Ocena skuteczności i bezpieczeństwa ADVATE w standardowej profilaktyce leczenia ciężkiej lub średnio ciężkiej hemofilii A

Hemofilia A jest sprzężoną z chromosomem X recesywną, wrodzoną skazą krwotoczną spowodowaną niedoborem lub wadliwym działaniem czynnika krzepnięcia VIII (FVIII). Brak lub znaczne zmniejszenie FVIII prowadzi do „spontanicznych” epizodów krwawienia (występujących głównie w stawach, mięśniach i rzadziej w tkankach miękkich) oraz do nadmiernego krwawienia po urazie lub urazie. Szacunki oparte na corocznych globalnych badaniach WFH wskazują, że liczba osób chorych na hemofilię na świecie wynosi około 400 000. [1] Chiny stanowią jedną czwartą około 100 000.

Obecnie, w oparciu o udaną pionierską pracę dr Nilssona i jej współpracowników w Szwecji, rozpoczętą pod koniec lat pięćdziesiątych, profilaktyka jest zalecana przez WHO i WFH jako standard opieki nad chłopcami z ciężką hemofilią. [2] Skuteczność i bezpieczeństwo profilaktyki w zapobieganiu krwawieniom i artropatii u pacjentów z hemofilią została potwierdzona w dobrze zaprojektowanych badaniach klinicznych.[3,4,5]Do utrzymuj poziom czynnika powyżej 1%, standardowa dawka dla pacjentów z ciężką postacią hemofilii A wynosi 20-40 j./kg/wlew (średnio 30 j./kg) [6] co drugi dzień lub 3 razy w tygodniu. Ta dawka ma bardzo wysokie zużycie czynnika, do 5000-6000 jednostek międzynarodowych (IU)/kg/rok. [7] Wysokie zużycie czynnika i koszty stanowią główną przeszkodę w stosowaniu standardowej profilaktyki w wielu krajach, zwłaszcza w krajach rozwijających się. [8] Wiele rodzin oczekuje standardowej profilaktyki w celu zmniejszenia liczby epizodów krwawień, zatrzymania lub spowolnienia postępu choroby stawów u ich synów z ciężką postacią hemofilii, a tym samym poprawy ich jakości życia (QoL). Jednak w Chinach większości chłopców z ciężką postacią hemofilii typu A nie stać na wysokie koszty standardowej profilaktyki. Mogą oni jedynie zapłacić za leczenie na żądanie lub profilaktykę niskodawkową. Ale po uruchomieniu Programu Pomocy Pacjentom Advate (Złoty Klucz) 24 kwietnia 2014 r. w Nanjing w Chinach rozwiązano kwestię przystępności cenowej pacjentów i wielu pacjentów otrzyma większą szansę na otrzymanie standardowej profilaktyki.

Niniejsze badanie ma na celu ocenę rocznego wskaźnika krwawień (ABR), stanu zdrowia stawów oraz wyników QoL u osób stosujących standardową profilaktykę w warunkach rutynowej praktyki.