Valutare l'efficacia e la sicurezza di ADVATE nel trattamento profilattico standard dell'emofilia A grave o moderatamente grave

L'emofilia A è una malattia emorragica congenita, recessiva legata all'X, causata da una carenza o difetto del fattore VIII della coagulazione (FVIII). L'assenza o una grave riduzione del FVIII porta a episodi di sanguinamento "spontaneo" (che si verificano principalmente nelle articolazioni, nei muscoli e, meno comunemente, nei tessuti molli) ea sanguinamento eccessivo in seguito a traumi o lesioni. Le stime basate sui sondaggi globali annuali della WFH indicano che il numero di persone affette da emofilia nel mondo è di circa 400.000. [1] La Cina rappresenta un quarto di circa 100.000.

Attualmente, sulla base del lavoro pionieristico di successo della dottoressa Nilsson e dei suoi colleghi in Svezia iniziato alla fine degli anni '50, la profilassi è raccomandata come standard di cura per i ragazzi con emofilia grave dall'OMS e dalla WFH. [2] L'efficacia e la sicurezza della profilassi nella prevenzione di sanguinamenti e artropatie nei pazienti con emofilia è stata confermata in studi clinici ben disegnati.[3,4,5]To mantenere il livello del fattore sopra l'1%, il dosaggio standard per i pazienti con grave emofilia A è di 20-40 Unità/kg/infusione (in media 30 Unità/kg) [6] a giorni alterni o tre volte alla settimana. Questo dosaggio ha un consumo di fattore molto elevato, fino a 5000-6000 unità internazionali (UI)/kg/anno. [7] L'elevato consumo di fattore e il costo rappresentano un ostacolo importante per l'utilizzo della profilassi standard in molti paesi, in particolare nel mondo in via di sviluppo. [8] Molte famiglie attendono con impazienza una profilassi standard per ridurre gli episodi emorragici, arrestare o rallentare il deterioramento della malattia articolare nei loro figli con grave emofilia e quindi migliorare la loro qualità di vita (QoL). Ma in Cina la maggior parte dei ragazzi con emofilia A grave non può permettersi i costi elevati della profilassi standard. Possono pagare solo per il trattamento su richiesta o la profilassi a basso dosaggio. Ma dopo che il programma di assistenza ai pazienti Advate (Golden Key) è stato lanciato il 24 aprile 2014 a Nanjing in Cina, l'accessibilità economica dei pazienti è stata risolta e molti pazienti avranno maggiori possibilità di ricevere la profilassi standard.

Questo studio è progettato per valutare il tasso di sanguinamento annuale (ABR), gli esiti di salute articolare e gli esiti di QoL nei soggetti che utilizzano la profilassi standard nelle condizioni della pratica di routine.