Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af pyridostigmin på patienter med spinal muskelatrofi type 3 (EMOTAS)

9. oktober 2023 opdateret af: Dr. Stéphanie Delstanche, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af anti-cholinesteraseterapi på motoriske funktioner hos patienter med spinal muskelatrofi type 3.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​anti-cholinesterasebehandling på den motoriske funktion hos SMA type 3 patienter med nedsat neuromuskulær forbindelse (NMJ).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Spinal muskelatrofi (SMA) er den anden neuromuskulære sygdom, der mødes hos børn. SMA er en genetisk overført sygdom, der fremkalder muskelsvaghed, der dominerer på skuldre og hofter. I øjeblikket er der ingen effektiv terapi til at bremse udviklingen af ​​sygdommen. SMA skyldes et neuronmotorisk forsøg på rygmarven, og for nylig er det blevet påvist en neuromuskulær forbindelse (NMJ) involvering, ifølge nyere undersøgelser.

EMOTAS-undersøgelse har til formål at forstå, om NMJ-abnormiteter kan have en indvirkning på motorisk ydeevne og træthed hos SMA type 3 ambulante patienter ved hjælp af elektromyogram og at forbedre patienternes livskvalitet ved ikke-invasiv terapi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spinal muskelatrofi type 3, genetisk bekræftet

    • Alder højere end 6 år
    • Ambulant patient
    • Informeret samtykke underskrevet
    • Mere end 100 meters gang ved 6 minutters gang test ved screening
    • Værdi ved screening og baseline i et interval på 20 % af den højeste værdi ved 6-minutters gangtest

Ekskluderingskriterier:

  • Patient, der har haft kirurgisk indgreb eller lider af en nylig traumatisme (mindre end 6 måneder)

    • Associeret patologi såsom endokrinopati, infektionssygdom, allergi, myopati, kronisk eller akut inflammatorisk patologi i 3 uger forud for inklusion.
    • Andre terapeutika end kosttilskud eller dem, der ofte ordineres ved spinal muskelatrofi eller komplikationer heraf
    • Ikke-tolerance over for elektromyografi
    • Begrænset samarbejde på grund af problemer med informationsforståelse
    • Patologi inducerende kontraindikation for pyridostigminbehandling (allergi ved molekyle, astma, Parkinsons sygdom, mekanisk obstruktion af urin- eller fordøjelseskanaler)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Faktoriel opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: betydelig nedgang
Patienter med signifikant reduktion ved elektromyogram vil blive behandlet med pyridostigminbromid 60 mg 3 gange dagligt for patienter over 18 og 1,5 mg/kg 3 gange dagligt for børn under 40 kg
Medicin: Pyridostigminbromid
Andre navne:
  • Mestinon
Ingen indgriben: ingen nedsættelse
Patient uden væsentlig reduktion vil ikke modtage nogen behandling og vil være kontrolgruppen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra Baseline i afstanden gået ved 6-minutters gangtest ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for reduktion ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændring fra baseline af MFM-D1
Tidsramme: 6 måneder
Sammenligning af behandlede og kontrolgruppeværdier vil blive foretaget
6 måneder
Ændring fra baseline for Moviplate-værdier efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Sammenligning mellem behandlet og kontrolgruppeværdi vil blive foretaget
6 måneder
Ændring fra baseline af forholdet ved 6 minutters gangtest efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Det er forholdet mellem antallet af meter i det sidste minut af 6-minutters gangtesten og det første minut af 6-minutters gangtesten.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Stephanie Delstanche, Centre de référence des maladies neuromusculaire de Liège

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. august 2014

Først opslået (Anslået)

28. august 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1376

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner