Um estudo que investiga a segurança, a tolerabilidade e a eficácia da solução oftálmica tópica de elamipretida para o tratamento da neuropatia óptica hereditária de Leber
29 de novembro de 2021 atualizado por: Stealth BioTherapeutics Inc.
Um estudo clínico prospectivo, randomizado, duplo-mascarado, controlado por veículo, de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da solução oftálmica tópica de elamipretida em indivíduos com neuropatia óptica hereditária de Leber (LHON)
Este é um estudo de Fase 2, prospectivo, randomizado, duplo-cego, controlado por veículo, de centro único em aproximadamente 12 indivíduos com LHON para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da solução oftálmica tópica de elamipretida (MTP-131) nesta população de pacientes.
Na conclusão de 52 semanas de tratamento, será oferecida aos indivíduos a oportunidade de entrar em uma extensão aberta para até 48 semanas adicionais de tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Este foi um estudo prospectivo, randomizado, duplo-cego (DM), controlado por veículo, de centro único mais período de extensão aberto (OLE) no qual aproximadamente 12 indivíduos com LHON com a mutação genética mtDNA m.11778G>A foram randomizados em de maneira mascarada em 1 de 3 grupos na proporção de 1:1:1: uma gota de solução oftálmica tópica de elamipretida 1,0% duas vezes ao dia (BID) no: olho esquerdo, olho direito ou ambos os olhos.
Após a conclusão do período de tratamento de 52 semanas ou do período de acompanhamento da semana 56, os indivíduos foram convidados a participar do período OLE por até 108 semanas. Durante a OLE, os participantes receberam 1% de elamipretida tópica oftálmica em ambos os olhos (OU) diariamente. Se um sujeito não consentir com o OLE, ele/ela completou o estudo na visita da Semana 56 (±7 dias). Houve 4 períodos neste estudo: (1) período de triagem (até 6 semanas); (2) período de tratamento duplamente mascarado (52 semanas); (3) período OLE (até 108 semanas) e (4) período de acompanhamento (4 semanas) após a conclusão da visita de fim de tratamento (EOT).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
- Doheny Eye Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 50 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Adultos ≥18 e ≤ 50 anos no momento da perda de visão no segundo olho.
- Capaz de fornecer consentimento informado e disposto a cumprir todas as visitas e exames do estudo
- Diagnóstico de LHON com base em achados de testes funcionais/anatômicos oftalmológicos e documentação satisfatória da mutação do DNA mitocondrial m.11778G>A
- Perda de visão em ambos os olhos de ≥1 ano e ≤10 anos no momento da visita de triagem e função visual clinicamente estável atual (conforme avaliado pelo investigador)
- Capaz de auto-administrar colírios conforme demonstrado na triagem ou ter um profissional de saúde que possa fazê-lo
- Documentação de ter concluído satisfatoriamente pelo menos dois testes de campo visual automatizado Humphrey antes da triagem.
- As mulheres com potencial para engravidar devem concordar em usar o controle de natalidade conforme especificado no protocolo a partir da data em que assinarem o formulário de consentimento informado
Critério de exclusão:
- Qualquer outra patologia ocular que exija tratamento com gotas oftálmicas tópicas prescritas (por exemplo, glaucoma, olho seco)
- Relação escavação/disco > 0,8 em ambos os olhos
- Opacidade da mídia, dilatação pupilar abaixo do ideal ou erro de refração que interfere na imagem adequada da retina
- Conhecido como imunocomprometido ou recebendo imunossupressão sistêmica
- Qualquer doença ou condição médica que, na opinião do investigador, impeça o sujeito de participar do estudo ou possa confundir os resultados do estudo
- Participação em outros ensaios clínicos de medicamentos ou dispositivos experimentais dentro de 30 dias antes da inscrição, ou planejando participar de qualquer outro ensaio clínico de medicamentos ou dispositivos experimentais dentro de 30 dias após a conclusão do estudo
- Mulheres grávidas ou lactantes
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo 1
Uma gota de solução oftálmica tópica de elamipretida (MTP-131) 1% BID aplicada no olho esquerdo (OS) e uma gota de solução oftálmica tópica veículo BID no outro olho
|
Outros nomes:
|
|
Experimental: Grupo 2
Uma gota de solução oftálmica tópica de elamipretida (MTP-131) 1% BID aplicada no olho direito (OD) e uma gota de solução oftálmica tópica veículo BID no outro olho
|
Outros nomes:
|
|
Experimental: Grupo 3
Uma gota de solução oftálmica tópica de elamipretida (MTP-131) a 1% BID aplicada em ambos os olhos (OU).
|
Outros nomes:
|
|
Experimental: OLE
Uma gota de solução oftálmica tópica de elamipretida (MTP-131) a 1% BID aplicada em ambos os olhos (OU).
|
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Período duplamente mascarado: incidência de TEAEs oculares
Prazo: Avaliado em cada visita: Linha de base, visita do dia 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento )
|
A incidência de eventos adversos emergentes do tratamento ocular (TEAEs).
|
Avaliado em cada visita: Linha de base, visita do dia 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento )
|
|
Extensão de rótulo aberto: incidência de TEAEs oculares
Prazo: Avaliado na semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (consulta de fim de tratamento)
|
Extensão Open Label: A incidência de eventos adversos emergentes do tratamento ocular (TEAEs).
|
Avaliado na semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (consulta de fim de tratamento)
|
|
Período duplo mascarado: gravidade dos TEAEs oculares
Prazo: Avaliado em cada visita: Linha de base, visita do dia 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento )
|
A gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento ocular (TEAEs).
|
Avaliado em cada visita: Linha de base, visita do dia 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento )
|
|
OLE: Gravidade dos TEAEs oculares
Prazo: Avaliado na semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (consulta de fim de tratamento)
|
A gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento ocular (TEAEs).
|
Avaliado na semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (consulta de fim de tratamento)
|
|
Período duplo mascarado: melhor acuidade visual corrigida (BCVA)
Prazo: Avaliado em cada visita: Linha de base, visita do dia 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento )
|
Período duplo mascarado: Melhor acuidade visual corrigida (BCVA) usando a escala Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) por visita.
Os gráficos ETDRS apresentam uma série de cinco letras de igual dificuldade em cada linha, com espaçamento padronizado entre letras e linhas; há um total de 14 linhas (70 letras), com o tamanho das letras aumentando geometricamente e de forma equivalente em cada linha por um fator de 1,2589 (ou 0,1 unidade logarítmica), subindo no gráfico.
Pontuação mínima de zero, pontuação máxima de 100.
Mudança desde a linha de base: uma pontuação mais negativa é um resultado pior, uma pontuação mais positiva é um resultado melhor.
Uma pontuação mais baixa significa que menos letras foram lidas corretamente (pior resultado) e uma pontuação mais alta significa que mais letras foram lidas corretamente (melhor resultado).
|
Avaliado em cada visita: Linha de base, visita do dia 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento )
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: melhor acuidade visual corrigida (BCVA) usando a escala de estudo de retinopatia diabética de tratamento precoce (ETDRS)
Prazo: Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160 (visita de acompanhamento).
|
Período de extensão aberta: Melhor acuidade visual corrigida (BCVA) usando a escala Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) por visita.
Os gráficos ETDRS apresentam uma série de cinco letras de igual dificuldade em cada linha, com espaçamento padronizado entre letras e linhas; há um total de 14 linhas (70 letras), com o tamanho das letras aumentando geometricamente e de forma equivalente em cada linha por um fator de 1,2589 (ou 0,1 unidade logarítmica), subindo no gráfico.
Pontuação mínima de zero, pontuação máxima de 100.
Mudança desde a linha de base: uma pontuação mais negativa é um resultado pior, uma pontuação mais positiva é um resultado melhor.
Uma pontuação mais baixa significa que menos letras foram lidas corretamente (pior resultado) e uma pontuação mais alta significa que mais letras foram lidas corretamente (melhor resultado).
|
Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160 (visita de acompanhamento).
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Período duplo mascarado: Eletrorretinografia fotópica de resposta negativa (PhNR-ERG) Amplitude da onda A
Prazo: Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
Mudança da linha de base na amplitude da onda a de eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR-ERG) por Visita.
A eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR-ERG) avalia a função das células da retina.
Uma diminuição na amplitude da onda a está associada a resultados piores.
Mudança da linha de base na amplitude da onda: um número mais positivo equivale a uma diminuição na amplitude e, portanto, um resultado pior, um número mais negativo significa um resultado melhor.
|
Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: Eletrorretinografia fotópica de resposta negativa (PhNR-ERG) Amplitude da onda A
Prazo: Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
Mudança da linha de base na amplitude da onda a de eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR-ERG) por visita.
A eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR-ERG) avalia a função das células da retina.
Uma diminuição na amplitude da onda a está associada a resultados piores.
Mudança da linha de base na amplitude da onda: um número mais positivo equivale a uma diminuição na amplitude e, portanto, um resultado pior, um número mais negativo significa um resultado melhor.
|
Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
|
Período duplo mascarado: Eletrorretinografia fotópica de resposta negativa (PhNR-ERG) Amplitude da onda B
Prazo: Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
Mudança da linha de base na amplitude da onda b de eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR-ERG) por visita.
A eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR-ERG) avalia a função das células da retina.
Uma diminuição na amplitude da onda b está associada a resultados piores.
Mudança da linha de base na amplitude da onda b: um número mais negativo é igual a uma diminuição na amplitude e, portanto, um resultado pior, um número mais positivo significa um resultado melhor.
|
Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: amplitude de onda B de PhNR-ERG
Prazo: Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
Mudança da linha de base na amplitude de onda b da eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR-ERG) por visita.
A eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR-ERG) avalia a função das células da retina.
Uma diminuição na amplitude da onda b está associada a resultados piores.
Mudança da linha de base na amplitude da onda b: um número mais negativo é igual a uma diminuição na amplitude e, portanto, um resultado pior, um número mais positivo significa um resultado melhor.
|
Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
|
Período duplo mascarado: amplitude PhNR
Prazo: Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
Período mascarado duplo: alteração da linha de base na amplitude de PhNR por visita.
A eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR-ERG) avalia a função das células da retina.
Uma diminuição na amplitude do PhNR significa pior resultado.
Mudança da linha de base: um número mais negativo significa um resultado melhor, um número mais positivo significa um resultado pior.
|
Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
|
Período de Extensão Open Label: Amplitude PhNR
Prazo: Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
Período de extensão de rótulo aberto: alteração da linha de base na amplitude de PhNR por visita.
A eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR-ERG) avalia a função das células da retina.
Uma diminuição na amplitude do PhNR significa pior resultado.
Mudança da linha de base: um número mais negativo significa um resultado melhor, um número mais positivo significa um resultado pior.
|
Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
|
Período de máscara dupla: razão de amplitude de PhNR/onda B
Prazo: Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
Período duplamente mascarado: alteração da linha de base na relação de amplitude de PhNR/onda b por visita.
Eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR avalia a função das células da retina.
Uma diminuição na amplitude do PhNR significa pior resultado.
|
Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: alteração da linha de base pela relação de amplitude de onda PhNR/b da visita
Prazo: Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
Período de extensão de rótulo aberto: Mudança da linha de base por visita PhNR/b Wave Amplitude Ratio por visita.
Uma relação de amplitude reduzida é igual a um resultado pior.
|
Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
|
Período duplamente mascarado: alteração da linha de base por pico de visita de PhNR para vale ajustado para amplitude de onda A
Prazo: Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
Período de mascaramento duplo: mudança da linha de base por visita no pico de PhNR para o vale ajustado para amplitude de onda por visita.
Calculado como (amplitude da onda b - amplitude PhNR)/amplitude da onda a.
Uma relação de amplitude reduzida é igual a um resultado pior.
|
Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: mudança da linha de base por visita de pico de PhNR para vale ajustado para amplitude de onda A
Prazo: Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
Período de extensão de rótulo aberto: alteração da linha de base por visita no pico de PhNR para o vale ajustado para amplitude de onda por visita.
[Calculado pela amplitude da onda b - amplitude PhNR)/amplitude da onda a.]
A eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR-ERG) avalia a função das células da retina.
Uma diminuição na amplitude da onda a está associada a resultados piores.
Uma relação de amplitude reduzida é igual a um resultado pior.
|
Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
|
Período duplamente mascarado: pico de PhNR para amplitude de vale (não ajustado) da linha de base
Prazo: Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
Período duplo mascarado: mudança da linha de base no pico de PhNR para a amplitude de vale (não ajustada) por visita.
Calculado como amplitude da onda b - amplitude PhNR.
A eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR-ERG) avalia a função das células da retina.
Uma diminuição na amplitude está associada a piores resultados.
|
Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: amplitude de pico a vale de PhNR (não ajustado)
Prazo: Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
Período de extensão de rótulo aberto: mudança da linha de base no pico de PhNR para a amplitude de vale (não ajustada) por visita.
amplitude da onda b - amplitude do PhNR.
A eletrorretinografia de resposta fotópica negativa (PhNR-ERG) avalia a função das células da retina.
Uma diminuição na amplitude da onda a está associada a resultados piores.
|
Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
|
Dupla máscara: Composto VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
Duplamente mascarado: Mudança da linha de base no Questionário de Função Visual (VFQ-39) Pontuação composta por visita.
O VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, dificuldades específicas da visão, funções específicas da visão dependência, direção, visão de cores, visão periférica e pontuação composta.
Para cada domínio: os escores mais baixos e mais altos possíveis são 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
|
Período de Extensão de Marca Aberta: VFQ-39 Pontuação Composta
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
Mudança da linha de base no questionário de função visual (VFQ-39) Pontuação composta.National Eye Institute VFQ-39 mede a qualidade de vida relacionada à saúde em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades de distância, função social específica da visão, saúde mental específica da visão, dificuldades de funções específicas da visão, dependência específica da visão, direção, visão de cores, visão periférica e pontuação composta.
Para cada domínio: os escores mais baixos e mais altos possíveis são 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
|
Período de Extensão de Rótulo Aberto: VFQ-39 Pontuação de Saúde Geral
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
Mudança da linha de base no escore de Saúde Geral do Questionário de Função Visual (VFQ-39).
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
|
Dupla Máscara: Pontuação de Visão Geral VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
Mudança da linha de base no VFQ-39 General Vision Score.
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas e a alteração da linha de base por domínio é calculada
|
Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
|
Período de Extensão de Marca Aberta: Pontuação de Visão Geral VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
Mudança da linha de base na pontuação da visão geral do VFQ-39.
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas e a alteração da linha de base por domínio é calculada
|
Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
|
Dupla máscara: pontuação de dor ocular VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
Mudança da linha de base no escore de dor ocular do VFQ-39.
O VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, dificuldades específicas da visão, funções específicas da visão dependência, direção, visão de cores, visão periférica e pontuação composta.
Para cada domínio: os escores mais baixos e mais altos possíveis são 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: pontuação de dor ocular VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
Mudança da linha de base no escore de dor ocular VFQ-39 por visita.
O VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, dificuldades específicas da visão, funções específicas da visão dependência, direção, visão de cores, visão periférica e pontuação composta.
Para cada domínio: os escores mais baixos e mais altos possíveis são 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
|
Máscara dupla: VFQ-39 Pontuação de atividades próximas
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
Mudança da linha de base no VFQ-39 Pontuação de atividades próximas da linha de base.
O VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, dificuldades específicas da visão, funções específicas da visão dependência, direção, visão de cores, visão periférica e pontuação composta.
Para cada domínio: os escores mais baixos e mais altos possíveis são 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: VFQ-39 Atividades próximas
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
Mudança da linha de base no questionário de função visual (VFQ-39) Pontuação de atividades para perto. A pontuação do National Eye Institute VFQ-39 mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades para perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, dificuldades de funções específicas da visão, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; pontuação varia de 0 a 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
|
Período duplo mascarado: espessura média da camada de fibra nervosa da retina (RNFL)
Prazo: Avaliado na linha de base e na semana 52 (consulta de final de tratamento)
|
Mudança da linha de base na espessura da camada de fibras nervosas da retina por tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT).
RNFL mede a perda de axônios de células ganglionares da retina.
A espessura da RNFL diminui à medida que a doença progride.
Um número positivo, ou ausência de alteração da linha de base, reflete um bom resultado clínico, um número negativo reflete perda de espessura ou um mau resultado.
|
Avaliado na linha de base e na semana 52 (consulta de final de tratamento)
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: Espessura da camada de fibra do nervo retinal
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 148
|
Período de extensão de rótulo aberto: alteração da linha de base na espessura da camada de fibras nervosas da retina por SD-OCT por visita.
Mudança da linha de base na espessura da camada de fibras nervosas da retina por tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT).
RNFL mede a perda de axônios de células ganglionares da retina.
A espessura da RNFL diminui à medida que a doença progride.
Um número positivo, ou ausência de alteração da linha de base, reflete um bom resultado clínico, um número negativo reflete perda de espessura ou um mau resultado.
|
Avaliado na linha de base, semana 148
|
|
Período duplamente mascarado: Desvio médio do campo visual conforme medido pelo teste de campo visual automatizado Humphrey Estímulo III
Prazo: Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
Mudança da linha de base no desvio médio do campo visual (MD) conforme medido pelo estímulo de teste de campo visual automatizado Humphrey III por visita.
O teste de campo visual de Humphrey mede toda a área de visão periférica que pode ser vista enquanto o olho está focado em um ponto central.
Desvio médio (MD) é o desvio médio nos resultados do paciente em comparação com os esperados do banco de dados normativo correspondente à idade.
Pontuações mais baixas/mais negativas significam resultados piores, pontuações mais altas/mais positivas significam resultados melhores.
|
Avaliado em cada visita desde a linha de base até a semana 56 (visita de acompanhamento), exceto para a visita do dia 5.
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: desvio médio do campo visual (dB) medido por Humphrey a partir da linha de base
Prazo: Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
Mudança da linha de base no desvio médio do campo visual (MD) conforme medido pelo estímulo de teste de campo visual automatizado Humphrey III por visita.
O teste de campo visual de Humphrey mede toda a área de visão periférica que pode ser vista enquanto o olho está focado em um ponto central.
Desvio médio (MD) é o desvio médio nos resultados do paciente em comparação com os esperados do banco de dados normativo correspondente à idade.
Pontuações mais baixas/mais negativas significam resultados piores, pontuações mais altas/mais positivas significam resultados melhores.
|
Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
|
Período Mascarado Duplo: Discriminação de Cores - Número de Placas
Prazo: Avaliado em cada visita desde o início até a semana 56 (visita de acompanhamento)
|
Período de duplo mascaramento: mudança da linha de base na discriminação de cores - número de placas da linha de base por visita por teste de Ishihara.
Faixa de pontuação: 0-38.
Um número mais alto equivale a uma melhor discriminação de cores e a um melhor resultado.
Número mais baixo é igual a pior discriminação de cor igual a pior resultado.
|
Avaliado em cada visita desde o início até a semana 56 (visita de acompanhamento)
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: alteração da linha de base na discriminação de cores - número de placas por visita
Prazo: Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
Período de extensão de rótulo aberto: alteração da linha de base na discriminação de cores - número de placas da linha de base por visita por teste de Ishihara.
Faixa de pontuação: 0-38.
Um número mais alto equivale a uma melhor discriminação de cores e a um melhor resultado.
Número mais baixo é igual a pior discriminação de cor igual a pior resultado.
|
Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
|
Período duplamente mascarado: alteração da linha de base na sensibilidade ao contraste por gráfico de sensibilidade ao contraste Pelli-Robson por visita
Prazo: Avaliado em cada visita desde o início até a semana 56 (visita de acompanhamento)
|
As letras são organizadas em um gráfico de 60 x 85 cm em conjuntos de tripletos que contêm o mesmo contraste, diminuindo em log10 o contraste de cima para baixo e da esquerda para a direita à medida que o participante progride de um triplete para o outro.
Cada grupo de três letras é diminuído em contraste por um fator 0,71 (1/√2) (log contraste 0,15) do conjunto de procedimento.
O participante lê as letras, começando com o maior contraste, até não conseguir ler as letras de um único grupo.
A pontuação é baseada no contraste do último grupo lido corretamente. O tamanho das letras no gráfico subtendem 0,5 graus a 3m. O teste é pontuado em unidades LogCS, onde cada conjunto de trigêmeos avança em etapas de 0,15 unidades de log variando de LogCS de 0,00 (aprox.
100% de contraste) para LogCS 2.25 (aprox.
0,56% de contraste).
Mudança da linha de base: quanto mais negativo o número significa resultado ruim, mais positivo o número significa melhor resultado.
|
Avaliado em cada visita desde o início até a semana 56 (visita de acompanhamento)
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: alteração da linha de base na sensibilidade ao contraste por visita
Prazo: Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
As letras são organizadas em um gráfico de 60 x 85 cm em conjuntos de tripletos que contêm o mesmo contraste, diminuindo em log10 o contraste de cima para baixo e da esquerda para a direita à medida que o participante progride de um triplete para o outro.
Cada grupo de três letras é diminuído em contraste por um fator 0,71 (1/√2) (log contraste 0,15) do conjunto de procedimento.
O participante lê as letras, começando com o maior contraste, até não conseguir ler as letras de um único grupo.
A pontuação é baseada no contraste do último grupo lido corretamente.
O tamanho das letras no gráfico subtende 0,5 graus a 3m, O teste é pontuado em unidades LogCS, onde cada conjunto de trigêmeos avança em passos de 0,15 unidades logarítmicas variando de LogCS de 0,00 (aprox.
100% de contraste) para LogCS 2.25 (aprox.
0,56% de contraste).
Mudança da linha de base: quanto mais negativo o número significa resultado ruim, mais positivo o número significa melhor resultado.
|
Avaliado em cada visita da linha de base da semana 68 à semana 160
|
|
Alteração duplamente mascarada da linha de base na espessura da camada de células ganglionares da retina
Prazo: Avaliado na linha de base e na semana 52 (consulta de final de tratamento)
|
Alteração da linha de base na espessura da camada de células ganglionares da retina por SD-OCT da linha de base por visita
|
Avaliado na linha de base e na semana 52 (consulta de final de tratamento)
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: alteração da linha de base na espessura da camada de células ganglionares da retina
Prazo: Avaliado na linha de base, Semana 148,
|
Período de extensão de rótulo aberto: alteração da linha de base na espessura da camada de células ganglionares da retina por SD-OCT por SD-OCT por visita
|
Avaliado na linha de base, Semana 148,
|
|
Máscara dupla: VFQ-39 Pontuação de atividades à distância
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
Mudança da linha de base no Questionário de Função Visual (VFQ-39) Pontuação de atividades à distância.
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
|
Período de Extensão de Selo Aberto: Pontuação de Atividades à Distância VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
Change in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Distance Activities Score. National Eye Institute VFQ-39 score mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades de distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, dificuldades de funções específicas da visão, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
|
Período de Extensão de Marca Aberta: Pontuação de Funcionamento Social VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
Mudança da linha de base no Questionário de Função Visual (VFQ-39) Pontuação de Funcionamento Social.
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
|
Duplo Mascaramento: VFQ-39 Pontuação de Funcionamento Social.
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
Mudança da linha de base no Questionário de Função Visual (VFQ-39) Pontuação de Funcionamento Social.
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
|
Duplamente mascarado: Pontuação de saúde mental VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
Mudança da linha de base no escore de Saúde Mental do Questionário de Função Visual (VFQ-39).
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: pontuação de saúde mental VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
Mudança da linha de base no Questionário de Função Visual (VFQ-39) Pontuação de Saúde Mental.
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
|
Máscara Dupla: VFQ-39 Pontuação de Dificuldades de Papel
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
Mudança da linha de base no Questionário de Função Visual (VFQ-39) Pontuação de Dificuldades de Papel National Eye Institute VFQ-39 pontuação mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades de distância , funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, dificuldades de funções específicas da visão, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
|
Período de Extensão de Marca Aberta: VFQ-39 Pontuação de Dificuldades de Função
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
Mudança da linha de base no Questionário de Função Visual (VFQ-39) Pontuação de Dificuldades de Função.
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
|
Período de Extensão de Marca Aberta: Pontuação de Dependência VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
Mudança da linha de base no Questionário de Função Visual (VFQ-39) Pontuação de Dependência.
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
|
Duplamente Mascarado: Pontuação de Dependência VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
Mudança da linha de base no Questionário de Função Visual (VFQ-39) Pontuação de dependência.
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
|
Máscara dupla: Pontuação de visão de cores VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
Alteração desde a linha de base na pontuação do Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Color Vision.
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: pontuação de visão de cores VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
Alteração desde a linha de base na pontuação do Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Color Vision.
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
|
Dupla Máscara: Pontuação Periférica VFQ-39
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
Mudança da linha de base no Questionário de Função Visual (VFQ-39) Pontuação Periférica.
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
|
Período de Extensão Open Label: Questionário de Função Visual (VFQ-39) Pontuação Periférica
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
Mudança da linha de base no Questionário de Função Visual (VFQ-39) Pontuação Periférica.
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 160 (final do período OLE)
|
|
Período duplo mascarado: alteração na pressão intraocular (PIO)
Prazo: Avaliado em cada visita: Linha de base, visita do dia 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento )
|
Período de duplo mascaramento: alteração na pressão intraocular (PIO) em mmHg da linha de base por visita
|
Avaliado em cada visita: Linha de base, visita do dia 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento )
|
|
Período de Extensão de Rótulo Aberto: Pressão Intraocular (PIO)
Prazo: Avaliado na linha de base, Semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Semana 160/(Fim da visita de tratamento)
|
Alteração da linha de base na pressão intraocular (PIO) em mmHg por visita.
|
Avaliado na linha de base, Semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Semana 160/(Fim da visita de tratamento)
|
|
OLE: Exame de Lâmpada de Fenda (SLE) - Olho de Veículo
Prazo: Avaliado na linha de base, Semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Semana 160/(Fim da visita de tratamento)
|
Extensão de rótulo aberto: mudança no exame de lâmpada de fenda da linha de base por visita: número de olhos que mudou de normal ou anormal não clinicamente significativo para anormal clinicamente significativo para olhos de veículo
|
Avaliado na linha de base, Semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Semana 160/(Fim da visita de tratamento)
|
|
OLE: Exame de Lâmpada de Fenda (LES) - Olho de Elamipretida
Prazo: Avaliado na linha de base, Semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Semana 160/(Fim da visita de tratamento)
|
Extensão de rótulo aberto: mudança no exame de lâmpada de fenda da linha de base por visita: número de olhos que mudou de normal ou anormal não clinicamente significativo para anormal clinicamente significativo para Elamipretida Olhos
|
Avaliado na linha de base, Semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Semana 160/(Fim da visita de tratamento)
|
|
Duplamente mascarado: alterações da lâmpada de fenda desde a linha de base: olho de veículo e olho de elamipretida
Prazo: Avaliado em cada visita: Linha de base, visita do dia 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento )
|
Incidência de mudança de normal ou anormal, clinicamente insignificante para normal clinicamente significativo
|
Avaliado em cada visita: Linha de base, visita do dia 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento )
|
|
Duplamente mascarado: alterações do fundo dilatado a partir da linha de base: olho veículo e olhos de elamipretida
Prazo: Avaliado em cada visita: Linha de base, visita do dia 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento )
|
Duplamente mascarado: alterações do fundo dilatado desde a linha de base: olho veículo e olhos com elamipretida Incidência de alteração de normal ou anormal clinicamente insignificante para normal clinicamente significativo
|
Avaliado em cada visita: Linha de base, visita do dia 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento )
|
|
Período de extensão de rótulo aberto: Alterações do fundo dilatado desde a linha de base: Olho de veículo e olhos de elamipretida
Prazo: Avaliado na linha de base, Semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Semana 160/(Fim da visita de tratamento)
|
Incidência de mudança de normal ou anormal clinicamente insignificante para normal clinicamente significativo
|
Avaliado na linha de base, Semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Semana 160/(Fim da visita de tratamento)
|
|
Dupla Máscara: VFQ-39 Pontuação de Saúde Geral
Prazo: Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
Mudança da linha de base no escore de Saúde Geral do Questionário de Função Visual (VFQ-39).
A pontuação VFQ-39 do National Eye Institute mede a qualidade de vida relacionada à saúde de indivíduos com deficiência visual, em 12 domínios: visão geral, dor ocular, atividades de perto, atividades à distância, funcionamento social específico da visão, saúde mental específica da visão, visão dificuldades de papel específico, dependência específica da visão, direção, visão de cores e visão periférica e 1 pontuação composta.
Cada domínio é convertido em uma escala de 0 a 100; as pontuações mais baixas e mais altas possíveis são definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Pontuação mais alta significa maior funcionamento.
As pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por exemplo uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Para a pontuação composta, é calculada a média das pontuações da subescala voltada para a visão, excluindo as questões gerais de saúde.
As pontuações de domínio de cada coorte são calculadas em média e a alteração da linha de base por domínio é calculada.
|
Avaliado na linha de base, semana 52 (consulta de final de tratamento) e semana 56 (consulta de acompanhamento)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alfredo Sadun, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de fevereiro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de fevereiro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
26 de fevereiro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de novembro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de novembro de 2021
Última verificação
1 de novembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças oculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças do Nervo Craniano
- Atrofias ópticas hereditárias
- Atrofia óptica
- Doenças Mitocondriais
- Doenças do Nervo Óptico
- Atrofia Óptica Hereditária, Leber
- Soluções oftálmicas
- Soluções Farmacêuticas
Outros números de identificação do estudo
- SPILH-201
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .