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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Pyridostigmin bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 3 (EMOTAS)

9. Oktober 2023 aktualisiert von: Dr. Stéphanie Delstanche, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der Anti-Cholinesterase-Therapie auf die motorischen Funktionen bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 3.

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Anti-Cholinesterase-Therapie auf die motorische Funktion bei SMA-Typ-3-Patienten mit beeinträchtigter neuromuskulärer Synapse (NMJ).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Spinale Muskelatrophie (SMA) ist die zweithäufigste neuromuskuläre Erkrankung bei Kindern. SMA ist eine genetisch übertragene Krankheit, die Muskelschwäche hervorruft, die an Schultern und Hüften vorherrscht. Derzeit gibt es keine wirksame Therapie, um das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. SMA ist auf einen neuronalen motorischen Versuch des Rückenmarks zurückzuführen, und kürzlich wurde laut jüngsten Studien eine Beteiligung der neuromuskulären Synapse (NMJ) nachgewiesen.

Die EMOTAS-Studie zielt darauf ab, zu verstehen, ob NMJ-Anomalien einen Einfluss auf die motorische Leistung und Müdigkeit bei ambulanten SMA-Typ-3-Patienten mittels Elektromyogramm haben könnten, und die Lebensqualität der Patienten durch nicht-invasive Therapie zu verbessern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Spinale Muskelatrophie Typ 3, genetisch bestätigt

    • Alter über 6 Jahre
    • Ambulanter Patient
    • Einverständniserklärung unterzeichnet
    • Mehr als 100 Meter Gehen bei einem 6-Minuten-Gehtest beim Screening
    • Wert bei Screening und Baseline im Bereich von 20 % des höchsten Wertes beim 6-Minuten-Gehtest

Ausschlusskriterien:

  • Patient, der einen chirurgischen Eingriff hatte oder kürzlich an einem Trauma litt (weniger als 6 Monate)

    • Assoziierte Pathologie wie Endokrinopathie, Infektionskrankheit, Allergie, Myopathie, chronische oder akute entzündliche Pathologie, während 3 Wochen vor der Aufnahme.
    • Andere Therapeutika als Nahrungsergänzungsmittel oder solche, die häufig bei spinaler Muskelatrophie oder ihren Komplikationen verschrieben werden
    • Nichttoleranz der Elektromyographie
    • Eingeschränkte Zusammenarbeit aufgrund von Problemen beim Informationsverständnis
    • Pathologie, die eine Kontraindikation für die Behandlung mit Pyridostigmin hervorruft (Allergie gegen Moleküle, Asthma, Parkinson-Krankheit, mechanische Obstruktion der Harnwege oder des Verdauungstrakts)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Fakultätszuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: deutliche Abnahme
Patienten mit signifikanter Abnahme im Elektromyogramm werden mit Pyridostigminbromid 60 mg 3-mal täglich für Patienten über 18 und 1,5 mg/kg 3-mal täglich für Kinder unter 40 kg behandelt
Arzneimittel: Pyridostigminbromid
Andere Namen:
  • Mestinon
Kein Eingriff: keine Abnahme
Patienten ohne signifikante Abnahme erhalten keine Behandlung und bilden die Kontrollgruppe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der zurückgelegten Distanz gegenüber dem Ausgangswert beim 6-Minuten-Gehtest nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Abnahme nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert von MFM-D1
Zeitfenster: 6 Monate
Es wird ein Vergleich der Werte der behandelten und der Kontrollgruppe durchgeführt
6 Monate
Änderung der Moviplate-Werte gegenüber dem Ausgangswert nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Es wird ein Vergleich zwischen dem behandelten und dem Kontrollgruppenwert durchgeführt
6 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Verhältnisses beim 6-Minuten-Gehtest nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Es ist das Verhältnis zwischen der Anzahl der Meter während der letzten Minute des 6-Minuten-Gehtests und der ersten Minute des 6-Minuten-Gehtests.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Ermittler

  • Hauptermittler: Stephanie Delstanche, Centre de référence des maladies neuromusculaire de Liège

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. August 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. August 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

28. August 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1376

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