Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kort tarmsyndrom forskningsundersøgelse for børn op til 17 år om parenteral ernæring

14. maj 2021 opdateret af: Shire

En 24-ugers dobbeltblind, sikkerhed, effektivitet og farmakodynamisk undersøgelse, der undersøger to doser af teduglutid hos pædiatriske forsøgspersoner gennem 17 år med kort tarmsyndrom, som er afhængige af parenteral støtte

Teduglutid er godkendt til behandling af voksne med kort tarmsyndrom (SBS). Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​teduglutid hos børn op til 17 år med SBS, som er afhængige af parenteral støtte. Forsøgspersoner kan vælge, om de vil modtage undersøgelseslægemidlet eller at deltage i en standard-of-care arm. Alle deltagere, der fuldfører undersøgelsen, kan være berettiget til at modtage undersøgelseslægemidlet i en langsigtet forlængelsesundersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • Walter C. Mackenzie Health Science Center
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's & Women's Hospital Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - RHU
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ucla Dept. Of Medicine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown Children's Research Network
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • The Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center Child Spc
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Children's Hospital GI Nutrition
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Pediatric Specialists
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Tyskland
    • Baden Wuertternberg
      • Tuebingen, Baden Wuertternberg, Tyskland, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Informeret samtykke fra en forælder eller værge eller emanciperet mindreårig forud for undersøgelsesrelaterede procedurer
  2. Når det er relevant, en informeret samtykke fra forsøgspersonen (som skønnes passende af den etiske komité/institutionelle revisionsudvalg) forud for eventuelle undersøgelsesrelaterede procedurer
  3. Aktuel historie med SBS som følge af større tarmresektion (f.eks. på grund af nekrotiserende enterocolitis, midgut volvulus, intestinal atresi eller gastroschisis)
  4. Korttarmssyndrom, der kræver PN/IV-støtte, der giver mindst 30 % af kalorie- og/eller væske-/elektrolytbehov før screening
  5. Stabil PN/IV-støtte, defineret som manglende evne til væsentligt at reducere PN/IV-støtte, normalt forbundet med minimal eller ingen fremgang i enterale fodringer (dvs. 10 % eller mindre ændring i PN eller fremgang i foder) i mindst 3 måneder før og under screening, som vurderet af investigator.
  6. Seksuelt aktive kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (kun i teduglutid-behandlingsarmen) skal anvende medicinsk acceptable præventionsmetoder under og 4 uger efter behandlingsperioden

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, som ikke forventes at være i stand til at fremskynde orale eller sondeernæringsregimer
  2. Seriel transversal enteroplastik eller enhver anden tarmforlængende procedure udført inden for 3 måneder efter screening
  3. Kendt klinisk signifikant ubehandlet tarmobstruktion, der bidrager til fodringsintolerance og manglende evne til at reducere parenteral støtte
  4. Ustabil absorption på grund af cystisk fibrose eller kendte DNA-abnormiteter
  5. Alvorligt, kendt dysmotilitetssyndrom, såsom pseudo-obstruktion eller vedvarende, alvorlig, aktiv gastroschisis-relateret dysmotilitet, som er den primære medvirkende faktor til fødeintolerance og manglende evne til at reducere parenteral støtte, før screening. Dysmotilitet er defineret som alvorlig, hvis det forventes at begrænse fremskridtene af enteral ernæring.
  6. Bevis for klinisk signifikant obstruktion på øvre GI-serier udført inden for 6 måneder før screening.
  7. Større GI-kirurgisk indgreb, herunder betydelig tarmresektion inden for 3 måneder før screeningsbesøget (indsættelse af ernæringssonde, reparation af anastomotisk ulcus, mindre tarmresektioner ≤ 10 cm eller endoskopisk procedure er tilladt).
  8. Ustabil hjertesygdom, medfødt hjertesygdom eller cyanotisk sygdom, med undtagelse af forsøgspersoner, der havde gennemgået reparation af ventrikulær eller atrieseptumdefekt, og patent ductus arteriosus (PDA) ligering.
  9. Anamnese med cancer eller klinisk signifikant lymfoproliferativ sygdom, ikke inklusive resekeret kutant basal- eller pladecellecarcinom, eller in situ ikke-aggressiv og kirurgisk reseceret cancer.
  10. Gravide eller ammende kvindelige forsøgspersoner (kun i teduglutid-behandlingsarmen).
  11. Deltagelse i en klinisk undersøgelse med et eksperimentelt lægemiddel (bortset fra glutamin eller Omegaven) inden for 3 måneder eller 5,5 halveringstider af det eksperimentelle lægemiddel, alt efter hvad der er længst, før screening og i undersøgelsens varighed.
  12. Tidligere brug af teduglutid eller naturligt/syntetisk glukagon-lignende peptid-2 (GLP-2)
  13. Tidligere brug af glukagon-lignende peptid-1-analog eller humant væksthormon inden for 3 måneder før screening
  14. Tidligere brug af octreotid- eller dipeptidylpeptidase-4 (DPP-4) hæmmere inden for 3 måneder før screening
  15. Personer med aktiv Crohns sygdom, som var blevet behandlet med biologisk terapi (f.eks. antitumornekrosefaktor [anti-TNF]) inden for de 6 måneder forud for screeningsbesøget
  16. Personer med inflammatorisk tarmsygdom (IBD), som har behov for kronisk systemisk immunsuppressiv behandling, som var blevet introduceret eller ændret i løbet af de 3 måneder før screening
  17. Mere end 3 SBS-relaterede eller PN-relaterede hospitalsindlæggelser (f.eks. dokumenteret infektionsrelateret kateter-sepsis, blodpropper, tarmobstruktion, alvorlige vand-elektrolyt-forstyrrelser) inden for 3 måneder før screeningsbesøget
  18. Enhver større uplanlagt hospitalsindlæggelse, som påvirker behovet for parenteral støtte inden for 1 måned før eller under screening, med undtagelse af ukompliceret behandling af bakteriæmi, centrallinjeudskiftning/-reparation eller problemer af lignende størrelse hos et ellers stabilt forsøgsperson
  19. Kropsvægt < 10 kg ved screening og baseline besøg

  20. Tegn på aktiv alvorlig eller ustabil, klinisk signifikant leverinsufficiens i screeningsperioden, som angivet af et af følgende laboratorietestresultater:

    1. Total bilirubin (TBL) ≥ 2 x øvre normalgrænse (ULN)
    2. Aspartataminotransferase (AST) ≥ 7x ULN

    3. Alaninaminotransferase (ALT) ≥ 7x ULN

      For personer med Gilberts sygdom:

    4. Indirekte (ukonjugeret) bilirubin ≥ 2x ULN
  21. Tegn på kendt kontinuerlig aktiv eller ustabil, klinisk signifikant nyredysfunktion vist ved resultater af en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) under 50 ml/min/1,73 m2.
  22. Forældre og/eller forsøgspersoner, der ikke er i stand til at forstå eller ikke er villige til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav
  23. Ustabil, klinisk signifikant aktiv, ubehandlet pancreas- eller galdesygdom
  24. Enhver tilstand, sygdom, sygdom eller omstændighed, som efter efterforskerens mening sætter forsøgspersonen i enhver unødig risiko, forhindrer færdiggørelsen af ​​undersøgelsen eller forstyrrer analysen af ​​undersøgelsesresultaterne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 0,025 mg/kg/dag Teduglutid
0,025 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) teduglutid i 24 uger.
Medicin: Teduglutid 0,025 mg/kg
0,025 mg/kg
Eksperimentel: 0,05 mg/kg/dag Teduglutid
0,05 mg/kg/dag af teduglutid i 24 uger.
Medicin: Teduglutid 0,05 mg/kg
0,05 mg/kg
Aktiv komparator: Standard for pleje
Observationskohorte for den 24-ugers behandlingsperiode og 4 ugers opfølgning. Forsøgspersonerne i standardbehandlingsgruppen vil følge samme besøgsplan som de randomiserede forsøgspersoner.
Andet: Standard for pleje
Observationskohorte for den 24-ugers behandlingsperiode og 4 ugers opfølgning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnåede mindst 20 procent (%) reduktion i vægtnormaliseret gennemsnitlig daglig parenteral ernæring intravenøs (PN/IV) volumen i uge 24
Tidsramme: Baseline til og med uge 24
Reduktion i vægtnormaliseret PN/IV-volumen blev udført ved hjælp af både deltagerdagbog og foreskrevne data fra investigator. Antallet af deltagere, der opnåede mindst 20 % reduktion i vægtnormaliseret PN/IV-volumen mellem baseline og uge 24/EOT-besøg, blev rapporteret.
Baseline til og med uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra start af studiebehandling op til 28 uger
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der administrerede et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med denne behandling. TEAE'er blev defineret som AE'er, der startede eller forværredes på eller efter datoen for første dosis for behandlingsgrupper og dem, der startede eller forværredes på eller efter baseline-besøget for standardbehandlingsgruppen.
Fra start af studiebehandling op til 28 uger
Antal deltagere, der blev fuldstændig vænnet fra parenteral ernæring Intravenøs (PN/IV) støtte i uge 24
Tidsramme: Uge 24
En deltager blev anset for at have opnået uafhængighed af PN/IV-støtte (helt fravænnet PN/IV), hvis investigator ikke ordinerede nogen PN/IV ved EOT, og der ikke var nogen brug af PN/IV registreret i deltagerdagbogen i ugen før EOT.
Uge 24
Ændring fra baseline i parenteral ernæring intravenøs (PN/IV) volumen i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Ændring i PN/IV-volumen blev rapporteret baseret på deltagerens dagbog og investigator ordinerede data.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i parenteral ernæring intravenøst ​​(PN/IV) kalorieindtag i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Ændring i PN/IV kalorieindtag blev rapporteret baseret på deltagerens dagbog og investigator ordinerede data.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i plasmacitrullinniveauer i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Plasma citrullin niveau blev rapporteret.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i enteral ernæringsvolumen i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Enteral ernæring blev defineret som specialiseret formel indtaget oralt eller ved sondeernæring, og udelukkede bordfødevarer og andre væsker. Ændring i enteral ernæringsvolumen blev rapporteret.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i enteralt ernærings kalorieindtag i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Enteral ernæring blev defineret som specialiseret formel indtaget oralt eller ved sondeernæring, og udelukkede bordfødevarer og andre væsker. Ændring i enteral ernærings kalorieindtag blev rapporteret.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra uge 24 i parenteral ernæring intravenøs (PN/IV) volumen i uge 28
Tidsramme: Uge 24, uge ​​28
Ændring i PN/IV-volumen blev rapporteret.
Uge 24, uge ​​28
Ændring fra uge 24 i parenteral ernæring intravenøst ​​(PN/IV) kalorieindtag i uge 28
Tidsramme: Uge 24, uge ​​28
Ændring i PN/IV kalorieindtag blev rapporteret.
Uge 24, uge ​​28
Ændring fra uge 24 i plasmacitrullinniveauer i uge 28
Tidsramme: Uge 24, uge ​​28
Ændring i plasma citrullin niveau blev rapporteret.
Uge 24, uge ​​28
Ændring fra uge 24 i enteral ernæringsvolumen i uge 28
Tidsramme: Uge 24, uge ​​28
Enteral ernæring blev defineret som specialiseret formel indtaget oralt eller ved sondeernæring, og udelukkede bordfødevarer og andre væsker. Ændring i enteral ernæringsvolumen blev rapporteret.
Uge 24, uge ​​28
Ændring fra uge 24 i enteralt ernærings kalorieindtag i uge 28
Tidsramme: Uge 24, uge ​​28
Enteral ernæring blev defineret som specialiseret formel indtaget oralt eller ved sondeernæring, og udelukkede bordfødevarer og andre væsker. Ændring i enteral ernærings kalorieindtag blev rapporteret.
Uge 24, uge ​​28
Ændring fra baseline i kropsvægt Z-score i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Kropsvægt z-score er et mål for relativ vægt justeret for barnets alder og køn. Z-score angiver antallet af standardafvigelser væk fra en referencepopulation i samme aldersgruppe og med samme køn. En Z-score på 0 er lig med middelværdien. Negative tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og positive tal angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Baseline, uge ​​28
Ændring fra baseline i kropshøjde Z-score i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Kropshøjde z-score er et mål for relativ højde justeret for barnets alder og køn. Z-score angiver antallet af standardafvigelser væk fra en referencepopulation i samme aldersgruppe og med samme køn. En Z-score på 0 er lig med middelværdien. Negative tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og positive tal angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Baseline, uge ​​28
Ændring fra baseline i hovedomkreds Z-score i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Hovedomkreds z-score er et mål for relativ hovedomkreds justeret for barnets alder og køn. Z-score angiver antallet af standardafvigelser væk fra en referencepopulation i samme aldersgruppe og med samme køn. En Z-score på 0 er lig med middelværdien. Negative tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og positive tal angiver værdier, der er højere end middelværdien. Hovedomkreds blev kun indsamlet for deltagere på mindre end eller lig med (<=) 36 måneders alder på målingstidspunktet.
Baseline, uge ​​28
Ændring fra baseline i Body Mass Index (BMI) Z-score i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
BMI z-score er et mål for relativ BMI justeret for barnets alder og køn. Z-score angiver antallet af standardafvigelser væk fra en referencepopulation i samme aldersgruppe og med samme køn. En Z-score på 0 er lig med middelværdien. Negative tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og positive tal angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Baseline, uge ​​28
Ændring fra baseline i deltagernes afføringskonsistens i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Afføringens konsistens blev vurderet ved typisk afføringsform baseret på Bristol Stool Form Scale: 1 - Separate hårde klumper, svære at passere, 2 - Pølseformet, men klumpet, 3 - Som en pølse, men med revner på overfladen, 4 - Som en pølse eller slange, glat og blød, 5 - Bløde klatter med tydelige kanter, 6 - Fluffy stykker med pjaltede kanter, en grødet afføring, 7 - Vandig, ingen faste stykker, helt flydende.
Baseline, uge ​​28
Ændring fra baseline i timer pr. dag af parenteral ernæring Intravenøs (PN/IV) støtte i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Den gennemsnitlige varighed af PN/IV-infusionerne i timer på de dage, hvor PN/IV blev administreret, blev rapporteret.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i dage pr. uge af parenteral ernæring intravenøs (PN/IV) støtte i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Antallet af dage om ugen med PN/IV-infusioner blev rapporteret.
Baseline, uge ​​24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

18. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2016

Først opslået (Skøn)

15. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TED-C14-006

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner