- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02311283
Pilot Study: Urea Cycle Disorders Practice Patterns and Outcomes Assessment
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Participants enrolled in the RDCRN UCDC Contact Registry will receive an email inviting them to participate in the study. Interested participants will be directed to the informed consent document. After agreeing to participate, participants will be directed to the study web portal. The study web portal will be developed and maintained by the Data Management and Coordinating Center at the University of South Florida (USF).
Participants will complete several questionnaires about their urea cycle disorder including diagnosis and treatment information and quality of life.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Inclusion Criteria:
- Enrollment in UCDC RDCRN Contact Registry
- Patient reported diagnosis of one of the eight UCDs or UCD diagnosis highly likely/pending.
Exclusion Criteria:
- Cases of hyperammonemia caused by an organic acidemia, lysinuric protein intolerance, mitochondrial disorders, congenital lactic acidemia, fatty acid oxidation defects and primary liver disease.
- Individuals with rare and unrelated serious comorbidities, e.g., Down syndrome, intraventricular hemorrhage in the newborn period, and extreme low birth weight (<1,500 grams).
- Inability to provide informed consent and complete surveys
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Test the feasibility of collecting survey data from the UCDC Contact Registry
Prazo: Up to one year from study activation.
|
Patient-reported survey data will be reviewed for accuracy and feasibility as a reliable data source.
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Up to one year from study activation.
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Assess patient reported outcomes on urea cycle relevant dimensions (applied cognition & subjective well-being).
Prazo: Up to one year from study activation.
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The PROMIS website will be used to assess the accuracy and completeness of patient reported outcomes on urea cycle relevant dimensions.
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Up to one year from study activation.
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Validate data on treatment setting (team and organization) and management (diet, pharmacologic management, transplantation)
Prazo: Up to one year from study activation.
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Patient-reported survey data will be linked with research data collected in clinic for the same patients to validate patient-reported data on treatment setting and disease management.
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Up to one year from study activation.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Jeffrey Krischer, PhD, University of South Florida
- Investigador principal: Jennifer Seminara, MD, Children's National Research Institute
- Investigador principal: Vera Anastasoaie, MD, Boston Children's Hospital
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UCDC5112
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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