- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT02311283
Pilot Study: Urea Cycle Disorders Practice Patterns and Outcomes Assessment
연구 개요
상태
정황
상세 설명
Participants enrolled in the RDCRN UCDC Contact Registry will receive an email inviting them to participate in the study. Interested participants will be directed to the informed consent document. After agreeing to participate, participants will be directed to the study web portal. The study web portal will be developed and maintained by the Data Management and Coordinating Center at the University of South Florida (USF).
Participants will complete several questionnaires about their urea cycle disorder including diagnosis and treatment information and quality of life.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
Inclusion Criteria:
- Enrollment in UCDC RDCRN Contact Registry
- Patient reported diagnosis of one of the eight UCDs or UCD diagnosis highly likely/pending.
Exclusion Criteria:
- Cases of hyperammonemia caused by an organic acidemia, lysinuric protein intolerance, mitochondrial disorders, congenital lactic acidemia, fatty acid oxidation defects and primary liver disease.
- Individuals with rare and unrelated serious comorbidities, e.g., Down syndrome, intraventricular hemorrhage in the newborn period, and extreme low birth weight (<1,500 grams).
- Inability to provide informed consent and complete surveys
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Test the feasibility of collecting survey data from the UCDC Contact Registry
기간: Up to one year from study activation.
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Patient-reported survey data will be reviewed for accuracy and feasibility as a reliable data source.
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Up to one year from study activation.
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Assess patient reported outcomes on urea cycle relevant dimensions (applied cognition & subjective well-being).
기간: Up to one year from study activation.
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The PROMIS website will be used to assess the accuracy and completeness of patient reported outcomes on urea cycle relevant dimensions.
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Up to one year from study activation.
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Validate data on treatment setting (team and organization) and management (diet, pharmacologic management, transplantation)
기간: Up to one year from study activation.
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Patient-reported survey data will be linked with research data collected in clinic for the same patients to validate patient-reported data on treatment setting and disease management.
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Up to one year from study activation.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Jeffrey Krischer, PhD, University of South Florida
- 수석 연구원: Jennifer Seminara, MD, Children's National Research Institute
- 수석 연구원: Vera Anastasoaie, MD, Boston Children's Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UCDC5112
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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