评估 ADVATE 在重度或中重度血友病 A 标准预防治疗中的疗效和安全性

血友病 A 是一种 X 连锁隐性遗传性先天性出血性疾病，由凝血因子 VIII (FVIII) 缺乏或缺陷引起。 FVIII 的缺失或严重减少会导致“自发性”出血事件（主要发生在关节、肌肉中，软组织中较少见）以及外伤或损伤后的过度出血。 根据 WFH 的年度全球调查估计，全球血友病患者人数约为 400,000。 [1] 中国约占10万的四分之一。

目前，基于 Nilsson 博士及其在瑞典的同事于 1950 年代后期开始的成功先驱工作，预防被 WHO 和 WFH 推荐为患有严重血友病的男孩的护理标准。 [2] 预防性治疗在预防血友病患者出血和关节病方面的有效性和安全性已在精心设计的临床研究中得到证实。 [3,4,5] 保持因子水平在1%以上，重症血友病A患者的标准剂量为20-40单位/kg/滴（平均30单位/kg）[6]隔日或每周3次。 该剂量消耗的因子非常高，可达5000-6000国际单位（IU）/kg/年。 [7] 在许多国家，特别是发展中国家，因子消耗和成本高是使用标准预防的主要障碍。 [8] 许多家庭都期待着标准的预防措施，以减少出血事件，阻止或减缓患有严重血友病的儿子的关节疾病恶化，从而提高他们的生活质量 (QoL)。 但在中国，大多数患有重症A型血友病的男孩无法负担标准预防的高昂费用，他们只能支付按需治疗或低剂量预防的费用。 但自2014年4月24日中国南京推出Advate Patient Assistance Program（Golden Key）后，患者的负担能力得到解决，许多患者将有更多机会接受标准预防。

本研究旨在评估在常规实践条件下使用标准预防的受试者的年出血率 (ABR)、关节健康结果和 QoL 结果。