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제3형 척수근위축 환자에 대한 Pyridostigmine의 안전성 및 유효성 연구 (EMOTAS)

2023년 10월 9일 업데이트: Dr. Stéphanie Delstanche, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

제3형 척수근위축 환자의 운동기능에 대한 항콜린에스테라제 요법의 안전성 및 유효성 연구.

이 연구의 목적은 신경근접합부(NMJ) 장애가 있는 SMA 3형 환자의 운동 기능에 대한 항콜린에스테라제 요법의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

척수성 근위축증(SMA)은 소아에서 만나는 두 번째 신경근 질환입니다. SMA는 어깨와 엉덩이에 우세한 근육 약화를 유발하는 유전병입니다. 현재 질병의 진행을 늦추는 효과적인 치료법은 없습니다. SMA는 척수의 신경 운동 시도에 기인하며 최근 연구에 따르면 신경근 접합부(NMJ) 침범이 입증되었습니다.

EMOTAS 연구는 근전도 검사를 통해 NMJ 이상이 SMA 유형 3 보행 환자의 운동 성능 및 피로에 영향을 미칠 수 있는지 이해하고 비침습적 치료로 환자의 삶의 질을 개선하는 것을 목표로 합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 벨기에
      • Liège, 벨기에, 4000
        • Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 유전적으로 확인된 척수성 근위축 3형

    • 만 6세 이상
    • 외래 환자
    • 정보에 입각한 동의 서명
    • 검진 시 6분 걷기 테스트에서 100미터 이상 걷기
    • 6분 걷기 테스트에서 가장 높은 값의 20% 범위에 있는 스크리닝 및 기준선 값

제외 기준:

  • 수술을 받았거나 최근 외상(생후 6개월 미만)을 앓은 환자

    • 내분비병증, 감염성 질환, 알레르기, 근병증, 만성 또는 급성 염증성 병리와 같은 관련 병리, 포함 전 3주 동안.
    • 식품 보조제 또는 척수성 근위축 또는 그 합병증에 자주 처방되는 치료제 이외의 치료제
    • 근전도 검사의 비내성
    • 정보이해 문제로 인한 협업 제한
    • 피리도스티그민 치료에 금기증을 유발하는 병리학(분자 알레르기, 천식, 파킨슨병, 요로 또는 소화관의 역학적 폐쇄)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 요인 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 상당한 감소
근전도에서 현저한 감소가 있는 환자는 피리도스티그민 브롬화물 60mg 1일 3회(18세 이상), 1.5mg/kg 1일 3회(40kg 미만 소아)
의약품: 피리도스티그민브로마이드
다른 이름들:
  • 메스티논
간섭 없음: 감소 없음
현저한 감소가 없는 환자는 어떠한 치료도 받지 않고 대조군이 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
6개월에 6분 걷기 테스트에서 걸은 거리의 기준선에서 변경
기간: 6 개월
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6개월에 감소 기준선에서 변경
기간: 6 개월
6 개월
MFM-D1 기준선에서 변경
기간: 6 개월
처리군과 대조군 값을 비교합니다.
6 개월
6개월에 Moviplate 값의 기준선에서 변경
기간: 6 개월
처리군과 대조군 값을 비교합니다.
6 개월
6개월에 6분 걷기 테스트에서 비율의 기준선으로부터의 변화
기간: 6 개월
6분 걷기 테스트의 마지막 1분 동안의 미터 수와 6분 걷기 테스트의 첫 번째 1분 간의 비율입니다.
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

수사관

  • 수석 연구원: Stephanie Delstanche, Centre de référence des maladies neuromusculaire de Liège

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2017년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 8월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 8월 26일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 8월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 10월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 10월 9일

마지막으로 확인됨

2023년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 1376

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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