Estudo de Segurança e Eficácia da Piridostigmina em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 3 (EMOTAS)
9 de outubro de 2023 atualizado por: Dr. Stéphanie Delstanche, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Estudo de Segurança e Eficácia da Terapia Anticolinesterásica nas Funções Motoras em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 3.
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia da terapia anticolinesterásica na função motora em pacientes com AME tipo 3 com comprometimento da junção neuromuscular (NMJ).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A atrofia muscular espinhal (AME) é a segunda doença neuromuscular encontrada em crianças. A SMA é uma doença geneticamente transmissível que induz fraqueza muscular predominante nos ombros e quadris. Atualmente, não há terapia eficaz para retardar a progressão da doença. A AME é decorrente de uma tentativa neuromotora da medula espinhal e recentemente foi demonstrado o envolvimento da junção neuromuscular (JNM), segundo estudos recentes.
O estudo EMOTAS tem como objetivo entender se as anormalidades da JNM podem ter um impacto no desempenho motor e fadiga em pacientes ambulatoriais com AME tipo 3 por eletromiograma e melhorar a qualidade de vida dos pacientes com terapia não invasiva.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Liège, Bélgica, 4000
- Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Atrofia muscular espinhal tipo 3, geneticamente confirmada
- Idade superior a 6 anos
- paciente ambulatorial
- Consentimento informado assinado
- Mais de 100 metros de caminhada no teste de caminhada de 6 minutos na triagem
- Valor na triagem e linha de base em uma faixa de 20% do valor mais alto no teste de caminhada de 6 minutos
Critério de exclusão:
Paciente que sofreu intervenção cirúrgica ou sofreu traumatismo recente (menos de 6 meses)
- Patologia associada como endocrinopatia, doença infecciosa, alergia, miopatia, patologia inflamatória crónica ou aguda, durante as 3 semanas anteriores à inclusão.
- Outras terapêuticas que não os suplementos alimentares ou as frequentemente prescritas na atrofia muscular espinhal ou nas suas complicações
- Intolerância de eletromiografia
- Colaboração limitada devido a problemas na compreensão da informação
- Patologia induzindo contra-indicação para o tratamento com piridostigmina (alergia à molécula, asma, doença de Parkinson, obstrução mecânica dos tratos urinário ou digestivo)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição fatorial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: decréscimo significativo
Pacientes com decréscimo significativo no eletromiograma serão tratados com brometo de piridostigmina 60mg 3 vezes ao dia para maiores de 18 anos e 1,5mg/kg 3 vezes ao dia para menores de 40kg
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Outros nomes:
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Sem intervenção: sem decremento
Paciente sem diminuição significativa não receberá nenhum tratamento e será o grupo controle
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base na distância percorrida no teste de caminhada de 6 minutos aos 6 meses
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base de decréscimo em 6 meses
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Mudança da linha de base de MFM-D1
Prazo: 6 meses
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A comparação dos valores do grupo tratado e controle será feita
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6 meses
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Mudança da linha de base dos valores do Moviplate em 6 meses
Prazo: 6 meses
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A comparação entre o valor do grupo tratado e controle será feita
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6 meses
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Mudança da linha de base da razão no teste de caminhada de 6 minutos aos 6 meses
Prazo: 6 meses
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É a razão entre o número de metros durante o último minuto do teste de caminhada de 6 minutos e o primeiro minuto do teste de caminhada de 6 minutos.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Stephanie Delstanche, Centre de référence des maladies neuromusculaire de Liège
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de agosto de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de agosto de 2014
Primeira postagem (Estimado)
28 de agosto de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de outubro de 2023
Última verificação
1 de outubro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doença do neurônio motor
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinhal
- Atrofias Musculares Espinhais da Infância
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes colinérgicos
- Inibidores Enzimáticos
- Anticonvulsivantes
- Inibidores da colinesterase
- Brometos
- Brometo de Piridostigmina
Outros números de identificação do estudo
- 1376
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