Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie syndromu krátkého střeva pro děti do 17 let o parenterální výživě

14. května 2021 aktualizováno: Shire

24týdenní dvojitě zaslepená, bezpečnost, účinnost a farmakodynamická studie zkoumající dvě dávky teduglutidu u pediatrických pacientů ve věku do 17 let se syndromem krátkého střeva, kteří jsou závislí na parenterální podpoře

Teduglutid je schválen pro léčbu dospělých se syndromem krátkého střeva (SBS). Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost teduglutidu u dětí do 17 let se SBS, které jsou závislé na parenterální podpoře. Subjekty si mohou vybrat, zda dostanou studovaný lék, nebo se zúčastní ramene standardní péče. Všichni účastníci, kteří dokončí studii, mohou mít nárok na získání studovaného léku v dlouhodobé prodloužené studii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

59

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • Walter C. Mackenzie Health Science Center
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's & Women's Hospital Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Německo
    • Baden Wuertternberg
      • Tuebingen, Baden Wuertternberg, Německo, 72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - RHU
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Ucla Dept. Of Medicine
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown Children's Research Network
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • The Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center Child Spc
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Children's Hospital GI Nutrition
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Pediatric Specialists
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Informovaný souhlas rodiče nebo opatrovníka nebo emancipovaného nezletilého před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií
  2. Je-li to vhodné, informovaný souhlas subjektu (jak to Etická komise/Institucionální kontrolní komise považuje za vhodné) před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií
  3. Současná anamnéza SBS v důsledku velké střevní resekce (např. v důsledku nekrotizující enterokolitidy, midgut volvulus, střevní atrézie nebo gastroschízy)
  4. Syndrom krátkého střeva, který vyžaduje PN/IV podporu, která zajišťuje alespoň 30 % kalorických a/nebo tekutinových/elektrolytových potřeb před screeningem
  5. Stabilní podpora PN/IV, definovaná jako neschopnost významně snížit podporu PN/IV, obvykle spojená s minimálním nebo žádným pokrokem v enterální výživě (tj. 10% nebo méně změna v PN nebo předstih v příkrmech) po dobu nejméně 3 měsíců před a během screeningu, jak posoudil zkoušející.
  6. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku (pouze v rameni s léčbou teduglutidem) musí během léčebného období a 4 týdny po něm používat lékařsky přijatelné metody antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty, u kterých se neočekává, že budou schopny pokročit v režimech orálního nebo sondového krmení
  2. Sériová transverzální enteroplastika nebo jakýkoli jiný výkon prodlužující střevo provedený do 3 měsíců od screeningu
  3. Známá klinicky významná neléčená střevní obstrukce přispívající k intoleranci krmení a neschopnosti snížit parenterální podporu
  4. Nestabilní absorpce v důsledku cystické fibrózy nebo známých abnormalit DNA
  5. Těžký, známý syndrom dysmotility, jako je pseudoobstrukce nebo přetrvávající, závažná, aktivní dysmotilita související s gastroschízou, který je primárním faktorem přispívajícím k intoleranci výživy a neschopnosti snížit parenterální podporu před screeningem. Dysmotilita je definována jako závažná, pokud se očekává, že omezí postup enterální výživy.
  6. Důkazy klinicky významné obstrukce na sériích horní části GI provedené během 6 měsíců před screeningem.
  7. Velká GI chirurgická intervence včetně významné resekce střeva během 3 měsíců před screeningovou návštěvou (zavedení vyživovací sondy, oprava anastomického vředu, menší resekce střeva ≤ 10 cm nebo endoskopický výkon je povolen).
  8. Nestabilní srdeční onemocnění, vrozené srdeční onemocnění nebo cyanotické onemocnění, s výjimkou jedinců, kteří podstoupili opravu defektu komorového nebo síňového septa a podvázání otevřeného ductus arteriosus (PDA).
  9. Anamnéza rakoviny nebo klinicky významného lymfoproliferativního onemocnění, nezahrnující resekovaný kožní bazocelulární nebo spinocelulární karcinom, nebo in situ neagresivní a chirurgicky resekovaný karcinom.
  10. Těhotné nebo kojící ženy (pouze v rameni s léčbou teduglutidem).
  11. Účast na klinické studii s použitím experimentálního léku (jiného než glutamin nebo Omegaven) během 3 měsíců nebo 5,5 poločasu experimentálního léku, podle toho, co je delší, před screeningem a po dobu trvání studie.
  12. Předchozí použití teduglutidu nebo nativního/syntetického glukagonu podobného peptidu-2 (GLP-2)
  13. Předchozí použití analogu glukagonu podobného peptidu-1 nebo lidského růstového hormonu během 3 měsíců před screeningem
  14. Předchozí užívání oktreotidu nebo inhibitorů dipeptidylpeptidázy-4 (DPP-4) během 3 měsíců před screeningem
  15. Jedinci s aktivní Crohnovou chorobou, kteří byli léčeni biologickou terapií (např. protinádorovým nekrotizujícím faktorem [anti-TNF]) během 6 měsíců před screeningovou návštěvou
  16. Subjekty se zánětlivým onemocněním střev (IBD), kteří vyžadují chronickou systémovou imunosupresivní léčbu, která byla zavedena nebo změněna během 3 měsíců před screeningem
  17. Více než 3 hospitalizace související s SBS nebo PN (např. zdokumentovaná katétrová sepse související s infekcí, sraženiny, obstrukce střev, závažné poruchy vody a elektrolytů) během 3 měsíců před screeningovou návštěvou
  18. Jakékoli velké neplánované přijetí do nemocnice, které ovlivní požadavky na parenterální podporu během 1 měsíce před nebo během screeningu, s výjimkou nekomplikované léčby bakteriémie, výměny/opravy centrální linky nebo problémů podobného rozsahu u jinak stabilního subjektu
  19. Tělesná hmotnost < 10 kg při screeningu a vstupních návštěvách

  20. Známky aktivního těžkého nebo nestabilního, klinicky významného poškození jater během období screeningu, jak naznačují některé z následujících výsledků laboratorních testů:

    1. Celkový bilirubin (TBL) ≥ 2 x horní hranice normy (ULN)
    2. Aspartátaminotransferáza (AST) ≥ 7x ULN

    3. Alaninaminotransferáza (ALT) ≥ 7x ULN

      Pro subjekty s Gilbertovou chorobou:

    4. Nepřímý (nekonjugovaný) bilirubin ≥ 2x ULN
  21. Známky známé kontinuální aktivní nebo nestabilní, klinicky významné renální dysfunkce prokázané výsledky odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) pod 50 ml/min/1,73 m2.
  22. Rodiče a/nebo subjekty, které nejsou schopny porozumět nebo nejsou ochotny dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu
  23. Nestabilní, klinicky významné aktivní, neléčené onemocnění pankreatu nebo žlučových cest
  24. Jakýkoli stav, nemoc, nemoc nebo okolnost, která podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt jakémukoli nepřiměřenému riziku, brání dokončení studie nebo narušuje analýzu výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 0,025 mg/kg/den teduglutidu
0,025 miligramu na kilogram za den (mg/kg/den) teduglutidu po dobu 24 týdnů.
Lék: Teduglutid 0,025 mg/kg
0,025 mg/kg
Experimentální: 0,05 mg/kg/den teduglutidu
0,05 mg/kg/den teduglutidu po dobu 24 týdnů.
Lék: Teduglutid 0,05 mg/kg
0,05 mg/kg
Aktivní komparátor: Standartní péče
Observační kohorta pro 24týdenní léčebné období a 4týdenní sledování. Subjekty ve skupině standardní péče se budou řídit stejným plánem návštěv jako randomizované subjekty.
Jiný: Standartní péče
Observační kohorta pro 24týdenní léčebné období a 4týdenní sledování.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří dosáhli alespoň 20% (%) snížení průměrného denního objemu parenterální výživy (PN/IV) v týdnu 24.
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Snížení hmotnostně normalizovaného objemu PN/IV bylo provedeno pomocí deníku účastníka i údajů předepsaných vyšetřovatelem. Byl hlášen počet účastníků, kteří dosáhli alespoň 20% snížení hmotnostně normalizovaného objemu PN/IV mezi výchozí hodnotou a návštěvou ve 24. týdnu/EOT.
Výchozí stav do 24. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do 28 týdnů
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. TEAE byly definovány jako AE, které začaly nebo se zhoršily v den nebo po datu první dávky pro léčebné skupiny, a ty, které začaly nebo se zhoršily při nebo po základní návštěvě u skupiny se standardní péčí.
Od zahájení studijní léčby do 28 týdnů
Počet účastníků, kteří byli zcela odstaveni z parenterální výživy Intravenózní (PN/IV) podpora v týdnu 24
Časové okno: 24. týden
Účastník byl považován za účastníka, který dosáhl nezávislosti na podpoře PN/IV (zcela vyřazen z PN/IV), pokud vyšetřovatel nepředepsal žádnou PN/IV při EOT a v deníku účastníka nebylo zaznamenáno žádné užívání PN/IV během týdne před EOT.
24. týden
Změna objemu parenterální výživy (PN/IV) od výchozí hodnoty v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Změna objemu PN/IV byla hlášena na základě deníku účastníka a údajů předepsaných zkoušejícím.
Výchozí stav, týden 24
Změna od výchozí hodnoty v parenterální výživě Intravenózní (PN/IV) kalorický příjem ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Změna kalorického příjmu PN/IV byla hlášena na základě deníku účastníka a údajů předepsaných zkoušejícím.
Výchozí stav, týden 24
Změna hladin plazmatického citrulinu od výchozích hodnot v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Byla hlášena hladina citrulinu v plazmě.
Výchozí stav, týden 24
Změna objemu enterální výživy od výchozí hodnoty v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Enterální výživa byla definována jako specializovaná výživa užívaná perorálně nebo sondovou výživou a vyloučena stolní jídla a jiné tekutiny. Byla hlášena změna v objemu enterální výživy.
Výchozí stav, týden 24
Změna kalorického příjmu enterální výživy od výchozí hodnoty v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Enterální výživa byla definována jako specializovaná výživa užívaná perorálně nebo sondovou výživou a vyloučena stolní jídla a jiné tekutiny. Byla hlášena změna v kalorickém příjmu enterální výživy.
Výchozí stav, týden 24
Změna objemu parenterální výživy Intravenózní (PN/IV) od týdne 24 v týdnu 28
Časové okno: 24. týden, 28. týden
Byla hlášena změna objemu PN/IV.
24. týden, 28. týden
Změna od 24. týdne v parenterální výživě Intravenózní (PN/IV) kalorický příjem v týdnu 28
Časové okno: 24. týden, 28. týden
Byla hlášena změna PN/IV kalorického příjmu.
24. týden, 28. týden
Změna hladin plazmatického citrulinu od 24. týdne v týdnu 28
Časové okno: 24. týden, 28. týden
Byla hlášena změna hladiny citrulinu v plazmě.
24. týden, 28. týden
Změna objemu enterální výživy od týdne 24 v týdnu 28
Časové okno: 24. týden, 28. týden
Enterální výživa byla definována jako specializovaná výživa užívaná perorálně nebo sondovou výživou a vyloučena stolní jídla a jiné tekutiny. Byla hlášena změna v objemu enterální výživy.
24. týden, 28. týden
Změna kalorického příjmu enterální výživy od 24. týdne v týdnu 28
Časové okno: 24. týden, 28. týden
Enterální výživa byla definována jako specializovaná výživa užívaná perorálně nebo sondovou výživou a vyloučena stolní jídla a jiné tekutiny. Byla hlášena změna v kalorickém příjmu enterální výživy.
24. týden, 28. týden
Změna Z-skóre tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty v týdnu 28
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
Z-skóre tělesné hmotnosti je míra relativní hmotnosti upravená pro věk a pohlaví dítěte. Z-skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Z-skóre 0 se rovná průměru. Záporná čísla označují hodnoty nižší než průměr a kladná čísla označují hodnoty vyšší než průměr.
Výchozí stav, týden 28
Změna Z-skóre tělesné výšky od výchozí hodnoty v týdnu 28
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
Z-skóre tělesné výšky je míra relativní výšky upravená pro věk a pohlaví dítěte. Z-skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Z-skóre 0 se rovná průměru. Záporná čísla označují hodnoty nižší než průměr a kladná čísla označují hodnoty vyšší než průměr.
Výchozí stav, týden 28
Změna od základní linie v Z-skóre obvodu hlavy v týdnu 28
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
Z-skóre obvodu hlavy je míra relativního obvodu hlavy upravená pro věk a pohlaví dítěte. Z-skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Z-skóre 0 se rovná průměru. Záporná čísla označují hodnoty nižší než průměr a kladná čísla označují hodnoty vyšší než průměr. Obvod hlavy byl sbírán pouze u účastníků mladších nebo rovných (<=) 36 měsíců věku v době měření.
Výchozí stav, týden 28
Změna Z-skóre indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty v týdnu 28
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
BMI z-skóre je mírou relativního BMI upraveného pro věk a pohlaví dítěte. Z-skóre udává počet standardních odchylek od referenční populace ve stejném věkovém rozmezí a se stejným pohlavím. Z-skóre 0 se rovná průměru. Záporná čísla označují hodnoty nižší než průměr a kladná čísla označují hodnoty vyšší než průměr.
Výchozí stav, týden 28
Změna konzistence stolice účastníků od výchozího stavu v týdnu 28
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
Konzistence stolice byla hodnocena typickým tvarem stolice na základě Bristolské stupnice tvaru stolice: 1 - Samostatné tvrdé hrudky, těžko průchodné, 2 - Klobásový, ale hrudkovitý, 3 - Jako klobása, ale s prasklinami na povrchu, 4 - Jako klobása nebo had, hladká a měkká, 5 - Měkké kuličky s jasně řezanými okraji, 6 - Nadýchané kousky s otrhanými okraji, kašovitá stolice, 7 - Vodnaté, žádné pevné kousky, zcela tekuté.
Výchozí stav, týden 28
Změna od výchozí hodnoty v hodinách za den podpory parenterální výživy Intravenózní (PN/IV) ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Byla hlášena průměrná doba trvání PN/IV infuzí v hodinách ve dnech, kdy byla podávána PN/IV.
Výchozí stav, týden 24
Změna od výchozí hodnoty ve dnech za týden podpory parenterální výživy Intravenózní (PN/IV) ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Byl hlášen počet dní v týdnu PN/IV infuzí.
Výchozí stav, týden 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. června 2016

Primární dokončení (Aktuální)

18. srpna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

18. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. ledna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2016

První zveřejněno (Odhad)

15. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TED-C14-006

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit