Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av pyridostigmin på patienter med spinal muskelatrofi typ 3 (EMOTAS)

9 oktober 2023 uppdaterad av: Dr. Stéphanie Delstanche, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Säkerhet och effektstudie av anti-kolinesterasterapi på motoriska funktioner hos patienter med spinal muskelatrofi typ 3.

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerhet och effekt av anti-kolinesterasbehandling på den motoriska funktionen hos SMA typ 3-patienter med nedsatt neuromuskulär junction (NMJ).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Spinal muskelatrofi (SMA) är den andra neuromuskulära sjukdomen hos barn. SMA är en genetiskt överförd sjukdom som inducerar muskelsvaghet som dominerar på axlar och höfter. För närvarande finns det ingen effektiv terapi för att bromsa utvecklingen av sjukdomen. SMA beror på ett neuronmotoriskt försök i ryggmärgen och nyligen har det påvisats en neuromuscular junction (NMJ) involvering, enligt nya studier.

EMOTAS-studien syftar till att förstå om NMJ-avvikelser kan ha en inverkan på motorisk prestanda och trötthet hos ambulerande SMA typ 3-patienter genom elektromyogram och att förbättra livskvaliteten hos patienter med icke-invasiv terapi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Spinal muskelatrofi typ 3, genetiskt bekräftad

    • Ålder högre än 6 år
    • Ambulant patient
    • Informerat samtycke undertecknat
    • Mer än 100 meters gång vid 6 minuters gångtest vid screening
    • Värde vid screening och baslinje inom intervallet 20 % av det högsta värdet vid 6 minuters gångtest

Exklusions kriterier:

  • Patient som genomgått kirurgiskt ingrepp eller nyligen lider av traumatism (mindre än 6 månader)

    • Associerad patologi såsom endokrinopati, infektionssjukdom, allergi, myopati, kronisk eller akut inflammatorisk patologi, under 3 veckor före inkluderingen.
    • Andra terapier än kosttillskott eller de som ofta ordineras vid spinal muskelatrofi eller dess komplikationer
    • Icke-tolerans för elektromyografi
    • Begränsat samarbete på grund av problem med informationsförståelsen
    • Patologi som inducerar kontraindikation för pyridostigminbehandling (allergi mot molekyler, astma, Parkinsons sjukdom, mekanisk obstruktion av urinvägar eller matsmältningskanaler)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Faktoriell uppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: betydande minskning
Patienter med signifikant minskning vid elektromyogram kommer att behandlas med pyridostigminbromid 60 mg 3 gånger om dagen för patienter äldre än 18 och 1,5 mg/kg 3 gånger om dagen för barn under 40 kg
Läkemedel: Pyridostigminbromid
Andra namn:
  • Mestinon
Inget ingripande: ingen minskning
Patient utan betydande minskning kommer inte att få någon behandling och kommer att vara kontrollgruppen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från Baseline i avståndet gick vid 6-minuters gångtest vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen för minskning vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
6 månader
Ändring från baslinjen för MFM-D1
Tidsram: 6 månader
Jämförelse av behandlade och kontrollgruppsvärden kommer att göras
6 månader
Ändring från baslinjen för Moviplate-värden efter 6 månader
Tidsram: 6 månader
Jämförelse mellan behandlad och kontrollgruppsvärde kommer att göras
6 månader
Ändring från baslinjen för förhållandet vid 6 minuters gångtest vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
Det är förhållandet mellan antalet meter under den sista minuten av 6-minuters gångtestet och den första minuten av 6-minutersprovet.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Utredare

  • Huvudutredare: Stephanie Delstanche, Centre de référence des maladies neuromusculaire de Liège

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 augusti 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2014

Första postat (Beräknad)

28 augusti 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1376

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spinal muskelatrofi typ 3

Kliniska prövningar på Pyridostigminbromid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera