Estudio de investigación sobre el síndrome del intestino corto en niños de hasta 17 años de edad con nutrición parenteral

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento informado de un padre, tutor o menor emancipado antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio
2. Cuando corresponda, un asentimiento informado por parte del sujeto (según lo considere apropiado el Comité de Ética/Junta de Revisión Institucional) antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
3. Antecedentes actuales de SBS como resultado de una resección intestinal mayor (p. ej., debido a enterocolitis necrosante, vólvulo del intestino medio, atresia intestinal o gastrosquisis)
4. Síndrome de intestino corto que requiere soporte NP/IV que proporcione al menos el 30 % de las necesidades calóricas y/o de líquidos/electrolitos antes de la detección
5. Soporte estable de NP/IV, definido como la incapacidad para reducir significativamente el soporte de NP/IV, generalmente asociado con un avance mínimo o nulo en las alimentaciones enterales (es decir, 10 % o menos de cambio en la NP o avance en las alimentaciones) durante al menos 3 meses antes y durante la selección, según la evaluación del investigador.
6. Las mujeres sexualmente activas en edad fértil (solo en el brazo de tratamiento con teduglutida) deben usar métodos anticonceptivos médicamente aceptables durante y 4 semanas después del período de tratamiento.

Criterio de exclusión:

1. Sujetos que no se espera que puedan avanzar en los regímenes de alimentación oral o por sonda
2. Enteroplastia transversa en serie o cualquier otro procedimiento de alargamiento intestinal realizado dentro de los 3 meses posteriores a la selección
3. Obstrucción intestinal no tratada clínicamente significativa conocida que contribuye a la intolerancia alimentaria y la incapacidad para reducir el apoyo parenteral
4. Absorción inestable debido a fibrosis quística o anomalías conocidas del ADN
5. Síndrome de dismotilidad conocido y grave, como pseudoobstrucción o dismotilidad persistente, grave y activa relacionada con gastrosquisis, que es el principal factor que contribuye a la intolerancia alimentaria y la incapacidad para reducir el apoyo parenteral, antes de la detección. La dismotilidad se define como severa si se espera que limite el avance de la alimentación enteral.
6. Evidencia de obstrucción clínicamente significativa en la serie GI superior realizada dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
7. Intervención quirúrgica gastrointestinal mayor que incluye resección intestinal significativa dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección (inserción de sonda de alimentación, reparación de úlcera anastomótica, resecciones intestinales menores ≤ 10 cm o procedimiento endoscópico permitido).
8. Enfermedad cardíaca inestable, enfermedad cardíaca congénita o enfermedad cianótica, con la excepción de sujetos que se hayan sometido a reparación de comunicación interauricular o ventricular, y ligadura del conducto arterioso permeable (CAP).
9. Antecedentes de cáncer o enfermedad linfoproliferativa clínicamente significativa, sin incluir el carcinoma basocelular o epidermoide cutáneo resecado, ni el cáncer in situ no agresivo y resecado quirúrgicamente.
10. Mujeres embarazadas o lactantes (solo en el brazo de tratamiento con teduglutida).
11. Participación en un estudio clínico con un fármaco experimental (que no sea glutamina u Omegaven) dentro de los 3 meses o 5,5 semividas del fármaco experimental, lo que sea más largo, antes de la selección y durante la duración del estudio.
12. Uso previo de teduglutida o péptido-2 similar al glucagón nativo/sintético (GLP-2)
13. Uso previo del análogo del péptido-1 similar al glucagón o de la hormona del crecimiento humano en los 3 meses anteriores a la selección
14. Uso previo de octreótido o inhibidores de la dipeptidil peptidasa-4 (DPP-4) en los 3 meses anteriores a la selección
15. Sujetos con enfermedad de Crohn activa que habían sido tratados con terapia biológica (p. ej., factor de necrosis antitumoral [anti-TNF]) en los 6 meses anteriores a la visita de selección
16. Sujetos con enfermedad inflamatoria intestinal (EII) que requieren terapia inmunosupresora sistémica crónica que se haya introducido o cambiado durante los 3 meses anteriores a la selección
17. Más de 3 ingresos hospitalarios relacionados con SBS o NP (p. ej., sepsis por catéter relacionada con una infección documentada, coágulos, obstrucción intestinal, alteraciones graves de electrolitos en agua) en los 3 meses anteriores a la visita de selección
18. Cualquier ingreso hospitalario importante no programado que afecte los requisitos de apoyo parenteral dentro de 1 mes antes o durante la selección, excluyendo el tratamiento no complicado de bacteriemia, el reemplazo/reparación de la línea central o problemas de magnitud similar en un sujeto por lo demás estable
19. Peso corporal < 10 kg en las visitas de selección y de referencia

20. Signos de insuficiencia hepática clínicamente significativa, grave o inestable activa durante el período de selección, según lo indicado por cualquiera de los siguientes resultados de pruebas de laboratorio:

    1. Bilirrubina total (TBL) ≥ 2 x límite superior normal (LSN)
    2. Aspartato aminotransferasa (AST) ≥ 7x LSN

    3. Alanina aminotransferasa (ALT) ≥ 7x LSN

       Para sujetos con la enfermedad de Gilbert:

    4. Bilirrubina indirecta (no conjugada) ≥ 2x LSN
21. Signos de disfunción renal clínicamente significativa, activa o inestable conocida, que se muestran mediante los resultados de una tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) inferior a 50 ml/min/1,73 m2.
22. Padre(s) y/o sujetos que no son capaces de comprender o no están dispuestos a cumplir con el programa de visitas de estudio y otros requisitos del protocolo
23. Enfermedad pancreática o biliar inestable, clínicamente significativa, activa y no tratada
24. Cualquier condición, enfermedad o circunstancia que, en opinión del investigador, ponga al sujeto en un riesgo indebido, impida la finalización del estudio o interfiera con el análisis de los resultados del estudio.