Pilot Study: Urea Cycle Disorders Practice Patterns and Outcomes Assessment
2018年3月5日 更新者：University of South Florida
The purpose of this study is to determine if patients participating in "The Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders" are different than participants in the Urea Cycles Disorders Consortium (UCDC) Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN) Contact Registry and to determine if patients are a good source of medical information.
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
Participants enrolled in the RDCRN UCDC Contact Registry will receive an email inviting them to participate in the study. Interested participants will be directed to the informed consent document. After agreeing to participate, participants will be directed to the study web portal. The study web portal will be developed and maintained by the Data Management and Coordinating Center at the University of South Florida (USF).
Participants will complete several questionnaires about their urea cycle disorder including diagnosis and treatment information and quality of life.
研究の種類
観察的
入学 (実際)
87
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Patients with urea cycle disorders will be recruited via the RDCRN UCDC Contact Registry.
The UCDC contact registry consists of over 300 participants with urea cycle disorders.
説明
Inclusion Criteria:
- Enrollment in UCDC RDCRN Contact Registry
- Patient reported diagnosis of one of the eight UCDs or UCD diagnosis highly likely/pending.
Exclusion Criteria:
- Cases of hyperammonemia caused by an organic acidemia, lysinuric protein intolerance, mitochondrial disorders, congenital lactic acidemia, fatty acid oxidation defects and primary liver disease.
- Individuals with rare and unrelated serious comorbidities, e.g., Down syndrome, intraventricular hemorrhage in the newborn period, and extreme low birth weight (<1,500 grams).
- Inability to provide informed consent and complete surveys
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Test the feasibility of collecting survey data from the UCDC Contact Registry
時間枠：Up to one year from study activation.
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Patient-reported survey data will be reviewed for accuracy and feasibility as a reliable data source.
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Up to one year from study activation.
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Assess patient reported outcomes on urea cycle relevant dimensions (applied cognition & subjective well-being).
時間枠：Up to one year from study activation.
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The PROMIS website will be used to assess the accuracy and completeness of patient reported outcomes on urea cycle relevant dimensions.
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Up to one year from study activation.
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Validate data on treatment setting (team and organization) and management (diet, pharmacologic management, transplantation)
時間枠：Up to one year from study activation.
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Patient-reported survey data will be linked with research data collected in clinic for the same patients to validate patient-reported data on treatment setting and disease management.
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Up to one year from study activation.
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Jeffrey Krischer, PhD、University of South Florida
- 主任研究者：Jennifer Seminara, MD、Children's National Research Institute
- 主任研究者：Vera Anastasoaie, MD、Boston Children's Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年10月1日
一次修了 (実際)
2015年10月1日
研究の完了 (実際)
2016年7月1日
試験登録日
最初に提出
2014年9月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年12月4日
最初の投稿 (見積もり)
2014年12月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年3月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年3月5日
最終確認日
2016年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- UCDC5112
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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