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Pilot Study: Urea Cycle Disorders Practice Patterns and Outcomes Assessment

5. März 2018 aktualisiert von: University of South Florida
The purpose of this study is to determine if patients participating in "The Longitudinal Study of Urea Cycle Disorders" are different than participants in the Urea Cycles Disorders Consortium (UCDC) Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN) Contact Registry and to determine if patients are a good source of medical information.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Participants enrolled in the RDCRN UCDC Contact Registry will receive an email inviting them to participate in the study. Interested participants will be directed to the informed consent document. After agreeing to participate, participants will be directed to the study web portal. The study web portal will be developed and maintained by the Data Management and Coordinating Center at the University of South Florida (USF).

Participants will complete several questionnaires about their urea cycle disorder including diagnosis and treatment information and quality of life.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

87

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patients with urea cycle disorders will be recruited via the RDCRN UCDC Contact Registry. The UCDC contact registry consists of over 300 participants with urea cycle disorders.

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Enrollment in UCDC RDCRN Contact Registry
  • Patient reported diagnosis of one of the eight UCDs or UCD diagnosis highly likely/pending.

Exclusion Criteria:

  • Cases of hyperammonemia caused by an organic acidemia, lysinuric protein intolerance, mitochondrial disorders, congenital lactic acidemia, fatty acid oxidation defects and primary liver disease.
  • Individuals with rare and unrelated serious comorbidities, e.g., Down syndrome, intraventricular hemorrhage in the newborn period, and extreme low birth weight (<1,500 grams).
  • Inability to provide informed consent and complete surveys

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Test the feasibility of collecting survey data from the UCDC Contact Registry
Zeitfenster: Up to one year from study activation.
Patient-reported survey data will be reviewed for accuracy and feasibility as a reliable data source.
Up to one year from study activation.
Assess patient reported outcomes on urea cycle relevant dimensions (applied cognition & subjective well-being).
Zeitfenster: Up to one year from study activation.
The PROMIS website will be used to assess the accuracy and completeness of patient reported outcomes on urea cycle relevant dimensions.
Up to one year from study activation.
Validate data on treatment setting (team and organization) and management (diet, pharmacologic management, transplantation)
Zeitfenster: Up to one year from study activation.
Patient-reported survey data will be linked with research data collected in clinic for the same patients to validate patient-reported data on treatment setting and disease management.
Up to one year from study activation.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of South Florida

Mitarbeiter

National Institutes of Health (NIH)

Ermittler

  • Studienstuhl: Jeffrey Krischer, PhD, University of South Florida
  • Hauptermittler: Jennifer Seminara, MD, Children's National Research Institute
  • Hauptermittler: Vera Anastasoaie, MD, Boston Children's Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. März 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. März 2018

Zuletzt verifiziert

1. September 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UCDC5112

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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