Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności pirydostygminy u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 3 (EMOTAS)

9 października 2023 zaktualizowane przez: Dr. Stéphanie Delstanche, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii antycholinesterazy na funkcje motoryczne u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 3.

Celem pracy jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii antycholinesterazy na funkcje motoryczne u chorych na SMA typu 3 z zaburzeniami połączenia nerwowo-mięśniowego (NMJ).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest drugą chorobą nerwowo-mięśniową spotykaną u dzieci. SMA jest chorobą przenoszoną genetycznie, powodującą osłabienie mięśni z przewagą barków i bioder. Obecnie nie ma skutecznej terapii spowalniającej postęp choroby. SMA jest spowodowane próbą motoryczną neuronów rdzenia kręgowego, a ostatnio wykazano zajęcie połączenia nerwowo-mięśniowego (NMJ), zgodnie z ostatnimi badaniami.

Badanie EMOTAS ma na celu zrozumienie, czy nieprawidłowości NMJ mogą mieć wpływ na sprawność motoryczną i zmęczenie u ambulatoryjnych pacjentów z SMA typu 3 za pomocą elektromiogramu oraz poprawę jakości życia pacjentów dzięki nieinwazyjnej terapii.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Liège, Belgia, 4000
        • Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rdzeniowy zanik mięśni typu 3, potwierdzony genetycznie

    • Wiek powyżej 6 lat
    • Pacjent ambulatoryjny
    • Świadoma zgoda podpisana
    • Ponad 100 metrów marszu w 6-minutowym teście marszu podczas badania przesiewowego
    • Wartość w badaniu przesiewowym i linii bazowej w zakresie 20% najwyższej wartości w 6-minutowym teście marszu

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent, który miał interwencję chirurgiczną lub cierpi na niedawny uraz (mniej niż 6 miesięcy)

    • Powiązana patologia, taka jak endokrynopatia, choroba zakaźna, alergia, miopatia, przewlekła lub ostra patologia zapalna, w ciągu 3 tygodni poprzedzających włączenie.
    • Leki inne niż suplementy diety lub często przepisywane w rdzeniowym zaniku mięśni lub jego powikłaniach
    • Brak tolerancji elektromiografii
    • Ograniczona współpraca z powodu problemów ze zrozumieniem informacji
    • Patologia wywołująca przeciwwskazanie do leczenia pirydostygminą (alergia na cząsteczkę, astma, choroba Parkinsona, niedrożność mechaniczna dróg moczowych lub pokarmowych)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przypisanie czynnikowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: znaczny spadek
Pacjenci ze znacznym spadkiem elektromiogramu będą leczeni bromkiem pirydostygminy 60 mg 3 razy dziennie dla pacjentów w wieku powyżej 18 lat i 1,5 mg/kg 3 razy dziennie dla dzieci o masie ciała poniżej 40 kg
Lek: Bromek pirydostygminy
Inne nazwy:
  • Mestinon
Brak interwencji: żaden spadek
Pacjent bez znacznego ubytku nie będzie leczony i będzie stanowił grupę kontrolną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w dystansie marszu w 6-minutowym teście marszu po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej spadku po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej MFM-D1
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zostanie wykonane porównanie wartości dla grupy leczonej i kontrolnej
6 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowych Moviplate po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zostanie wykonane porównanie między wartościami grupy leczonej i grupy kontrolnej
6 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej wskaźnika w 6-minutowym teście marszu po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Jest to stosunek liczby metrów przebytych w ostatniej minucie 6-minutowego testu marszu do pierwszej minuty 6-minutowego testu marszu.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Śledczy

  • Główny śledczy: Stephanie Delstanche, Centre de référence des maladies neuromusculaire de Liège

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

28 sierpnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1376

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj