Een onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Elamipretide-topische oftalmische oplossing voor de behandeling van Leber's erfelijke optische neuropathie
29 november 2021 bijgewerkt door: Stealth BioTherapeutics Inc.
Een prospectief, gerandomiseerd, dubbel gemaskeerd, voertuiggecontroleerd, klinisch fase 2-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Elamipretide-topische oftalmische oplossing te evalueren bij proefpersonen met Leber's erfelijke optische neuropathie (LHON)
Dit is een fase 2, prospectief, gerandomiseerd, dubbelblind, vehiculumgecontroleerd, single-center onderzoek bij ongeveer 12 proefpersonen met LHON om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van elamipretide (MTP-131) topische oftalmische oplossing in deze patiëntenpopulatie te evalueren.
Aan het einde van 52 weken behandeling krijgen proefpersonen de mogelijkheid om deel te nemen aan een Open Label Extension voor maximaal 48 extra weken behandeling.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Gedetailleerde beschrijving
Dit was een prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde (DM), voertuiggecontroleerde, single-center studie plus open-label extensieperiode (OLE) waarin ongeveer 12 proefpersonen met LHON met de genetische mtDNA-mutatie m.11778G>A werden gerandomiseerd in gemaskeerd in 1 van de 3 groepen in een verhouding van 1:1:1: één druppel elamipretide 1,0% topische oftalmische oplossing tweemaal daags (BID) in het: linkeroog, rechteroog of beide ogen.
Na voltooiing van de behandelingsperiode van 52 weken of de follow-upperiode van week 56 werden proefpersonen uitgenodigd om tot 108 weken deel te nemen aan de OLE-periode. Tijdens de OLE ontvingen de deelnemers dagelijks 1% lokale oftalmische elamipretide in beide ogen (OU). Als een proefpersoon niet instemde met de OLE, voltooide hij/zij het onderzoek in week 56 (±7 dagen). Er waren 4 perioden in deze studie: (1) screeningperiode (tot 6 weken); (2) dubbel gemaskeerde behandelingsperiode (52 weken); (3) OLE-periode (tot 108 weken) en (4) follow-upperiode (4 weken) na voltooiing van het bezoek aan het einde van de behandeling (EOT).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Pasadena, California, Verenigde Staten, 91105
- Doheny Eye Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 50 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassenen ≥18 en ≤ 50 jaar oud op het moment van verlies van gezichtsvermogen in het tweede oog.
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven en bereid om te voldoen aan alle studiebezoeken en examens
- Diagnose van LHON op basis van klinische en oogheelkundige functionele/anatomische testbevindingen en bevredigende documentatie van de mitochondriale DNA-mutatie m.11778G>A
- Verlies van gezichtsvermogen in beide ogen van ≥1 jaar en ≤10 jaar ten tijde van het screeningsbezoek en huidige klinisch stabiele visuele functie (zoals beoordeeld door de onderzoeker)
- In staat om zelf oogdruppels toe te dienen zoals aangetoond bij screening of een zorgverlener te hebben die dit kan doen
- Documentatie van het naar tevredenheid hebben voltooid van ten minste twee eerdere Humphrey geautomatiseerde gezichtsveldtesten voorafgaand aan de screening.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen anticonceptie te gebruiken zoals gespecificeerd in het protocol vanaf de datum waarop ze het formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekenen
Uitsluitingscriteria:
- Elke andere oculaire pathologie die behandeling met lokale oogdruppels op recept vereist (bijv. Glaucoom, droge ogen)
- Kop tot schijfverhouding van > 0,8 in beide ogen
- Media-opaciteit, suboptimale pupilverwijding of brekingsfout die adequate beeldvorming van het netvlies verstoort
- Bekend als immuungecompromitteerd of systemische immunosuppressie
- Elke ziekte of medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon ervan zou weerhouden deel te nemen aan het onderzoek of die de onderzoeksresultaten zou kunnen verstoren
- Deelname aan andere klinische onderzoeken naar geneesmiddelen of apparaten binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving, of van plan zijn om binnen 30 dagen na voltooiing van de studie deel te nemen aan andere klinische onderzoeken naar geneesmiddelen of apparaten
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep 1
Eén druppel elamipretide (MTP-131) 1% topische oftalmische oplossing BID aangebracht op het linkeroog (OS) en één druppel voertuigtopische oftalmische oplossing BID in het andere oog
|
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep 2
Eén druppel elamipretide (MTP-131) 1% topische oftalmische oplossing BID aangebracht op het rechteroog (OD) en één druppel voertuigtopische oftalmische oplossing BID in het andere oog
|
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep 3
Eén druppel elamipretide (MTP-131) 1% topische oftalmische oplossing BID toegepast op beide ogen (OU).
|
Andere namen:
|
|
Experimenteel: OLE
Eén druppel elamipretide (MTP-131) 1% topische oftalmische oplossing BID toegepast op beide ogen (OU).
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dubbel gemaskeerde periode: incidentie van oculaire TEAE's
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek: baseline, bezoek op dag 5, weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek )
|
De incidentie van oculaire behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE's).
|
Beoordeeld bij elk bezoek: baseline, bezoek op dag 5, weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek )
|
|
Open Label-extensie: incidentie van oculaire TEAE's
Tijdsspanne: Beoordeeld in week 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, week 160/ (einde van behandelingsbezoek)
|
Open-labelextensie: de incidentie van oculaire behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE's).
|
Beoordeeld in week 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, week 160/ (einde van behandelingsbezoek)
|
|
Dubbel gemaskeerde periode: ernst van oculaire TEAE's
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek: baseline, bezoek op dag 5, weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek )
|
De ernst van oculaire behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE's).
|
Beoordeeld bij elk bezoek: baseline, bezoek op dag 5, weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek )
|
|
OLE: ernst van oculaire TEAE's
Tijdsspanne: Beoordeeld in week 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, week 160/ (einde van behandelingsbezoek)
|
De ernst van oculaire behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE's).
|
Beoordeeld in week 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, week 160/ (einde van behandelingsbezoek)
|
|
Dubbel gemaskeerde periode: best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek: baseline, bezoek op dag 5, weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek )
|
Dubbel gemaskeerde periode: best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) met behulp van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-schaal per bezoek.
ETDRS-kaarten presenteren een reeks van vijf letters van gelijke moeilijkheidsgraad op elke rij, met gestandaardiseerde afstand tussen letters en rijen; er zijn in totaal 14 regels (70 letters), waarbij de lettergrootte verder geometrisch en equivalent in elke regel toeneemt met een factor 1,2589 (of 0,1 log-eenheid), omhoog in de grafiek.
Minimale score nul, maximale score 100.
Verandering ten opzichte van baseline: een meer negatieve score is een slechter resultaat, een meer positieve score is een beter resultaat.
Een lagere score betekent dat er minder brieven correct zijn gelezen (slechtere uitkomst) en een hogere score betekent dat meer letters correct zijn gelezen (betere uitkomst).
|
Beoordeeld bij elk bezoek: baseline, bezoek op dag 5, weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek )
|
|
Open-label verlengingsperiode: best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) met behulp van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-schaal
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160 (vervolgbezoek).
|
Open-label verlengingsperiode: best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) met behulp van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-schaal per bezoek.
ETDRS-kaarten presenteren een reeks van vijf letters van gelijke moeilijkheidsgraad op elke rij, met gestandaardiseerde afstand tussen letters en rijen; er zijn in totaal 14 regels (70 letters), waarbij de lettergrootte verder geometrisch en equivalent in elke regel toeneemt met een factor 1,2589 (of 0,1 log-eenheid), omhoog in de grafiek.
Minimale score nul, maximale score 100.
Verandering ten opzichte van baseline: een meer negatieve score is een slechter resultaat, een meer positieve score is een beter resultaat.
Een lagere score betekent dat er minder brieven correct zijn gelezen (slechtere uitkomst) en een hogere score betekent dat meer letters correct zijn gelezen (betere uitkomst).
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160 (vervolgbezoek).
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dubbel gemaskeerde periode: fotopische negatieve respons Elektroretinografie (PhNR-ERG) A-golfamplitude
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
Verandering ten opzichte van baseline in fotopische negatieve respons elektroretinografie (PhNR-ERG) a-golfamplitude door Visit.
Fotopische negatieve respons elektroretinografie (PhNR-ERG) beoordeelt de celfunctie van het netvlies.
Een afname van de amplitude van de a-golf wordt geassocieerd met slechtere resultaten.
Verandering ten opzichte van de basislijn in a-golfamplitude: een positiever getal staat gelijk aan een afname van de amplitude, en dus een slechter resultaat, een meer negatief getal betekent een beter resultaat.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
|
Open Label Verlengingsperiode: Photopic Negative Response Electroretinography (PhNR-ERG) A-golf Amplitude
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in fotopische negatieve respons elektroretinografie (PhNR-ERG) a-golfamplitude per bezoek.
Fotopische negatieve respons elektroretinografie (PhNR-ERG) beoordeelt de celfunctie van het netvlies.
Een afname van de amplitude van de a-golf wordt geassocieerd met slechtere resultaten.
Verandering ten opzichte van de basislijn in a-golfamplitude: een positiever getal staat gelijk aan een afname van de amplitude, en dus een slechter resultaat, een meer negatief getal betekent een beter resultaat.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
|
Dubbel gemaskeerde periode: fotopische negatieve respons Elektroretinografie (PhNR-ERG) B-golfamplitude
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
Verandering ten opzichte van baseline in fotopische negatieve respons elektroretinografie (PhNR-ERG) b-golfamplitude per bezoek.
Fotopische negatieve respons elektroretinografie (PhNR -ERG) beoordeelt de celfunctie van het netvlies.
Een afname van de amplitude van de b-golf wordt in verband gebracht met slechtere resultaten.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de amplitude van de b-golf: een negatiever getal staat gelijk aan een afname van de amplitude, en dus een slechtere uitkomst, een positiever getal betekent een betere uitkomst.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
|
Open Label Verlengingsperiode: PhNR-ERG B-golf Amplitude
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
Verandering ten opzichte van baseline in photopic negative response electroretinography (PhNR-ERG) b-wave Amplitude by Visit.
Fotopische negatieve respons elektroretinografie (PhNR -ERG) beoordeelt de celfunctie van het netvlies.
Een afname van de amplitude van de b-golf wordt in verband gebracht met slechtere resultaten.
Verandering ten opzichte van de basislijn in amplitude van de b-golf: een negatiever getal is gelijk aan een afname van de amplitude, en dus een slechtere uitkomst, een positiever getal betekent een betere uitkomst.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
|
Dubbel gemaskeerde periode: PhNR-amplitude
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
Dubbel gemaskeerde periode: verandering ten opzichte van baseline in PhNR-amplitude per bezoek.
Fotopische negatieve respons elektroretinografie (PhNR -ERG) beoordeelt de celfunctie van het netvlies.
Een afname van de PhNR-amplitude betekent een slechter resultaat.
Verandering ten opzichte van de basislijn: een negatiever getal betekent een beter resultaat, een positiever getal betekent een slechter resultaat.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
|
Open Label Verlengingsperiode: PhNR Amplitude
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
Open-label verlengingsperiode: verandering ten opzichte van baseline in PhNR-amplitude per bezoek.
Fotopische negatieve respons elektroretinografie (PhNR -ERG) beoordeelt de celfunctie van het netvlies.
Een afname van de PhNR-amplitude betekent een slechter resultaat.
Verandering ten opzichte van de basislijn: een negatiever getal betekent een beter resultaat, een positiever getal betekent een slechter resultaat.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
|
Dubbel gemaskeerde periode: PhNR/B-golf Amplitudeverhouding
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
Dubbel gemaskeerde periode: verandering ten opzichte van baseline in PhNR/b-golf amplitudeverhouding per bezoek.
Fotopische negatieve respons electroretinografie (PhNR beoordeelt de celfunctie van het netvlies.
Een afname van de PhNR-amplitude betekent een slechter resultaat.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
|
Open-label verlengingsperiode: wijziging van basislijn door PhNR/b golfamplitudeverhouding te bezoeken
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
Open-label verlengingsperiode: verandering ten opzichte van baseline per bezoek PhNR/b golfamplitudeverhouding per bezoek.
Een verminderde amplitudeverhouding staat gelijk aan een slechter resultaat.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
|
Dubbel gemaskeerde periode: verandering van basislijn door PhNR-bezoek te bezoeken Piek naar dal aangepast voor A-golfamplitude
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
Dubbel gemaskeerde periode: verandering van basislijn per bezoek in PhNR Piek naar dal gecorrigeerd voor a-golfamplitude per bezoek.
Berekend als (b-golfamplitude - PhNR-amplitude)/a-golfamplitude.
Een verminderde amplitudeverhouding staat gelijk aan een slechter resultaat.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
|
Open-label verlengingsperiode: verandering van basislijn door PhNR te bezoeken Piek naar dal aangepast voor A-golfamplitude
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
Open-label verlengingsperiode: verandering van baseline per bezoek in PhNR-piek naar dal gecorrigeerd voor a-golfamplitude per bezoek.
[Berekend door b-golfamplitude - PhNR-amplitude)/a-golfamplitude.]
Fotopische negatieve respons elektroretinografie (PhNR-ERG) beoordeelt de celfunctie van het netvlies.
Een afname van de amplitude van de a-golf wordt geassocieerd met slechtere resultaten.
Een verminderde amplitudeverhouding staat gelijk aan een slechter resultaat.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
|
Dubbel gemaskeerde periode: PhNR-piek tot dalamplitude (niet aangepast) vanaf basislijn
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
Dubbel gemaskeerde periode: verandering van baseline in PhNR-piek naar dalamplitude (niet aangepast) per bezoek.
Berekend als b-golfamplitude - PhNR-amplitude.
Fotopische negatieve respons elektroretinografie (PhNR-ERG) beoordeelt de celfunctie van het netvlies.
Een afname van de amplitude wordt in verband gebracht met slechtere resultaten.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
|
Open-label verlengingsperiode: PhNR piek-tot-dalamplitude (niet aangepast)
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
Open-label verlengingsperiode: verandering van baseline in PhNR-piek naar dalamplitude (niet aangepast) per bezoek.
b-golfamplitude - PhNR-amplitude.
Fotopische negatieve respons elektroretinografie (PhNR-ERG) beoordeelt de celfunctie van het netvlies.
Een afname van de amplitude van de a-golf wordt geassocieerd met slechtere resultaten.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
|
Dubbel gemaskeerd: VFQ-39 composiet
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
Dubbel gemaskeerd: verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Samengestelde score per bezoek.
National Eye Institute VFQ-39 meet gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visusspecifieke rolproblemen, visusspecifiek afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien, perifeer zicht en samengestelde score.
Per domein: de laagst en hoogst mogelijke score is respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
|
Open Label-verlengingsperiode: VFQ-39 samengestelde partituur
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Samengestelde score. National Eye Institute VFQ-39 meet gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visiespecifiek sociaal functioneren, visiespecifieke geestelijke gezondheid, visiespecifieke rolproblemen, visiespecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien, perifere visie en samengestelde score.
Per domein: de laagst en hoogst mogelijke score is respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
|
Open-label verlengingsperiode: VFQ-39 algemene gezondheidsscore
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Algemene gezondheidsscore.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
|
Dubbel gemaskeerd: VFQ-39 algemene zichtscore
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
Verandering ten opzichte van baseline in VFQ-39 General Vision Score.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend
|
Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
|
Open Label Verlengingsperiode: VFQ-39 Algemene Visiescore
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
Verandering ten opzichte van baseline in VFQ-39 General Vision-score.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend
|
Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
|
Dubbel gemaskeerd: VFQ-39 Oculaire pijnscore
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
Verandering ten opzichte van baseline in VFQ-39 oculaire pijnscore.
National Eye Institute VFQ-39 meet gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visusspecifieke rolproblemen, visusspecifiek afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien, perifeer zicht en samengestelde score.
Per domein: de laagst en hoogst mogelijke score is respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
|
Open-label verlengingsperiode: VFQ-39 Oculaire pijnscore
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
Verandering ten opzichte van baseline in VFQ-39 Oculaire pijnscore per bezoek.
National Eye Institute VFQ-39 meet gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visusspecifieke rolproblemen, visusspecifiek afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien, perifeer zicht en samengestelde score.
Per domein: de laagst en hoogst mogelijke score is respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
|
Dubbel gemaskeerd: VFQ-39 Score voor bijna-activiteiten
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
Wijziging ten opzichte van de basislijn in VFQ-39 Score nabije activiteiten ten opzichte van de basislijn.
National Eye Institute VFQ-39 meet gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visusspecifieke rolproblemen, visusspecifiek afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien, perifeer zicht en samengestelde score.
Per domein: de laagst en hoogst mogelijke score is respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
|
Open Label-verlengingsperiode: VFQ-39 Nabije activiteiten
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Near Activities-score. De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oculaire pijn, nabije activiteiten, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visusspecifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifere visie en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; score varieert van respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
|
Dubbel gemaskeerde periode: gemiddelde retinale zenuwvezel (RNFL) laagdikte
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline en week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling)
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dikte van de zenuwvezellaag van het netvlies door optische coherentietomografie in het spectrale domein (SD-OCT).
RNFL meet het verlies van axonen van ganglioncellen in het netvlies.
De dikte van de RNFL neemt af naarmate de ziekte vordert.
Een positief getal, of afwezigheid van verandering ten opzichte van de uitgangswaarde, duidt op een goed klinisch resultaat, een negatief getal op verlies van dikte of een slecht resultaat.
|
Beoordeeld bij baseline en week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling)
|
|
Open label verlengingsperiode: laagdikte van de zenuwvezels van het netvlies
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 148
|
Open-label verlengingsperiode: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dikte van de retinale zenuwvezellaag door SD-OCT per bezoek.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dikte van de zenuwvezellaag van het netvlies door optische coherentietomografie in het spectrale domein (SD-OCT).
RNFL meet het verlies van axonen van ganglioncellen in het netvlies.
De dikte van de RNFL neemt af naarmate de ziekte vordert.
Een positief getal, of afwezigheid van verandering ten opzichte van de uitgangswaarde, duidt op een goed klinisch resultaat, een negatief getal op verlies van dikte of een slecht resultaat.
|
Beoordeeld bij baseline, week 148
|
|
Dubbel gemaskeerde periode: gemiddelde afwijking van het gezichtsveld zoals gemeten door Humphrey Automated Visual Field Testing Stimulus III
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in gezichtsveld Gemiddelde afwijking (MD) zoals gemeten door Humphrey geautomatiseerde visuele veldteststimulus III per bezoek.
De Humphrey-gezichtsveldtest meet het gehele gebied van het perifere zicht dat kan worden gezien terwijl het oog op een centraal punt is gericht.
Gemiddelde afwijking (MD) is de gemiddelde afwijking in de resultaten van de patiënt in vergelijking met de resultaten die worden verwacht op basis van de leeftijdsafhankelijke normatieve database.
Lagere/meer negatieve scores betekenen een slechter resultaat, een hogere/meer positieve score betekent een beter resultaat.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek), behalve bij bezoek op dag 5.
|
|
Open-label verlengingsperiode: gezichtsveldgemiddelde afwijking (dB) gemeten door Humphrey vanaf baseline
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in gezichtsveld Gemiddelde afwijking (MD) zoals gemeten door Humphrey geautomatiseerde visuele veldteststimulus III per bezoek.
De Humphrey-gezichtsveldtest meet het gehele gebied van het perifere zicht dat kan worden gezien terwijl het oog op een centraal punt is gericht.
Gemiddelde afwijking (MD) is de gemiddelde afwijking in de resultaten van de patiënt in vergelijking met de resultaten die worden verwacht op basis van de leeftijdsafhankelijke normatieve database.
Lagere/meer negatieve scores betekenen een slechter resultaat, een hogere/meer positieve score betekent een beter resultaat.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
|
Dubbel gemaskeerde periode: kleurdiscriminatie - aantal platen
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek)
|
Dubbel gemaskeerde periode: verandering ten opzichte van de basislijn in kleurdiscriminatie - aantal platen ten opzichte van de basislijn door bezoek door Ishihara-test.
Scorebereik: 0-38.
Hoger aantal is gelijk aan betere kleurdiscriminatie is gelijk aan beter resultaat.
Lager getal is gelijk aan slechtere kleurdiscriminatie is gelijk aan slechtere uitkomst.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek)
|
|
Verlengingsperiode open label: wijziging van basislijn in kleurdiscriminatie - aantal platen per bezoek
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
Open-label verlengingsperiode: verandering ten opzichte van baseline in kleurdiscriminatie - aantal platen ten opzichte van baseline door bezoek door Ishihara-test.
Scorebereik: 0-38.
Hoger aantal is gelijk aan betere kleurdiscriminatie is gelijk aan beter resultaat.
Lager getal is gelijk aan slechtere kleurdiscriminatie is gelijk aan slechtere uitkomst.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
|
Dubbel gemaskeerde periode: wijziging van de basislijn in contrastgevoeligheid door Pelli-Robson Contrastgevoeligheidsgrafiek per bezoek
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek)
|
Letters zijn gerangschikt op een kaart van 60 x 85 cm in sets van drietallen die hetzelfde contrast bevatten, waarbij het log10-contrast van boven naar beneden en van links naar rechts afneemt naarmate de deelnemer van het ene drietal naar het andere gaat.
Elke groep van drie letters wordt in contrast verminderd met een factor 0,71 (1/√2) (logcontrast 0,15) van de procedureverzameling.
De deelnemer leest letters, beginnend met het hoogste contrast, totdat hij in een enkele groep geen letters meer kan lezen.
De score is gebaseerd op het contrast van de laatste correct gelezen groep. De grootte van de letters op de kaart onderspant 0,5 graden op 3 m. De test wordt gescoord in LogCS-eenheden, waarbij elke set tripletten vooruitgaat in stappen van 0,15 log-eenheden, variërend van LogCS van 0,00 (ca.
100% contrast) naar LogCS 2.25 (ca.
0,56% contrast).
Verandering ten opzichte van de basislijn: hoe negatiever het getal een slecht resultaat betekent, hoe positiever het getal een beter resultaat betekent.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline tot week 56 (vervolgbezoek)
|
|
Open Label Verlengingsperiode: wijziging van de basislijn in contrastgevoeligheid per bezoek
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
Letters zijn gerangschikt op een kaart van 60 x 85 cm in sets van drietallen die hetzelfde contrast bevatten, waarbij het log10-contrast van boven naar beneden en van links naar rechts afneemt naarmate de deelnemer van het ene drietal naar het andere gaat.
Elke groep van drie letters wordt in contrast verminderd met een factor 0,71 (1/√2) (logcontrast 0,15) van de procedureverzameling.
De deelnemer leest letters, beginnend met het hoogste contrast, totdat hij in een enkele groep geen letters meer kan lezen.
Score is gebaseerd op het contrast van de laatste correct gelezen groep.
De grootte van de letters op de kaart is 0,5 graden lager op 3 m. De test wordt gescoord in LogCS-eenheden, waarbij elke set tripletten vooruitgaat in stappen van 0,15 log-eenheden, variërend van LogCS van 0,00 (ong.
100% contrast) naar LogCS 2.25 (ca.
0,56% contrast).
Verandering ten opzichte van de basislijn: hoe negatiever het getal een slecht resultaat betekent, hoe positiever het getal een beter resultaat betekent.
|
Beoordeeld bij elk bezoek vanaf baseline van week 68 tot week 160
|
|
Dubbel gemaskeerde verandering ten opzichte van de basislijn in de dikte van de retinale ganglioncellaag
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline en week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling)
|
Verandering ten opzichte van baseline in retinale ganglioncellaagdikte per SD-OCT vanaf baseline per bezoek
|
Beoordeeld bij baseline en week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling)
|
|
Open-label verlengingsperiode: wijziging van de basislijn in de dikte van de retinale ganglioncellaag
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 148,
|
Open-label verlengingsperiode: verandering ten opzichte van baseline in retinale ganglioncellaagdikte door SD-OCT door SD-OCT door bezoek
|
Beoordeeld bij baseline, week 148,
|
|
Dubbel gemaskeerd: VFQ-39 Afstandsactiviteitenscore
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Distance Activities-score.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
|
Open Label Verlengingsperiode: VFQ-39 Afstandsactiviteitenscore
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
Change in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Score voor activiteiten op afstand. De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oculaire pijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visusspecifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifere visie en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
|
Open Label Verlengingsperiode: VFQ-39 Social Functioning Score
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Social Functioning Score.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
|
Dubbel gemaskeerd: VFQ-39 score voor sociaal functioneren.
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Social Functioning-score.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
|
Dubbel gemaskeerd: VFQ-39 Mental Health Score
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Mental Health-score.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
|
Open Label Verlengingsperiode: VFQ-39 Mental Health Score
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Mental Health Score.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
|
Dubbel gemaskeerd: VFQ-39 Rol Moeilijkheidsscore
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Rol Moeilijkheidsscore National Eye Institute VFQ-39-score meet gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oculaire pijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand , visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visusspecifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifere visie en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
|
Open Label Verlengingsperiode: VFQ-39 Rol Moeilijkheidsscore
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Role Difficulties Score.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
|
Open label verlengingsperiode:VFQ-39 afhankelijkheidsscore
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Dependency Score.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
|
Dubbel gemaskeerd: VFQ-39 afhankelijkheidsscore
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Afhankelijkheidsscore.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
|
Dubbel gemaskeerd: VFQ-39 Color Vision Score
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Color Vision-score.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
|
Open Label Verlengingsperiode: VFQ-39 Color Vision Score
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Color Vision-score.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
|
Dubbel gemaskeerd: VFQ-39 perifere score
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Perifere score.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
|
Open Label Extensieperiode: Visuele Functie Vragenlijst (VFQ-39) Perifere Score
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Perifere score.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 160 (einde van OLE-periode)
|
|
Dubbel gemaskeerde periode: verandering in intraoculaire druk (IOP)
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek: baseline, bezoek op dag 5, weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek )
|
Dubbel gemaskeerde periode: verandering in intraoculaire druk (IOP) in mmHg ten opzichte van baseline per bezoek
|
Beoordeeld bij elk bezoek: baseline, bezoek op dag 5, weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek )
|
|
Open-label verlengingsperiode: intraoculaire druk (IOP)
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, week 160/ (bezoek aan het einde van de behandeling)
|
Verandering ten opzichte van baseline in intraoculaire druk (IOD) in mmHg per bezoek.
|
Beoordeeld bij baseline, week 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, week 160/ (bezoek aan het einde van de behandeling)
|
|
OLE: Spleetlamponderzoek (SLE) - Voertuigoog
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, week 160/ (bezoek aan het einde van de behandeling)
|
Open Label-extensie: verschuiving in spleetlamponderzoek van baseline per bezoek: aantal ogen dat veranderde van normaal of abnormaal, niet klinisch significant, naar abnormaal, klinisch significant voor voertuigogen
|
Beoordeeld bij baseline, week 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, week 160/ (bezoek aan het einde van de behandeling)
|
|
OLE: Spleetlamponderzoek (SLE) - Elamipretide-oog
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, week 160/ (bezoek aan het einde van de behandeling)
|
Open-label-extensie: verschuiving in spleetlamponderzoek vanaf baseline per bezoek: aantal ogen dat veranderde van normaal of abnormaal, niet klinisch significant, naar abnormaal, klinisch significant voor Elamipretide-ogen
|
Beoordeeld bij baseline, week 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, week 160/ (bezoek aan het einde van de behandeling)
|
|
Dubbel gemaskeerd: spleetlamp verandert vanaf basislijn: voertuigoog en Elamipretide-oog
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek: baseline, bezoek op dag 5, weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek )
|
Incidentie van verandering van normaal of abnormaal, klinisch niet-significant naar normaal, klinisch significant
|
Beoordeeld bij elk bezoek: baseline, bezoek op dag 5, weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek )
|
|
Dubbel gemaskeerd: gedilateerde fundusveranderingen vanaf de basislijn: voertuigoog en Elamipretide-ogen
Tijdsspanne: Beoordeeld bij elk bezoek: baseline, bezoek op dag 5, weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek )
|
Dubbel gemaskeerd: Gedilateerde fundusveranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde: Vehicle Eye en Elamipretide Eyes Incidentie van verandering van normaal of abnormaal - klinisch niet-significant, naar normaal klinisch significant
|
Beoordeeld bij elk bezoek: baseline, bezoek op dag 5, weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek )
|
|
Open-label verlengingsperiode: verwijde fundusveranderingen vanaf baseline: voertuigoog en Elamipretide-ogen
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, week 160/ (bezoek aan het einde van de behandeling)
|
Incidentie van verandering van normaal of abnormaal - klinisch onbeduidend, naar normaal klinisch significant
|
Beoordeeld bij baseline, week 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, week 160/ (bezoek aan het einde van de behandeling)
|
|
Dubbel gemaskeerd: VFQ-39 Algemene gezondheidsscore
Tijdsspanne: Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
Verandering ten opzichte van baseline in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Algemene gezondheidsscore.
De VFQ-39-score van het National Eye Institute meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van proefpersonen met een visuele beperking, in 12 domeinen: algemeen zicht, oogpijn, activiteiten dichtbij, activiteiten op afstand, visusspecifiek sociaal functioneren, visusspecifieke geestelijke gezondheid, visus- specifieke rolproblemen, visusspecifieke afhankelijkheid, autorijden, kleurenzien en perifeer zicht en 1 samengestelde score.
Elk domein wordt geconverteerd naar een schaal van 0 tot 100; de laagst en hoogst mogelijke scores worden vastgesteld op respectievelijk 0 en 100 punten.
Hogere score betekent beter functioneren.
Scores vertegenwoordigen het behaalde percentage van de totaal mogelijke score, b.v. een score van 50 vertegenwoordigt 50% van de hoogst mogelijke score.
Voor de samengestelde score worden de subschaalscores voor visiegericht gemiddeld, exclusief de algemene gezondheidsvragen.
Domeinscores van elk cohort worden gemiddeld en de verandering ten opzichte van baseline per domein wordt berekend.
|
Beoordeeld bij baseline, week 52 (bezoek aan het einde van de behandeling) en week 56 (vervolgbezoek)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Alfredo Sadun, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 maart 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 september 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 februari 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 februari 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
26 februari 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 november 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 november 2021
Laatst geverifieerd
1 november 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Oogziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neurodegeneratieve ziekten
- Oogziekten, Erfelijk
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Ziekten van de hersenzenuw
- Optische atrofieën, erfelijk
- Optische atrofie
- Mitochondriale ziekten
- Oogzenuwziekten
- Optische atrofie, erfelijk, Leber
- Oogheelkundige oplossingen
- Farmaceutische oplossingen
Andere studie-ID-nummers
- SPILH-201
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .