Uno studio che indaga la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della soluzione oftalmica topica di Elamipretide per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber
29 novembre 2021 aggiornato da: Stealth BioTherapeutics Inc.
Uno studio clinico prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con veicolo, di fase 2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della soluzione oftalmica topica con elamipretide in soggetti con neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)
Questo è uno studio di fase 2, prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con veicolo, monocentrico in circa 12 soggetti con LHON per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della soluzione oftalmica topica di elamipretide (MTP-131) in questa popolazione di pazienti.
Al termine delle 52 settimane di trattamento, ai soggetti verrà offerta l'opportunità di accedere a un'estensione in aperto per un massimo di 48 settimane aggiuntive di trattamento.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Si trattava di uno studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco (DM), controllato con veicolo, monocentrico più un periodo di estensione in aperto (OLE) in cui circa 12 soggetti con LHON aventi la mutazione genetica del mtDNA m.11778G>A sono stati randomizzati in in modo mascherato in 1 di 3 gruppi in un rapporto 1:1:1: una goccia di soluzione oftalmica topica all'1,0% di elamipretide due volte al giorno (BID) in: occhio sinistro, occhio destro o entrambi gli occhi.
Dopo il completamento del periodo di trattamento di 52 settimane o del periodo di follow-up della settimana 56, i soggetti sono stati invitati a partecipare al periodo OLE fino a 108 settimane. Durante l'OLE i partecipanti hanno ricevuto quotidianamente l'1% di elamipretide oftalmico topico in entrambi gli occhi (OU). Se un soggetto non ha acconsentito all'OLE, ha completato lo studio alla visita della settimana 56 (±7 giorni). Ci sono stati 4 periodi in questo studio: (1) periodo di screening (fino a 6 settimane); (2) periodo di trattamento in doppia maschera (52 settimane); (3) periodo OLE (fino a 108 settimane) e (4) periodo di follow-up (4 settimane) dopo il completamento della visita di fine trattamento (EOT).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
- Doheny Eye Center
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 50 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Adulti ≥18 e ≤ 50 anni al momento della perdita della vista nel secondo occhio.
- In grado di fornire il consenso informato e disposto a rispettare tutte le visite di studio e gli esami
- Diagnosi di LHON basata sui risultati dei test funzionali/anatomici clinici e oftalmici e su una documentazione soddisfacente della mutazione del DNA mitocondriale m.11778G>A
- Perdita della vista in entrambi gli occhi di ≥1 anno e ≤10 anni al momento della visita di screening e attuale funzione visiva clinicamente stabile (valutata dallo sperimentatore)
- In grado di auto-somministrarsi colliri come dimostrato allo screening o avere un operatore sanitario che può farlo
- Documentazione di aver completato in modo soddisfacente almeno due precedenti test del campo visivo automatizzati Humphrey prima dello screening.
- Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare il controllo delle nascite come specificato nel protocollo dalla data in cui firmano il modulo di consenso informato
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi altra patologia oculare che richieda un trattamento con colliri oftalmici topici prescritti (ad es. glaucoma, secchezza oculare)
- Rapporto coppa/disco > 0,8 in entrambi gli occhi
- Opacità del mezzo, dilatazione pupillare subottimale o errore di rifrazione che interferisce con un imaging retinico adeguato
- Noto per essere immunocompromesso o sottoposto a immunosoppressione sistemica
- Qualsiasi malattia o condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, impedirebbe al soggetto di partecipare allo studio o potrebbe confondere i risultati dello studio
- Partecipazione ad altre sperimentazioni cliniche di farmaci o dispositivi sperimentali entro 30 giorni prima dell'arruolamento o pianificazione della partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione clinica di farmaci o dispositivi sperimentali entro 30 giorni dal completamento dello studio
- Donne in gravidanza o in allattamento
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo 1
Una goccia di soluzione oftalmica topica all'1% di elamipretide (MTP-131) BID applicata all'occhio sinistro (OS) e una goccia di soluzione oftalmica topica veicolo BID nell'occhio controlaterale
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Altri nomi:
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Sperimentale: Gruppo 2
Una goccia di soluzione oftalmica topica all'1% di elamipretide (MTP-131) BID applicata all'occhio destro (OD) e una goccia di soluzione oftalmica topica veicolo BID nell'altro occhio
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Altri nomi:
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Sperimentale: Gruppo 3
Una goccia di soluzione oftalmica topica BID di elamipretide (MTP-131) all'1% applicata su entrambi gli occhi (OU).
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Altri nomi:
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Sperimentale: OLE
Una goccia di soluzione oftalmica topica BID di elamipretide (MTP-131) all'1% applicata su entrambi gli occhi (OU).
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Periodo di doppia mascheratura: incidenza di TEAE oculari
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita: basale, visita del giorno 5, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita di fine trattamento) e settimana 56 (visita di follow-up) )
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L'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento oculare (TEAE).
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Valutato ad ogni visita: basale, visita del giorno 5, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita di fine trattamento) e settimana 56 (visita di follow-up) )
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Estensione in aperto: incidenza di TEAE oculari
Lasso di tempo: Valutato alla settimana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, settimana 160/ (visita di fine trattamento)
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Estensione in aperto: l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento oculare (TEAE).
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Valutato alla settimana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, settimana 160/ (visita di fine trattamento)
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Periodo di doppia mascheratura: gravità dei TEAE oculari
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita: basale, visita del giorno 5, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita di fine trattamento) e settimana 56 (visita di follow-up) )
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La gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento oculare (TEAE).
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Valutato ad ogni visita: basale, visita del giorno 5, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita di fine trattamento) e settimana 56 (visita di follow-up) )
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OLE: gravità dei TEAE oculari
Lasso di tempo: Valutato alla settimana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, settimana 160/ (visita di fine trattamento)
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La gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento oculare (TEAE).
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Valutato alla settimana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, settimana 160/ (visita di fine trattamento)
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Periodo di doppia mascheratura: migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita: basale, visita del giorno 5, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita di fine trattamento) e settimana 56 (visita di follow-up) )
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Periodo in doppia maschera: migliore acuità visiva corretta (BCVA) utilizzando la scala ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) per visita.
I grafici ETDRS presentano una serie di cinque lettere di uguale difficoltà su ciascuna riga, con spaziatura standardizzata tra lettere e righe; c'è un totale di 14 righe (70 lettere), con la dimensione delle lettere che aumenta ulteriormente in modo geometrico ed equivalente in ogni riga di un fattore di 1,2589 (o 0,1 unità logaritmica), spostandosi verso l'alto nel grafico.
Punteggio minimo zero, punteggio massimo 100.
Variazione rispetto al basale: un punteggio più negativo è un risultato peggiore, un punteggio più positivo è un risultato migliore.
Un punteggio più basso significa che meno lettere sono state lette correttamente (risultato peggiore) e un punteggio più alto significa che più lettere sono state lette correttamente (risultato migliore).
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Valutato ad ogni visita: basale, visita del giorno 5, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita di fine trattamento) e settimana 56 (visita di follow-up) )
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Periodo di estensione in aperto: migliore acuità visiva corretta (BCVA) utilizzando la scala ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study)
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160 (visita di follow-up).
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Periodo di estensione in aperto: migliore acuità visiva corretta (BCVA) utilizzando la scala ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) per visita.
I grafici ETDRS presentano una serie di cinque lettere di uguale difficoltà su ciascuna riga, con spaziatura standardizzata tra lettere e righe; c'è un totale di 14 righe (70 lettere), con la dimensione delle lettere che aumenta ulteriormente in modo geometrico ed equivalente in ogni riga di un fattore di 1,2589 (o 0,1 unità logaritmica), spostandosi verso l'alto nel grafico.
Punteggio minimo zero, punteggio massimo 100.
Variazione rispetto al basale: un punteggio più negativo è un risultato peggiore, un punteggio più positivo è un risultato migliore.
Un punteggio più basso significa che meno lettere sono state lette correttamente (risultato peggiore) e un punteggio più alto significa che più lettere sono state lette correttamente (risultato migliore).
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Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160 (visita di follow-up).
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Periodo in doppia maschera: Elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR-ERG) Ampiezza dell'onda A
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Variazione rispetto al basale dell'ampiezza dell'onda a dell'elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR-ERG) per visita.
L'elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR-ERG) valuta la funzione delle cellule retiniche.
Una diminuzione dell'ampiezza dell'onda a è associata a esiti peggiori.
Variazione rispetto al basale nell'ampiezza dell'onda a: un numero più positivo equivale a una diminuzione dell'ampiezza, e quindi un risultato peggiore, un numero più negativo significa un risultato migliore.
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Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Periodo di estensione in aperto: Elettroretinografia con risposta fotopica negativa (PhNR-ERG) Ampiezza dell'onda A
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Variazione rispetto al basale nell'ampiezza dell'onda a dell'elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR-ERG) per visita.
L'elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR-ERG) valuta la funzione delle cellule retiniche.
Una diminuzione dell'ampiezza dell'onda a è associata a esiti peggiori.
Variazione rispetto al basale nell'ampiezza dell'onda a: un numero più positivo equivale a una diminuzione dell'ampiezza, e quindi un risultato peggiore, un numero più negativo significa un risultato migliore.
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Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Periodo in doppia maschera: Elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR-ERG) Ampiezza dell'onda B
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Variazione rispetto al basale dell'ampiezza dell'onda b dell'elettroretinografia a risposta negativa fotopica (PhNR-ERG) alla visita.
L'elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR -ERG) valuta la funzione delle cellule retiniche.
Una diminuzione dell'ampiezza dell'onda b è associata a esiti peggiori.
Variazione rispetto al basale nell'ampiezza dell'onda b: un numero più negativo equivale a una diminuzione dell'ampiezza, e quindi un risultato peggiore, un numero più positivo significa un risultato migliore.
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Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Periodo di estensione in aperto: ampiezza dell'onda B PhNR-ERG
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Variazione rispetto al basale nell'ampiezza dell'onda b dell'elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR-ERG) per visita.
L'elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR -ERG) valuta la funzione delle cellule retiniche.
Una diminuzione dell'ampiezza dell'onda b è associata a esiti peggiori.
Variazione rispetto al basale nell'ampiezza dell'onda b: un numero più negativo equivale a una diminuzione dell'ampiezza, e quindi un risultato peggiore, un numero più positivo significa un risultato migliore.
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Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Periodo a doppia mascheratura: ampiezza PhNR
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Periodo in doppia maschera: variazione rispetto al basale dell'ampiezza PhNR per visita.
L'elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR -ERG) valuta la funzione delle cellule retiniche.
Una diminuzione dell'ampiezza PhNR significa un risultato peggiore.
Variazione rispetto al basale: un numero più negativo significa un risultato migliore, un numero più positivo significa un risultato peggiore.
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Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: ampiezza PhNR
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Periodo di estensione in aperto: variazione rispetto al basale dell'ampiezza PhNR per visita.
L'elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR -ERG) valuta la funzione delle cellule retiniche.
Una diminuzione dell'ampiezza PhNR significa un risultato peggiore.
Variazione rispetto al basale: un numero più negativo significa un risultato migliore, un numero più positivo significa un risultato peggiore.
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Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Periodo a doppia mascheratura: rapporto di ampiezza dell'onda PhNR/B
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Periodo in doppia maschera: variazione rispetto al basale nel rapporto PhNR/ampiezza dell'onda b per visita.
Elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR valuta la funzione delle cellule retiniche.
Una diminuzione dell'ampiezza PhNR significa un risultato peggiore.
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Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Periodo di estensione in aperto: variazione rispetto al basale in base alla visita Rapporto di ampiezza dell'onda PhNR/b
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Periodo di estensione in aperto: variazione rispetto al basale per visita Rapporto di ampiezza dell'onda PhNR/b per visita.
Un rapporto di ampiezza ridotto equivale a un risultato peggiore.
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Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Periodo in doppia maschera: variazione dal basale in base alla visita PhNR da picco a minimo aggiustato per l'ampiezza dell'onda A
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Periodo in doppia maschera: variazione dal basale per visita nel PhNR da picco a minimo aggiustato per l'ampiezza dell'onda a in base alla visita.
Calcolato come (ampiezza dell'onda b - ampiezza PhNR)/ampiezza dell'onda a.
Un rapporto di ampiezza ridotto equivale a un risultato peggiore.
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Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Periodo di estensione in aperto: variazione dal basale in base alla visita PhNR da picco a minimo aggiustato per l'ampiezza dell'onda A
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Periodo di estensione in aperto: variazione dal basale in base alla visita nel PhNR da picco a minimo aggiustato per l'ampiezza dell'onda a in base alla visita.
[Calcolato dall'ampiezza dell'onda b - ampiezza PhNR)/ampiezza dell'onda a.]
L'elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR-ERG) valuta la funzione delle cellule retiniche.
Una diminuzione dell'ampiezza dell'onda a è associata a esiti peggiori.
Un rapporto di ampiezza ridotto equivale a un risultato peggiore.
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Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Periodo a doppia mascheratura: ampiezza PhNR da picco a minimo (non aggiustata) rispetto al basale
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Periodo di doppia mascheratura: variazione dal basale del picco PhNR all'ampiezza minima (non aggiustata) per visita.
Calcolato come ampiezza dell'onda b - ampiezza PhNR.
L'elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR-ERG) valuta la funzione delle cellule retiniche.
Una diminuzione dell'ampiezza è associata a esiti peggiori.
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Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Periodo di estensione in aperto: ampiezza da picco a minimo PhNR (non aggiustato)
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Periodo di estensione in aperto: variazione dal basale del picco PhNR all'ampiezza minima (non aggiustata) per visita.
ampiezza dell'onda b - ampiezza PhNR.
L'elettroretinografia a risposta fotopica negativa (PhNR-ERG) valuta la funzione delle cellule retiniche.
Una diminuzione dell'ampiezza dell'onda a è associata a esiti peggiori.
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Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Doppia mascheratura: Composito VFQ-39
Lasso di tempo: Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Double Masked: variazione rispetto al basale nel questionario sulla funzione visiva (VFQ-39) Punteggio composito per visita.
Il National Eye Institute VFQ-39 misura la qualità della vita correlata alla salute in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche della vista, dipendenza, guida, visione dei colori, visione periferica e punteggio composito.
Per ogni dominio: i punteggi più bassi e più alti possibili sono rispettivamente 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: punteggio composito VFQ-39
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Variazione rispetto al basale nel Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Punteggio composito. Il National Eye Institute VFQ-39 misura la qualità della vita correlata alla salute in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica per la vista, difficoltà di ruolo specifiche per la vista, dipendenza specifica per la vista, guida, visione dei colori, visione periferica e punteggio composito.
Per ogni dominio: i punteggi più bassi e più alti possibili sono rispettivamente 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Periodo di estensione in aperto: VFQ-39 Punteggio di salute generale
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di salute generale del questionario sulla funzione visiva (VFQ-39).
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Doppia mascheratura: punteggio visivo generale VFQ-39
Lasso di tempo: Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Modifica rispetto al basale nel punteggio generale della vista VFQ-39.
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio
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Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Periodo di estensione in aperto: VFQ-39 Punteggio visivo generale
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio della visione generale VFQ-39.
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio
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Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Doppio mascheramento: punteggio del dolore oculare VFQ-39
Lasso di tempo: Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio del dolore oculare VFQ-39.
Il National Eye Institute VFQ-39 misura la qualità della vita correlata alla salute in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche della vista, dipendenza, guida, visione dei colori, visione periferica e punteggio composito.
Per ogni dominio: i punteggi più bassi e più alti possibili sono rispettivamente 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Periodo di estensione in aperto: VFQ-39 Punteggio del dolore oculare
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio del dolore oculare VFQ-39 per visita.
Il National Eye Institute VFQ-39 misura la qualità della vita correlata alla salute in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche della vista, dipendenza, guida, visione dei colori, visione periferica e punteggio composito.
Per ogni dominio: i punteggi più bassi e più alti possibili sono rispettivamente 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Doppia mascheratura: punteggio VFQ-39 Near Activities
Lasso di tempo: Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio VFQ-39 Near Activities rispetto al basale.
Il National Eye Institute VFQ-39 misura la qualità della vita correlata alla salute in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche della vista, dipendenza, guida, visione dei colori, visione periferica e punteggio composito.
Per ogni dominio: i punteggi più bassi e più alti possibili sono rispettivamente 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: VFQ-39 Vicino alle attività
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio del questionario sulla funzione visiva (VFQ-39). Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche della vista, dipendenza specifica della vista, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; il punteggio varia rispettivamente da 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Periodo di doppia mascheratura: spessore medio dello strato di fibre nervose retiniche (RNFL).
Lasso di tempo: Valutato al basale e alla settimana 52 (visita di fine trattamento)
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Variazione rispetto al basale dello spessore dello strato di fibre nervose retiniche mediante tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT).
RNFL misura la perdita di assoni delle cellule gangliari della retina.
Lo spessore del RNFL diminuisce con il progredire della malattia.
Un numero positivo o l'assenza di variazione rispetto al basale riflette un buon esito clinico, un numero negativo riflette la perdita di spessore o un esito negativo.
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Valutato al basale e alla settimana 52 (visita di fine trattamento)
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Periodo di estensione in etichetta aperta: spessore dello strato di fibre nervose retiniche
Lasso di tempo: Valutazione al basale, settimana 148
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: variazione rispetto al basale nello spessore dello strato di fibre nervose retiniche mediante SD-OCT alla visita.
Variazione rispetto al basale dello spessore dello strato di fibre nervose retiniche mediante tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT).
RNFL misura la perdita di assoni delle cellule gangliari della retina.
Lo spessore del RNFL diminuisce con il progredire della malattia.
Un numero positivo o l'assenza di variazione rispetto al basale riflette un buon esito clinico, un numero negativo riflette la perdita di spessore o un esito negativo.
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Valutazione al basale, settimana 148
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Periodo a doppia mascheratura: deviazione media del campo visivo misurata dallo stimolo III del test del campo visivo automatizzato Humphrey
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Variazione rispetto al basale della deviazione media del campo visivo (MD) misurata dallo stimolo III del test del campo visivo automatizzato Humphrey alla visita.
Il test del campo visivo Humphrey misura l'intera area della visione periferica che può essere vista mentre l'occhio è focalizzato su un punto centrale.
La deviazione media (MD) è la deviazione media nei risultati del paziente rispetto a quelli attesi dal database normativo corrispondente all'età.
Punteggi più bassi/più negativi significano un risultato peggiore, un punteggio più alto/più positivo significa un risultato migliore.
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Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up), ad eccezione della visita del giorno 5.
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: deviazione media del campo visivo (dB) misurata da Humphrey dal basale
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Variazione rispetto al basale della deviazione media del campo visivo (MD) misurata dallo stimolo III del test del campo visivo automatizzato Humphrey alla visita.
Il test del campo visivo Humphrey misura l'intera area della visione periferica che può essere vista mentre l'occhio è focalizzato su un punto centrale.
La deviazione media (MD) è la deviazione media nei risultati del paziente rispetto a quelli attesi dal database normativo corrispondente all'età.
Punteggi più bassi/più negativi significano un risultato peggiore, un punteggio più alto/più positivo significa un risultato migliore.
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Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Periodo a doppia mascheratura: Discriminazione del colore - Numero di tavole
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Periodo a doppia mascheratura: variazione rispetto al basale nella discriminazione cromatica - Numero di lastre rispetto al basale per visita mediante test di Ishihara.
Intervallo di punteggio: 0-38.
Un numero più alto equivale a una migliore discriminazione dei colori, a un risultato migliore.
Un numero inferiore equivale a una peggiore discriminazione dei colori equivale a un risultato peggiore.
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Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: variazione rispetto al basale nella discriminazione del colore - Numero di lastre per visita
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: variazione rispetto al basale nella discriminazione cromatica - Numero di lastre rispetto al basale per visita mediante test di Ishihara.
Intervallo di punteggio: 0-38.
Un numero più alto equivale a una migliore discriminazione dei colori, a un risultato migliore.
Un numero inferiore equivale a una peggiore discriminazione dei colori equivale a un risultato peggiore.
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Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Periodo in doppia maschera: variazione rispetto al basale della sensibilità al contrasto di Pelli-Robson Grafico della sensibilità al contrasto per visita
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Le lettere sono disposte su un grafico di 60 x 85 cm in serie di terzine che contengono lo stesso contrasto, diminuendo in contrasto log10 dall'alto verso il basso e da sinistra a destra man mano che il partecipante avanza da una terzina all'altra.
Ogni gruppo di tre lettere è diminuito in contrasto di un fattore 0,71 (1/√2) (log contrasto 0,15) dell'insieme di procedimento.
Il partecipante legge le lettere, iniziando con il contrasto più alto, finché non è in grado di leggere le lettere in un singolo gruppo.
Il punteggio si basa sul contrasto dell'ultimo gruppo letto correttamente. La dimensione delle lettere sul grafico sottende 0,5 gradi a 3 m, il test viene valutato in unità LogCS, dove ogni serie di terzine avanza in passi di 0,15 unità logaritmiche che vanno da LogCS di 0,00 (ca.
100% di contrasto) a LogCS 2.25 (ca.
contrasto 0,56%).
Variazione rispetto al basale: più il numero negativo indica un esito negativo, più il numero positivo indica un esito migliore.
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Valutato ad ogni visita dal basale alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: variazione rispetto al basale nella sensibilità al contrasto per visita
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Le lettere sono disposte su un grafico di 60 x 85 cm in serie di terzine che contengono lo stesso contrasto, diminuendo in contrasto log10 dall'alto verso il basso e da sinistra a destra man mano che il partecipante avanza da una terzina all'altra.
Ogni gruppo di tre lettere è diminuito in contrasto di un fattore 0,71 (1/√2) (log contrasto 0,15) dell'insieme di procedimento.
Il partecipante legge le lettere, iniziando con il contrasto più alto, finché non è in grado di leggere le lettere in un singolo gruppo.
Il punteggio si basa sul contrasto dell'ultimo gruppo letto correttamente.
La dimensione delle lettere sul grafico sottende 0,5 gradi a 3 m, Il test viene valutato in unità LogCS, dove ogni serie di terzine avanza in passi di 0,15 unità logaritmiche che vanno da LogCS di 0,00 (ca.
100% di contrasto) a LogCS 2.25 (ca.
contrasto 0,56%).
Variazione rispetto al basale: più il numero negativo indica un esito negativo, più il numero positivo indica un esito migliore.
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Valutato ad ogni visita dal basale dalla settimana 68 alla settimana 160
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Cambiamento mascherato doppio rispetto alla linea di base nello spessore dello strato di cellule gangliari retiniche
Lasso di tempo: Valutato al basale e alla settimana 52 (visita di fine trattamento)
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Variazione rispetto al basale nello spessore dello strato di cellule gangliari della retina per SD-OCT Dal basale per visita
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Valutato al basale e alla settimana 52 (visita di fine trattamento)
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: variazione rispetto alla linea di base nello spessore dello strato di cellule gangliari retiniche
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 148,
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: variazione rispetto al basale nello spessore dello strato di cellule gangliari retiniche mediante SD-OCT mediante SD-OCT alla visita
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Valutato al basale, settimana 148,
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Doppio mascheramento: VFQ-39 Punteggio attività a distanza
Lasso di tempo: Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio delle attività a distanza del questionario sulla funzione visiva (VFQ-39).
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: VFQ-39 Punteggio delle attività a distanza
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Change in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Distance Activities Score. Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche della vista, dipendenza specifica della vista, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: punteggio di funzionamento sociale VFQ-39
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di funzionamento sociale del questionario sulla funzione visiva (VFQ-39).
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Doppio mascheramento: punteggio di funzionamento sociale VFQ-39.
Lasso di tempo: Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di funzionamento sociale del questionario sulla funzione visiva (VFQ-39).
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Doppio mascheramento: punteggio di salute mentale VFQ-39
Lasso di tempo: Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di salute mentale del questionario sulla funzione visiva (VFQ-39).
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Periodo di estensione in aperto: punteggio di salute mentale VFQ-39
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Variazione rispetto al basale nel questionario sulla funzione visiva (VFQ-39) Punteggio di salute mentale .
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Doppia maschera: VFQ-39 Difficoltà di ruolo Punteggio
Lasso di tempo: Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Variazione rispetto al basale nel questionario sulla funzione visiva (VFQ-39) Punteggio delle difficoltà di ruolo Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza , funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche della vista, dipendenza specifica della vista, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: VFQ-39 Punteggio delle difficoltà di ruolo
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Variazione rispetto al basale nel questionario sulla funzione visiva (VFQ-39) Punteggio delle difficoltà di ruolo.
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: Punteggio di dipendenza VFQ-39
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di dipendenza del questionario sulla funzione visiva (VFQ-39).
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Doppio mascheramento: punteggio di dipendenza VFQ-39
Lasso di tempo: Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Variazione rispetto al basale nel questionario sulla funzione visiva (VFQ-39) Punteggio di dipendenza.
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Doppia mascheratura: VFQ-39 Color Vision Score
Lasso di tempo: Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio della visione dei colori del questionario sulla funzione visiva (VFQ-39).
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: VFQ-39 Color Vision Score
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio della visione dei colori del questionario sulla funzione visiva (VFQ-39).
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Doppio mascheramento: punteggio periferico VFQ-39
Lasso di tempo: Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Variazione rispetto al basale nel questionario sulla funzione visiva (VFQ-39) Punteggio periferico .
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Periodo di estensione dell'etichetta aperta: questionario sulla funzione visiva (VFQ-39) Punteggio periferico
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Variazione rispetto al basale nel questionario sulla funzione visiva (VFQ-39) Punteggio periferico .
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, settimana 160 (fine del periodo OLE)
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Periodo in doppia maschera: variazione della pressione intraoculare (IOP)
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita: basale, visita del giorno 5, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita di fine trattamento) e settimana 56 (visita di follow-up) )
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Periodo in doppia maschera: variazione della pressione intraoculare (IOP) in mmHg rispetto al basale per visita
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Valutato ad ogni visita: basale, visita del giorno 5, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita di fine trattamento) e settimana 56 (visita di follow-up) )
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Periodo di estensione in aperto: pressione intraoculare (IOP)
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, settimana 160/ (visita di fine trattamento)
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Variazione rispetto al basale della pressione intraoculare (IOP) in mmHg per visita.
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Valutato al basale, settimana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, settimana 160/ (visita di fine trattamento)
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OLE: Esame con lampada a fessura (LES)-Occhio del veicolo
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, settimana 160/ (visita di fine trattamento)
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Estensione in aperto: spostamento dell'esame con lampada a fessura dal basale per visita: numero di occhi che sono cambiati da normali o anormali non clinicamente significativi a anormali clinicamente significativi per gli occhi del veicolo
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Valutato al basale, settimana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, settimana 160/ (visita di fine trattamento)
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OLE: Esame con lampada a fessura (LES)-Elamipretide Eye
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, settimana 160/ (visita di fine trattamento)
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Estensione in aperto: spostamento dell'esame con lampada a fessura dal basale per visita: numero di occhi che sono cambiati da normali o anormali non clinicamente significativi a anormali clinicamente significativi per Elamipretide Eyes
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Valutato al basale, settimana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, settimana 160/ (visita di fine trattamento)
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Doppia mascheratura: modifiche della lampada a fessura rispetto al basale: occhio del veicolo e occhio di Elamipretide
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita: basale, visita del giorno 5, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita di fine trattamento) e settimana 56 (visita di follow-up) )
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Incidenza del cambiamento da normale o anormale, clinicamente insignificante a normale clinicamente significativo
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Valutato ad ogni visita: basale, visita del giorno 5, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita di fine trattamento) e settimana 56 (visita di follow-up) )
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Doppio mascheramento: modifiche del fondo dilatato rispetto al basale: occhio del veicolo e occhi Elamipretide
Lasso di tempo: Valutato ad ogni visita: basale, visita del giorno 5, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita di fine trattamento) e settimana 56 (visita di follow-up) )
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Doppio mascheramento: alterazioni del fondo oculare dilatato rispetto al basale: occhio veicolare ed occhi con elamipretide Incidenza del cambiamento da normale o anormale - clinicamente insignificante a normale clinicamente significativo
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Valutato ad ogni visita: basale, visita del giorno 5, settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita di fine trattamento) e settimana 56 (visita di follow-up) )
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Periodo di estensione in aperto: modifiche del fondo dilatato rispetto al basale: occhio veicolare e occhi Elamipretide
Lasso di tempo: Valutato al basale, settimana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, settimana 160/ (visita di fine trattamento)
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Incidenza del cambiamento da normale o anormale clinicamente insignificante a normale clinicamente significativo
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Valutato al basale, settimana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, settimana 160/ (visita di fine trattamento)
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Doppio mascheramento: punteggio di salute generale VFQ-39
Lasso di tempo: Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di salute generale del questionario sulla funzione visiva (VFQ-39).
Il punteggio VFQ-39 del National Eye Institute misura la qualità della vita correlata alla salute dei soggetti con disabilità visiva, in 12 domini: visione generale, dolore oculare, attività da vicino, attività a distanza, funzionamento sociale specifico della vista, salute mentale specifica della vista, difficoltà di ruolo specifiche, dipendenza visiva specifica, guida, visione dei colori e visione periferica e 1 punteggio composito.
Ogni dominio viene convertito in una scala da 0 a 100; i punteggi più bassi e più alti possibili sono fissati rispettivamente a 0 e 100 punti.
Un punteggio più alto significa un funzionamento più elevato.
I punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Per il punteggio composito, viene calcolata la media dei punteggi delle sottoscale mirate alla vista, escludendo le domande sulla salute generale.
Viene calcolata la media dei punteggi di dominio di ciascuna coorte e viene calcolata la variazione rispetto al basale per dominio.
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Valutato al basale, alla settimana 52 (visita di fine trattamento) e alla settimana 56 (visita di follow-up)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Alfredo Sadun, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 marzo 2016
Completamento primario (Effettivo)
1 settembre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 febbraio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 febbraio 2016
Primo Inserito (Stima)
26 febbraio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 novembre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 novembre 2021
Ultimo verificato
1 novembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie degli occhi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie degli occhi, ereditarie
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie dei nervi cranici
- Atrofie ottiche, ereditarie
- Atrofia ottica
- Malattie mitocondriali
- Malattie del nervo ottico
- Atrofia ottica, ereditaria, Leber
- Soluzioni oftalmiche
- Soluzioni farmaceutiche
Altri numeri di identificazione dello studio
- SPILH-201
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