Un estudio que investiga la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la solución oftálmica tópica de elamipretida para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber
29 de noviembre de 2021 actualizado por: Stealth BioTherapeutics Inc.
Estudio clínico de fase 2 prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con vehículo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la solución oftálmica tópica de elamipretida en sujetos con neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON)
Este es un estudio de Fase 2, prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con vehículo, de un solo centro en aproximadamente 12 sujetos con LHON para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la solución oftálmica tópica de elamipretida (MTP-131) en esta población de pacientes.
Al finalizar las 52 semanas de tratamiento, a los sujetos se les ofrecerá la oportunidad de ingresar a una Extensión de Etiqueta Abierta por hasta 48 semanas adicionales de tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este fue un estudio prospectivo, aleatorizado, doble ciego (DM), controlado con vehículo, de un solo centro más un período de extensión de etiqueta abierta (OLE) en el que aproximadamente 12 sujetos con LHON que tenían la mutación genética mtDNA m.11778G>A fueron aleatorizados en de manera enmascarada en 1 de 3 grupos en una proporción de 1:1:1: una gota de solución oftálmica tópica de elamipretida al 1,0 % dos veces al día (BID) en el: ojo izquierdo, ojo derecho o ambos ojos.
Después de completar el período de tratamiento de 52 semanas o el período de seguimiento de la semana 56, se invitó a los sujetos a participar en el período OLE durante un máximo de 108 semanas. Durante la OLE, los participantes recibieron elamipretida oftálmica tópica al 1% en ambos ojos (OU) diariamente. Si un sujeto no dio su consentimiento para la OLE, completó el estudio en la visita de la Semana 56 (±7 días). Hubo 4 períodos en este estudio: (1) período de selección (hasta 6 semanas); (2) período de tratamiento con doble enmascaramiento (52 semanas); (3) período OLE (hasta 108 semanas) y (4) período de seguimiento (4 semanas) después de completar la visita de fin de tratamiento (EOT).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
- Doheny Eye Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 50 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adultos ≥18 y ≤ 50 años en el momento de la pérdida de visión en el segundo ojo.
- Capaz de dar su consentimiento informado y dispuesto a cumplir con todas las visitas y exámenes del estudio
- Diagnóstico de LHON basado en hallazgos de pruebas anatómicas/funcionales clínicas y oftálmicas, y documentación satisfactoria de la mutación del ADN mitocondrial m.11778G>A
- Pérdida de la visión en ambos ojos de ≥1 año y ≤10 años en el momento de la visita de selección y función visual actual clínicamente estable (según la evaluación del investigador)
- Capaz de autoadministrarse gotas para los ojos como se demostró en la evaluación o tener un proveedor de atención que pueda hacerlo
- Documentación de haber completado satisfactoriamente al menos dos pruebas de campo visual automatizadas de Humphrey previas a la selección.
- Las mujeres en edad fértil deben aceptar usar métodos anticonceptivos como se especifica en el protocolo a partir de la fecha en que firman el formulario de consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Cualquier otra patología ocular que requiera tratamiento con gotas oftálmicas tópicas recetadas (por ejemplo, glaucoma, ojo seco)
- Relación copa/disco > 0,8 en cualquiera de los ojos
- Opacidad de los medios, dilatación pupilar subóptima o error de refracción que interfiere con una imagen retiniana adecuada
- Se sabe que está inmunocomprometido o recibe inmunosupresión sistémica
- Cualquier enfermedad o condición médica que, en opinión del investigador, impediría que el sujeto participara en el estudio o pudiera confundir los resultados del estudio.
- Participación en otros ensayos clínicos de dispositivos o medicamentos en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción, o planificación para participar en cualquier otro ensayo clínico de dispositivos o medicamentos en investigación dentro de los 30 días posteriores a la finalización del estudio.
- Mujeres embarazadas o lactantes
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo 1
Una gota de solución oftálmica tópica al 1 % de elamipretida (MTP-131) dos veces al día aplicada en el ojo izquierdo (OS) y una gota de solución oftálmica tópica vehicular dos veces al día en el otro ojo
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Otros nombres:
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Experimental: Grupo 2
Una gota de solución oftálmica tópica al 1 % de elamipretida (MTP-131) dos veces al día aplicada en el ojo derecho (OD) y una gota de solución oftálmica tópica vehicular dos veces al día en el otro ojo
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Otros nombres:
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Experimental: Grupo 3
Una gota de solución oftálmica tópica al 1% de elamipretida (MTP-131) dos veces al día aplicada en ambos ojos (OU).
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Otros nombres:
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Experimental: VIEJO
Una gota de solución oftálmica tópica al 1% de elamipretida (MTP-131) dos veces al día aplicada en ambos ojos (OU).
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Período de doble enmascaramiento: incidencia de TEAE oculares
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita: línea de base, visita del día 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento) )
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La incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento ocular (EAET).
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Evaluado en cada visita: línea de base, visita del día 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento) )
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Extensión de etiqueta abierta: incidencia de TEAE oculares
Periodo de tiempo: Evaluado en la semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (visita de fin de tratamiento)
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Extensión de etiqueta abierta: la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento ocular (TEAE).
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Evaluado en la semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (visita de fin de tratamiento)
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Período de doble enmascaramiento: gravedad de los TEAE oculares
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita: línea de base, visita del día 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento) )
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La gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento ocular (EAET).
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Evaluado en cada visita: línea de base, visita del día 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento) )
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OLE: gravedad de los TEAE oculares
Periodo de tiempo: Evaluado en la semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (visita de fin de tratamiento)
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La gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento ocular (EAET).
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Evaluado en la semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (visita de fin de tratamiento)
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Período de doble enmascaramiento: mejor agudeza visual corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita: línea de base, visita del día 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento) )
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Período de doble enmascaramiento: mejor agudeza visual corregida (BCVA) utilizando la escala del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) por visita.
Los gráficos ETDRS presentan una serie de cinco letras de igual dificultad en cada fila, con espacios estandarizados entre letras y filas; hay un total de 14 líneas (70 letras), y el tamaño de las letras aumenta de forma geométrica y equivalente en cada línea por un factor de 1,2589 (o 0,1 unidades logarítmicas), moviéndose hacia arriba en el gráfico.
Puntaje mínimo de cero, puntaje máximo de 100.
Cambio desde el inicio: una puntuación más negativa es un peor resultado, una puntuación más positiva es un mejor resultado.
Una puntuación más baja significa que se leyeron correctamente menos letras (peor resultado) y una puntuación más alta significa que se leyeron correctamente más letras (mejor resultado).
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Evaluado en cada visita: línea de base, visita del día 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento) )
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Período de extensión de etiqueta abierta: mejor agudeza visual corregida (BCVA) utilizando la escala del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS)
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160 (visita de seguimiento).
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Período de extensión de etiqueta abierta: Mejor agudeza visual corregida (BCVA) utilizando la escala del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) por visita.
Los gráficos ETDRS presentan una serie de cinco letras de igual dificultad en cada fila, con espacios estandarizados entre letras y filas; hay un total de 14 líneas (70 letras), y el tamaño de las letras aumenta de forma geométrica y equivalente en cada línea por un factor de 1,2589 (o 0,1 unidades logarítmicas), moviéndose hacia arriba en el gráfico.
Puntaje mínimo de cero, puntaje máximo de 100.
Cambio desde el inicio: una puntuación más negativa es un peor resultado, una puntuación más positiva es un mejor resultado.
Una puntuación más baja significa que se leyeron correctamente menos letras (peor resultado) y una puntuación más alta significa que se leyeron correctamente más letras (mejor resultado).
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Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160 (visita de seguimiento).
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Período de doble enmascaramiento: Amplitud de onda A de electrorretinografía de respuesta negativa fotópica (PhNR-ERG)
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Cambio desde el inicio en la amplitud de la onda a de la electrorretinografía de respuesta negativa fotópica (PhNR-ERG) por visita.
La electrorretinografía fotópica de respuesta negativa (PhNR-ERG) evalúa la función de las células de la retina.
Una disminución en la amplitud de la onda a se asocia con peores resultados.
Cambio desde el inicio en la amplitud de la onda a: un número más positivo equivale a una disminución en la amplitud y, por lo tanto, un peor resultado; un número más negativo significa un mejor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Período de extensión de etiqueta abierta: Amplitud de onda A de electrorretinografía de respuesta negativa fotópica (PhNR-ERG)
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Cambio desde el inicio en la amplitud de onda a de la electrorretinografía de respuesta negativa fotópica (PhNR-ERG) por visita.
La electrorretinografía fotópica de respuesta negativa (PhNR-ERG) evalúa la función de las células de la retina.
Una disminución en la amplitud de la onda a se asocia con peores resultados.
Cambio desde el inicio en la amplitud de la onda a: un número más positivo equivale a una disminución en la amplitud y, por lo tanto, un peor resultado; un número más negativo significa un mejor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Período de doble enmascaramiento: Amplitud de onda B de electrorretinografía de respuesta negativa fotópica (PhNR-ERG)
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Cambio desde el inicio en la amplitud de la onda b de la electrorretinografía de respuesta negativa fotópica (PhNR-ERG) por visita.
La electrorretinografía fotópica de respuesta negativa (PhNR-ERG) evalúa la función de las células de la retina.
Una disminución en la amplitud de la onda b se asocia con peores resultados.
Cambio desde el inicio en la amplitud de la onda b: un número más negativo equivale a una disminución en la amplitud y, por lo tanto, un peor resultado; un número más positivo significa un mejor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Período de extensión de etiqueta abierta: Amplitud de onda B PhNR-ERG
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Cambio desde el inicio en la amplitud de la onda b de la electrorretinografía de respuesta negativa fotópica (PhNR-ERG) por visita.
La electrorretinografía fotópica de respuesta negativa (PhNR-ERG) evalúa la función de las células de la retina.
Una disminución en la amplitud de la onda b se asocia con peores resultados.
Cambio desde el inicio en la amplitud de la onda b: un número más negativo equivale a una disminución en la amplitud y, por lo tanto, un peor resultado, un número más positivo significa un mejor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Período de doble enmascaramiento: Amplitud de PhNR
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Período de doble enmascaramiento: cambio desde la línea de base en la amplitud de PhNR por visita.
La electrorretinografía fotópica de respuesta negativa (PhNR-ERG) evalúa la función de las células de la retina.
Una disminución en la amplitud de PhNR significa un peor resultado.
Cambio desde el inicio: un número más negativo significa un mejor resultado, un número más positivo significa un peor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Período de extensión de etiqueta abierta: Amplitud PhNR
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Período de extensión de etiqueta abierta: cambio desde la línea de base en la amplitud de PhNR por visita.
La electrorretinografía fotópica de respuesta negativa (PhNR-ERG) evalúa la función de las células de la retina.
Una disminución en la amplitud de PhNR significa un peor resultado.
Cambio desde el inicio: un número más negativo significa un mejor resultado, un número más positivo significa un peor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Período de doble enmascaramiento: relación de amplitud de PhNR/onda B
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Período de doble enmascaramiento: cambio desde la línea de base en la relación de amplitud de PhNR/b-wave por visita.
Electrorretinografía fotópica de respuesta negativa (PhNR evalúa la función de las células de la retina.
Una disminución en la amplitud de PhNR significa un peor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Período de extensión de etiqueta abierta: cambio desde el inicio por visita PhNR/b Relación de amplitud de onda
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Período de extensión de etiqueta abierta: cambio desde la línea de base por visita PhNR/b Relación de amplitud de onda por visita.
Una relación de amplitud reducida equivale a un peor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Período de doble enmascaramiento: cambio desde la línea de base por visita PhNR de pico a mínimo ajustado para la amplitud de onda A
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Período de doble enmascaramiento: Cambio desde la línea de base por visita en PhNR Pico a Valle Ajustado por amplitud de onda a por visita.
Calculado como (amplitud de onda b - amplitud de PhNR)/amplitud de onda a.
Una relación de amplitud reducida equivale a un peor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Período de extensión de etiqueta abierta: cambio desde la línea de base por visita PhNR Pico a valle ajustado para la amplitud de onda A
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Período de extensión de etiqueta abierta: Cambio desde la línea de base por visita en PhNR Máximo a mínimo ajustado por amplitud de onda a por visita.
[Calculado por amplitud de onda b - amplitud PhNR)/amplitud de onda a.]
La electrorretinografía fotópica de respuesta negativa (PhNR-ERG) evalúa la función de las células de la retina.
Una disminución en la amplitud de la onda a se asocia con peores resultados.
Una relación de amplitud reducida equivale a un peor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Período de doble enmascaramiento: Amplitud máxima a mínima de PhNR (sin ajustar) desde la línea de base
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Período de doble enmascaramiento: Cambio desde la línea de base en PhNR Amplitud máxima a mínima (sin ajustar) por visita.
Calculado como amplitud de onda b - amplitud PhNR.
La electrorretinografía fotópica de respuesta negativa (PhNR-ERG) evalúa la función de las células de la retina.
Una disminución en la amplitud se asocia con peores resultados.
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Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Período de extensión de etiqueta abierta: PhNR Amplitud máxima a mínima (sin ajustar)
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Período de extensión de etiqueta abierta: Cambio desde la línea de base en PhNR Amplitud máxima a mínima (sin ajustar) por visita.
Amplitud de onda b - Amplitud PhNR.
La electrorretinografía fotópica de respuesta negativa (PhNR-ERG) evalúa la función de las células de la retina.
Una disminución en la amplitud de la onda a se asocia con peores resultados.
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Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Enmascarado doble: compuesto VFQ-39
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Doble enmascaramiento: cambio desde el inicio en el Cuestionario de función visual (VFQ-39) Puntuación compuesta por visita.
El National Eye Institute VFQ-39 mide la calidad de vida relacionada con la salud en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, dificultades de funciones específicas de la visión, dependencia, conducción, visión cromática, visión periférica y puntuación compuesta.
Para cada dominio: las puntuaciones más bajas y más altas posibles son 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Período de extensión de etiqueta abierta: puntaje compuesto VFQ-39
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de función visual (VFQ-39) Puntaje compuesto. Instituto Nacional del Ojo VFQ-39 mide la calidad de vida relacionada con la salud en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades de distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, dificultades de funciones específicas de la visión, dependencia específica de la visión, conducción, visión cromática, visión periférica y puntuación compuesta.
Para cada dominio: las puntuaciones más bajas y más altas posibles son 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Período de extensión de etiqueta abierta: VFQ-39 Puntuación de salud general
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Cambio desde el inicio en el puntaje de salud general del Cuestionario de función visual (VFQ-39).
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Doble enmascaramiento: VFQ-39 Puntaje de visión general
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Cambio desde el inicio en VFQ-39 General Vision Score.
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio
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Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Período de extensión de etiqueta abierta: VFQ-39 Puntaje de visión general
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Cambio desde el inicio en la puntuación de visión general VFQ-39.
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio
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Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Doble enmascaramiento: puntuación de dolor ocular VFQ-39
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Cambio desde el inicio en la puntuación de dolor ocular VFQ-39.
El National Eye Institute VFQ-39 mide la calidad de vida relacionada con la salud en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, dificultades de funciones específicas de la visión, dependencia, conducción, visión cromática, visión periférica y puntuación compuesta.
Para cada dominio: las puntuaciones más bajas y más altas posibles son 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Período de extensión de etiqueta abierta: Puntaje de dolor ocular VFQ-39
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Cambio desde el inicio en la puntuación de dolor ocular VFQ-39 por visita.
El National Eye Institute VFQ-39 mide la calidad de vida relacionada con la salud en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, dificultades de funciones específicas de la visión, dependencia, conducción, visión cromática, visión periférica y puntuación compuesta.
Para cada dominio: las puntuaciones más bajas y más altas posibles son 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Doble enmascaramiento: VFQ-39 Puntuación de actividades cercanas
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Cambio desde el punto de referencia en VFQ-39 Puntuación de actividades cercanas desde el punto de referencia.
El National Eye Institute VFQ-39 mide la calidad de vida relacionada con la salud en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, dificultades de funciones específicas de la visión, dependencia, conducción, visión cromática, visión periférica y puntuación compuesta.
Para cada dominio: las puntuaciones más bajas y más altas posibles son 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Período de extensión de etiqueta abierta: VFQ-39 Actividades cercanas
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de función visual (VFQ-39) Puntuación de actividades cercanas. La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, dificultades de funciones específicas de la visión, dependencia específica de la visión, conducción, visión cromática y visión periférica y 1 puntuación compuesta.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; La puntuación oscila entre 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Período de doble enmascaramiento: grosor medio de la capa de fibra nerviosa retinal (RNFL)
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio y en la semana 52 (visita de fin de tratamiento)
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Cambio desde el inicio en el grosor de la capa de fibras nerviosas de la retina mediante tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT).
RNFL mide la pérdida de axones de células ganglionares de la retina.
El grosor de la RNFL disminuye a medida que avanza la enfermedad.
Un número positivo, o la ausencia de cambios desde el inicio, refleja un buen resultado clínico, un número negativo refleja una pérdida de grosor o un mal resultado.
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Evaluado al inicio y en la semana 52 (visita de fin de tratamiento)
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Período de extensión de etiqueta abierta: espesor de la capa de fibra nerviosa retinal
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 148
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Período de extensión de etiqueta abierta: cambio desde el valor inicial en el grosor de la capa de fibra nerviosa retinal por SD-OCT por visita.
Cambio desde el inicio en el grosor de la capa de fibras nerviosas de la retina mediante tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT).
RNFL mide la pérdida de axones de células ganglionares de la retina.
El grosor de la RNFL disminuye a medida que avanza la enfermedad.
Un número positivo, o la ausencia de cambios desde el inicio, refleja un buen resultado clínico, un número negativo refleja una pérdida de grosor o un mal resultado.
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Evaluado al inicio, semana 148
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Período de doble enmascaramiento: Desviación media del campo visual medida por Humphrey Automated Visual Field Testing Stimulus III
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Cambio desde el valor inicial en la desviación media (MD) del campo visual medido por el estímulo III de prueba de campo visual automatizado de Humphrey por visita.
La prueba de campo visual de Humphrey mide toda el área de visión periférica que se puede ver mientras el ojo está enfocado en un punto central.
La desviación media (DM) es la desviación media en los resultados del paciente en comparación con los esperados de la base de datos normativa correspondiente a la edad.
Las puntuaciones más bajas/más negativas significan un peor resultado, las puntuaciones más altas/más positivas significan un mejor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento), excepto en la visita del día 5.
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Período de extensión de etiqueta abierta: Desviación media del campo visual (dB) medida por Humphrey desde la línea de base
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Cambio desde el valor inicial en la desviación media (MD) del campo visual medido por el estímulo III de prueba de campo visual automatizado de Humphrey por visita.
La prueba de campo visual de Humphrey mide toda el área de visión periférica que se puede ver mientras el ojo está enfocado en un punto central.
La desviación media (DM) es la desviación media en los resultados del paciente en comparación con los esperados de la base de datos normativa correspondiente a la edad.
Las puntuaciones más bajas/más negativas significan un peor resultado, las puntuaciones más altas/más positivas significan un mejor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Período de doble enmascaramiento: Discriminación de color - Número de placas
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento)
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Período de doble enmascaramiento: cambio desde la línea de base en discriminación de color - Número de placas desde la línea de base por visita por prueba de Ishihara.
Rango de puntuación: 0-38.
Un número más alto equivale a una mejor discriminación del color, lo que equivale a un mejor resultado.
Un número más bajo es igual a una peor discriminación de color es igual a un peor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento)
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Período de extensión de etiqueta abierta: Cambio desde el punto de referencia en la discriminación de color - Número de placas por visita
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Período de extensión de etiqueta abierta: cambio desde la línea de base en discriminación de color - Número de placas desde la línea de base por visita por prueba de Ishihara.
Rango de puntuación: 0-38.
Un número más alto equivale a una mejor discriminación del color, lo que equivale a un mejor resultado.
Un número más bajo es igual a una peor discriminación de color es igual a un peor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Período de doble enmascaramiento: cambio desde el inicio en la sensibilidad al contraste según el gráfico de sensibilidad al contraste de Pelli-Robson por visita
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento)
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Las letras se organizan en un gráfico de 60 x 85 cm en conjuntos de trillizos que contienen el mismo contraste, disminuyendo en contraste log10 de arriba a abajo y de izquierda a derecha a medida que el participante avanza de un triplete al otro.
Cada grupo de tres letras se reduce en contraste por un factor de 0,71 (1/√2) (log contrast 0,15) del conjunto anterior.
El participante lee letras, comenzando con el contraste más alto, hasta que no puede leer letras en un solo grupo.
La puntuación se basa en el contraste del último grupo leído correctamente. El tamaño de las letras en el gráfico subtiende 0,5 grados a 3 m. La prueba se puntúa en unidades LogCS, donde cada conjunto de trillizos avanza en pasos de 0,15 unidades logarítmicas que van desde LogCS de 0,00 (aprox.
100 % de contraste) a LogCS 2.25 (aprox.
0,56% de contraste).
Cambio con respecto al valor inicial: cuanto más negativo sea el número significa un resultado deficiente, cuanto más positivo sea el número, significa un mejor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio hasta la semana 56 (visita de seguimiento)
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Período de extensión de etiqueta abierta: cambio desde el inicio en la sensibilidad al contraste por visita
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Las letras se organizan en un gráfico de 60 x 85 cm en conjuntos de trillizos que contienen el mismo contraste, disminuyendo en contraste log10 de arriba a abajo y de izquierda a derecha a medida que el participante avanza de un triplete al otro.
Cada grupo de tres letras se reduce en contraste por un factor de 0,71 (1/√2) (log contrast 0,15) del conjunto anterior.
El participante lee letras, comenzando con el contraste más alto, hasta que no puede leer letras en un solo grupo.
La puntuación se basa en el contraste del último grupo leído correctamente.
El tamaño de las letras en el gráfico subtiende 0,5 grados a 3 m. La prueba se califica en unidades LogCS, donde cada conjunto de trillizos avanza en pasos de 0,15 unidades logarítmicas que van desde LogCS de 0,00 (aprox.
100 % de contraste) a LogCS 2.25 (aprox.
0,56% de contraste).
Cambio con respecto al valor inicial: cuanto más negativo sea el número significa un resultado deficiente, cuanto más positivo sea el número, significa un mejor resultado.
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Evaluado en cada visita desde el inicio desde la semana 68 hasta la semana 160
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Cambio de doble enmascaramiento desde el inicio en el grosor de la capa de células ganglionares de la retina
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio y en la semana 52 (visita de fin de tratamiento)
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Cambio desde el inicio en el grosor de la capa de células ganglionares de la retina por SD-OCT Desde el inicio por visita
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Evaluado al inicio y en la semana 52 (visita de fin de tratamiento)
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Período de extensión de etiqueta abierta: cambio desde el inicio en el grosor de la capa de células ganglionares de la retina
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 148,
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Período de extensión de etiqueta abierta: cambio desde el valor inicial en el grosor de la capa de células ganglionares de la retina por SD-OCT por SD-OCT por visita
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Evaluado al inicio, semana 148,
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Doble enmascaramiento: VFQ-39 Puntuación de actividades a distancia
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Cambio desde el inicio en la puntuación de actividades a distancia del Cuestionario de función visual (VFQ-39).
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Período de extensión de etiqueta abierta: VFQ-39 Puntuación de actividades a distancia
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Cuestionario de cambios en la función visual (VFQ-39) Puntaje de actividades a distancia. El puntaje VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, dificultades de funciones específicas de la visión, dependencia específica de la visión, conducción, visión cromática y visión periférica y 1 puntuación compuesta.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Período de extensión de etiqueta abierta: VFQ-39 Puntuación de funcionamiento social
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de función visual (VFQ-39) Puntaje de funcionamiento social.
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Doble enmascaramiento: VFQ-39 Puntuación de funcionamiento social.
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Cambio desde el inicio en la puntuación de funcionamiento social del Cuestionario de función visual (VFQ-39).
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Doble enmascaramiento: puntaje de salud mental VFQ-39
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Cambio desde el inicio en la puntuación de salud mental del Cuestionario de función visual (VFQ-39).
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Período de extensión de etiqueta abierta: Puntaje de salud mental VFQ-39
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de función visual (VFQ-39) Puntaje de salud mental.
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Doble enmascaramiento: puntaje de dificultades de rol VFQ-39
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de Función Visual (VFQ-39) Puntaje de Dificultades de Rol El puntaje VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia , funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, dificultades de funciones específicas de la visión, dependencia específica de la visión, conducción, visión cromática y visión periférica y 1 puntuación compuesta.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Período de extensión de etiqueta abierta: puntaje de dificultades de rol VFQ-39
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de Función Visual (VFQ-39) Puntaje de Dificultades de Rol.
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Período de extensión de etiqueta abierta: Puntaje de dependencia VFQ-39
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Cambio desde el inicio en el puntaje de dependencia del Cuestionario de función visual (VFQ-39).
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Doble enmascaramiento: puntuación de dependencia VFQ-39
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Cambio desde el inicio en la puntuación de dependencia del Cuestionario de función visual (VFQ-39).
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Doble máscara: puntaje de visión de color VFQ-39
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de función visual (VFQ-39) Puntuación de visión en color.
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Período de extensión de etiqueta abierta: puntaje de visión de color VFQ-39
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de función visual (VFQ-39) Puntuación de visión en color.
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Doble enmascaramiento: puntaje periférico VFQ-39
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de función visual (VFQ-39) Puntuación periférica.
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Período de extensión de etiqueta abierta: puntaje periférico del cuestionario de función visual (VFQ-39)
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de función visual (VFQ-39) Puntuación periférica.
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 160 (final del período OLE)
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Período de doble enmascaramiento: cambio en la presión intraocular (PIO)
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita: línea de base, visita del día 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento) )
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Período de doble enmascaramiento: cambio en la presión intraocular (PIO) en mmHg desde el inicio por visita
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Evaluado en cada visita: línea de base, visita del día 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento) )
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Período de extensión de etiqueta abierta: presión intraocular (PIO)
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (visita de fin de tratamiento)
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Cambio desde el valor inicial en la presión intraocular (PIO) en mmHg por visita.
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Evaluado al inicio, semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (visita de fin de tratamiento)
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OLE: Examen con lámpara de hendidura (SLE) - Ojo del vehículo
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (visita de fin de tratamiento)
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Extensión de etiqueta abierta: cambio en el examen con lámpara de hendidura desde el inicio por visita: número de ojos que cambiaron de normales o anormales no clínicamente significativos a anormales clínicamente significativos para los ojos del vehículo
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Evaluado al inicio, semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (visita de fin de tratamiento)
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OLE: Examen con lámpara de hendidura (SLE)-Elamipretide Eye
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (visita de fin de tratamiento)
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Extensión de etiqueta abierta: cambio en el examen con lámpara de hendidura desde el inicio por visita: número de ojos que cambiaron de normales o anormales no clínicamente significativos a anormales clínicamente significativos para Elamipretide Eyes
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Evaluado al inicio, semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (visita de fin de tratamiento)
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Doble enmascaramiento: Cambios en la lámpara de hendidura desde el punto de partida: Ojo del vehículo y Ojo de elamipretida
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita: línea de base, visita del día 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento) )
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Incidencia de cambio de normal o anormal clínicamente insignificante a normal clínicamente significativo
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Evaluado en cada visita: línea de base, visita del día 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento) )
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Doble enmascaramiento: Cambios en el fondo de ojo dilatado desde el inicio: ojos del vehículo y ojos con elamipretida
Periodo de tiempo: Evaluado en cada visita: línea de base, visita del día 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento) )
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Doble enmascaramiento: Dilatación del fondo de ojo Cambios desde el inicio: Ojo vehículo y Ojos con elamipretida Incidencia de cambio de normal o anormal clínicamente insignificante a normal clínicamente significativo
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Evaluado en cada visita: línea de base, visita del día 5, semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento) )
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Período de extensión de etiqueta abierta: cambios en el fondo de ojo dilatado desde el inicio: ojo del vehículo y ojos de elamipretida
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (visita de fin de tratamiento)
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Incidencia de cambio de normal o anormal clínicamente insignificante a normal clínicamente significativo
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Evaluado al inicio, semana 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, semana 160/ (visita de fin de tratamiento)
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Doble enmascaramiento: VFQ-39 Puntuación de salud general
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Cambio desde el inicio en el puntaje de salud general del Cuestionario de función visual (VFQ-39).
La puntuación VFQ-39 del Instituto Nacional del Ojo mide la calidad de vida relacionada con la salud de los sujetos con discapacidad visual, en 12 dominios: visión general, dolor ocular, actividades de cerca, actividades a distancia, funcionamiento social específico de la visión, salud mental específica de la visión, visión- dificultades de roles específicos, dependencia específica de la visión, conducción, visión del color y visión periférica y 1 puntaje compuesto.
Cada dominio se convierte a una escala de 0 a 100; las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establecen en 0 y 100 puntos, respectivamente.
Una puntuación más alta significa un funcionamiento más alto.
Las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
Para la puntuación compuesta, se promedian las puntuaciones de la subescala orientada a la visión, excluyendo las preguntas de salud general.
Se promedian las puntuaciones de los dominios de cada cohorte y se calcula el cambio desde la línea de base por dominio.
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Evaluado al inicio, semana 52 (visita de fin de tratamiento) y semana 56 (visita de seguimiento)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Alfredo Sadun, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de febrero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de febrero de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
26 de febrero de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de noviembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de noviembre de 2021
Última verificación
1 de noviembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los nervios craneales
- Atrofias Ópticas Hereditarias
- Atrofia Óptica
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del nervio óptico
- Atrofia Óptica Hereditaria De Leber
- Soluciones Oftálmicas
- Soluciones farmacéuticas
Otros números de identificación del estudio
- SPILH-201
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .