Estudo de Pesquisa da Síndrome do Intestino Curto para Crianças de Até 17 Anos de Idade em Nutrição Parenteral
14 de maio de 2021 atualizado por: Shire
Um estudo duplo-cego de 24 semanas de segurança, eficácia e farmacodinâmica investigando duas doses de teduglutida em indivíduos pediátricos até 17 anos de idade com síndrome do intestino curto dependentes de suporte parenteral
Teduglutide é aprovado para o tratamento de adultos com síndrome do intestino curto (SIC).
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia do teduglutide em crianças até 17 anos com SBS dependentes de suporte parenteral.
Os indivíduos podem escolher se desejam receber o medicamento do estudo ou participar de um braço de tratamento padrão.
Todos os participantes que concluírem o estudo podem ser elegíveis para receber o medicamento do estudo em um estudo de extensão de longo prazo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
59
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Baden Wuertternberg
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Tuebingen, Baden Wuertternberg, Alemanha, 72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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Bruxelles, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1C9
- Walter C. Mackenzie Health Science Center
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- British Columbia Children's & Women's Hospital Center
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - RHU
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Ucla Dept. Of Medicine
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown Children's Research Network
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- The Nebraska Medical Center
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center Child Spc
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Children's Hospital GI Nutrition
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Pediatric Specialists
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center Dallas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
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Helsinki, Finlândia, 00290
- Helsingin yliopistollinen keskussairaala
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Roma, Itália, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 13 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado por um dos pais ou responsável ou menor emancipado antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo
- Quando aplicável, um consentimento informado do sujeito (conforme considerado apropriado pelo Comitê de Ética/Conselho de Revisão Institucional) antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo
- História atual de SBS como resultado de ressecção intestinal importante (por exemplo, devido a enterocolite necrotizante, vólvulo do intestino médio, atresia intestinal ou gastrosquise)
- Síndrome do intestino curto que requer suporte NP/IV que forneça pelo menos 30% das necessidades calóricas e/ou de fluidos/eletrólitos antes da triagem
- Suporte PN/IV estável, definido como incapacidade de reduzir significativamente o suporte PN/IV, geralmente associado a avanço mínimo ou nenhum avanço nas alimentações enterais (ou seja, 10% ou menos de alteração na NP ou avanço nas alimentações) por pelo menos 3 meses antes e durante a triagem, conforme avaliado pelo investigador.
- Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar (somente no braço de tratamento com teduglutida) devem usar métodos anticoncepcionais clinicamente aceitáveis durante e 4 semanas após o período de tratamento
Critério de exclusão:
- Indivíduos dos quais não se espera que sejam capazes de avançar nos regimes de alimentação oral ou por sonda
- Enteroplastia transversal seriada ou qualquer outro procedimento de alongamento intestinal realizado dentro de 3 meses após a triagem
- Obstrução intestinal não tratada clinicamente significativa conhecida que contribui para a intolerância alimentar e incapacidade de reduzir o suporte parenteral
- Absorção instável devido a fibrose cística ou anormalidades conhecidas do DNA
- Síndrome de dismotilidade grave e conhecida, como pseudo-obstrução ou dismotilidade persistente, grave e ativa relacionada à gastrosquise, que é o principal fator que contribui para a intolerância alimentar e incapacidade de reduzir o suporte parenteral, antes da triagem. A dismotilidade é definida como grave se for esperado que limite o avanço da alimentação enteral.
- Evidência de obstrução clinicamente significativa na série gastrointestinal superior feita dentro de 6 meses antes da triagem.
- Intervenção cirúrgica gastrointestinal maior, incluindo ressecção intestinal significativa dentro de 3 meses antes da visita de triagem (inserção de tubo de alimentação, reparo de úlcera anastomótica, ressecções intestinais menores ≤ 10 cm ou procedimento endoscópico é permitido).
- Doença cardíaca instável, cardiopatia congênita ou doença cianótica, com exceção de indivíduos submetidos à correção de defeito do septo ventricular ou atrial e ligadura do canal arterial patente (PDA).
- História de câncer ou doença linfoproliferativa clinicamente significativa, não incluindo carcinoma basocelular ou espinocelular ressecado, ou câncer in situ não agressivo e ressecado cirurgicamente.
- Mulheres grávidas ou lactantes (somente no braço de tratamento com teduglutida).
- Participação em um estudo clínico usando um medicamento experimental (que não seja glutamina ou Omegaven) dentro de 3 meses ou 5,5 meias-vidas do medicamento experimental, o que for mais longo, antes da triagem e durante o estudo.
- Uso prévio de teduglutida ou peptídeo-2 semelhante ao glucagon nativo/sintético (GLP-2)
- Uso prévio de análogo do peptídeo-1 semelhante ao glucagon ou hormônio de crescimento humano dentro de 3 meses antes da triagem
- Uso prévio de octreotida ou inibidores da dipeptidil peptidase-4 (DPP-4) dentro de 3 meses antes da triagem
- Indivíduos com doença de Crohn ativa que foram tratados com terapia biológica (por exemplo, fator de necrose antitumoral [anti-TNF]) nos 6 meses anteriores à visita de triagem
- Indivíduos com doença inflamatória intestinal (DII) que necessitam de terapia imunossupressora sistêmica crônica que foi introduzida ou alterada durante os 3 meses anteriores à triagem
- Mais de 3 internações hospitalares relacionadas à SBS ou NP (por exemplo, sepse documentada por cateter relacionada a infecção, coágulos, obstrução intestinal, distúrbios hidroeletrolíticos graves) dentro de 3 meses antes da consulta de triagem
- Qualquer internação hospitalar importante não programada que afete os requisitos de suporte parenteral dentro de 1 mês antes ou durante a triagem, excluindo tratamento descomplicado de bacteremia, substituição/reparação de linha central ou problemas de magnitude semelhante em um indivíduo estável
- Peso corporal < 10 kg na triagem e nas visitas iniciais
Sinais de insuficiência hepática ativa grave ou instável, clinicamente significativa durante o período de triagem, conforme indicado por qualquer um dos seguintes resultados de exames laboratoriais:
- Bilirrubina total (TBL) ≥ 2 x limite superior do normal (LSN)
- Aspartato aminotransferase (AST) ≥ 7x LSN
Alanina aminotransferase (ALT) ≥ 7x LSN
Para indivíduos com doença de Gilbert:
- Bilirrubina indireta (não conjugada) ≥ 2x LSN
- Sinais de disfunção renal conhecida, ativa ou instável, clinicamente significativa, demonstrada pelos resultados de uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) abaixo de 50 mL/min/1,73 m2.
- Pai(s) e/ou sujeitos que não são capazes de entender ou não estão dispostos a aderir ao cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo
- Doença pancreática ou biliar instável, clinicamente significativa, ativa e não tratada
- Qualquer condição, doença, doença ou circunstância que, na opinião do investigador, coloque o sujeito em risco indevido, impeça a conclusão do estudo ou interfira na análise dos resultados do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: 0,025 mg/kg/dia Teduglutida
0,025 miligramas por quilo por dia (mg/kg/dia) de teduglutida por 24 semanas.
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0,025 mg/kg
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Experimental: 0,05 mg/kg/dia Teduglutida
0,05 mg/kg/dia de teduglutida por 24 semanas.
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0,05 mg/kg
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Comparador Ativo: Padrão de atendimento
Coorte observacional para o período de tratamento de 24 semanas e acompanhamento de 4 semanas.
Os indivíduos no grupo de atendimento padrão seguirão o mesmo cronograma de visitas que os indivíduos randomizados.
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Coorte observacional para o período de tratamento de 24 semanas e acompanhamento de 4 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes que atingiram pelo menos 20 por cento (%) de redução no volume médio diário normalizado de nutrição parenteral intravenosa (PN/IV) na semana 24
Prazo: Linha de base até a semana 24
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A redução no volume PN/IV normalizado pelo peso foi realizada usando o diário do participante e os dados prescritos pelo investigador.
Foi relatado o número de participantes que alcançaram uma redução de pelo menos 20% no volume PN/IV normalizado por peso entre a linha de base e a visita da semana 24/EOT.
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Linha de base até a semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo até 28 semanas
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica indesejável em um participante de investigação clínica que administrou um produto farmacêutico e que não necessariamente teve uma relação causal com esse tratamento.
Os TEAEs foram definidos como EAs que começaram ou pioraram na data ou após a primeira dose para os grupos de tratamento e aqueles que começaram ou pioraram na ou após a visita inicial para o grupo de atendimento padrão.
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Desde o início do tratamento do estudo até 28 semanas
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Número de participantes que foram completamente desmamados do suporte de nutrição parenteral intravenosa (PN/IV) na semana 24
Prazo: Semana 24
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Um participante foi considerado independente do suporte PN/IV (desmamou completamente o PN/IV) se o investigador não prescreveu PN/IV no EOT e não houve uso de PN/IV registrado no diário do participante durante a semana anterior ao EOT.
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Semana 24
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Alteração da linha de base no volume de nutrição parenteral intravenosa (PN/IV) na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
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A alteração no volume PN/IV foi relatada com base no diário do participante e nos dados prescritos pelo investigador.
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Linha de base, Semana 24
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Alteração desde a linha de base na ingestão calórica de nutrição parenteral intravenosa (PN/IV) na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
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A mudança na ingestão calórica de PN/IV foi relatada com base no diário do participante e nos dados prescritos pelo investigador.
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Linha de base, Semana 24
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Mudança da linha de base nos níveis de citrulina no plasma na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
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O nível de citrulina plasmática foi relatado.
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Linha de base, Semana 24
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Mudança da linha de base no volume de nutrição enteral na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
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A nutrição enteral foi definida como fórmula especializada tomada por via oral ou por sonda, e excluiu alimentos de mesa e outros líquidos.
Mudança no volume de nutrição enteral foi relatada.
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Linha de base, Semana 24
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Mudança da linha de base na ingestão calórica de nutrição enteral na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
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A nutrição enteral foi definida como fórmula especializada tomada por via oral ou por sonda, e excluiu alimentos de mesa e outros líquidos.
Foi relatada alteração na ingestão calórica da nutrição enteral.
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Linha de base, Semana 24
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Alteração da semana 24 no volume de nutrição parenteral intravenosa (PN/IV) na semana 28
Prazo: Semana 24, Semana 28
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Alteração no volume PN/IV foi relatada.
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Semana 24, Semana 28
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Mudança da Semana 24 na Ingestão Calórica de Nutrição Parenteral Intravenosa (PN/IV) na Semana 28
Prazo: Semana 24, Semana 28
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Mudança na ingestão calórica PN/IV foi relatada.
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Semana 24, Semana 28
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Alteração da semana 24 nos níveis plasmáticos de citrulina até a semana 28
Prazo: Semana 24, Semana 28
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Foi relatada alteração no nível plasmático de citrulina.
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Semana 24, Semana 28
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Mudança da semana 24 no volume de nutrição enteral na semana 28
Prazo: Semana 24, Semana 28
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A nutrição enteral foi definida como fórmula especializada tomada por via oral ou por sonda, e excluiu alimentos de mesa e outros líquidos.
Mudança no volume de nutrição enteral foi relatada.
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Semana 24, Semana 28
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Mudança da semana 24 na ingestão calórica de nutrição enteral na semana 28
Prazo: Semana 24, Semana 28
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A nutrição enteral foi definida como fórmula especializada tomada por via oral ou por sonda, e excluiu alimentos de mesa e outros líquidos.
Foi relatada alteração na ingestão calórica da nutrição enteral.
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Semana 24, Semana 28
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Mudança da linha de base no escore Z de peso corporal na semana 28
Prazo: Linha de base, Semana 28
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O escore z do peso corporal é uma medida do peso relativo ajustado para idade e sexo da criança.
O escore Z indica o número de desvios padrão de uma população de referência na mesma faixa etária e com o mesmo sexo.
Um escore Z de 0 é igual à média.
Números negativos indicam valores abaixo da média e números positivos indicam valores acima da média.
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Linha de base, Semana 28
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Alteração da linha de base no escore Z da altura corporal na semana 28
Prazo: Linha de base, Semana 28
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O escore z de altura corporal é uma medida de altura relativa ajustada para idade e sexo da criança.
O escore Z indica o número de desvios padrão de uma população de referência na mesma faixa etária e com o mesmo sexo.
Um escore Z de 0 é igual à média.
Números negativos indicam valores abaixo da média e números positivos indicam valores acima da média.
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Linha de base, Semana 28
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Alteração da linha de base no escore Z da circunferência da cabeça na semana 28
Prazo: Linha de base, Semana 28
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O escore z do perímetro cefálico é uma medida do perímetro cefálico relativo ajustado para idade e sexo da criança.
O escore Z indica o número de desvios padrão de uma população de referência na mesma faixa etária e com o mesmo sexo.
Um escore Z de 0 é igual à média.
Números negativos indicam valores abaixo da média e números positivos indicam valores acima da média.
O perímetro cefálico foi coletado apenas para participantes com menos ou igual a (<=) 36 meses de idade no momento da medição.
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Linha de base, Semana 28
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Mudança da linha de base no índice de massa corporal (IMC) Z-score na semana 28
Prazo: Linha de base, Semana 28
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O escore z do IMC é uma medida do IMC relativo ajustado para idade e sexo da criança.
O escore Z indica o número de desvios padrão de uma população de referência na mesma faixa etária e com o mesmo sexo.
Um escore Z de 0 é igual à média.
Números negativos indicam valores abaixo da média e números positivos indicam valores acima da média.
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Linha de base, Semana 28
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Mudança da linha de base na consistência das fezes dos participantes na semana 28
Prazo: Linha de base, Semana 28
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A consistência das fezes foi avaliada pela forma típica das fezes com base na Bristol Stool Form Scale: 1 - Pedaços duros separados, difíceis de passar, 2 - Em forma de salsicha, mas irregulares, 3 - Como uma salsicha, mas com rachaduras na superfície, 4 - Como uma linguiça ou cobra, lisa e macia, 5 - Gotas macias com bordas bem definidas, 6 - Pedaços fofos com bordas irregulares, fezes moles, 7 - Aguado, sem pedaços sólidos, totalmente líquido.
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Linha de base, Semana 28
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Mudança da linha de base em horas por dia de suporte de nutrição parenteral intravenosa (PN/IV) na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
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Foi relatada a duração média das infusões PN/IV em horas, nos dias em que PN/IV foi administrado.
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Linha de base, Semana 24
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Mudança da linha de base em dias por semana de suporte de nutrição parenteral intravenosa (PN/IV) na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
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O número de dias por semana de infusões PN/IV foi relatado.
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Linha de base, Semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de junho de 2016
Conclusão Primária (Real)
18 de agosto de 2017
Conclusão do estudo (Real)
18 de agosto de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de janeiro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de fevereiro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
15 de fevereiro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de junho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de maio de 2021
Última verificação
1 de maio de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Complicações pós-operatórias
- Doença
- Doenças Gastrointestinais
- Doenças Intestinais
- Síndromes de má absorção
- Síndrome
- Síndrome do Intestino Curto
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes gastrointestinais
- Agentes de proteção
- Agentes de proteção contra radiação
- Teduglutida
Outros números de identificação do estudo
- TED-C14-006
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Protocolo de estudo
- Plano de Análise Estatística (SAP)
- Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
- Relatório de Estudo Clínico (CSR)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .