En undersøgelse, der undersøger sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af Elamipretid topisk oftalmisk opløsning til behandling af Lebers arvelige optiske neuropati
29. november 2021 opdateret af: Stealth BioTherapeutics Inc.
En prospektiv, randomiseret, dobbeltmasket, køretøjsstyret, fase 2 klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af Elamipretid topisk oftalmisk opløsning hos personer med Lebers arvelige optiske neuropati (LHON)
Dette er et fase 2, prospektivt, randomiseret, dobbeltmasket, vehikelkontrolleret, enkeltcenterstudie med ca. 12 forsøgspersoner med LHON for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af elamipretid (MTP-131) topisk oftalmisk opløsning i denne patientpopulation.
Ved afslutningen af 52 ugers behandling vil forsøgspersoner blive tilbudt muligheden for at deltage i en Open Label Extension i op til 48 ekstra ugers behandling.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette var et prospektivt, randomiseret, dobbeltmasket (DM), vehikel-kontrolleret, enkeltcenterstudie plus åben label forlængelsesperiode (OLE), hvor ca. 12 forsøgspersoner med LHON med den genetiske mtDNA-mutation m.11778G>A blev randomiseret i en maskeret måde i 1 ud af 3 grupper i forholdet 1:1:1: en dråbe elamipretid 1,0 % topisk oftalmisk opløsning to gange dagligt (BID) i: venstre øje, højre øje eller begge øjne.
Efter afslutningen af den 52-ugers behandlingsperiode eller uge 56-opfølgningsperioden blev forsøgspersonerne inviteret til at deltage i OLE-perioden i op til 108 uger. Under OLE modtog deltagerne 1 % topisk optalmisk elamipretid i begge øjne (OU) dagligt. Hvis en forsøgsperson ikke gav sit samtykke til OLE, afsluttede han/hun undersøgelsen ved besøget i uge 56 (±7 dage). Der var 4 perioder i denne undersøgelse: (1) screeningsperiode (op til 6 uger); (2) dobbeltmasket behandlingsperiode (52 uger); (3) OLE-periode (op til 108 uger) og (4) opfølgningsperiode (4 uger) efter afslutning af End-of-Treatment (EOT) besøg.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
12
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Pasadena, California, Forenede Stater, 91105
- Doheny Eye Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 50 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne ≥18 og ≤ 50 år på tidspunktet for tab af synet på det andet øje.
- Kan give informeret samtykke og er villig til at overholde alle studiebesøg og eksamener
- Diagnose af LHON baseret på kliniske og oftalmiske funktionelle/anatomiske testresultater og tilfredsstillende dokumentation for den mitokondrielle DNA-mutation m.11778G>A
- Tab af syn på begge øjne på ≥1 år og ≤10 år på tidspunktet for screeningbesøget og aktuel klinisk stabil synsfunktion (som vurderet af investigator)
- I stand til selv at administrere øjendråber som vist ved screening eller have en plejepersonale, der kan gøre det
- Dokumentation for tilfredsstillende at have gennemført mindst to tidligere Humphrey automatiserede synsfelttest før screening.
- Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge prævention som angivet i protokollen fra den dato, de underskriver den informerede samtykkeformular
Ekskluderingskriterier:
- Enhver anden øjenpatologi, der kræver behandling med receptpligtige topiske oftalmiske dråber (f.eks. glaukom, tørre øjne)
- Kop til disk-forhold på > 0,8 i begge øjne
- Medieopacitet, suboptimal pupiludvidelse eller brydningsfejl, der interfererer med tilstrækkelig retinal billeddannelse
- Kendt for at være immunkompromitteret eller modtage systemisk immunsuppression
- Enhver sygdom eller medicinsk tilstand, som efter efterforskerens mening ville forhindre forsøgspersonen i at deltage i undersøgelsen eller kan forvirre undersøgelsesresultater
- Deltagelse i andre kliniske forsøg med lægemiddel eller udstyr inden for 30 dage før tilmelding, eller planlægger at deltage i andre kliniske forsøg med lægemiddel eller udstyr inden for 30 dage efter afslutning af undersøgelsen
- Kvinder, der er gravide eller ammende
Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Gruppe 1
En dråbe elamipretid (MTP-131) 1 % topisk oftalmisk opløsning BID påført på venstre øje (OS) og en dråbe topisk vehikelophthalmisk opløsning BID i det andet øje
|
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Gruppe 2
En dråbe elamipretid (MTP-131) 1 % topisk oftalmisk opløsning BID påført på højre øje (OD) og en dråbe topisk vehikelophthalmisk opløsning BID i det andet øje
|
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Gruppe 3
En dråbe elamipretid (MTP-131) 1 % topisk oftalmisk opløsning BID påført begge øjne (OU).
|
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: OLE
En dråbe elamipretid (MTP-131) 1 % topisk oftalmisk opløsning BID påført begge øjne (OU).
|
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dobbeltmasket periode: Forekomst af okulære TEAE'er
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg: Baseline, dag 5 besøg, uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (slut på behandlingsbesøg) og uge 56 (opfølgningsbesøg )
|
Forekomsten af uønskede hændelser ved øjenbehandling (TEAE).
|
Vurderet ved hvert besøg: Baseline, dag 5 besøg, uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (slut på behandlingsbesøg) og uge 56 (opfølgningsbesøg )
|
|
Open Label Extension: Forekomst af okulære TEAE'er
Tidsramme: Vurderet i uge 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, uge 160/ (Afslutning af behandlingsbesøg)
|
Open Label Extension: Forekomsten af uønskede hændelser ved øjenbehandling (TEAE'er).
|
Vurderet i uge 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, uge 160/ (Afslutning af behandlingsbesøg)
|
|
Dobbeltmasket periode: Sværhedsgraden af okulære TEAE'er
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg: Baseline, dag 5 besøg, uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (slut på behandlingsbesøg) og uge 56 (opfølgningsbesøg )
|
Sværhedsgraden af uønskede hændelser ved øjenbehandling (TEAE).
|
Vurderet ved hvert besøg: Baseline, dag 5 besøg, uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (slut på behandlingsbesøg) og uge 56 (opfølgningsbesøg )
|
|
OLE: Sværhedsgraden af okulære TEAE'er
Tidsramme: Vurderet i uge 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, uge 160/ (Afslutning af behandlingsbesøg)
|
Sværhedsgraden af uønskede hændelser ved øjenbehandling (TEAE).
|
Vurderet i uge 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, uge 160/ (Afslutning af behandlingsbesøg)
|
|
Dobbeltmasket periode: Bedste korrigerede synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg: Baseline, dag 5 besøg, uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (slut på behandlingsbesøg) og uge 56 (opfølgningsbesøg )
|
Dobbelt maskeret periode: Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-skalaen ved besøg.
ETDRS-diagrammer præsenterer en serie på fem bogstaver af samme sværhedsgrad på hver række, med standardiseret afstand mellem bogstaver og rækker; der er i alt 14 linjer (70 bogstaver), hvor bogstavstørrelsen øges yderligere geometrisk og ækvivalent i hver linje med en faktor på 1,2589 (eller 0,1 log-enhed), hvilket bevæger sig op i diagrammet.
Minimumsscore på nul, maksimumscore på 100.
Ændring fra baseline: en mere negativ score er dårligere resultat, en mere positiv score er bedre resultat.
En lavere score betyder, at færre bogstaver blev læst korrekt (værre resultat), og en højere score betyder, at flere bogstaver blev læst korrekt (bedre resultat).
|
Vurderet ved hvert besøg: Baseline, dag 5 besøg, uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (slut på behandlingsbesøg) og uge 56 (opfølgningsbesøg )
|
|
Open Label forlængelsesperiode: Bedst korrigeret synsskarphed (BCVA) ved brug af brugen af den tidlige behandlingsdiabetiske retinopatiundersøgelse (ETDRS)-skalaen
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160 (opfølgningsbesøg).
|
Open Label forlængelsesperiode: Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-skalaen ved besøg.
ETDRS-diagrammer præsenterer en serie på fem bogstaver af samme sværhedsgrad på hver række, med standardiseret afstand mellem bogstaver og rækker; der er i alt 14 linjer (70 bogstaver), hvor bogstavstørrelsen øges yderligere geometrisk og ækvivalent i hver linje med en faktor på 1,2589 (eller 0,1 log-enhed), hvilket bevæger sig op i diagrammet.
Minimumsscore på nul, maksimumscore på 100.
Ændring fra baseline: en mere negativ score er dårligere resultat, en mere positiv score er bedre resultat.
En lavere score betyder, at færre bogstaver blev læst korrekt (værre resultat), og en højere score betyder, at flere bogstaver blev læst korrekt (bedre resultat).
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160 (opfølgningsbesøg).
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dobbeltmasket periode: fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR-ERG) A-bølgeamplitude
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
Ændring fra baseline i fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR-ERG) a-bølge amplitude ved besøg.
Fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR-ERG) vurderer retinal cellefunktion.
Et fald i a-bølgens amplitude er forbundet med dårligere resultater.
Ændring fra baseline i a-bølge amplitude: et mere positivt tal er lig med et fald i amplitude, og derfor betyder et dårligere resultat, et mere negativt tal betyder et bedre resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
|
Open Label forlængelsesperiode: fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR-ERG) A-bølge amplitude
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
Ændring fra baseline i fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR-ERG) a-bølge amplitude ved besøg.
Fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR-ERG) vurderer retinal cellefunktion.
Et fald i a-bølgens amplitude er forbundet med dårligere resultater.
Ændring fra baseline i a-bølge amplitude: et mere positivt tal er lig med et fald i amplitude, og derfor betyder et dårligere resultat, et mere negativt tal betyder et bedre resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
|
Dobbeltmasket periode: fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR-ERG) B-bølgeamplitude
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
Ændring fra baseline i fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR-ERG) b-bølge amplitude ved besøg.
Fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR -ERG) vurderer retinal cellefunktion.
Et fald i amplituden af b-bølgen er forbundet med dårligere resultater.
Ændring fra baseline i b-bølge amplitude: et mere negativt tal er lig med et fald i amplitude, og derfor betyder et dårligere resultat, et mere positivt tal betyder et bedre resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
|
Open Label forlængelsesperiode: PhNR-ERG B-bølge amplitude
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
Ændring fra baseline i fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR-ERG) b-bølge amplitude ved besøg.
Fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR -ERG) vurderer retinal cellefunktion.
Et fald i amplituden af b-bølgen er forbundet med dårligere resultater.
Ændring fra baseline i b-bølge amplitude: et mere negativt tal er lig med et fald i amplitude, og derfor et dårligere resultat, et mere positivt tal betyder et bedre resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
|
Dobbeltmasket periode: PhNR Amplitude
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
Dobbeltmasket periode: Ændring fra baseline i PhNR Amplitude ved besøg.
Fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR -ERG) vurderer retinal cellefunktion.
Et fald i PhNR-amplitude betyder dårligere resultat.
Ændring fra baseline: Et mere negativt tal betyder et bedre resultat, et mere positivt tal betyder et dårligere resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
|
Open Label forlængelsesperiode: PhNR Amplitude
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
Open Label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline i PhNR Amplitude ved besøg.
Fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR -ERG) vurderer retinal cellefunktion.
Et fald i PhNR-amplitude betyder dårligere resultat.
Ændring fra baseline: Et mere negativt tal betyder et bedre resultat, et mere positivt tal betyder et dårligere resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
|
Dobbeltmaskeret periode: PhNR/B-bølgeamplitudeforhold
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
Dobbeltmaskeret periode: Ændring fra baseline i PhNR/b-bølgeamplitudeforhold ved besøg.
Fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR vurderer retinal cellefunktion.
Et fald i PhNR-amplitude betyder dårligere resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
|
Open Label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline ved besøg PhNR/b Wave Amplitude Ratio
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
Open Label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline ved besøg PhNR/b Wave Amplitude Ratio ved besøg.
Et reduceret amplitudeforhold er lig med et dårligere resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
|
Dobbeltmasket periode: Ændring fra baseline ved besøg PhNR Peak til lavpunkt justeret for A-bølge amplitude
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
Dobbeltmasket periode: Skift fra baseline ved besøg i PhNR Peak til lavpunkt justeret for a-bølgeamplitude ved besøg.
Beregnet som (b-bølge amplitude - PhNR amplitude)/a-bølge amplitude.
Et reduceret amplitudeforhold er lig med et dårligere resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
|
Open Label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline ved besøg PhNR Peak til lavpunkt justeret for A-bølge amplitude
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
Open Label forlængelsesperiode: Skift fra baseline ved besøg i PhNR Peak til Trough Justeret for a-wave Amplitude ved besøg.
[Beregnet ved b-bølge amplitude - PhNR amplitude)/a-bølge amplitude.]
Fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR-ERG) vurderer retinal cellefunktion.
Et fald i a-bølgens amplitude er forbundet med dårligere resultater.
Et reduceret amplitudeforhold er lig med et dårligere resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
|
Dobbeltmasket periode: PhNR top til bundamplitude (ujusteret) fra baseline
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
Dobbeltmasket periode: Ændring fra baseline i PhNR-peak til bundamplitude (ujusteret) ved besøg.
Beregnet som b-bølge amplitude - PhNR amplitude.
Fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR-ERG) vurderer retinal cellefunktion.
Et fald i amplitude er forbundet med dårligere resultater.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
|
Open Label forlængelsesperiode: PhNR top til bundamplitude (ujusteret)
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
Open Label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline i PhNR Peak til Trough Amplitude (ujusteret) ved besøg.
b-bølge amplitude - PhNR amplitude.
Fotopisk negativ respons elektroretinografi (PhNR-ERG) vurderer retinal cellefunktion.
Et fald i a-bølgens amplitude er forbundet med dårligere resultater.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
|
Dobbeltmasket: VFQ-39 Composite
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Dobbelt maskeret: Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Sammensat score ved besøg.
National Eye Institute VFQ-39 måler sundhedsrelateret livskvalitet i 12 domæner: generel syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, synsspecifikke rollevanskeligheder, synsspecifikke afhængighed, kørsel, farvesyn, perifert syn og sammensat score.
For hvert domæne: den laveste og højest mulige score er henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
|
Open Label forlængelsesperiode: VFQ-39 Composite Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Composite score. National Eye Institute VFQ-39 måler sundhedsrelateret livskvalitet i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, synsspecifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn, perifert syn og sammensat score.
For hvert domæne: den laveste og højest mulige score er henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
|
Open Label forlængelsesperiode: VFQ-39 General Health Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) General Health score.
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
|
Dobbeltmasket: VFQ-39 General Vision Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Ændring fra baseline i VFQ-39 General Vision Score.
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Der beregnes et gennemsnit af domænescores fra hver kohorte, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes
|
Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
|
Open Label forlængelsesperiode: VFQ-39 General Vision Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
Ændring fra baseline i VFQ-39 General Vision score.
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Der beregnes et gennemsnit af domænescores fra hver kohorte, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes
|
Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
|
Dobbeltmasket: VFQ-39 Ocular Pain Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Ændring fra baseline i VFQ-39 Ocular Pain score.
National Eye Institute VFQ-39 måler sundhedsrelateret livskvalitet i 12 domæner: generel syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, synsspecifikke rollevanskeligheder, synsspecifikke afhængighed, kørsel, farvesyn, perifert syn og sammensat score.
For hvert domæne: den laveste og højest mulige score er henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
|
Open Label forlængelsesperiode: VFQ-39 Ocular Pain Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
Ændring fra baseline i VFQ-39 Ocular Pain-score ved besøg.
National Eye Institute VFQ-39 måler sundhedsrelateret livskvalitet i 12 domæner: generel syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, synsspecifikke rollevanskeligheder, synsspecifikke afhængighed, kørsel, farvesyn, perifert syn og sammensat score.
For hvert domæne: den laveste og højest mulige score er henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
|
Dobbeltmasket: VFQ-39 Næraktiviteter-score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Ændring fra Baseline i VFQ-39 Near Activities Score fra Baseline.
National Eye Institute VFQ-39 måler sundhedsrelateret livskvalitet i 12 domæner: generel syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, synsspecifikke rollevanskeligheder, synsspecifikke afhængighed, kørsel, farvesyn, perifert syn og sammensat score.
For hvert domæne: den laveste og højest mulige score er henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
|
Open Label forlængelsesperiode: VFQ-39 Tæt på aktiviteter
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
Ændring fra baseline i visuelle funktionsspørgeskema (VFQ-39) Tæt på aktiviteter-score. National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, synsspecifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; score spænder fra henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
|
Dobbeltmasket periode: Gennemsnitlig lagtykkelse af retinal nervefiber (RNFL).
Tidsramme: Vurderet ved baseline og uge 52 (besøg ved afslutning af behandling)
|
Ændring fra baseline i lagtykkelsen af retinal nervefiber ved spektralt domæne optisk kohærenstomografi (SD-OCT).
RNFL måler tabet af retinale gangliecelle-axoner.
RNFL-tykkelsen falder, efterhånden som sygdommen skrider frem.
Et positivt tal eller fravær af ændring fra baseline afspejler et godt klinisk resultat, et negativt tal afspejler tab af tykkelse eller et dårligt resultat.
|
Vurderet ved baseline og uge 52 (besøg ved afslutning af behandling)
|
|
Open Label forlængelsesperiode: Nethindens nervefiberlagtykkelse
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 148
|
Open Label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline i retinal nervefiberlagtykkelse ved SD-OCT ved besøg.
Ændring fra baseline i lagtykkelsen af retinal nervefiber ved spektralt domæne optisk kohærenstomografi (SD-OCT).
RNFL måler tabet af retinale gangliecelle-axoner.
RNFL-tykkelsen falder, efterhånden som sygdommen skrider frem.
Et positivt tal eller fravær af ændring fra baseline afspejler et godt klinisk resultat, et negativt tal afspejler tab af tykkelse eller et dårligt resultat.
|
Vurderet ved baseline, uge 148
|
|
Dobbeltmaskeret periode: Synsfelts middelafvigelse målt af Humphrey Automated Visual Field Testing Stimulus III
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
Ændring fra baseline i synsfelts gennemsnitlige afvigelse (MD) målt ved Humphrey automatiseret synsfelttest stimulus III ved besøg.
Humphrey synsfeltstesten måler hele området af perifert syn, der kan ses, mens øjet er fokuseret på et centralt punkt.
Middelafvigelse (MD) er den gennemsnitlige afvigelse i patientens resultater sammenlignet med dem, der forventes fra den aldersmatchede normative database.
Lavere/mere negative score betyder dårligere resultat, højere/mere positiv score betyder bedre resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg), bortset fra dag 5 besøg.
|
|
Open Label forlængelsesperiode: Synsfelts middelafvigelse (dB) Målt af Humphrey fra baseline
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
Ændring fra baseline i synsfelts gennemsnitlige afvigelse (MD) målt ved Humphrey automatiseret synsfelttest stimulus III ved besøg.
Humphrey synsfeltstesten måler hele området af perifert syn, der kan ses, mens øjet er fokuseret på et centralt punkt.
Middelafvigelse (MD) er den gennemsnitlige afvigelse i patientens resultater sammenlignet med dem, der forventes fra den aldersmatchede normative database.
Lavere/mere negative score betyder dårligere resultat, højere/mere positiv score betyder bedre resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
|
Dobbeltmasket periode: Farvediskriminering - Antal plader
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Dobbeltmasket periode: Ændring fra baseline i farvediskrimination - antal plader fra baseline ved besøg af Ishihara-test.
Scoreområde: 0-38.
Højere tal er lig med bedre farvediskrimination er lig med bedre resultat.
Lavere tal er lig med værre farvediskrimination er lig med dårligere resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
|
Åbn etiket forlængelsesperiode: Ændring fra baseline i farvediskriminering - antal plader ved besøg
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
Open Label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline i farvediskriminering - antal plader fra baseline ved besøg af Ishihara-test.
Scoreområde: 0-38.
Højere tal er lig med bedre farvediskrimination er lig med bedre resultat.
Lavere tal er lig med værre farvediskrimination er lig med dårligere resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
|
Dobbeltmasket periode: Ændring fra baseline i kontrastfølsomhed af Pelli-Robson Kontrastfølsomhedsdiagram ved besøg
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Bogstaver er arrangeret på et 60 x 85 cm diagram i sæt af trillinger, som indeholder den samme kontrast, der falder i log10-kontrast fra top til bund og fra venstre mod højre, efterhånden som deltageren går fra den ene trilling til den anden.
Hver gruppe på tre bogstaver er reduceret i kontrast med en faktor 0,71 (1/√2) (log kontrast 0,15) af det efterfølgende sæt.
Deltageren læser bogstaver, begyndende med højeste kontrast, indtil han ikke kan læse bogstaver i en enkelt gruppe.
Score er baseret på kontrasten af den sidste gruppe læst korrekt. Størrelsen af bogstaverne på diagrammet er 0,5 grader ved 3 m. Testen scores i LogCS-enheder, hvor hvert sæt tripletter går videre i trin på 0,15 log-enheder lige fra LogCS på 0,00 (ca.
100 % kontrast) til LogCS 2.25 (ca.
0,56 % kontrast).
Ændring fra baseline: Jo mere negativt tallet betyder dårligt resultat, jo mere positivt betyder tallet bedre resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline til uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
|
Open Label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline i kontrastfølsomhed ved besøg
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
Bogstaver er arrangeret på et 60 x 85 cm diagram i sæt af trillinger, som indeholder den samme kontrast, der falder i log10-kontrast fra top til bund og fra venstre mod højre, efterhånden som deltageren går fra den ene trilling til den anden.
Hver gruppe på tre bogstaver er reduceret i kontrast med en faktor 0,71 (1/√2) (log kontrast 0,15) af det efterfølgende sæt.
Deltageren læser bogstaver, begyndende med højeste kontrast, indtil han ikke kan læse bogstaver i en enkelt gruppe.
Resultatet er baseret på kontrasten fra den sidste gruppe, der blev læst korrekt.
Størrelsen af bogstaverne på kortet er 0,5 grader ved 3 m. Testen scores i LogCS-enheder, hvor hvert sæt tripletter går videre i trin på 0,15 log-enheder, der spænder fra LogCS på 0,00 (ca.
100 % kontrast) til LogCS 2.25 (ca.
0,56 % kontrast).
Ændring fra baseline: Jo mere negativt tallet betyder dårligt resultat, jo mere positivt betyder tallet bedre resultat.
|
Vurderet ved hvert besøg fra baseline fra uge 68 til uge 160
|
|
Dobbelt maskeret ændring fra baseline i retinal ganglion celle lagtykkelse
Tidsramme: Vurderet ved baseline og uge 52 (besøg ved afslutning af behandling)
|
Ændring fra baseline i retinal gangliecellelagstykkelse ved SD-OCT Fra baseline ved besøg
|
Vurderet ved baseline og uge 52 (besøg ved afslutning af behandling)
|
|
Open Label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline i retinal ganglioncellelagtykkelse
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 148,
|
Open Label forlængelsesperiode: Ændring fra baseline i retinal gangliecellelagstykkelse ved SD-OCT ved SD-OCT ved besøg
|
Vurderet ved baseline, uge 148,
|
|
Dobbeltmasket: VFQ-39 Score for distanceaktiviteter
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Score for distanceaktiviteter.
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
|
Open Label forlængelsesperiode: VFQ-39 Score for distanceaktiviteter
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
Ændring i synsfunktionsspørgeskema (VFQ-39) Score for distanceaktiviteter. National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, synsspecifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
|
Open Label forlængelsesperiode: VFQ-39 Social Functioning Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Social Functioning Score.
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
|
Dobbelt maskeret: VFQ-39 Social Functioning Score.
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Social Functioning score.
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
|
Dobbeltmasket: VFQ-39 Mental Health Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Mental Health-score.
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
|
Open Label forlængelsesperiode: VFQ-39 Mental Health Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Mental Health Score .
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
|
Dobbeltmasket: VFQ-39 Rolle Vanskelighedsscore
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Rolle Vanskelighedsscore National Eye Institute VFQ-39 score måler sundhedsrelateret livskvalitet for forsøgspersoner med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter , synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, synsspecifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
|
Open Label forlængelsesperiode: VFQ-39 Score for rollebesvær
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Rolle Vanskelighedsscore.
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
|
Open Label Extension Period: VFQ-39 Dependency Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39 ) Dependency Score.
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
|
Dobbeltmasket: VFQ-39 Dependency Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Afhængighedsscore.
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
|
Dobbeltmaskeret: VFQ-39 Color Vision Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Color Vision score.
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
|
Open Label forlængelsesperiode: VFQ-39 Color Vision Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Color Vision score.
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
|
Dobbeltmasket: VFQ-39 Perifer Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Perifer Score .
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
|
Open Label-udvidelsesperiode: Visuel funktionsspørgeskema (VFQ-39) Perifer score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Perifer Score .
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 160 (udgangen af OLE-perioden)
|
|
Dobbeltmasket periode: Ændring i intraokulært tryk (IOP)
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg: Baseline, dag 5 besøg, uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (slut på behandlingsbesøg) og uge 56 (opfølgningsbesøg )
|
Dobbeltmasket periode: Ændring i intraokulært tryk (IOP) i mmHg fra baseline ved besøg
|
Vurderet ved hvert besøg: Baseline, dag 5 besøg, uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (slut på behandlingsbesøg) og uge 56 (opfølgningsbesøg )
|
|
Open Label forlængelsesperiode: Intraokulært tryk (IOP)
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, uge 160/ (Afslutning af behandlingsbesøg)
|
Ændring fra baseline i intraokulært tryk (IOP) i mmHg ved besøg.
|
Vurderet ved baseline, uge 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, uge 160/ (Afslutning af behandlingsbesøg)
|
|
OLE: Slid Lamp Examination (SLE) - Vehicle Eye
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, uge 160/ (Afslutning af behandlingsbesøg)
|
Open Label Extension: Skift i spaltelampeundersøgelse fra baseline ved besøg: antal øjne, der ændrede sig fra normal eller unormal, ikke klinisk signifikant, til unormal klinisk signifikant for køretøjets øjne
|
Vurderet ved baseline, uge 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, uge 160/ (Afslutning af behandlingsbesøg)
|
|
OLE: Spaltelampeundersøgelse (SLE) - Elamipretide øje
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, uge 160/ (Afslutning af behandlingsbesøg)
|
Open Label Extension: Skift i spaltelampeundersøgelse fra baseline ved besøg: antal øjne, der ændrede sig fra normal eller unormal, ikke klinisk signifikant, til unormal klinisk signifikant for Elamipretide Eyes
|
Vurderet ved baseline, uge 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, uge 160/ (Afslutning af behandlingsbesøg)
|
|
Dobbeltmasket: Spaltelampe skifter fra baseline: Køretøjsøje og Elamipretidøje
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg: Baseline, dag 5 besøg, uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (slut på behandlingsbesøg) og uge 56 (opfølgningsbesøg )
|
Forekomst af ændring fra normal eller unormal, klinisk ubetydelig til normal klinisk signifikant
|
Vurderet ved hvert besøg: Baseline, dag 5 besøg, uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (slut på behandlingsbesøg) og uge 56 (opfølgningsbesøg )
|
|
Dobbeltmasket: Udvidet fundusændringer fra baseline: Køretøjsøje og Elamipretidøjne
Tidsramme: Vurderet ved hvert besøg: Baseline, dag 5 besøg, uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (slut på behandlingsbesøg) og uge 56 (opfølgningsbesøg )
|
Dobbelt maskeret: Udvidet fundus Ændringer fra baseline: Vehicle Eye og Elamipretide Eyes Hyppighed af ændring fra normal eller abnorm-klinisk ubetydelig til normal klinisk signifikant
|
Vurderet ved hvert besøg: Baseline, dag 5 besøg, uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (slut på behandlingsbesøg) og uge 56 (opfølgningsbesøg )
|
|
Open Label forlængelsesperiode: Udvidede fundusændringer fra baseline: Vehicle Eye og Elamipretide Eyes
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, uge 160/ (Afslutning af behandlingsbesøg)
|
Forekomst af ændring fra normal eller unormal-klinisk ubetydelig til normal klinisk signifikant
|
Vurderet ved baseline, uge 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, uge 160/ (Afslutning af behandlingsbesøg)
|
|
Dobbeltmasket: VFQ-39 General Health Score
Tidsramme: Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Ændring fra baseline i Visual Function Questionnaire (VFQ-39) General Health score.
National Eye Institute VFQ-39-score måler sundhedsrelateret livskvalitet for personer med synsnedsættelse i 12 domæner: generelt syn, øjensmerter, næraktiviteter, distanceaktiviteter, synsspecifik social funktion, synsspecifik mental sundhed, syn- specifikke rollevanskeligheder, synsspecifik afhængighed, kørsel, farvesyn og perifert syn og 1 sammensat score.
Hvert domæne konverteres til en skala fra 0 til 100; den lavest og højest mulige score er fastsat til henholdsvis 0 og 100 point.
Højere score betyder højere funktion.
Scores repræsenterer den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
For den sammensatte score beregnes gennemsnittet af de synsmålrettede sub-skala-scores, eksklusive de generelle sundhedsspørgsmål.
Domænescores fra hver kohorte beregnes som gennemsnit, og ændringen fra baseline pr. domæne beregnes.
|
Vurderet ved baseline, uge 52 (besøg ved afslutning af behandling) og uge 56 (opfølgningsbesøg)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Alfredo Sadun, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. marts 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. september 2019
Studieafslutning (Faktiske)
1. december 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. februar 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. februar 2016
Først opslået (Skøn)
26. februar 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
30. november 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. november 2021
Sidst verificeret
1. november 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Øjensygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Øjensygdomme, arvelig
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Sygdomme i kranienerve
- Optiske Atrofier, Arvelige
- Optisk atrofi
- Mitokondrielle sygdomme
- Synsnervesygdomme
- Optisk atrofi, arvelig, Leber
- Oftalmiske løsninger
- Farmaceutiske løsninger
Andre undersøgelses-id-numre
- SPILH-201
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .