非経口栄養に関する17歳までの子供のための短腸症候群研究研究
2021年5月14日 更新者：Shire
非経口サポートに依存している短腸症候群の 17 歳までの小児被験者における 2 用量のテドゥグルチドを調査する 24 週間の二重盲検、安全性、有効性、および薬力学研究
テドゥグルチドは、成人の短腸症候群（SBS）の治療薬として承認されています。
この研究の目的は、非経口サポートに依存している SBS の 17 歳までの子供におけるテドゥグルチドの安全性と有効性を評価することです。
被験者は、治験薬を投与するか、標準治療群に参加するかを選択できます。
試験を完了したすべての参加者は、長期延長試験で治験薬を受け取る資格がある場合があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
59
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles - RHU
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Ucla Dept. Of Medicine
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown Children's Research Network
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- The Nebraska Medical Center
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center Child Spc
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New York、New York、アメリカ、10032
- Children's Hospital GI Nutrition
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Pediatric Specialists
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Children's Medical Center Dallas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Greater London
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London、Greater London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Roma、イタリア、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1C9
- Walter C. Mackenzie Health Science Center
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- British Columbia Children's & Women's Hospital Center
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Baden Wuertternberg
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Tuebingen、Baden Wuertternberg、ドイツ、72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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Helsinki、フィンランド、00290
- Helsingin yliopistollinen keskussairaala
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Bruxelles、ベルギー、1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～13年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 研究関連の手順の前に、親または保護者または解放された未成年者によるインフォームドコンセント
- 該当する場合、研究関連の手順の前に、被験者によるインフォームド コンセント (倫理委員会/治験審査委員会によって適切と見なされる)
- -主要な腸切除の結果としてのSBSの現在の病歴（例、壊死性腸炎、中腸軸捻転、腸閉鎖症、または胃分離症による）
- -スクリーニング前にカロリーおよび/または水分/電解質の必要量の少なくとも30％を提供するPN / IVサポートを必要とする短腸症候群
- PN/IV サポートを大幅に減らすことができないと定義される安定した PN/IV サポート。調査官によって評価されるように、スクリーニング中。
- -出産の可能性のある性的に活発な女性被験者（テドゥグルチド治療群のみ）は、治療期間中および治療期間の4週間後に医学的に許容される避妊法を使用する必要があります
除外基準:
- -経口または経管栄養療法を進めることができないと予想される被験者
- -連続横断腸形成術またはその他の腸延長手順は、スクリーニングから3か月以内に実行されます
- -既知の臨床的に重要な未治療の腸閉塞が原因であり、非経口サポートを減らすことができません
- 嚢胞性線維症または既知の DNA 異常による不安定な吸収
- -スクリーニング前の摂食不耐症および非経口サポートを減らすことができない主な要因である、仮性閉塞または持続的で重度の活動的な胃分離症に関連する運動障害などの重度の既知の運動障害症候群。 経腸栄養の進行を制限すると予想される場合、運動障害は重度と定義されます。
- -スクリーニング前の6か月以内に行われた上部GIシリーズの臨床的に重大な閉塞の証拠。
- -スクリーニング訪問前の3か月以内の重大な腸切除を含む主要な消化管外科的介入（栄養チューブの挿入、吻合部潰瘍修復、10cm以下の小腸切除、または内視鏡手術が許可されています）。
- -不安定な心疾患、先天性心疾患またはチアノーゼ性疾患、ただし、心室または心房中隔欠損修復、および動脈管開存（PDA）結紮を受けた被験者は除きます。
- -切除された皮膚基底または扁平上皮癌を含まない癌または臨床的に重要なリンパ増殖性疾患の病歴、または in situ 非攻撃的で外科的に切除された癌。
- -妊娠中または授乳中の女性被験者（テドゥグルチド治療群のみ）。
- -スクリーニング前の3か月または5.5半減期のいずれか長い方以内に、試験薬（グルタミンまたはオメガベン以外）を使用した臨床試験に参加し、試験期間中。
- -テドゥグルチドまたは天然/合成グルカゴン様ペプチド-2（GLP-2）の以前の使用
- -スクリーニング前の3か月以内のグルカゴン様ペプチド-1アナログまたはヒト成長ホルモンの以前の使用
- -スクリーニング前3か月以内のオクトレオチドまたはジペプチジルペプチダーゼ-4（DPP-4）阻害剤の以前の使用
- -スクリーニング訪問前の6か月以内に生物学的療法（例、抗腫瘍壊死因子[抗TNF]）で治療された活動的なクローン病の被験者
- -スクリーニング前の3か月間に導入または変更された慢性全身免疫抑制療法を必要とする炎症性腸疾患（IBD）の被験者
- -3回以上のSBS関連またはPN関連の入院（例、文書化された感染関連のカテーテル敗血症、血栓、腸閉塞、重度の水電解質障害） スクリーニング訪問前の3か月以内
- -スクリーニング前またはスクリーニング中の1か月以内の非経口サポート要件に影響を与える主要な予定外の入院。菌血症の単純な治療、中心線の交換/修理、またはそうでなければ安定した対象における同様の大きさの問題を除く
- -スクリーニングおよびベースライン訪問時の体重が10 kg未満
-次の臨床検査結果のいずれかによって示される、スクリーニング期間中の活動的な重度または不安定な臨床的に重要な肝障害の兆候：
- 総ビリルビン (TBL) ≥ 2 x 正常上限 (ULN)
- -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）≧7x ULN
-アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）≧7x ULN
ギルバート病患者の場合：
- -間接（非抱合型）ビリルビン≥2x ULN
- -推定糸球体濾過率（eGFR）が50 mL / min / 1.73未満の結果によって示される、既知の継続的な活動性または不安定な臨床的に重要な腎機能障害の兆候 m2。
- -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を理解できない、または順守する意思がない親および/または被験者
- 不安定で、臨床的に重要な活動性で、未治療の膵臓または胆道疾患
- 研究者の意見では、被験者を過度のリスクにさらす、研究の完了を妨げる、または研究結果の分析を妨げる状態、病気、病気、または状況。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：0.025 mg/kg/日テドゥグルチド
0.025 ミリグラム/キログラム/日 (mg/kg/日) のテドゥグルチドを 24 週間。
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0.025mg/kg
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実験的：0.05mg/kg/日 テドゥグルチド
0.05 mg/kg/日のテドゥグルチドを 24 週間。
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0.05mg/kg
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アクティブコンパレータ：標準治療
24週間の治療期間と4週間のフォローアップのための観察コホート。
標準治療グループの被験者は、無作為化された被験者と同じ訪問スケジュールに従います。
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24週間の治療期間と4週間のフォローアップのための観察コホート。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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24 週目に、標準化された体重の 1 日あたりの平均非経口栄養の静脈内 (PN/IV) 量の少なくとも 20 パーセント (%) の減少を達成した参加者の数
時間枠：24週目までのベースライン
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参加者の日記と治験責任医師が処方したデータの両方を使用して、体重で正規化された PN/IV 量の減少を実行しました。
ベースラインと 24 週目/EOT 訪問の間に、体重で正規化された PN/IV 量の少なくとも 20% の減少を達成した参加者の数が報告されました。
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24週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：試験治療開始から28週間まで
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有害事象 (AE) は、医薬品を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的事象として定義され、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りませんでした。
TEAE は、治療群では初回投与日以降に開始または悪化した AE、標準治療群ではベースライン来院日以降に開始または悪化した AE として定義されました。
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試験治療開始から28週間まで
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24週目に非経口栄養の静脈内（PN / IV）サポートから完全に離脱した参加者の数
時間枠：24週目
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調査員が EOT で PN/IV を処方せず、参加者の日記に PN/IV の使用が記録されていない場合、参加者は PN/IV サポートからの独立を達成した (PN/IV から完全に離脱した) と見なされました。 EOT。
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24週目
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24週目の非経口栄養静脈内（PN / IV）量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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PN/IV 量の変化は、参加者の日記と治験責任医師の処方データに基づいて報告されました。
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ベースライン、24週目
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非経口栄養のベースラインからの変化 静脈内 (PN/IV) 24 週目のカロリー摂取量
時間枠：ベースライン、24週目
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PN/IV カロリー摂取量の変化は、参加者の日記と研究者が処方したデータに基づいて報告されました。
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ベースライン、24週目
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24週目の血漿シトルリンレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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血漿シトルリンレベルが報告されました。
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ベースライン、24週目
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24週目の経腸栄養量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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経腸栄養は、経口または経管栄養によって摂取される特別な調合乳として定義され、テーブル フードやその他の液体は除外されました。
経腸栄養量の変化が報告されました。
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ベースライン、24週目
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24週目の経腸栄養カロリー摂取量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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経腸栄養は、経口または経管栄養によって摂取される特別な調合乳として定義され、テーブル フードやその他の液体は除外されました。
経腸栄養のカロリー摂取量の変化が報告されました。
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ベースライン、24週目
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28週目の非経口栄養静脈内（PN / IV）量の24週目からの変化
時間枠：24週目、28週目
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PN/IV 量の変化が報告されました。
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24週目、28週目
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非経口栄養の 24 週目からの変化 静脈内 (PN/IV) 28 週目のカロリー摂取量
時間枠：24週目、28週目
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PN/IV カロリー摂取量の変化が報告されました。
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24週目、28週目
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28週目の血漿シトルリンレベルの24週目からの変化
時間枠：24週目、28週目
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血漿シトルリンレベルの変化が報告されました。
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24週目、28週目
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28週の経腸栄養量の24週からの変化
時間枠：24週目、28週目
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経腸栄養は、経口または経管栄養によって摂取される特別な調合乳として定義され、テーブル フードやその他の液体は除外されました。
経腸栄養量の変化が報告されました。
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24週目、28週目
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28週目の経腸栄養カロリー摂取量の24週目からの変化
時間枠：24週目、28週目
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経腸栄養は、経口または経管栄養によって摂取される特別な調合乳として定義され、テーブル フードやその他の液体は除外されました。
経腸栄養のカロリー摂取量の変化が報告されました。
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24週目、28週目
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28週目の体重Zスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28週目
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体重の Z スコアは、子供の年齢と性別に合わせて調整された相対的な体重の尺度です。
Z スコアは、同じ年齢範囲で同じ性別の参照母集団から離れた標準偏差の数を示します。
0 の Z スコアは平均に等しいです。
負の数は平均よりも低い値を示し、正の数は平均よりも高い値を示します。
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ベースライン、28週目
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28週目の身長Zスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28週目
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身長の Z スコアは、子供の年齢と性別に合わせて調整された相対的な身長の尺度です。
Z スコアは、同じ年齢範囲で同じ性別の参照母集団から離れた標準偏差の数を示します。
0 の Z スコアは平均に等しいです。
負の数は平均よりも低い値を示し、正の数は平均よりも高い値を示します。
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ベースライン、28週目
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28週目の頭囲Zスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28週目
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頭囲の z スコアは、子供の年齢と性別に合わせて調整された相対的な頭囲の尺度です。
Z スコアは、同じ年齢範囲で同じ性別の参照母集団から離れた標準偏差の数を示します。
0 の Z スコアは平均に等しいです。
負の数は平均よりも低い値を示し、正の数は平均よりも高い値を示します。
頭囲は、測定時の年齢が 36 か月以下 (<=) の参加者についてのみ収集されました。
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ベースライン、28週目
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28週目のボディマス指数（BMI）Zスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28週目
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BMI の z スコアは、子供の年齢と性別で調整された相対 BMI の測定値です。
Z スコアは、同じ年齢範囲で同じ性別の参照母集団から離れた標準偏差の数を示します。
0 の Z スコアは平均に等しいです。
負の数は平均よりも低い値を示し、正の数は平均よりも高い値を示します。
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ベースライン、28週目
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28週目の参加者の便の硬さのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28週目
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便の硬さは、Bristol Stool Form Scale に基づく典型的な便の形によって評価されました。ソーセージまたはヘビ、滑らかで柔らかい、5 - 端がはっきりとカットされた柔らかい塊、6 - 端がぎざぎざのふわふわした部分、どろどろした便、7 - 水っぽい、固い部分はなく、完全に液体。
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ベースライン、28週目
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24週目の非経口栄養静脈内（PN / IV）サポートの1日あたりのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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ＰＮ／ＩＶが投与された日のＰＮ／ＩＶ注入の平均持続時間（時間）が報告された。
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ベースライン、24週目
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24週目の非経口栄養静脈内（PN / IV）サポートの1週間あたりの日数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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PN/IV 注入の週あたりの日数が報告されました。
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ベースライン、24週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年6月23日
一次修了 (実際)
2017年8月18日
研究の完了 (実際)
2017年8月18日
試験登録日
最初に提出
2016年1月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年2月10日
最初の投稿 (見積もり)
2016年2月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月14日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- TED-C14-006
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- インフォームド コンセント フォーム (ICF)
- 臨床試験報告書（CSR）
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。