重度または中度重度の血友病 A の標準予防治療における ADVATE の有効性と安全性を評価する

血友病 A は、血液凝固第 VIII 因子 (FVIII) の欠乏または欠陥によって引き起こされる、X 連鎖性劣性遺伝性先天性出血性疾患です。 FVIII の欠如または大幅な減少は、「自然発生」出血エピソード (主に関節、筋肉、およびあまり一般的ではないが軟部組織で発生) および外傷または損傷後の過剰出血につながります。 WFH の年次世界調査に基づく推定では、世界の血友病患者数は約 400,000 人であることが示されています。 [1] 中国は約 10 万人の 4 分の 1 を占めています。

現在、1950 年代後半に開始された Nilsson 博士とその同僚のスウェーデンでの先駆的な研究の成功に基づいて、WHO と WFH は重度の血友病の男児に対する標準治療として予防を推奨しています。 [2] 血友病患者の出血および関節症の予防における予防の有効性と安全性は、適切に設計された臨床研究で確認されています。 因子レベルを 1% 以上に保つ場合、重度の血友病 A 患者の標準投与量は 20 ～ 40 単位 /kg/点滴 (平均 30 単位 /kg) [6] で、隔日または週 3 回です。 この投与量は、因子の消費量が非常に多く、最大で 5000 ～ 6000 国際単位 (IU)/kg/年です。 [7] 多くの国、特に発展途上国では、因子の大量消費と費用が標準的な予防法を使用する上で大きな障害となっています。 [8] 多くの家族は、重度の血友病の息子の出血エピソードを減らし、関節疾患の悪化を止めたり遅らせたりして生活の質 (QoL) を改善するための標準的な予防法を楽しみにしています。 しかし中国では、重度の血友病 A の男児の大部分が、標準的な予防の高額な費用を負担する余裕がありません。オンデマンドの治療または低用量の予防にしかお金を払うことができません。 しかし、2014 年 4 月 24 日に中国の南京で Advate 患者支援プログラム (Golden Key) が開始された後、患者の手頃な価格の問題が解決され、多くの患者が標準的な予防を受ける機会が増えました。

この研究は、日常診療の条件下で標準的な予防法を使用して、被験者の年間出血率（ABR）、関節の健康転帰、およびQoL転帰を評価するように設計されています。