중증 또는 중증 혈우병 A의 표준 예방 치료에서 ADVATE의 효능 및 안전성 평가

혈우병 A는 결핍 또는 결손 응고 인자 VIII(FVIII)에 의해 발생하는 X-연관 열성 선천성 출혈 장애입니다. FVIII의 부재 또는 심각한 감소는 '자발적' 출혈 에피소드(주로 관절, 근육에서 발생하고 덜 일반적으로 연조직에서 발생)와 외상 또는 손상 후 과도한 출혈을 초래합니다. WFH의 연간 글로벌 설문 조사를 기반으로 한 추산에 따르면 전 세계 혈우병 환자 수는 약 400,000명입니다. [1] 중국은 약 100,000의 4분의 1을 차지합니다.

현재 1950년대 후반에 시작된 스웨덴의 Nilsson 박사와 그녀의 동료들의 성공적인 선구적인 작업을 기반으로 WHO와 WFH는 중증 혈우병이 있는 소년을 위한 치료의 표준으로 예방을 권장합니다. [2] 혈우병 환자의 출혈 및 관절병증 예방에 대한 예방의 효능과 안전성은 잘 설계된 임상 연구에서 확인되었습니다.[3,4,5]에 요인 수준을 1% 이상으로 유지하면 중증 혈우병 A 환자의 표준 용량은 20-40 단위/kg/주입(평균 30 단위/kg)[6] 격일 또는 주 3회입니다. 이 용량은 5000-6000 국제 단위(IU)/kg/년까지 매우 높은 인자 소모량을 가집니다. [7] 많은 국가, 특히 개발도상국에서 높은 요인 및 비용 소비는 표준 예방 조치를 사용하는 데 주요 장벽이 됩니다. [8] 많은 가족들은 심각한 혈우병을 앓고 있는 아들의 출혈 에피소드를 줄이고 관절 질환의 악화를 멈추거나 늦추어 삶의 질(QoL)을 개선하기 위한 표준 예방 조치를 기대하고 있습니다. 그러나 중국에서 중증 혈우병 A를 앓고 있는 대다수의 소년들은 표준 예방 치료에 드는 높은 비용을 감당할 수 없습니다. 그러나 Advate Patient Assistance Program(Golden Key)이 2014년 4월 24일 중국 난징에서 시작된 후 환자의 비용 부담이 해결되었고 많은 환자들이 표준 예방법을 받을 기회를 더 많이 얻게 되었습니다.

이 연구는 일상적인 진료 조건 하에서 표준 예방을 사용하는 피험자의 연간 출혈률(ABR), 관절 건강 결과 및 QoL 결과를 평가하도록 설계되었습니다.