レーバー遺伝性視神経症の治療のためのエラミプレチド局所点眼液の安全性、忍容性、および有効性を調査する研究
2021年11月29日 更新者：Stealth BioTherapeutics Inc.
レーバー遺伝性視神経症（LHON）の被験者におけるエラミプレチド局所点眼液の安全性、忍容性、および有効性を評価するための、前向き、無作為化、二重マスク、溶媒制御、第 2 相臨床試験
これは、この患者集団におけるエラミプレチド（MTP-131）局所点眼液の安全性、忍容性、および有効性を評価するための、LHONの約12人の被験者を対象とした第2相、前向き、無作為化、ダブルマスク、ビヒクル制御、単一施設試験です。
52 週間の治療の終了時に、対象者には、最大 48 週間の追加治療のために非盲検延長に入る機会が提供されます。
調査の概要
詳細な説明
これは、遺伝的 mtDNA 変異 m.11778G>A を持つ LHON の約 12 人の被験者が無作為化された、プロスペクティブ、無作為化、ダブルマスク (DM)、ビヒクル制御、単一施設試験および非盲検延長期間 (OLE) でした。 1：1：1の比率で3つのグループのうちの1つにマスクされた方法で：1滴のエラミプレチド1.0％局所点眼液を1日2回（BID）：左目、右目、または両目。
52 週間の治療期間または 56 週間のフォローアップ期間の完了後、被験者は最大 108 週間の OLE 期間に参加するよう招待されました。 OLE 期間中、参加者は毎日両眼 (OU) に 1% の局所眼科用エラミプレチドを投与されました。 被験者が OLE に同意しなかった場合、被験者は 56 週目 (±7 日) の来院時に研究を完了した。 この研究には 4 つの期間がありました。(1) スクリーニング期間 (最大 6 週間)。 (2) 二重マスク治療期間 (52 週間); (3) OLE 期間 (最大 108 週間)、および (4) 治療終了 (EOT) 訪問の完了後のフォローアップ期間 (4 週間)。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Pasadena、California、アメリカ、91105
- Doheny Eye Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～50年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 2番目の眼の失明時に18歳以上50歳以下の成人。
- -インフォームドコンセントを提供でき、すべての研究訪問と検査を喜んで順守する
- 臨床および眼科の機能的/解剖学的検査所見に基づくLHONの診断、およびミトコンドリアDNA突然変異m.11778G>Aの十分な文書化
- -スクリーニング訪問時に1年以上10年以下の両眼の視力喪失、および現在の臨床的に安定した視覚機能（治験責任医師による評価による）
- -スクリーニングで示されているように点眼薬を自己管理できるか、そうできるケア提供者がいる
- -スクリーニング前に、以前の少なくとも2つのハンフリー自動視野検査を満足に完了したことの文書。
- 出産の可能性のある女性は、インフォームド コンセント フォームに署名した日から、プロトコルで指定されているように避妊を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- -処方局所点眼薬による治療を必要とするその他の眼の病理（例、緑内障、ドライアイ）
- どちらかの目で0.8を超えるカップ対ディスク比
- 適切な網膜イメージングを妨げる、媒質の混濁、最適以下の瞳孔拡張、または屈折異常
- -免疫不全であることが知られているか、全身免疫抑制を受けている
- -治験責任医師の意見では、被験者が研究に参加することを妨げる、または研究結果を混乱させる可能性のある疾患または病状
- -登録前30日以内の他の治験薬またはデバイスの臨床試験への参加、または研究完了から30日以内に他の治験薬またはデバイスの臨床試験に参加する予定
- 妊娠中または授乳中の女性
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ1
1 滴のエラミプレチド (MTP-131) 1% 局所点眼液 BID を左眼 (OS) に適用し、1 滴のビヒクル局所点眼液 BID を他の眼に適用します。
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他の名前：
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実験的：グループ 2
1 滴のエラミプレチド (MTP-131) 1% 局所点眼液 BID を右眼 (OD) に適用し、1 滴のビヒクル局所点眼液 BID を他の眼に適用します。
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他の名前：
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実験的：グループ 3
1 滴のエラミプレチド (MTP-131) 1% 局所点眼液 BID を両眼 (OU) に適用。
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他の名前：
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実験的：オレ
1 滴のエラミプレチド (MTP-131) 1% 局所点眼液 BID を両眼 (OU) に適用。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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二重仮面期間: 眼の TEAE の発生率
時間枠：各訪問で評価: ベースライン、5 日目の訪問、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週 (治療訪問の終了) および 56 週 (フォローアップ訪問) )
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眼科治療緊急有害事象（TEAE）の発生率。
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各訪問で評価: ベースライン、5 日目の訪問、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週 (治療訪問の終了) および 56 週 (フォローアップ訪問) )
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オープン ラベル拡張: 眼の TEAE の発生率
時間枠：68 週、84 週、100 週、116 週、132 週、148 週、152 週、160 週で評価
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Open Label Extension: 眼科治療緊急有害事象 (TEAE) の発生率。
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68 週、84 週、100 週、116 週、132 週、148 週、152 週、160 週で評価
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二重仮面期間：眼のTEAEの重症度
時間枠：各訪問で評価: ベースライン、5 日目の訪問、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週 (治療訪問の終了) および 56 週 (フォローアップ訪問) )
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眼科治療緊急有害事象（TEAE）の重症度。
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各訪問で評価: ベースライン、5 日目の訪問、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週 (治療訪問の終了) および 56 週 (フォローアップ訪問) )
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OLE: 眼の TEAE の重症度
時間枠：68 週、84 週、100 週、116 週、132 週、148 週、152 週、160 週で評価
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眼科治療緊急有害事象（TEAE）の重症度。
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68 週、84 週、100 週、116 週、132 週、148 週、152 週、160 週で評価
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二重仮面期間: 最高矯正視力 (BCVA)
時間枠：各訪問で評価: ベースライン、5 日目の訪問、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週 (治療訪問の終了) および 56 週 (フォローアップ訪問) )
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二重仮面期間：訪問による早期治療糖尿病網膜症研究（ETDRS）スケールを使用した最良矯正視力（BCVA）。
ETDRS チャートは、文字と行の間の標準化された間隔で、各行に同じ難易度の一連の 5 文字を表示します。合計 14 行 (70 文字) があり、文字サイズは各行で 1.2589 (または 0.1 log 単位) の係数でさらに幾何学的かつ同等に増加し、チャートを上に移動します。
最小スコア 0、最大スコア 100。
ベースラインからの変化: 負のスコアが大きいほど結果は悪く、正のスコアが大きいほど結果は良好です。
スコアが低いほど正しく読める文字が少なくなり (悪い結果)、スコアが高いほど正しく読める文字が多くなることを意味します (良い結果)。
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各訪問で評価: ベースライン、5 日目の訪問、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週 (治療訪問の終了) および 56 週 (フォローアップ訪問) )
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オープンラベル延長期間: 早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) スケールを使用した最高矯正視力 (BCVA)
時間枠：ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価しました (フォローアップ来院)。
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オープンラベル延長期間：訪問による早期治療糖尿病網膜症研究（ETDRS）スケールを使用した最良矯正視力（BCVA）。
ETDRS チャートは、文字と行の間の標準化された間隔で、各行に同じ難易度の一連の 5 文字を表示します。合計 14 行 (70 文字) があり、文字サイズは各行で 1.2589 (または 0.1 log 単位) の係数でさらに幾何学的かつ同等に増加し、チャートを上に移動します。
最小スコア 0、最大スコア 100。
ベースラインからの変化: 負のスコアが大きいほど結果は悪く、正のスコアが大きいほど結果は良好です。
スコアが低いほど正しく読める文字が少なくなり (悪い結果)、スコアが高いほど正しく読める文字が多くなることを意味します (良い結果)。
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ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価しました (フォローアップ来院)。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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二重マスク期間: 明所視陰性反応網膜電図 (PhNR-ERG) A 波振幅
時間枠：5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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来院による明所視陰性反応網膜電図（PhNR-ERG）a波振幅のベースラインからの変化。
明所視陰性反応網膜電図 (PhNR-ERG) は、網膜細胞の機能を評価します。
a波の振幅の減少は、より悪い結果と関連しています。
a-波の振幅のベースラインからの変化: 正の数値が大きいほど振幅が減少するため、結果が悪化し、負の数値が大きいほど結果が良くなります。
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5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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オープンラベル延長期間: 明所視陰性反応網膜電図検査 (PhNR-ERG) A 波振幅
時間枠：ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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明所視陰性反応網膜電図検査 (PhNR-ERG) a 波振幅のベースラインからの変化 (訪問別)。
明所視陰性反応網膜電図 (PhNR-ERG) は、網膜細胞の機能を評価します。
a波の振幅の減少は、より悪い結果と関連しています。
a-波の振幅のベースラインからの変化: 正の数値が大きいほど振幅が減少するため、結果が悪化し、負の数値が大きいほど結果が良くなります。
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ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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二重マスク期間: 明所視陰性反応網膜電図 (PhNR-ERG) B 波振幅
時間枠：5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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訪問による明所視陰性反応網膜電図（PhNR-ERG）b波振幅のベースラインからの変化。
明所視陰性反応網膜電図 (PhNR -ERG) は、網膜細胞の機能を評価します。
b 波の振幅の減少は、より悪い転帰と関連しています。
b 波振幅のベースラインからの変化: より負の数は振幅の減少に等しいため、より悪い結果、より正の数はより良い結果を意味します。
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5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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オープンラベル延長期間: PhNR-ERG B波振幅
時間枠：ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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来院による明所視陰性反応網膜電図検査（PhNR-ERG）b波振幅のベースラインからの変化。
明所視陰性反応網膜電図 (PhNR -ERG) は、網膜細胞の機能を評価します。
b 波の振幅の減少は、より悪い転帰と関連しています。
b 波振幅のベースラインからの変化: より負の数は振幅の減少に等しいため、より悪い結果、より正の数はより良い結果を意味します。
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ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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二重マスク期間: PhNR 振幅
時間枠：5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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二重マスク期間: 訪問ごとの PhNR 振幅のベースラインからの変化。
明所視陰性反応網膜電図 (PhNR -ERG) は、網膜細胞の機能を評価します。
PhNR 振幅の減少は、より悪い転帰を意味します。
ベースラインからの変化: マイナスの数値が大きいほど結果が良く、プラスの数値が大きいほど結果が悪いことを意味します。
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5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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オープンラベル延長期間: PhNR Amplitude
時間枠：ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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オープンラベル延長期間: 訪問ごとの PhNR 振幅のベースラインからの変化。
明所視陰性反応網膜電図 (PhNR -ERG) は、網膜細胞の機能を評価します。
PhNR 振幅の減少は、より悪い転帰を意味します。
ベースラインからの変化: マイナスの数値が大きいほど結果が良く、プラスの数値が大きいほど結果が悪いことを意味します。
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ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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二重マスク期間: PhNR/B 波振幅比
時間枠：5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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二重マスク期間: 訪問による PhNR/b 波振幅比のベースラインからの変化。
明所視陰性反応網膜電図（PhNRは網膜細胞機能を評価します。
PhNR 振幅の減少は、より悪い転帰を意味します。
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5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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オープンラベル延長期間: 訪問 PhNR/b 波振幅比によるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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オープン ラベル延長期間: 訪問ごとのベースラインからの変化 PhNR/b 波の振幅比。
振幅比の減少は、より悪い結果に等しい。
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ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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二重マスク期間: 訪問 PhNR ピークによるベースラインから A 波振幅で調整された谷までの変化
時間枠：5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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二重マスク期間: PhNR ピークの来院によるベースラインからトラフへの変化は、来院による a-波の振幅に対して調整されます。
(b 波振幅 - PhNR 振幅)/a 波振幅として計算されます。
振幅比の減少は、より悪い結果に等しい。
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5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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オープン ラベル延長期間: 訪問 PhNR ピークによるベースラインから A 波振幅を調整したトラフへの変化
時間枠：ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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オープン ラベル延長期間: PhNR ピークの来院によるベースラインからトラフへの変化は、来院による a-波の振幅で調整されます。
[b 波振幅 - PhNR 振幅)/a 波振幅で計算]
明所視陰性反応網膜電図 (PhNR-ERG) は、網膜細胞の機能を評価します。
a波の振幅の減少は、より悪い結果と関連しています。
振幅比の減少は、より悪い結果に等しい。
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ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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二重マスク期間: ベースラインからの PhNR ピークから谷までの振幅 (未調整)
時間枠：5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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二重マスク期間: PhNR ピークのベースラインからトラフ振幅 (未調整) までの来院による変化。
b 波振幅 - PhNR 振幅として計算されます。
明所視陰性反応網膜電図 (PhNR-ERG) は、網膜細胞の機能を評価します。
振幅の減少は、より悪い転帰と関連しています。
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5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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オープンラベル延長期間: PhNR ピークからトラフまでの振幅 (未調整)
時間枠：ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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オープン ラベル延長期間: PhNR ピークのベースラインからトラフ振幅 (未調整) への訪問による変化。
b波振幅 - PhNR振幅。
明所視陰性反応網膜電図 (PhNR-ERG) は、網膜細胞の機能を評価します。
a波の振幅の減少は、より悪い結果と関連しています。
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ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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ダブルマスク: VFQ-39 コンポジット
時間枠：ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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二重マスク: 訪問による視覚機能アンケート (VFQ-39) 複合スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 は、12 の領域で健康関連の生活の質を測定します: 一般視力、眼痛、近距離活動、遠方活動、視覚特有の社会的機能、視覚特有の精神的健康、視覚特有の役割の困難、視覚特有依存度、運転、色覚、周辺視野、および複合スコア。
各ドメインについて: 可能な最低スコアと最高スコアは、それぞれ 0 ポイントと 100 ポイントです。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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オープンラベル延長期間: VFQ-39 総合スコア
時間枠：ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) 複合スコアのベースラインからの変化。National Eye Institute VFQ-39 は、12 の領域で健康関連の生活の質を測定します: 一般的な視覚、眼痛、近距離活動、遠距離活動、視覚固有の社会的機能、視覚固有の精神的健康、視覚固有の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および複合スコア。
各ドメインについて: 可能な最低スコアと最高スコアは、それぞれ 0 ポイントと 100 ポイントです。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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オープンラベル延長期間: VFQ-39 General Health Score
時間枠：ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) の一般的な健康スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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ダブルマスク: VFQ-39 一般視力スコア
時間枠：ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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VFQ-39 一般視覚スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアが平均され、ドメインごとのベースラインからの変化が計算されます
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ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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オープンラベル延長期間: VFQ-39 General Vision Score
時間枠：ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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VFQ-39 一般視覚スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアが平均され、ドメインごとのベースラインからの変化が計算されます
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ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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ダブルマスク: VFQ-39 眼痛スコア
時間枠：ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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VFQ-39 眼痛スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 は、12 の領域で健康関連の生活の質を測定します: 一般視力、眼痛、近距離活動、遠方活動、視覚特有の社会的機能、視覚特有の精神的健康、視覚特有の役割の困難、視覚特有依存度、運転、色覚、周辺視野、および複合スコア。
各ドメインについて: 可能な最低スコアと最高スコアは、それぞれ 0 ポイントと 100 ポイントです。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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オープンラベル延長期間: VFQ-39 眼痛スコア
時間枠：ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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来院ごとの VFQ-39 眼痛スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 は、12 の領域で健康関連の生活の質を測定します: 一般視力、眼痛、近距離活動、遠方活動、視覚特有の社会的機能、視覚特有の精神的健康、視覚特有の役割の困難、視覚特有依存度、運転、色覚、周辺視野、および複合スコア。
各ドメインについて: 可能な最低スコアと最高スコアは、それぞれ 0 ポイントと 100 ポイントです。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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ダブル マスク: VFQ-39 ニア アクティビティ スコア
時間枠：ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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ベースラインからの VFQ-39 ニア アクティビティ スコアのベースラインからの変更。
National Eye Institute VFQ-39 は、12 の領域で健康関連の生活の質を測定します: 一般視力、眼痛、近距離活動、遠方活動、視覚特有の社会的機能、視覚特有の精神的健康、視覚特有の役割の困難、視覚特有依存度、運転、色覚、周辺視野、および複合スコア。
各ドメインについて: 可能な最低スコアと最高スコアは、それぞれ 0 ポイントと 100 ポイントです。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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オープンラベル延長期間：VFQ-39ニア活動
時間枠：ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) 近距離活動スコアのベースラインからの変化.. National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を測定します。遠距離活動、視覚に特有の社会的機能、視覚に特有の精神的健康、視覚に特有の役割の困難、視覚に特有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。スコアの範囲は、それぞれ 0 点と 100 点です。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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二重マスク期間: 平均網膜神経線維 (RNFL) 層の厚さ
時間枠：ベースラインおよび52週目に評価（治療終了時の来院）
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スペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) による網膜神経線維層の厚さのベースラインからの変化。
RNFL は、網膜神経節細胞の軸索の損失を測定します。
RNFL の厚さは、疾患が進行するにつれて減少します。
正の数、またはベースラインからの変化がないことは良好な臨床結果を反映し、負の数は厚みの減少、または悪い結果を反映しています。
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ベースラインおよび52週目に評価（治療終了時の来院）
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オープンラベル延長期間：網膜神経線維層の厚さ
時間枠：ベースライン、148週目に評価
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オープン ラベル延長期間: 訪問による SD-OCT による網膜神経線維層の厚さのベースラインからの変化。
スペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) による網膜神経線維層の厚さのベースラインからの変化。
RNFL は、網膜神経節細胞の軸索の損失を測定します。
RNFL の厚さは、疾患が進行するにつれて減少します。
正の数、またはベースラインからの変化がないことは良好な臨床結果を反映し、負の数は厚みの減少、または悪い結果を反映しています。
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ベースライン、148週目に評価
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ダブルマスク期間：Humphrey Automated Visual Field Testing Stimulus III によって測定された視野平均偏差
時間枠：5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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ハンフリー自動視野検査刺激 III によって測定された視野の平均偏差 (MD) のベースラインからの変化。
ハンフリー視野検査は、目が中心点に焦点を合わせているときに見ることができる周辺視野の全領域を測定します。
平均偏差 (MD) は、年齢が一致した標準データベースから予想される結果と比較した、患者の結果の平均偏差です。
低い/負のスコアが多いほど転帰が悪いことを意味し、正のスコアが高い/正のスコアが多いほど転帰が良いことを意味します。
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5日目の訪問を除いて、ベースラインから56週目までの各訪問（フォローアップ訪問）で評価。
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オープンラベル延長期間: Humphrey によって測定されたベースラインからの視野平均偏差 (dB)
時間枠：ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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ハンフリー自動視野検査刺激 III によって測定された視野の平均偏差 (MD) のベースラインからの変化。
ハンフリー視野検査は、目が中心点に焦点を合わせているときに見ることができる周辺視野の全領域を測定します。
平均偏差 (MD) は、年齢が一致した標準データベースから予想される結果と比較した、患者の結果の平均偏差です。
低い/負のスコアが多いほど転帰が悪いことを意味し、正のスコアが高い/正のスコアが多いほど転帰が良いことを意味します。
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ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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二重仮面時代 色の判別・版数
時間枠：ベースラインから 56 週までの各訪問時に評価 (フォローアップ訪問)
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二重マスク期間: 色識別におけるベースラインからの変化 - 石原テストによる訪問によるベースラインからのプレートの数。
スコア範囲: 0 ～ 38。
数値が高いほど、色の識別が向上し、結果が向上します。
数値が低いほど、色の識別が悪化し、結果が悪化します。
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ベースラインから 56 週までの各訪問時に評価 (フォローアップ訪問)
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オープンラベル延長期間: 色識別におけるベースラインからの変化 - 訪問別プレート数
時間枠：ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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オープンラベル延長期間：色識別におけるベースラインからの変化 - 石原テストによる訪問によるベースラインからのプレートの数。
スコア範囲: 0 ～ 38。
数値が高いほど、色の識別が向上し、結果が向上します。
数値が低いほど、色の識別が悪化し、結果が悪化します。
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ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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二重マスク期間: ペリロブソンによるコントラスト感度のベースラインからの変化 訪問別コントラスト感度チャート
時間枠：ベースラインから 56 週までの各訪問時に評価 (フォローアップ訪問)
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文字は、同じコントラストを含むトリプレットのセットで 60 x 85 cm チャートに配置されます。参加者がトリプレットから別のトリプレットに進むにつれて、log10 コントラストが上から下、左から右に減少します。
3 文字の各グループは、前のセットの係数 0.71 (1/√2) (対数コントラスト 0.15) だけコントラストが減少します。
参加者は、最大のコントラストから始めて、1 つのグループの文字が読めなくなるまで、文字を読みます。
スコアは、正しく読み取られた最後のグループのコントラストに基づいています。チャート上の文字のサイズは、3m で 0.5 度の範囲です。テストは LogCS 単位で採点されます。ここで、トリプレットの各セットは、LogCS から 0.15 log 単位のステップで進みます。 0.00 (約
100% のコントラスト) から LogCS 2.25 (約
0.56% のコントラスト)。
ベースラインからの変化: 数値が負であるほど転帰が悪いことを意味し、数値が正であるほど転帰が良いことを意味します。
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ベースラインから 56 週までの各訪問時に評価 (フォローアップ訪問)
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オープンラベル延長期間：訪問によるコントラスト感度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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文字は、同じコントラストを含むトリプレットのセットで 60 x 85 cm チャートに配置されます。参加者がトリプレットから別のトリプレットに進むにつれて、log10 コントラストが上から下、左から右に減少します。
3 文字の各グループは、前のセットの係数 0.71 (1/√2) (対数コントラスト 0.15) だけコントラストが減少します。
参加者は、最大のコントラストから始めて、1 つのグループの文字が読めなくなるまで、文字を読みます。
スコアは、正しく読み取られた最後のグループのコントラストに基づいています。
チャート上の文字のサイズは 3m で 0.5 度の範囲です。テストは LogCS 単位で採点され、トリプレットの各セットは 0.00 の LogCS (約
100% のコントラスト) から LogCS 2.25 (約
0.56% のコントラスト)。
ベースラインからの変化: 数値が負であるほど転帰が悪いことを意味し、数値が正であるほど転帰が良いことを意味します。
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ベースラインから 68 週目から 160 週目までの各来院時に評価
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網膜神経節細胞層の厚さのベースラインからの二重マスク変化
時間枠：ベースラインおよび52週目に評価（治療終了時の来院）
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SD-OCT による網膜神経節細胞層の厚さのベースラインからの変化 訪問によるベースラインから
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ベースラインおよび52週目に評価（治療終了時の来院）
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オープンラベル延長期間: 網膜神経節細胞層の厚さのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、148週目に評価、
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オープンラベル延長期間: SD-OCT による網膜神経節細胞層厚のベースラインからの変化 SD-OCT による訪問による
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ベースライン、148週目に評価、
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二重マスク: VFQ-39 距離アクティビティ スコア
時間枠：ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) 遠隔活動スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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オープンラベル延長期間: VFQ-39 遠隔活動スコア
時間枠：ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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視覚機能アンケートの変化 (VFQ-39) 遠隔活動スコア.National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します: 一般視力、眼痛、近距離活動、遠距離活動、視覚固有の社会的機能、視覚固有の精神的健康、視覚固有の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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オープンラベル延長期間: VFQ-39 社会的機能スコア
時間枠：ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) 社会機能スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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ダブルマスク: VFQ-39 社会的機能スコア。
時間枠：ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) 社会機能スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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ダブルマスク: VFQ-39 メンタルヘルススコア
時間枠：ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) メンタルヘルス スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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オープンラベル延長期間: VFQ-39 メンタルヘルススコア
時間枠：ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Mental Health Score のベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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二重仮面：VFQ-39 役割難易度スコア
時間枠：ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) のベースラインからの変化 役割困難スコア National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します: 一般視力、眼痛、近距離活動、遠距離活動、視覚固有の社会的機能、視覚固有の精神的健康、視覚固有の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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オープン ラベル延長期間: VFQ-39 ロール難易度スコア
時間枠：ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) の役割の難しさスコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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オープンラベル延長期間:VFQ-39 依存性スコア
時間枠：ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) 依存性スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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二重マスク: VFQ-39 依存性スコア
時間枠：ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) 依存性スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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ダブルマスク: VFQ-39 色覚スコア
時間枠：ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) 色覚スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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オープンラベル延長期間：VFQ-39 色覚スコア
時間枠：ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) 色覚スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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二重マスク: VFQ-39 周辺スコア
時間枠：ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Peripheral Score のベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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オープンラベル延長期間: 視覚機能アンケート (VFQ-39) 末梢スコア
時間枠：ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Peripheral Score のベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、160 週目 (OLE 期間の終了時) に評価
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ダブルマスク期間：眼圧（IOP）の変化
時間枠：各訪問で評価: ベースライン、5 日目の訪問、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週 (治療訪問の終了) および 56 週 (フォローアップ訪問) )
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二重マスク期間: 来院ごとのベースラインからの mmHg 単位の眼圧 (IOP) の変化
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各訪問で評価: ベースライン、5 日目の訪問、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週 (治療訪問の終了) および 56 週 (フォローアップ訪問) )
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オープンラベル延長期間：眼圧（IOP）
時間枠：ベースライン、68 週、84 週、100 週、116 週、132 週、148 週、152 週、160 週で評価/ (治療訪問の終了)
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訪問による mmHg 単位の眼圧 (IOP) のベースラインからの変化。
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ベースライン、68 週、84 週、100 週、116 週、132 週、148 週、152 週、160 週で評価/ (治療訪問の終了)
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OLE: 細隙灯検査 (SLE) - 車の目
時間枠：ベースライン、68 週、84 週、100 週、116 週、132 週、148 週、152 週、160 週で評価/ (治療訪問の終了)
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Open Label Extension: 来院による細隙灯検査のベースラインからのシフト: 臨床的に重要でない正常または異常から、車両の眼について臨床的に重要な異常に変化した眼の数
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ベースライン、68 週、84 週、100 週、116 週、132 週、148 週、152 週、160 週で評価/ (治療訪問の終了)
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OLE: 細隙灯検査 (SLE) - エラミプレチド眼
時間枠：ベースライン、68 週、84 週、100 週、116 週、132 週、148 週、152 週、160 週で評価/ (治療訪問の終了)
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非盲検延長: 来院による細隙灯検査のベースラインからのシフト: エラミプレチド眼について、臨床的に重要でない正常または異常から、臨床的に重要な異常に変化した眼の数
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ベースライン、68 週、84 週、100 週、116 週、132 週、148 週、152 週、160 週で評価/ (治療訪問の終了)
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二重マスク: ベースラインからのスリット ランプの変化: ビークル アイとエラミプレチド アイ
時間枠：各訪問で評価: ベースライン、5 日目の訪問、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週 (治療訪問の終了) および 56 週 (フォローアップ訪問) )
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正常または異常で臨床的に重要でない状態から正常で臨床的に重要な状態への変化の発生率
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各訪問で評価: ベースライン、5 日目の訪問、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週 (治療訪問の終了) および 56 週 (フォローアップ訪問) )
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二重マスク: ベースラインからの拡張眼底変化: ビークルアイとエラミプレチドアイ
時間枠：各訪問で評価: ベースライン、5 日目の訪問、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週 (治療訪問の終了) および 56 週 (フォローアップ訪問) )
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ダブルマスク: 拡張した眼底のベースラインからの変化: ビヒクル眼およびエラミプレチド眼 正常または異常 - 臨床的に重要でないものから正常な臨床的に重要なものへの変化の発生率
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各訪問で評価: ベースライン、5 日目の訪問、4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52 週 (治療訪問の終了) および 56 週 (フォローアップ訪問) )
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オープンラベル延長期間: ベースラインからの拡張眼底変化: ビヒクル眼およびエラミプレチド眼
時間枠：ベースライン、68 週、84 週、100 週、116 週、132 週、148 週、152 週、160 週で評価/ (治療訪問の終了)
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正常または異常 - 臨床的に重要ではない状態から、臨床的に重要な正常状態への変化の発生率
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ベースライン、68 週、84 週、100 週、116 週、132 週、148 週、152 週、160 週で評価/ (治療訪問の終了)
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二重マスク: VFQ-39 一般的な健康スコア
時間枠：ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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視覚機能アンケート (VFQ-39) の一般的な健康スコアのベースラインからの変化。
National Eye Institute VFQ-39 スコアは、視覚障害のある被験者の健康関連の生活の質を 12 の領域で測定します。特定の役割の困難、視覚固有の依存、運転、色覚、周辺視野、および 1 つの複合スコア。
各ドメインは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。可能な最低点と最高点は、それぞれ 0 点と 100 点に設定されています。
スコアが高いほど機能が高いことを意味します。
スコアは、可能な合計スコアの達成率を表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
複合スコアでは、一般的な健康問題を除いて、視覚を対象としたサブスケール スコアが平均化されます。
各コホートのドメイン スコアを平均し、ドメインごとのベースラインからの変化を計算します。
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ベースライン、52週目（治療終了時）および56週目（フォローアップ時）に評価
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Alfredo Sadun, MD, PhD、University of California, Los Angeles
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年3月1日
一次修了 (実際)
2019年9月1日
研究の完了 (実際)
2019年12月1日
試験登録日
最初に提出
2016年2月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年2月22日
最初の投稿 (見積もり)
2016年2月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年11月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年11月29日
最終確認日
2021年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
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- SPILH-201
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