Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność miejscowego roztworu okulistycznego elamipretydu w leczeniu dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera
29 listopada 2021 zaktualizowane przez: Stealth BioTherapeutics Inc.
Prospektywne, randomizowane, podwójnie maskowane, kontrolowane nośnikiem badanie kliniczne fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność miejscowego roztworu do oczu elamipretydu u pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera (LHON)
Jest to jednoośrodkowe, prospektywne, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane nośnikiem badanie fazy II z udziałem około 12 pacjentów z LHON, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności miejscowego roztworu do oczu elamipretydu (MTP-131) w tej populacji pacjentów.
Po zakończeniu 52-tygodniowego okresu leczenia, pacjentom zaoferowana zostanie możliwość przystąpienia do przedłużenia otwartej etykiety na maksymalnie 48 dodatkowych tygodni leczenia.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Szczegółowy opis
Było to prospektywne, randomizowane, podwójnie zaślepione (DM), kontrolowane nośnikiem, jednoośrodkowe badanie z otwartym okresem przedłużenia (OLE), w którym około 12 pacjentów z LHON z genetyczną mutacją mtDNA m.11778G>A zostało losowo przydzielonych do sposób zamaskowany na 1 z 3 grup w stosunku 1:1:1: jedna kropla elamipretydu 1,0% roztwór do oczu do stosowania miejscowego dwa razy na dobę (BID) do: lewego oka, prawego oka lub obu oczu.
Po zakończeniu 52-tygodniowego okresu leczenia lub okresu obserwacji w 56. tygodniu, pacjentów zaproszono do udziału w okresie OLE trwającym do 108 tygodni. Podczas OLE uczestnicy otrzymywali codziennie 1% elamipretydu okulistycznego do obu oczu (OU). Jeśli pacjent nie wyraził zgody na OLE, kończył badanie podczas wizyty w 56. tygodniu (±7 dni). W badaniu tym wyróżniano 4 okresy: (1) okres przesiewowy (do 6 tygodni); (2) okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby (52 tygodnie); (3) okres OLE (do 108 tygodni) oraz (4) okres obserwacji (4 tygodnie) po zakończeniu wizyty End-of-Treatment (EOT).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91105
- Doheny Eye Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 50 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli w wieku ≥18 i ≤ 50 lat w momencie utraty wzroku w drugim oku.
- Zdolny do wyrażenia świadomej zgody i chętny do przestrzegania wszystkich wizyt studyjnych i badań
- Rozpoznanie LHON na podstawie klinicznych i okulistycznych wyników testów czynnościowych/anatomicznych oraz zadowalającej dokumentacji mutacji mitochondrialnego DNA m.11778G>A
- Utrata wzroku w obu oczach ≥1 rok i ≤10 lat w czasie wizyty przesiewowej i aktualna klinicznie stabilna funkcja wzroku (w ocenie badacza)
- Potrafi samodzielnie podawać krople do oczu, jak wykazano podczas badania przesiewowego lub mieć opiekuna, który może to zrobić
- Dokumentacja pomyślnego ukończenia co najmniej dwóch poprzednich automatycznych testów pola widzenia Humphreya przed badaniem przesiewowym.
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji zgodnie z protokołem od daty podpisania formularza świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Wszelkie inne patologie oka wymagające leczenia miejscowymi kroplami do oczu na receptę (np. Jaskra, suchość oka)
- Stosunek panewki do dysku > 0,8 w każdym oku
- Zmętnienie mediów, nieoptymalne rozszerzenie źrenic lub wada refrakcji, która zakłóca odpowiednie obrazowanie siatkówki
- Wiadomo, że ma obniżoną odporność lub otrzymuje ogólnoustrojową immunosupresję
- Jakakolwiek choroba lub schorzenie, które w opinii Badacza uniemożliwiłyby uczestnikowi udział w badaniu lub mogłyby zakłócić wyniki badania
- Uczestnictwo w innych badaniach klinicznych nad lekami lub urządzeniami w ciągu 30 dni przed rejestracją lub planowanie udziału w innych badaniach klinicznych nad lekami lub urządzeniami w ciągu 30 dni od zakończenia badania
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa 1
Jedna kropla elamipretydu (MTP-131) 1% roztwór oftalmiczny do stosowania miejscowego BID podana do lewego oka (OS) i jedna kropla roztworu oftalmicznego do stosowania miejscowego podłoża BID do drugiego oka
|
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Grupa 2
Jedna kropla elamipretydu (MTP-131) 1% miejscowego roztworu oftalmicznego BID stosowana do prawego oka (OD) i jedna kropla roztworu oftalmicznego podłoża do stosowania miejscowego BID do drugiego oka
|
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Grupa 3
Jedna kropla elamipretydu (MTP-131) 1% roztwór do oczu do stosowania miejscowego 2 razy na dobę do obu oczu (OU).
|
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: OLE
Jedna kropla elamipretydu (MTP-131) 1% roztwór do oczu do stosowania miejscowego 2 razy na dobę do obu oczu (OU).
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Okres podwójnego maskowania: częstość występowania TEAE w oku
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty: punkt wyjściowy, wizyta w dniu 5, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (wizyta na koniec leczenia) i tydzień 56 (wizyta kontrolna) )
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oczu (TEAE).
|
Oceniane podczas każdej wizyty: punkt wyjściowy, wizyta w dniu 5, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (wizyta na koniec leczenia) i tydzień 56 (wizyta kontrolna) )
|
|
Rozszerzenie otwartej etykiety: częstość występowania TEAE w oku
Ramy czasowe: Oceniane w 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, tygodniu 160/ (wizyta na zakończenie leczenia)
|
Rozszerzenie Open Label: Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oczu (TEAE).
|
Oceniane w 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, tygodniu 160/ (wizyta na zakończenie leczenia)
|
|
Okres podwójnie maskowany: nasilenie TEAE ocznych
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty: punkt wyjściowy, wizyta w dniu 5, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (wizyta na koniec leczenia) i tydzień 56 (wizyta kontrolna) )
|
Nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oczu (TEAE).
|
Oceniane podczas każdej wizyty: punkt wyjściowy, wizyta w dniu 5, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (wizyta na koniec leczenia) i tydzień 56 (wizyta kontrolna) )
|
|
OLE: Nasilenie TEAE ocznych
Ramy czasowe: Oceniane w 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, tygodniu 160/ (wizyta na zakończenie leczenia)
|
Nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oczu (TEAE).
|
Oceniane w 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, tygodniu 160/ (wizyta na zakończenie leczenia)
|
|
Okres podwójnego maskowania: najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty: punkt wyjściowy, wizyta w dniu 5, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (wizyta na koniec leczenia) i tydzień 56 (wizyta kontrolna) )
|
Okres podwójnego maskowania: najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) przy użyciu skali badania retinopatii cukrzycowej wczesnego leczenia (ETDRS) podczas każdej wizyty.
Wykresy ETDRS przedstawiają serię pięciu liter o równej trudności w każdym rzędzie, ze znormalizowanymi odstępami między literami i rzędami; w sumie jest 14 wierszy (70 liter), przy czym rozmiar liter zwiększa się dalej geometrycznie i równoważnie w każdym wierszu o współczynnik 1,2589 (lub 0,1 jednostki logarytmicznej), przesuwając się w górę wykresu.
Minimalny wynik zero, maksymalny wynik 100.
Zmiana w stosunku do wartości początkowej: bardziej negatywny wynik oznacza gorszy wynik, bardziej pozytywny wynik oznacza lepszy wynik.
Niższy wynik oznacza, że mniej liter zostało poprawnie odczytanych (gorszy wynik), a wyższy wynik oznacza, że więcej liter zostało poprawnie odczytanych (lepszy wynik).
|
Oceniane podczas każdej wizyty: punkt wyjściowy, wizyta w dniu 5, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (wizyta na koniec leczenia) i tydzień 56 (wizyta kontrolna) )
|
|
Okres przedłużenia badania metodą otwartej próby: najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) przy użyciu skali badania retinopatii cukrzycowej wczesnego leczenia (ETDRS)
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160 (wizyta kontrolna).
|
Okres przedłużenia badania metodą otwartej próby: najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) przy użyciu skali badania retinopatii cukrzycowej wczesnego leczenia (ETDRS) podczas każdej wizyty.
Wykresy ETDRS przedstawiają serię pięciu liter o równej trudności w każdym rzędzie, ze znormalizowanymi odstępami między literami i rzędami; w sumie jest 14 wierszy (70 liter), przy czym rozmiar liter zwiększa się dalej geometrycznie i równoważnie w każdym wierszu o współczynnik 1,2589 (lub 0,1 jednostki logarytmicznej), przesuwając się w górę wykresu.
Minimalny wynik zero, maksymalny wynik 100.
Zmiana w stosunku do wartości początkowej: bardziej negatywny wynik oznacza gorszy wynik, bardziej pozytywny wynik oznacza lepszy wynik.
Niższy wynik oznacza, że mniej liter zostało poprawnie odczytanych (gorszy wynik), a wyższy wynik oznacza, że więcej liter zostało poprawnie odczytanych (lepszy wynik).
|
Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160 (wizyta kontrolna).
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Okres podwójnego maskowania: Elektroretinografia fotopowej odpowiedzi ujemnej (PhNR-ERG) Amplituda fali A
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
Zmiana amplitudy fali a w porównaniu z wartością wyjściową w elektroretinografii fotopowej z negatywną odpowiedzią (PhNR-ERG) podczas wizyty.
Elektroretinografia fotopowej negatywnej odpowiedzi (PhNR-ERG) ocenia funkcję komórek siatkówki.
Spadek amplitudy fali α wiąże się z gorszymi wynikami.
Zmiana amplitudy fali a w stosunku do linii podstawowej: bardziej dodatnia liczba oznacza spadek amplitudy, a zatem gorszy wynik, bardziej ujemna liczba oznacza lepszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
|
Okres przedłużenia otwartej próby: elektroretinografia fotopowej odpowiedzi ujemnej (PhNR-ERG) Amplituda załamka A
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
Zmiana od wartości wyjściowej w elektroretinografii fotopowej z negatywną odpowiedzią (PhNR-ERG) Amplituda fali a podczas wizyty.
Elektroretinografia fotopowej negatywnej odpowiedzi (PhNR-ERG) ocenia funkcję komórek siatkówki.
Spadek amplitudy fali α wiąże się z gorszymi wynikami.
Zmiana amplitudy fali a w stosunku do linii podstawowej: bardziej dodatnia liczba oznacza spadek amplitudy, a zatem gorszy wynik, bardziej ujemna liczba oznacza lepszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
|
Okres podwójnego maskowania: elektroretinografia fotopowej odpowiedzi ujemnej (PhNR-ERG) Amplituda fali B
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
Zmiana amplitudy fali b w porównaniu z wartością wyjściową w elektroretinografii fotopowej z negatywną odpowiedzią (PhNR-ERG) podczas wizyty.
Elektroretinografia fotopowej negatywnej odpowiedzi (PhNR -ERG) ocenia funkcję komórek siatkówki.
Spadek amplitudy fali b wiąże się z gorszymi wynikami.
Zmiana amplitudy fali b w stosunku do linii podstawowej: bardziej ujemna liczba oznacza spadek amplitudy, a zatem gorszy wynik, bardziej dodatnia liczba oznacza lepszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: Amplituda fali B PhNR-ERG
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
Zmiana od wartości początkowej w elektroretinografii fotopowej z negatywną odpowiedzią (PhNR-ERG) Amplituda fali b podczas wizyty.
Elektroretinografia fotopowej negatywnej odpowiedzi (PhNR -ERG) ocenia funkcję komórek siatkówki.
Spadek amplitudy fali b wiąże się z gorszymi wynikami.
Zmiana amplitudy fali b w stosunku do linii podstawowej: bardziej ujemna liczba oznacza spadek amplitudy, a zatem gorszy wynik, bardziej dodatnia liczba oznacza lepszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
|
Okres podwójnego maskowania: amplituda PhNR
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
Okres podwójnie maskowany: zmiana amplitudy PhNR w stosunku do wartości początkowej według wizyty.
Elektroretinografia fotopowej negatywnej odpowiedzi (PhNR -ERG) ocenia funkcję komórek siatkówki.
Spadek amplitudy PhNR oznacza gorszy wynik.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej: bardziej ujemna liczba oznacza lepszy wynik, bardziej dodatnia liczba oznacza gorszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: Amplituda PhNR
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
Okres przedłużenia badania otwartego: zmiana amplitudy PhNR w stosunku do wartości początkowej według wizyt.
Elektroretinografia fotopowej negatywnej odpowiedzi (PhNR -ERG) ocenia funkcję komórek siatkówki.
Spadek amplitudy PhNR oznacza gorszy wynik.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej: bardziej ujemna liczba oznacza lepszy wynik, bardziej dodatnia liczba oznacza gorszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
|
Okres podwójnego maskowania: współczynnik amplitudy fali PhNR/B
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
Okres podwójnego maskowania: Zmiana stosunku amplitudy fali PhNR/b względem linii podstawowej podczas wizyty.
Elektroretinografia fotopowej odpowiedzi negatywnej (PhNR ocenia funkcję komórek siatkówki.
Spadek amplitudy PhNR oznacza gorszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: zmiana od wartości początkowej o stosunek amplitudy fali Wizyta PhNR/b
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
Okres przedłużenia badania otwartego: zmiana stosunku do wartości wyjściowej podczas wizyty Współczynnik amplitudy fali PhNR/b podczas wizyty.
Zmniejszony współczynnik amplitudy oznacza gorszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
|
Okres podwójnie maskowany: Zmiana od wartości początkowej przez wizytę szczytową PhNR do najniższej skorygowanej o amplitudę załamka A
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
Okres podwójnego maskowania: zmiana od wartości początkowej po wizycie w PhNR Peak to Trough skorygowana o amplitudę fali a przez wizytę.
Obliczono jako (amplituda fali b - amplituda PhNR)/amplituda fali a.
Zmniejszony współczynnik amplitudy oznacza gorszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: zmiana od wartości początkowej przez wizytę szczytową PhNR do najniższej skorygowanej o amplitudę załamka A
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: zmiana od wartości początkowej do wizyty w szczytowym do najniższego poziomu PhNR skorygowana o amplitudę fali a do wizyty.
[Obliczane na podstawie amplitudy fali b - amplitudy PhNR)/amplituda fali a.]
Elektroretinografia fotopowej negatywnej odpowiedzi (PhNR-ERG) ocenia funkcję komórek siatkówki.
Spadek amplitudy fali α wiąże się z gorszymi wynikami.
Zmniejszony współczynnik amplitudy oznacza gorszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
|
Okres podwójnego maskowania: PhNR szczytowa do najniższej amplitudy (nieskorygowana) od linii bazowej
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
Okres podwójnego maskowania: Zmiana od linii podstawowej w amplitudzie szczytowej PhNR do minimalnej amplitudy (nieskorygowanej) przez wizytę.
Obliczona jako amplituda fali b - amplituda PhNR.
Elektroretinografia fotopowej negatywnej odpowiedzi (PhNR-ERG) ocenia funkcję komórek siatkówki.
Spadek amplitudy wiąże się z gorszymi wynikami.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: PhNR szczytowa do najniższej amplitudy (nieskorygowana)
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
Okres przedłużenia badania otwartego: zmiana od wartości początkowej amplitudy szczytowej PhNR do minimalnej amplitudy (nieskorygowanej) według wizyt.
amplituda fali b - amplituda PhNR.
Elektroretinografia fotopowej negatywnej odpowiedzi (PhNR-ERG) ocenia funkcję komórek siatkówki.
Spadek amplitudy fali α wiąże się z gorszymi wynikami.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
|
Podwójne maskowanie: kompozyt VFQ-39
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
Podwójnie maskowane: zmiana od wartości początkowej w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Wynik złożony po wizycie.
National Eye Institute VFQ-39 mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności związane z widzeniem z bliska, czynności związane z dystansem, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, trudności w rolach związanych z widzeniem, specyficzne dla wzroku zależność, prowadzenie pojazdu, widzenie kolorów, widzenie peryferyjne i wynik złożony.
Dla każdej domeny: najniższa i najwyższa możliwa ocena to odpowiednio 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: wynik złożony VFQ-39
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
Zmiana w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) w porównaniu z wartością wyjściową. Kwestionariusz National Eye Institute VFQ-39 mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności związane z widzeniem do bliży, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, specyficzne dla wzroku zdrowie psychiczne, specyficzne dla wzroku trudności w pełnieniu ról, specyficzna zależność od wzroku, prowadzenie pojazdu, widzenie kolorów, widzenie peryferyjne i wynik złożony.
Dla każdej domeny: najniższa i najwyższa możliwa ocena to odpowiednio 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: Ogólna ocena stanu zdrowia VFQ-39
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Ogólnego wyniku zdrowotnego.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
|
Podwójnie zamaskowany: ogólny wynik widzenia VFQ-39
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ogólnej punktacji widzenia VFQ-39.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę
|
Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: Ogólna ocena widzenia VFQ-39
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali VFQ-39 Ogólnego wyniku widzenia.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę
|
Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
|
Podwójna maska: VFQ-39 Ocena bólu oka
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali VFQ-39 dotyczącej bólu oka.
National Eye Institute VFQ-39 mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności związane z widzeniem z bliska, czynności związane z dystansem, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, trudności w rolach związanych z widzeniem, specyficzne dla wzroku zależność, prowadzenie pojazdu, widzenie kolorów, widzenie peryferyjne i wynik złożony.
Dla każdej domeny: najniższa i najwyższa możliwa ocena to odpowiednio 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
|
Okres przedłużenia otwartej próby: VFQ-39 Ocena bólu oka
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali VFQ-39 oceny bólu oka po wizycie.
National Eye Institute VFQ-39 mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności związane z widzeniem z bliska, czynności związane z dystansem, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, trudności w rolach związanych z widzeniem, specyficzne dla wzroku zależność, prowadzenie pojazdu, widzenie kolorów, widzenie peryferyjne i wynik złożony.
Dla każdej domeny: najniższa i najwyższa możliwa ocena to odpowiednio 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
|
Podwójna maska: VFQ-39 Ocena aktywności w pobliżu
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
Zmiana od wartości początkowej w VFQ-39 Ocena aktywności bliskich od wartości wyjściowej.
National Eye Institute VFQ-39 mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności związane z widzeniem z bliska, czynności związane z dystansem, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, trudności w rolach związanych z widzeniem, specyficzne dla wzroku zależność, prowadzenie pojazdu, widzenie kolorów, widzenie peryferyjne i wynik złożony.
Dla każdej domeny: najniższa i najwyższa możliwa ocena to odpowiednio 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: VFQ-39 w pobliżu działań
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Ocena czynności bliskich. Wynik VFQ-39 National Eye Institute mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z zaburzeniami widzenia w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności na odległość, funkcjonowanie społeczne specyficzne dla wzroku, zdrowie psychiczne specyficzne dla wzroku, trudności w rolach specyficzne dla wzroku, zależność specyficzna dla wzroku, prowadzenie pojazdów, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 wynik złożony.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; punktacja mieści się odpowiednio w przedziale od 0 do 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
|
Okres podwójnego maskowania: średnia grubość warstwy włókien nerwowych siatkówki (RNFL).
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania i w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia)
|
Zmiana grubości warstwy włókien nerwowych siatkówki w porównaniu z wartością wyjściową za pomocą optycznej tomografii koherentnej w domenie spektralnej (SD-OCT).
RNFL mierzy utratę aksonów komórek zwojowych siatkówki.
Grubość RNFL zmniejsza się wraz z postępem choroby.
Liczba dodatnia lub brak zmiany w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla dobry wynik kliniczny, liczba ujemna oznacza utratę grubości lub zły wynik.
|
Oceniane na początku badania i w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia)
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: Grubość warstwy włókien nerwowych siatkówki
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 148
|
Okres przedłużenia badania otwartego: Zmiana grubości warstwy włókien nerwowych siatkówki w stosunku do wartości początkowej według SD-OCT podczas wizyty.
Zmiana grubości warstwy włókien nerwowych siatkówki w porównaniu z wartością wyjściową za pomocą optycznej tomografii koherentnej w domenie spektralnej (SD-OCT).
RNFL mierzy utratę aksonów komórek zwojowych siatkówki.
Grubość RNFL zmniejsza się wraz z postępem choroby.
Liczba dodatnia lub brak zmiany w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla dobry wynik kliniczny, liczba ujemna oznacza utratę grubości lub zły wynik.
|
Oceniane na początku badania, tydzień 148
|
|
Okres podwójnie maskowany: średnie odchylenie pola widzenia mierzone za pomocą Humphreya zautomatyzowanego testu pola widzenia Bodziec III
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
Zmiana od wartości początkowej w zakresie średniego odchylenia pola widzenia (MD) mierzona za pomocą bodźca III do automatycznego badania pola widzenia Humphreya podczas wizyty.
Test pola widzenia Humphreya mierzy cały obszar widzenia peryferyjnego, który można zobaczyć, gdy oko jest skupione na centralnym punkcie.
Średnie odchylenie (MD) to średnie odchylenie wyników pacjenta w porównaniu z wynikami oczekiwanymi na podstawie normatywnej bazy danych dopasowanej do wieku.
Niższe/więcej negatywnych wyników oznacza gorszy wynik, wyższy/bardziej pozytywny wynik oznacza lepszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od wizyty początkowej do 56. tygodnia (wizyta kontrolna), z wyjątkiem wizyty w dniu 5.
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: średnie odchylenie pola widzenia (dB) zmierzone przez Humphreya od linii podstawowej
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
Zmiana od wartości początkowej w zakresie średniego odchylenia pola widzenia (MD) mierzona za pomocą bodźca III do automatycznego badania pola widzenia Humphreya podczas wizyty.
Test pola widzenia Humphreya mierzy cały obszar widzenia peryferyjnego, który można zobaczyć, gdy oko jest skupione na centralnym punkcie.
Średnie odchylenie (MD) to średnie odchylenie wyników pacjenta w porównaniu z wynikami oczekiwanymi na podstawie normatywnej bazy danych dopasowanej do wieku.
Niższe/więcej negatywnych wyników oznacza gorszy wynik, wyższy/bardziej pozytywny wynik oznacza lepszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
|
Okres podwójnego maskowania: dyskryminacja kolorów – liczba płytek
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego do tygodnia 56 (wizyta kontrolna)
|
Okres podwójnego maskowania: zmiana od linii bazowej w rozróżnianiu kolorów – liczba płytek od linii bazowej przez wizytę w teście Ishihary.
Zakres punktacji: 0-38.
Wyższa liczba oznacza lepszą dyskryminację kolorów, co oznacza lepszy wynik.
Niższa liczba oznacza gorszą dyskryminację kolorów, co oznacza gorszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego do tygodnia 56 (wizyta kontrolna)
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: zmiana od linii bazowej w rozróżnianiu kolorów — liczba płytek podczas wizyty
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: zmiana od linii bazowej w rozróżnianiu kolorów – liczba płytek od linii bazowej przez wizytę w teście Ishihary.
Zakres punktacji: 0-38.
Wyższa liczba oznacza lepszą dyskryminację kolorów, co oznacza lepszy wynik.
Niższa liczba oznacza gorszą dyskryminację kolorów, co oznacza gorszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
|
Okres podwójnie maskowany: zmiana wrażliwości na kontrast w porównaniu z wartością wyjściową według wykresu wrażliwości na kontrast Pelli-Robson według wizyt
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego do tygodnia 56 (wizyta kontrolna)
|
Litery są ułożone na wykresie 60 x 85 cm w zestawach trójek, które zawierają ten sam kontrast, zmniejszając kontrast log10 od góry do dołu i od lewej do prawej, gdy uczestnik przechodzi od jednej trójki do drugiej.
Kontrast każdej grupy trzech liter zmniejsza się o współczynnik 0,71 (1/√2) (kontrast logarytmiczny 0,15) poprzedniego zestawu.
Uczestnik czyta litery, zaczynając od największego kontrastu, aż do momentu, gdy nie jest w stanie odczytać liter w jednej grupie.
Wynik jest oparty na kontraście ostatniej grupy odczytanej poprawnie. Rozmiar liter na wykresie leży naprzeciw 0,5 stopnia w odległości 3 m. Test jest oceniany w jednostkach LogCS, gdzie każdy zestaw trojaczków przesuwa się w krokach co 0,15 jednostek logarytmicznych w zakresie od LogCS 0,00 (ok.
100% kontrastu) do LogCS 2.25 (ok.
kontrast 0,56%).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej: im bardziej ujemna liczba oznacza zły wynik, tym bardziej dodatnia liczba oznacza lepszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego do tygodnia 56 (wizyta kontrolna)
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: zmiana wrażliwości na kontrast w stosunku do linii bazowej według wizyt
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
Litery są ułożone na wykresie 60 x 85 cm w zestawach trójek, które zawierają ten sam kontrast, zmniejszając kontrast log10 od góry do dołu i od lewej do prawej, gdy uczestnik przechodzi od jednej trójki do drugiej.
Kontrast każdej grupy trzech liter zmniejsza się o współczynnik 0,71 (1/√2) (kontrast logarytmiczny 0,15) poprzedniego zestawu.
Uczestnik czyta litery, zaczynając od największego kontrastu, aż do momentu, gdy nie jest w stanie odczytać liter w jednej grupie.
Wynik jest oparty na kontraście ostatniej poprawnie odczytanej grupy.
Rozmiar liter na wykresie jest równy 0,5 stopnia z odległości 3 m. Test jest oceniany w jednostkach LogCS, gdzie każdy zestaw trójek przesuwa się w krokach co 0,15 jednostki logarytmicznej w zakresie od LogCS 0,00 (ok.
100% kontrastu) do LogCS 2.25 (ok.
kontrast 0,56%).
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej: im bardziej ujemna liczba oznacza zły wynik, tym bardziej dodatnia liczba oznacza lepszy wynik.
|
Oceniane podczas każdej wizyty od punktu początkowego od tygodnia 68 do tygodnia 160
|
|
Podwójnie maskowana zmiana grubości warstwy komórek zwojowych siatkówki w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania i w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia)
|
Zmiana od wartości początkowej grubości warstwy komórek zwojowych siatkówki według SD-OCT Od wartości początkowej do wizyty
|
Oceniane na początku badania i w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia)
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: zmiana grubości warstwy komórek zwojowych siatkówki w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 148,
|
Okres przedłużenia badania otwartego: zmiana grubości warstwy komórek zwojowych siatkówki w stosunku do wartości początkowej według SD-OCT przez SD-OCT podczas wizyty
|
Oceniane na początku badania, tydzień 148,
|
|
Podwójnie zamaskowany: VFQ-39 Wynik aktywności na odległość
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Wynik działań na odległość.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: VFQ-39 Ocena aktywności na odległość
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
Kwestionariusz zmian funkcji wzrokowych (VFQ-39) Wynik aktywności na odległość. Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z zaburzeniami widzenia w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oczu, czynności związane z bliską odległością, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne specyficzne dla wzroku, zdrowie psychiczne specyficzne dla wzroku, trudności w rolach specyficzne dla wzroku, zależność specyficzna dla wzroku, prowadzenie pojazdu, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 wynik złożony.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: Wynik funkcjonowania społecznego VFQ-39
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Wynik funkcjonowania społecznego.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
|
Podwójnie zamaskowany: wynik funkcjonowania społecznego VFQ-39.
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Wynik funkcjonowania społecznego.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
|
Podwójnie zamaskowany: VFQ-39 Ocena zdrowia psychicznego
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Wynik zdrowia psychicznego.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: Ocena zdrowia psychicznego VFQ-39
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Wynik zdrowia psychicznego.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
|
Podwójnie zamaskowany: VFQ-39 Ocena trudności roli
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Skala trudności związanych z rolą Wynik VFQ-39 National Eye Institute mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem osób z zaburzeniami widzenia w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności związane z widzeniem bliskim, czynności związane z odległością , funkcjonowanie społeczne specyficzne dla wzroku, zdrowie psychiczne specyficzne dla wzroku, trudności w rolach specyficzne dla wzroku, zależność specyficzna dla wzroku, prowadzenie pojazdów, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 wynik złożony.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: VFQ-39 Ocena trudności ról
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Wynik trudności w rolach.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
|
Okres przedłużenia etykiety otwartej: wynik zależności VFQ-39
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Wynik zależności.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
|
Podwójnie maskowane: wynik zależności VFQ-39
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Wynik zależności.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
|
Podwójna maska: Ocena widzenia kolorów VFQ-39
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Color Vision.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
|
Okres przedłużenia etykiety otwartej: Wynik widzenia kolorów VFQ-39
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Color Vision.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
|
Podwójnie maskowane: wynik peryferyjny VFQ-39
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Peripheral Score.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: Kwestionariusz funkcji wzrokowych (VFQ-39) Peripheral Score
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Peripheral Score.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniane na początku badania, tydzień 160 (koniec okresu OLE)
|
|
Okres z podwójną maską: zmiana ciśnienia wewnątrzgałkowego (IOP)
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty: punkt wyjściowy, wizyta w dniu 5, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (wizyta na koniec leczenia) i tydzień 56 (wizyta kontrolna) )
|
Okres podwójnie maskowany: zmiana ciśnienia wewnątrzgałkowego (IOP) w mmHg od wartości początkowej podczas wizyty
|
Oceniane podczas każdej wizyty: punkt wyjściowy, wizyta w dniu 5, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (wizyta na koniec leczenia) i tydzień 56 (wizyta kontrolna) )
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: ciśnienie wewnątrzgałkowe (IOP)
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, tydzień 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, tydzień 160/ (wizyta pod koniec leczenia)
|
Zmiana od wartości początkowej ciśnienia wewnątrzgałkowego (IOP) w mmHg podczas wizyty.
|
Oceniano na początku badania, tydzień 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, tydzień 160/ (wizyta pod koniec leczenia)
|
|
OLE: badanie lampą szczelinową (SLE) — oko pojazdu
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, tydzień 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, tydzień 160/ (wizyta pod koniec leczenia)
|
Rozszerzenie otwartej etykiety: przesunięcie w badaniu lampą szczelinową od wartości początkowej do wizyty: liczba oczu, która zmieniła się z normalnej lub nieprawidłowej, nieistotnej klinicznie, na nieprawidłową klinicznie istotną dla oczu pojazdu
|
Oceniano na początku badania, tydzień 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, tydzień 160/ (wizyta pod koniec leczenia)
|
|
OLE: badanie lampą szczelinową (SLE) — elamipretyd oko
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, tydzień 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, tydzień 160/ (wizyta pod koniec leczenia)
|
Rozszerzenie badania otwartego: Zmiana w badaniu lampą szczelinową od wartości początkowej do wizyty: liczba oczu, która zmieniła się z prawidłowej lub nieprawidłowej, nieistotnej klinicznie, na nieprawidłową, klinicznie istotną dla oczu Elamipretide
|
Oceniano na początku badania, tydzień 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, tydzień 160/ (wizyta pod koniec leczenia)
|
|
Podwójne maskowanie: zmiany w lampie szczelinowej od linii podstawowej: oko pojazdu i oko elamipretydu
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty: punkt wyjściowy, wizyta w dniu 5, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (wizyta na koniec leczenia) i tydzień 56 (wizyta kontrolna) )
|
Częstość występowania zmiany od prawidłowej lub nieprawidłowej, nieistotnej klinicznie do prawidłowej, istotnej klinicznie
|
Oceniane podczas każdej wizyty: punkt wyjściowy, wizyta w dniu 5, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (wizyta na koniec leczenia) i tydzień 56 (wizyta kontrolna) )
|
|
Podwójnie zamaskowane: zmiany rozszerzonego dna oka od linii podstawowej: oko pojazdu i oczy elamipretydu
Ramy czasowe: Oceniane podczas każdej wizyty: punkt wyjściowy, wizyta w dniu 5, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (wizyta na koniec leczenia) i tydzień 56 (wizyta kontrolna) )
|
Podwójnie maskowane: rozszerzone dno oka Zmiany od wartości wyjściowych: oczy z nośnikiem i oczy z elamipretydem Częstość występowania zmiany od prawidłowej lub nieprawidłowej — nieistotnej klinicznie do prawidłowej, istotnej klinicznie
|
Oceniane podczas każdej wizyty: punkt wyjściowy, wizyta w dniu 5, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (wizyta na koniec leczenia) i tydzień 56 (wizyta kontrolna) )
|
|
Okres przedłużenia badania otwartego: zmiany poszerzonego dna oka od wartości początkowej: oko z nośnikiem i oczy z elamipretydem
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, tydzień 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, tydzień 160/ (wizyta pod koniec leczenia)
|
Częstość występowania zmiany od prawidłowej lub nienormalnej – klinicznie nieistotnej do prawidłowej, istotnej klinicznie
|
Oceniano na początku badania, tydzień 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, tydzień 160/ (wizyta pod koniec leczenia)
|
|
Podwójna maska: Ogólna ocena stanu zdrowia VFQ-39
Ramy czasowe: Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-39) Ogólnego wyniku zdrowotnego.
Wynik National Eye Institute VFQ-39 mierzy związaną ze zdrowiem jakość życia osób z upośledzeniem wzroku w 12 domenach: widzenie ogólne, ból oka, czynności bliskie, czynności związane z odległością, funkcjonowanie społeczne związane z widzeniem, zdrowie psychiczne związane z widzeniem, widzenie- trudności związane ze specyficzną rolą, zależność wzrokowa, kierowanie pojazdami, widzenie kolorów i widzenie peryferyjne oraz 1 punktacja złożona.
Każda domena jest konwertowana na skalę od 0 do 100; najniższe i najwyższe możliwe wyniki ustala się odpowiednio na 0 i 100 punktów.
Wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
W przypadku wyniku złożonego uśrednia się wyniki podskal ukierunkowanych na wzrok, z wyłączeniem pytań dotyczących ogólnego stanu zdrowia.
Wyniki domeny z każdej kohorty są uśredniane i obliczana jest zmiana od linii bazowej na domenę.
|
Oceniano na początku badania, w 52. tygodniu (wizyta pod koniec leczenia) i w 56. tygodniu (wizyta kontrolna)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Alfredo Sadun, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 marca 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 września 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 lutego 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 lutego 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
26 lutego 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 listopada 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 listopada 2021
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby oczu
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby oczu, dziedziczne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby nerwów czaszkowych
- Zaniki nerwu wzrokowego, dziedziczne
- Zanik nerwu wzrokowego
- Choroby mitochondrialne
- Choroby nerwu wzrokowego
- Atrofia nerwu wzrokowego, dziedziczna, Lebera
- Roztwory okulistyczne
- Rozwiązania farmaceutyczne
Inne numery identyfikacyjne badania
- SPILH-201
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .