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Studio sulla sicurezza e l'efficacia della piridostigmina su pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 3 (EMOTAS)

9 ottobre 2023 aggiornato da: Dr. Stéphanie Delstanche, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Studio di sicurezza ed efficacia della terapia anticolinesterasica sulle funzioni motorie in pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 3.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia anticolinesterasica sulla funzione motoria nei pazienti SMA di tipo 3 con compromissione della giunzione neuromuscolare (NMJ).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'atrofia muscolare spinale (SMA) è la seconda malattia neuromuscolare che si incontra nei bambini. La SMA è una malattia a trasmissione genetica che induce debolezza muscolare predominante su spalle e fianchi. Attualmente non esiste una terapia efficace per rallentare la progressione della malattia. La SMA è dovuta a un tentativo di neurone motorio del midollo spinale e recentemente è stato dimostrato un coinvolgimento della giunzione neuromuscolare (NMJ), secondo recenti studi.

Lo studio EMOTAS mira a capire se le anomalie NMJ potrebbero avere un impatto sulle prestazioni motorie e sull'affaticamento nei pazienti ambulatoriali SMA di tipo 3 mediante elettromiogramma e migliorare la qualità della vita dei pazienti mediante terapia non invasiva.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Liège, Belgio, 4000
        • Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Atrofia muscolare spinale di tipo 3, confermata geneticamente

    • Età superiore a 6 anni
    • Paziente ambulatoriale
    • Consenso informato firmato
    • Più di 100 metri di cammino al test del cammino di 6 minuti allo screening
    • Valore allo screening e al basale in un intervallo del 20% del valore più alto al test del cammino di 6 minuti

Criteri di esclusione:

  • Paziente che ha subito un intervento chirurgico o soffre di traumatismo recente (meno di 6 mesi)

    • Patologia associata come endocrinopatia, malattia infettiva, allergia, miopatia, patologia infiammatoria cronica o acuta, durante 3 settimane precedenti l'inclusione.
    • Altre terapie oltre agli integratori alimentari o quelle frequentemente prescritte nell'atrofia muscolare spinale o nelle sue complicanze
    • Non tolleranza dell'elettromiografia
    • Collaborazione limitata a causa di difficoltà nella comprensione delle informazioni
    • Patologia che induce controindicazione al trattamento con piridostigmina (allergia alla molecola, asma, morbo di Parkinson, ostruzione meccanica delle vie urinarie o digestive)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione fattoriale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: decremento significativo
I pazienti con decremento significativo all'elettromiogramma saranno trattati con bromuro di piridostigmina 60 mg 3 volte al giorno per i pazienti di età superiore a 18 e 1,5 mg/kg 3 volte al giorno per i bambini di peso inferiore a 40 kg
Droga: Bromuro di piridostigmina
Altri nomi:
  • Mestinone
Nessun intervento: nessun decremento
Il paziente senza decremento significativo non riceverà alcun trattamento e sarà il gruppo di controllo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della distanza percorsa al test del cammino di 6 minuti a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale del decremento a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Variazione rispetto al basale di MFM-D1
Lasso di tempo: 6 mesi
Verrà effettuato il confronto dei valori del gruppo trattato e di quello di controllo
6 mesi
Variazione rispetto al basale dei valori di Moviplate a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Verrà effettuato un confronto tra il valore del gruppo trattato e quello del gruppo di controllo
6 mesi
Variazione rispetto al basale del rapporto al test del cammino di 6 minuti a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
È il rapporto tra il numero di metri durante l'ultimo minuto del test del cammino di 6 minuti e il primo minuto del test del cammino di 6 minuti.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Investigatori

  • Investigatore principale: Stephanie Delstanche, Centre de référence des maladies neuromusculaire de Liège

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 agosto 2014

Primo Inserito (Stimato)

28 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1376

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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