비경구 영양에 대한 17세 이하 어린이를 위한 단장 증후군 연구 연구
2021년 5월 14일 업데이트: Shire
비경구 지원에 의존하는 단장 증후군이 있는 17세까지의 소아 피험자를 대상으로 2회 용량의 테두글루타이드를 조사하는 24주 이중 맹검, 안전성, 효능 및 약력학 연구
Teduglutide는 단장 증후군(SBS)이 있는 성인의 치료제로 승인되었습니다.
이 연구의 목적은 비경구 지원에 의존하는 SBS를 사용하는 17세 이하의 소아에서 테두글루타이드의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
피험자는 연구 약물을 받을지 또는 표준 치료 부문에 참여할지를 선택할 수 있습니다.
연구를 완료한 모든 참가자는 장기 연장 연구에서 연구 약물을 받을 자격이 있을 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
59
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Baden Wuertternberg
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Tuebingen, Baden Wuertternberg, 독일, 72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - RHU
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Ucla Dept. Of Medicine
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San Francisco, California, 미국, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007
- Georgetown Children's Research Network
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- The Nebraska Medical Center
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Montefiore Medical Center Child Spc
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New York, New York, 미국, 10032
- Children's Hospital GI Nutrition
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Pediatric Specialists
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- Children's Medical Center Dallas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
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Bruxelles, 벨기에, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Greater London
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London, Greater London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Roma, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 1C9
- Walter C. Mackenzie Health Science Center
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- British Columbia Children's & Women's Hospital Center
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Helsinki, 핀란드, 00290
- Helsingin yliopistollinen keskussairaala
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 관련 절차 이전에 부모 또는 보호자 또는 해방된 미성년자의 사전 동의
- 해당되는 경우, 연구 관련 절차 이전에 피험자의 정보에 입각한 동의(윤리 위원회/임상시험심사위원회가 적절하다고 간주함)
- 주요 장 절제술의 결과로 SBS의 현재 병력(예: 괴사성 장염, 중장 염전, 장 폐쇄 또는 위파열증)
- 스크리닝 전에 칼로리 및/또는 체액/전해질 요구량의 최소 30%를 제공하는 PN/IV 지원이 필요한 단장 증후군
- 안정적인 PN/IV 지원, PN/IV 지원을 크게 줄일 수 없는 것으로 정의되며, 일반적으로 최소 또는 이전 최소 3개월 동안 경장 공급의 진행이 최소이거나 전혀 없음(즉, PN의 10% 이하 변화 또는 공급의 진행)과 관련이 있습니다. 검사자에 의해 평가되는 스크리닝 동안.
- 임신 가능성이 있는 성적으로 활동적인 여성 피험자(테두글루타이드 치료군에서만)는 치료 기간 동안 및 치료 기간 후 4주 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 경구 또는 튜브 영양 요법을 진행할 수 없을 것으로 예상되는 피험자
- 스크리닝 3개월 이내에 수행된 일련의 가로 장 성형술 또는 기타 장 연장 절차
- 섭식 불내성에 기여하고 비경구 지원을 감소시킬 수 없는 것으로 알려진 임상적으로 유의미한 치료되지 않은 장 폐쇄
- 낭포성 섬유증 또는 알려진 DNA 이상으로 인한 불안정한 흡수
- 가폐색증 또는 지속적이고 중증의 활동성 위벽파열증 관련 운동장애와 같은 중증의 알려진 운동장애 증후군은 스크리닝 전에 비경구 지원을 줄일 수 없는 불내성 및 무능력에 기여하는 주요 요인입니다. 운동 장애는 경장 영양 공급의 진행을 제한할 것으로 예상되는 경우 심각한 것으로 정의됩니다.
- 스크리닝 전 6개월 이내에 수행된 상부 GI 시리즈에 대한 임상적으로 유의한 폐쇄의 증거.
- 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 상당한 장 절제술을 포함한 주요 GI 수술 개입(급식 튜브 삽입, 문합 궤양 수리, 10cm 이하의 소장 절제술 또는 내시경 시술이 허용됨).
- 불안정 심장 질환, 선천성 심장 질환 또는 청색증 질환(심실 또는 심방 중격 결손 복구 및 동맥관개존증(PDA) 결찰술을 받은 피험자는 제외).
- 암 또는 절제된 피부 기저 또는 편평 세포 암종을 포함하지 않는 임상적으로 유의미한 림프증식성 질환의 병력, 또는 제자리 비공격적 및 외과적으로 절제된 암.
- 임신 또는 수유 중인 여성 피험자(테두글루타이드 치료군에만 해당).
- 3개월 또는 실험 약물의 5.5 반감기 중 더 긴 기간, 스크리닝 이전 및 연구 기간 동안 실험 약물(글루타민 또는 Omegaven 제외)을 사용하는 임상 연구에 참여.
- 테두글루타이드 또는 천연/합성 글루카곤 유사 펩티드-2(GLP-2)의 이전 사용
- 스크리닝 전 3개월 이내에 글루카곤 유사 펩티드-1 유사체 또는 인간 성장 호르몬의 이전 사용
- 스크리닝 전 3개월 이내에 octreotide 또는 dipeptidyl peptidase-4(DPP-4) 억제제의 이전 사용
- 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 생물학적 요법(예: 항종양괴사인자[anti-TNF])으로 치료받은 활동성 크론병 환자
- 스크리닝 전 3개월 동안 도입 또는 변경된 만성 전신성 면역억제 요법이 필요한 염증성 장질환(IBD) 환자
- 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 3회 이상의 SBS 관련 또는 PN 관련 병원 입원(예: 문서화된 감염 관련 카테터 패혈증, 혈전, 장 폐쇄, 심각한 수분-전해질 장애)
- 스크리닝 전 또는 스크리닝 동안 1개월 이내에 비경구 지원 요구 사항에 영향을 미치는 모든 주요 예정되지 않은 병원 입원, 균혈증의 단순 치료, 중심선 교체/수리 또는 달리 안정적인 피험자에서 유사한 규모의 문제 제외
- 스크리닝 및 기준선 방문 시 체중 < 10 kg
다음 실험실 테스트 결과 중 하나로 표시된 바와 같이 스크리닝 기간 동안 활동성 중증 또는 불안정, 임상적으로 유의한 간 장애의 징후:
- 총 빌리루빈(TBL) ≥ 2 x 정상 상한(ULN)
- 아스파테이트 아미노전이효소(AST) ≥ 7x ULN
알라닌 아미노전이효소(ALT) ≥ 7x ULN
길버트병 환자의 경우:
- 간접(비결합) 빌리루빈 ≥ 2x ULN
- 50mL/min/1.73 미만의 추정 사구체 여과율(eGFR) 결과로 나타나는 알려진 지속적 활성 또는 불안정, 임상적으로 유의한 신장 기능 장애의 징후 m2.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 이해할 수 없거나 준수할 의향이 없는 부모(들) 및/또는 피험자
- 불안정하고 임상적으로 유의한 활동성이며 치료되지 않은 췌장 또는 담도 질환
- 연구자의 의견에 따라 피험자를 과도한 위험에 빠뜨리거나 연구 완료를 방해하거나 연구 결과 분석을 방해하는 모든 상태, 질병, 질환 또는 상황.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 0.025mg/kg/일 테두글루타이드
24주 동안 테두글루타이드 0.025밀리그램/일(mg/kg/일).
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0.025mg/kg
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실험적: 0.05mg/kg/일 테두글루타이드
24주 동안 0.05 mg/kg/day의 테두글루타이드.
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0.05mg/kg
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활성 비교기: 치료의 표준
24주 치료 기간 및 4주 추적 관찰 코호트.
표준 치료 그룹의 피험자는 무작위 피험자와 동일한 방문 일정을 따를 것입니다.
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24주 치료 기간 및 4주 추적 관찰 코호트.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주차에 체중 정상화 평균 일일 비경구 영양 정맥(PN/IV) 용량을 최소 20%(%) 감소시킨 참가자 수
기간: 24주까지의 기준선
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참가자 일지와 조사관 처방 데이터를 모두 사용하여 체중 표준화 PN/IV 부피 감소를 수행했습니다.
기준선과 24주차/EOT 방문 사이에 체중 표준화 PN/IV 부피가 20% 이상 감소한 참가자의 수가 보고되었습니다.
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24주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 연구 치료 시작부터 최대 28주까지
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유해 사례(AE)는 의약품을 투여받은 임상 조사 참여자에서 발생했으며 이 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 임의의 뜻밖의 의학적 발생으로 정의되었습니다.
TEAE는 치료 그룹의 경우 첫 번째 투약 날짜 또는 그 이후에 시작되거나 악화되는 AE로 정의되었으며 표준 치료 그룹의 경우 기준선 방문 또는 그 이후에 시작되거나 악화되는 AE로 정의되었습니다.
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연구 치료 시작부터 최대 28주까지
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24주차에 비경구 영양 정맥 주사(PN/IV) 지원을 완전히 끊은 참가자 수
기간: 24주차
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조사자가 EOT에서 PN/IV를 처방하지 않고 이전 주 동안 참가자 일지에 기록된 PN/IV를 사용하지 않은 경우 참가자는 PN/IV 지원(PN/IV를 완전히 끊음)으로부터 독립을 달성한 것으로 간주되었습니다. EOT.
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24주차
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24주차에 비경구 영양 정맥 주사(PN/IV) 용량의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차
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PN/IV 부피의 변화는 참가자 일지 및 조사자가 처방한 데이터를 기반으로 보고되었습니다.
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기준선, 24주차
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24주차에 비경구 영양 정맥 주사(PN/IV) 칼로리 섭취량의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차
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PN/IV 칼로리 섭취량의 변화는 참가자 일지와 연구자가 처방한 데이터를 기반으로 보고되었습니다.
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기준선, 24주차
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24주차에 혈장 시트룰린 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 24주차
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혈장 시트룰린 수치가 보고되었습니다.
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기준선, 24주차
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24주에 경장 영양량의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 24주차
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경장영양은 경구 또는 튜브영양으로 섭취하는 전문화된 분유로 정의되며 식탁에 있는 음식 및 기타 액체는 제외됩니다.
경장 영양량의 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 24주차
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24주차에 경장 영양 칼로리 섭취량의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차
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경장영양은 경구 또는 튜브영양으로 섭취하는 전문화된 분유로 정의되며 식탁에 있는 음식 및 기타 액체는 제외됩니다.
경장 영양 칼로리 섭취량의 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 24주차
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28주에 비경구 영양 정맥(PN/IV) 용량의 24주부터의 변화
기간: 24주차, 28주차
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PN/IV 볼륨의 변화가 보고되었습니다.
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24주차, 28주차
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28주차 비경구 영양 정맥 주사(PN/IV) 칼로리 섭취량의 24주차 변화
기간: 24주차, 28주차
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PN/IV 칼로리 섭취량의 변화가 보고되었습니다.
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24주차, 28주차
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28주차 혈장 시트룰린 수치의 24주차 변화
기간: 24주차, 28주차
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혈장 시트룰린 수치의 변화가 보고되었습니다.
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24주차, 28주차
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28주차 경장영양량의 24주차 변화
기간: 24주차, 28주차
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경장영양은 경구 또는 튜브영양으로 섭취하는 전문화된 분유로 정의되며 식탁에 있는 음식 및 기타 액체는 제외됩니다.
경장 영양량의 변화가 보고되었습니다.
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24주차, 28주차
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28주차 경장 영양 칼로리 섭취량의 24주차 변화
기간: 24주차, 28주차
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경장영양은 경구 또는 튜브영양으로 섭취하는 전문화된 분유로 정의되며 식탁에 있는 음식 및 기타 액체는 제외됩니다.
경장 영양 칼로리 섭취량의 변화가 보고되었습니다.
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24주차, 28주차
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28주차에 체중 Z-점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 28주차
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체중 z-점수는 아동 연령 및 성별에 맞게 조정된 상대 체중의 척도입니다.
Z 점수는 같은 연령대와 같은 성별의 기준 모집단에서 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다.
Z 점수 0은 평균과 같습니다.
음수는 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
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기준선, 28주차
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28주차에 기준선에서 신체 높이 Z-점수의 변화
기간: 기준선, 28주차
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신체 높이 z-점수는 아동 연령 및 성별에 맞게 조정된 상대 신장 측정값입니다.
Z 점수는 같은 연령대와 같은 성별의 기준 모집단에서 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다.
Z 점수 0은 평균과 같습니다.
음수는 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
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기준선, 28주차
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28주차에 머리 둘레 Z-점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 28주차
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머리 둘레 z-점수는 아동 연령 및 성별에 맞게 조정된 상대적인 머리 둘레의 척도입니다.
Z 점수는 같은 연령대와 같은 성별의 기준 모집단에서 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다.
Z 점수 0은 평균과 같습니다.
음수는 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
머리 둘레는 측정 당시 36개월 이하(<=)의 참가자에 대해서만 수집되었습니다.
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기준선, 28주차
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28주차에 체질량 지수(BMI) Z-점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 28주차
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BMI z-점수는 아동 연령 및 성별에 맞게 조정된 상대 BMI의 척도입니다.
Z 점수는 같은 연령대와 같은 성별의 기준 모집단에서 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다.
Z 점수 0은 평균과 같습니다.
음수는 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
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기준선, 28주차
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28주차에 참가자의 대변 일관성의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 28주차
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대변 경도는 Bristol Stool Form Scale에 기초한 전형적인 대변 형태로 평가하였다: 1 - 딱딱한 덩어리가 분리되어 통과하기 어려움, 2 - 소시지 모양이지만 울퉁불퉁함, 3 - 소시지와 같지만 표면에 균열이 있음, 4 - 마치 소세지 또는 뱀, 매끄럽고 부드럽습니다. 5 - 가장자리가 선명한 부드러운 얼룩, 6 - 가장자리가 울퉁불퉁한 푹신한 조각, 흐물흐물한 대변, 7 - 물기가 있고 단단한 조각이 없으며 완전히 액체입니다.
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기준선, 28주차
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24주차에 비경구 영양 정맥 주사(PN/IV) 지원의 일일 시간 기준치에서 변경
기간: 기준선, 24주차
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PN/IV가 투여된 날짜에 PN/IV 주입의 평균 지속 시간(시간)이 보고되었습니다.
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기준선, 24주차
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24주차에 비경구 영양 정맥 주사(PN/IV) 지원의 주당 일수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 24주차
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PN/IV 주입의 주당 일수가 보고되었습니다.
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기준선, 24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 6월 23일
기본 완료 (실제)
2017년 8월 18일
연구 완료 (실제)
2017년 8월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 2월 10일
처음 게시됨 (추정)
2016년 2월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 14일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TED-C14-006
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 통계 분석 계획(SAP)
- 정보에 입각한 동의서(ICF)
- 임상 연구 보고서(CSR)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .