Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Elamipretide topischer ophthalmischer Lösung zur Behandlung der hereditären Leberschen Optikusneuropathie
29. November 2021 aktualisiert von: Stealth BioTherapeutics Inc.
Eine prospektive, randomisierte, doppelmaskierte, vehikelkontrollierte klinische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Elamipretide topischer ophthalmischer Lösung bei Patienten mit Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON)
Dies ist eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, Vehikel-kontrollierte, monozentrische Phase-2-Studie mit etwa 12 Probanden mit LHON zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der topischen Augenlösung von Elamipretid (MTP-131) bei dieser Patientenpopulation.
Nach Abschluss der 52-wöchigen Behandlung wird den Probanden die Möglichkeit geboten, an einer Open-Label-Verlängerung für bis zu 48 weitere Behandlungswochen teilzunehmen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Dies war eine prospektive, randomisierte, doppelblinde (DM), Vehikel-kontrollierte, monozentrische Studie plus Open-Label-Extension-Periode (OLE), in die etwa 12 Patienten mit LHON mit der genetischen mtDNA-Mutation m.11778G>A randomisiert wurden maskiert in 1 von 3 Gruppen in einem Verhältnis von 1:1:1: 1 Tropfen Elamipretid 1,0 % topische ophthalmologische Lösung zweimal täglich (BID) in das: linke Auge, rechte Auge oder beide Augen.
Nach Abschluss des 52-wöchigen Behandlungszeitraums oder des Nachbeobachtungszeitraums in Woche 56 wurden die Probanden eingeladen, am OLE-Zeitraum für bis zu 108 Wochen teilzunehmen. Während der OLE erhielten die Teilnehmer täglich 1 % topisches ophthalmisches Elamipretid in beide Augen (OU). Wenn ein Proband dem OLE nicht zustimmte, schloss er/sie die Studie beim Besuch in Woche 56 (±7 Tage) ab. Es gab 4 Perioden in dieser Studie: (1) Screening-Periode (bis zu 6 Wochen); (2) doppelt maskierter Behandlungszeitraum (52 Wochen); (3) OLE-Zeitraum (bis zu 108 Wochen) und (4) Nachbeobachtungszeitraum (4 Wochen) nach Abschluss des Besuchs am Ende der Behandlung (EOT).
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
12
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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California
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Pasadena, California, Vereinigte Staaten, 91105
- Doheny Eye Center
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 50 Jahre (Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Erwachsene ≥ 18 und ≤ 50 Jahre zum Zeitpunkt des Sehverlusts auf dem zweiten Auge.
- In der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und bereit, alle Studienbesuche und Prüfungen einzuhalten
- Diagnose von LHON basierend auf klinischen und ophthalmischen funktionellen/anatomischen Testbefunden und zufriedenstellender Dokumentation der mitochondrialen DNA-Mutation m.11778G>A
- Verlust des Sehvermögens in beiden Augen von ≥ 1 Jahr und ≤ 10 Jahren zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs und aktuelle klinisch stabile Sehfunktion (wie vom Prüfarzt beurteilt)
- In der Lage, Augentropfen selbst zu verabreichen, wie beim Screening gezeigt, oder einen Pflegedienst zu haben, der dies tun kann
- Dokumentation über den zufriedenstellenden Abschluss von mindestens zwei früheren automatisierten Humphrey-Gesichtsfeldtests vor dem Screening.
- Frauen im gebärfähigen Alter müssen ab dem Datum, an dem sie die Einverständniserklärung unterzeichnen, zustimmen, die Empfängnisverhütung wie im Protokoll angegeben anzuwenden
Ausschlusskriterien:
- Jede andere Augenerkrankung, die eine Behandlung mit verschreibungspflichtigen topischen Augentropfen erfordert (z. B. Glaukom, trockenes Auge)
- Cup-to-Disc-Ratio von > 0,8 in beiden Augen
- Medientrübung, suboptimale Pupillenerweiterung oder Refraktionsfehler, der eine adäquate Bildgebung der Netzhaut beeinträchtigt
- Bekanntermaßen immungeschwächt oder systemisch immunsupprimiert
- Jegliche Krankheit oder medizinischer Zustand, die nach Meinung des Prüfarztes den Probanden von der Teilnahme an der Studie abhalten oder die Studienergebnisse verfälschen könnten
- Teilnahme an anderen klinischen Studien zu Prüfpräparaten oder -geräten innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung oder Planung der Teilnahme an anderen klinischen Studien zu Prüfpräparaten oder -geräten innerhalb von 30 Tagen nach Abschluss der Studie
- Frauen, die schwanger sind oder stillen
Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Gruppe 1
Ein Tropfen Elamipretid (MTP-131) 1 % topische ophthalmologische Lösung BID auf das linke Auge (OS) aufgetragen und ein Tropfen der topischen ophthalmologischen Vehikellösung BID in das andere Auge
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Andere Namen:
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Experimental: Gruppe 2
Ein Tropfen Elamipretid (MTP-131) 1 % topische ophthalmologische Lösung BID auf das rechte Auge (OD) aufgetragen und ein Tropfen der topischen ophthalmischen Vehikellösung BID in das andere Auge
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Andere Namen:
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Experimental: Gruppe 3
Ein Tropfen Elamipretid (MTP-131) 1 % topische ophthalmologische Lösung BID auf beide Augen aufgetragen (OU).
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Andere Namen:
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Experimental: OLE
Ein Tropfen Elamipretid (MTP-131) 1 % topische ophthalmologische Lösung BID auf beide Augen aufgetragen (OU).
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Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Doppelmaskierte Periode: Inzidenz von okulären TEAEs
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch: Baseline, Besuch an Tag 5, Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch). )
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Die Inzidenz von okularbehandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs).
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Bewertet bei jedem Besuch: Baseline, Besuch an Tag 5, Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch). )
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Open-Label-Erweiterung: Inzidenz von okulären TEAEs
Zeitfenster: Bewertet in Woche 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Woche 160/ (Besuch am Ende der Behandlung)
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Open-Label-Erweiterung: Die Inzidenz von behandlungsbedingten Nebenwirkungen am Auge (TEAEs).
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Bewertet in Woche 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Woche 160/ (Besuch am Ende der Behandlung)
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Doppelmaskierte Periode: Schweregrad von okulären TEAEs
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch: Baseline, Besuch an Tag 5, Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch). )
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Der Schweregrad von behandlungsbedingten Nebenwirkungen am Auge (TEAEs).
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Bewertet bei jedem Besuch: Baseline, Besuch an Tag 5, Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch). )
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OLE: Schweregrad von okulären TEAEs
Zeitfenster: Bewertet in Woche 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Woche 160/ (Besuch am Ende der Behandlung)
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Der Schweregrad von behandlungsbedingten Nebenwirkungen am Auge (TEAEs).
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Bewertet in Woche 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Woche 160/ (Besuch am Ende der Behandlung)
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Doppelmaskierte Periode: Beste korrigierte Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch: Baseline, Besuch an Tag 5, Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch). )
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Double Masked Period: Beste korrigierte Sehschärfe (BCVA) unter Verwendung der ETDRS-Skala (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) nach Besuch.
ETDRS-Diagramme zeigen eine Reihe von fünf Buchstaben mit gleichem Schwierigkeitsgrad in jeder Reihe mit standardisiertem Abstand zwischen Buchstaben und Reihen; Es gibt insgesamt 14 Zeilen (70 Buchstaben), wobei die Buchstabengröße in jeder Zeile geometrisch und äquivalent um einen Faktor von 1,2589 (oder 0,1 log-Einheiten) weiter zunimmt und sich im Diagramm nach oben bewegt.
Mindestpunktzahl null, Höchstpunktzahl 100.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert: Ein negativerer Wert ist ein schlechteres Ergebnis, ein positiverer Wert ist ein besseres Ergebnis.
Eine niedrigere Punktzahl bedeutet, dass weniger Buchstaben richtig gelesen wurden (schlechteres Ergebnis) und eine höhere Punktzahl bedeutet, dass mehr Buchstaben richtig gelesen wurden (besseres Ergebnis).
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Bewertet bei jedem Besuch: Baseline, Besuch an Tag 5, Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch). )
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Best Corrected Visual Acuity (BCVA) unter Verwendung der Skala Using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch ab Baseline von Woche 68 bis Woche 160 (Folgebesuch).
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Beste korrigierte Sehschärfe (BCVA) unter Verwendung der ETDRS-Skala (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) nach Besuch.
ETDRS-Diagramme zeigen eine Reihe von fünf Buchstaben mit gleichem Schwierigkeitsgrad in jeder Reihe mit standardisiertem Abstand zwischen Buchstaben und Reihen; Es gibt insgesamt 14 Zeilen (70 Buchstaben), wobei die Buchstabengröße in jeder Zeile geometrisch und äquivalent um einen Faktor von 1,2589 (oder 0,1 log-Einheiten) weiter zunimmt und sich im Diagramm nach oben bewegt.
Mindestpunktzahl null, Höchstpunktzahl 100.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert: Ein negativerer Wert ist ein schlechteres Ergebnis, ein positiverer Wert ist ein besseres Ergebnis.
Eine niedrigere Punktzahl bedeutet, dass weniger Buchstaben richtig gelesen wurden (schlechteres Ergebnis) und eine höhere Punktzahl bedeutet, dass mehr Buchstaben richtig gelesen wurden (besseres Ergebnis).
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Bewertet bei jedem Besuch ab Baseline von Woche 68 bis Woche 160 (Folgebesuch).
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Doppelt maskierte Periode: A-Wellen-Amplitude der photopischen negativen Antwort-Elektroretinographie (PhNR-ERG).
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Veränderung der A-Wellen-Amplitude der photopischen Elektroretinographie mit negativer Reaktion (PhNR-ERG) nach Visit gegenüber dem Ausgangswert.
Die photopische Elektroretinographie mit negativer Reaktion (PhNR-ERG) bewertet die Funktion der Netzhautzellen.
Eine Abnahme der Amplitude der a-Welle ist mit schlechteren Ergebnissen verbunden.
Veränderung der a-Wellen-Amplitude gegenüber dem Ausgangswert: Eine positivere Zahl entspricht einer Verringerung der Amplitude und damit einem schlechteren Ergebnis, eine negativere Zahl bedeutet ein besseres Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Photopic Negative Response Electroretinography (PhNR-ERG) A-Wellen-Amplitude
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Änderung der A-Wellen-Amplitude der photopischen Elektroretinographie mit negativer Reaktion (PhNR-ERG) nach Visite gegenüber dem Ausgangswert.
Die photopische Elektroretinographie mit negativer Reaktion (PhNR-ERG) bewertet die Funktion der Netzhautzellen.
Eine Abnahme der Amplitude der a-Welle ist mit schlechteren Ergebnissen verbunden.
Veränderung der a-Wellen-Amplitude gegenüber dem Ausgangswert: Eine positivere Zahl entspricht einer Verringerung der Amplitude und damit einem schlechteren Ergebnis, eine negativere Zahl bedeutet ein besseres Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Doppelt maskierte Periode: B-Wellen-Amplitude der photopischen negativen Antwort-Elektroretinographie (PhNR-ERG).
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Veränderung der B-Wellen-Amplitude der photopischen Elektroretinographie mit negativer Antwort (PhNR-ERG) nach Untersuchung gegenüber dem Ausgangswert.
Die photopische Elektroretinographie mit negativer Reaktion (PhNR-ERG) bewertet die Funktion der Netzhautzellen.
Eine Abnahme der Amplitude der b-Welle ist mit schlechteren Ergebnissen verbunden.
Änderung der B-Wellen-Amplitude gegenüber dem Ausgangswert: Eine negativere Zahl entspricht einer Abnahme der Amplitude und daher einem schlechteren Ergebnis, eine positivere Zahl bedeutet ein besseres Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: PhNR-ERG B-Wellen-Amplitude
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Änderung der B-Wellen-Amplitude der photopischen Elektroretinographie mit negativer Reaktion (PhNR-ERG) nach Visite gegenüber dem Ausgangswert.
Die photopische Elektroretinographie mit negativer Reaktion (PhNR-ERG) bewertet die Funktion der Netzhautzellen.
Eine Abnahme der Amplitude der b-Welle ist mit schlechteren Ergebnissen verbunden.
Änderung der B-Wellen-Amplitude gegenüber dem Ausgangswert: Eine negativere Zahl entspricht einer Abnahme der Amplitude und daher einem schlechteren Ergebnis, eine positivere Zahl bedeutet ein besseres Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Doppelt maskierte Periode: PhNR-Amplitude
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Doppelt maskierter Zeitraum: Änderung der PhNR-Amplitude gegenüber dem Ausgangswert durch Besuch.
Die photopische Elektroretinographie mit negativer Reaktion (PhNR-ERG) bewertet die Funktion der Netzhautzellen.
Eine Abnahme der PhNR-Amplitude bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert: Eine negativere Zahl bedeutet ein besseres Ergebnis, eine positivere Zahl bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: PhNR-Amplitude
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung der PhNR-Amplitude gegenüber dem Ausgangswert nach Besuch.
Die photopische Elektroretinographie mit negativer Reaktion (PhNR-ERG) bewertet die Funktion der Netzhautzellen.
Eine Abnahme der PhNR-Amplitude bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert: Eine negativere Zahl bedeutet ein besseres Ergebnis, eine positivere Zahl bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Doppelt maskierte Periode: PhNR/B-Wellen-Amplitudenverhältnis
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Doppelt maskierter Zeitraum: Änderung des PhNR/b-Wellen-Amplitudenverhältnisses gegenüber dem Ausgangswert durch den Besuch.
Photopische Elektroretinographie mit negativer Reaktion (PhNR bewertet die Funktion der Netzhautzellen.
Eine Abnahme der PhNR-Amplitude bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung gegenüber dem Ausgangswert durch Visit PhNR/b-Wellen-Amplitudenverhältnis
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung gegenüber dem Ausgangswert durch Besuch PhNR/b-Wellen-Amplitudenverhältnis durch Besuch.
Ein reduziertes Amplitudenverhältnis entspricht einem schlechteren Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Doppelt maskierter Zeitraum: Änderung von der Grundlinie durch Besuch des PhNR-Spitzenwerts zum Talwert, angepasst an die A-Wellen-Amplitude
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Double Masked Period: Änderung von Baseline nach Besuch in PhNR-Peak zu Trough, adjustiert für a-Wellen-Amplitude nach Besuch.
Berechnet als (b-Wellen-Amplitude - PhNR-Amplitude)/a-Wellen-Amplitude.
Ein reduziertes Amplitudenverhältnis entspricht einem schlechteren Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung von der Baseline durch Besuch des PhNR-Peaks zum Trough, angepasst an die A-Wellen-Amplitude
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung von Baseline nach Besuch in PhNR-Peak zu Trough, adjustiert für a-Wellen-Amplitude nach Besuch.
[Berechnet aus b-Wellen-Amplitude – PhNR-Amplitude)/a-Wellen-Amplitude.]
Die photopische Elektroretinographie mit negativer Reaktion (PhNR-ERG) bewertet die Funktion der Netzhautzellen.
Eine Abnahme der Amplitude der a-Welle ist mit schlechteren Ergebnissen verbunden.
Ein reduziertes Amplitudenverhältnis entspricht einem schlechteren Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Doppelt maskierter Zeitraum: PhNR-Peak-to-Tal-Amplitude (nicht angepasst) von der Grundlinie
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Double Masked Period: Änderung der PhNR-Peak- zur Trough-Amplitude (nicht angepasst) vom Ausgangswert durch den Besuch.
Berechnet als b-Wellen-Amplitude - PhNR-Amplitude.
Die photopische Elektroretinographie mit negativer Reaktion (PhNR-ERG) bewertet die Funktion der Netzhautzellen.
Eine Abnahme der Amplitude ist mit schlechteren Ergebnissen verbunden.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: PhNR-Peak-to-Trough-Amplitude (nicht angepasst)
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung der PhNR-Peak- zur Trough-Amplitude (unadjusted) vom Ausgangswert nach Besuch.
b-Wellen-Amplitude - PhNR-Amplitude.
Die photopische Elektroretinographie mit negativer Reaktion (PhNR-ERG) bewertet die Funktion der Netzhautzellen.
Eine Abnahme der Amplitude der a-Welle ist mit schlechteren Ergebnissen verbunden.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Doppelt maskiert: VFQ-39 Composite
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Doppelt maskiert: Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zur visuellen Funktion (VFQ-39) Zusammengesetztes Ergebnis nach Besuch.
Das National Eye Institute VFQ-39 misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Nahaktivitäten, Fernaktivitäten, sehspezifische soziale Funktionen, sehspezifische psychische Gesundheit, sehspezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen, peripheres Sehen und zusammengesetzter Score.
Für jede Domäne: Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl sind 0 bzw. 100 Punkte.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: VFQ-39 Composite Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Composite Score. Das National Eye Institute VFQ-39 misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktionen, sehspezifische psychische Gesundheit, sehspezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen, peripheres Sehen und zusammengesetzte Punktzahl.
Für jede Domäne: Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl sind 0 bzw. 100 Punkte.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: VFQ-39 Allgemeiner Gesundheitswert
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im allgemeinen Gesundheitswert des Fragebogens zur visuellen Funktion (VFQ-39).
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Doppelt maskiert: VFQ-39 Allgemeiner Sehwert
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im VFQ-39 General Vision Score.
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: VFQ-39 Allgemeiner Sehwert
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Änderung des VFQ-39-Scores für das allgemeine Sehvermögen gegenüber dem Ausgangswert.
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Doppelt maskiert: VFQ-39 Augenschmerz-Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Änderung des VFQ-39 Augenschmerz-Scores gegenüber dem Ausgangswert.
Das National Eye Institute VFQ-39 misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Nahaktivitäten, Fernaktivitäten, sehspezifische soziale Funktionen, sehspezifische psychische Gesundheit, sehspezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen, peripheres Sehen und zusammengesetzter Score.
Für jede Domäne: Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl sind 0 bzw. 100 Punkte.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: VFQ-39 Ocular Pain Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Änderung des VFQ-39 Augenschmerz-Scores gegenüber dem Ausgangswert nach Besuch.
Das National Eye Institute VFQ-39 misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Nahaktivitäten, Fernaktivitäten, sehspezifische soziale Funktionen, sehspezifische psychische Gesundheit, sehspezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen, peripheres Sehen und zusammengesetzter Score.
Für jede Domäne: Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl sind 0 bzw. 100 Punkte.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Doppelt maskiert: VFQ-39 Near Activities Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in VFQ-39 Near Activities Score gegenüber dem Ausgangswert.
Das National Eye Institute VFQ-39 misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Nahaktivitäten, Fernaktivitäten, sehspezifische soziale Funktionen, sehspezifische psychische Gesundheit, sehspezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen, peripheres Sehen und zusammengesetzter Score.
Für jede Domäne: Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl sind 0 bzw. 100 Punkte.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: VFQ-39 Aktivitäten in der Nähe
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Near Activities Score. Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehvermögen, Augenschmerzen, Nahaktivitäten, Fernaktivitäten, sehspezifisches soziales Funktionieren, sehspezifische psychische Gesundheit, sehspezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die Punktzahl reicht von 0 bzw. 100 Punkten.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Doppelt maskierter Zeitraum: Mittlere Schichtdicke der retinalen Nervenfasern (RNFL).
Zeitfenster: Beurteilt zu Studienbeginn und in Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung)
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Änderung der Dicke der retinalen Nervenfaserschicht gegenüber dem Ausgangswert durch Spektraldomänen-Optische-Kohärenz-Tomographie (SD-OCT).
RNFL misst den Verlust von Axonen retinaler Ganglienzellen.
Die Dicke der RNFL nimmt mit fortschreitender Krankheit ab.
Eine positive Zahl oder das Fehlen einer Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt ein gutes klinisches Ergebnis wider, eine negative Zahl einen Dickenverlust oder ein schlechtes Ergebnis.
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Beurteilt zu Studienbeginn und in Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung)
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Dicke der retinalen Nervenfaserschicht
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 148
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung der retinalen Nervenfaserschichtdicke gegenüber dem Ausgangswert durch SD-OCT nach Besuch.
Änderung der Dicke der retinalen Nervenfaserschicht gegenüber dem Ausgangswert durch Spektraldomänen-Optische-Kohärenz-Tomographie (SD-OCT).
RNFL misst den Verlust von Axonen retinaler Ganglienzellen.
Die Dicke der RNFL nimmt mit fortschreitender Krankheit ab.
Eine positive Zahl oder das Fehlen einer Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt ein gutes klinisches Ergebnis wider, eine negative Zahl einen Dickenverlust oder ein schlechtes Ergebnis.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 148
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Doppelmaskierte Periode: Mittlere Abweichung des Gesichtsfelds, gemessen mit Humphrey Automated Visual Field Testing Stimulus III
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Änderung der mittleren Abweichung (MD) des Gesichtsfelds gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit Humphreys automatisiertem Gesichtsfeldtest Stimulus III nach Besuch.
Der Humphrey-Gesichtsfeldtest misst den gesamten Bereich des peripheren Sehens, der gesehen werden kann, während das Auge auf einen zentralen Punkt fokussiert ist.
Die mittlere Abweichung (MD) ist die mittlere Abweichung der Ergebnisse des Patienten im Vergleich zu denen, die aus der altersangepassten normativen Datenbank erwartet werden.
Niedrigere/negativere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis, höhere/positivere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch), mit Ausnahme des Besuchs an Tag 5.
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Mittlere Abweichung des Gesichtsfelds (dB), gemessen von Humphrey von der Grundlinie
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Änderung der mittleren Abweichung (MD) des Gesichtsfelds gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit Humphreys automatisiertem Gesichtsfeldtest Stimulus III nach Besuch.
Der Humphrey-Gesichtsfeldtest misst den gesamten Bereich des peripheren Sehens, der gesehen werden kann, während das Auge auf einen zentralen Punkt fokussiert ist.
Die mittlere Abweichung (MD) ist die mittlere Abweichung der Ergebnisse des Patienten im Vergleich zu denen, die aus der altersangepassten normativen Datenbank erwartet werden.
Niedrigere/negativere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis, höhere/positivere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Doppelt maskierter Zeitraum: Farbdiskriminierung - Anzahl der Platten
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch)
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Doppelt maskierter Zeitraum: Änderung der Farbunterscheidung gegenüber dem Ausgangswert – Anzahl der Platten gegenüber dem Ausgangswert durch Besuch im Ishihara-Test.
Ergebnisbereich: 0-38.
Eine höhere Zahl entspricht einer besseren Farbunterscheidung und einem besseren Ergebnis.
Eine niedrigere Zahl entspricht einer schlechteren Farbunterscheidung und einem schlechteren Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch)
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Farbdiskriminierung – Anzahl der Platten nach Besuch
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Farbunterscheidung – Anzahl der Platten gegenüber dem Ausgangswert durch Visit by Ishihara-Test.
Ergebnisbereich: 0-38.
Eine höhere Zahl entspricht einer besseren Farbunterscheidung und einem besseren Ergebnis.
Eine niedrigere Zahl entspricht einer schlechteren Farbunterscheidung und einem schlechteren Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Doppelmaskierte Periode: Änderung der Kontrastempfindlichkeit nach Pelli-Robson Kontrastempfindlichkeitstabelle nach Besuch gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch)
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Buchstaben werden auf einem 60 x 85 cm-Diagramm in Sätzen von Tripletts angeordnet, die den gleichen Kontrast enthalten, wobei der log10-Kontrast von oben nach unten und von links nach rechts abnimmt, wenn der Teilnehmer von einem Triplett zum anderen fortschreitet.
Jede Gruppe von drei Buchstaben wird im Kontrast um einen Faktor 0,71 (1/√2) (log Kontrast 0,15) des vorangehenden Satzes verringert.
Der Teilnehmer liest Buchstaben, beginnend mit dem höchsten Kontrast, bis er nicht mehr in der Lage ist, Buchstaben in einer einzelnen Gruppe zu lesen.
Die Bewertung basiert auf dem Kontrast der letzten Gruppe, die richtig gelesen wurde. Die Größe der Buchstaben auf dem Diagramm beträgt 0,5 Grad bei 3 m. Der Test wird in LogCS-Einheiten bewertet, wobei jeder Satz von Tripletts in Schritten von 0,15 Log-Einheiten von LogCS fortschreitet von 0,00 (ca.
100 % Kontrast) auf LogCS 2.25 (ca.
0,56 % Kontrast).
Änderung gegenüber dem Ausgangswert: Je negativer die Zahl bedeutet ein schlechtes Ergebnis, desto positiver die Zahl bedeutet ein besseres Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline bis Woche 56 (Folgebesuch)
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung der Kontrastempfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert durch Besuch
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Buchstaben werden auf einem 60 x 85 cm-Diagramm in Sätzen von Tripletts angeordnet, die den gleichen Kontrast enthalten, wobei der log10-Kontrast von oben nach unten und von links nach rechts abnimmt, wenn der Teilnehmer von einem Triplett zum anderen fortschreitet.
Jede Gruppe von drei Buchstaben wird im Kontrast um einen Faktor 0,71 (1/√2) (log Kontrast 0,15) des vorangehenden Satzes verringert.
Der Teilnehmer liest Buchstaben, beginnend mit dem höchsten Kontrast, bis er nicht mehr in der Lage ist, Buchstaben in einer einzelnen Gruppe zu lesen.
Die Punktzahl basiert auf dem Kontrast der letzten richtig gelesenen Gruppe.
Die Größe der Buchstaben auf dem Diagramm beträgt 0,5 Grad bei 3 m. Der Test wird in LogCS-Einheiten bewertet, wobei jeder Satz von Tripletts in Schritten von 0,15 Log-Einheiten vorrückt, die von LogCS von 0,00 (ca.
100 % Kontrast) auf LogCS 2.25 (ca.
0,56 % Kontrast).
Änderung gegenüber dem Ausgangswert: Je negativer die Zahl bedeutet ein schlechtes Ergebnis, desto positiver die Zahl bedeutet ein besseres Ergebnis.
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Bewertet bei jedem Besuch von Baseline von Woche 68 bis Woche 160
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Doppelt maskierte Änderung der Schichtdicke der retinalen Ganglienzellen gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Beurteilt zu Studienbeginn und in Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung)
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Änderung der retinalen Ganglienzellschichtdicke gegenüber dem Ausgangswert nach SD-OCT gegenüber dem Ausgangswert nach Besuch
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Beurteilt zu Studienbeginn und in Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung)
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung der Schichtdicke der retinalen Ganglienzellen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 148,
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung der Schichtdicke der retinalen Ganglienzellen gegenüber dem Ausgangswert nach SD-OCT nach SD-OCT nach Besuch
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 148,
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Doppelt maskiert: VFQ-39 Distance Activity Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Bewertung für Fernaktivitäten im Fragebogen zur visuellen Funktion (VFQ-39).
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: VFQ-39 Distance Activities Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Change in Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Distance Activities Score. Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Nahaktivitäten, Fernaktivitäten, visionsspezifisches soziales Funktionieren, visionsspezifische psychische Gesundheit, visionsspezifische Rollenschwierigkeiten, visionsspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: VFQ-39 Social Functioning Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Social Functioning Score.
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Doppelt maskiert: VFQ-39 Social Functioning Score.
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Social Functions Score.
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Doppelt maskiert: VFQ-39 Mental Health Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Punktzahl für psychische Gesundheit.
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: VFQ-39 Mental Health Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Mental Health Score.
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Doppelt maskiert: VFQ-39 Rollen-Schwierigkeitspunktzahl
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Score für Rollenschwierigkeiten Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne , visionsspezifisches soziales Funktionieren, visionsspezifische psychische Gesundheit, visionsspezifische Rollenschwierigkeiten, visionsspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Open Label Extension Period: VFQ-39 Role Difficulties Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Role Difficulties Score.
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Open Label Extension Period: VFQ-39 Dependency Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Abhängigkeits-Score des Visual Function Questionnaire (VFQ-39).
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Doppelt maskiert: VFQ-39-Abhängigkeitswert
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Abhängigkeitswert des Visual Function Questionnaire (VFQ-39).
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Doppelt maskiert: VFQ-39 Color Vision Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Farbwahrnehmungsbewertung des Fragebogens zur visuellen Funktion (VFQ-39).
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: VFQ-39 Color Vision Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Farbwahrnehmungsbewertung des Fragebogens zur visuellen Funktion (VFQ-39).
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Doppelt maskiert: VFQ-39 Peripheral Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zur visuellen Funktion (VFQ-39) Peripheral Score .
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Open Label Extension Period: Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Peripheral Score
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zur visuellen Funktion (VFQ-39) Peripheral Score .
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 160 (Ende der OLE-Periode)
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Doppelmaskierte Periode: Änderung des Augeninnendrucks (IOD)
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch: Baseline, Besuch an Tag 5, Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch). )
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Double Masked Period: Änderung des Augeninnendrucks (IOD) in mmHg gegenüber dem Ausgangswert nach Besuch
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Bewertet bei jedem Besuch: Baseline, Besuch an Tag 5, Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch). )
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Augeninnendruck (IOP)
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Woche 160/ (Besuch am Ende der Behandlung)
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Veränderung des Augeninnendrucks (IOD) in mmHg gegenüber dem Ausgangswert nach Besuch.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Woche 160/ (Besuch am Ende der Behandlung)
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OLE: Spaltlampenuntersuchung (SLE) – Fahrzeugauge
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Woche 160/ (Besuch am Ende der Behandlung)
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Open-Label-Verlängerung: Verschiebung der Spaltlampenuntersuchung vom Ausgangswert bis zum Besuch: Anzahl der Augen, die sich von normal oder abnormal, klinisch nicht signifikant, zu abnormal, klinisch signifikant für Fahrzeugaugen geändert haben
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Woche 160/ (Besuch am Ende der Behandlung)
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OLE: Spaltlampenuntersuchung (SLE) – Elamipretid-Auge
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Woche 160/ (Besuch am Ende der Behandlung)
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Open-Label-Verlängerung: Verschiebung der Spaltlampenuntersuchung vom Ausgangswert bis zum Besuch: Anzahl der Augen, die sich von normal oder anormal, klinisch nicht signifikant, zu anormal, klinisch signifikant für Elamipretid-Augen geändert haben
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Woche 160/ (Besuch am Ende der Behandlung)
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Doppelt maskiert: Änderungen der Spaltlampe gegenüber der Grundlinie: Fahrzeugauge und Elamipretid-Auge
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch: Baseline, Besuch an Tag 5, Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch). )
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Häufigkeit der Veränderung von normal oder anormal, klinisch unbedeutend zu normal, klinisch signifikant
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Bewertet bei jedem Besuch: Baseline, Besuch an Tag 5, Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch). )
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Doppelt maskiert: Erweiterte Fundusveränderungen gegenüber dem Ausgangswert: Vehikelauge und Elamipretid-Augen
Zeitfenster: Bewertet bei jedem Besuch: Baseline, Besuch an Tag 5, Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch). )
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Doppelt maskiert: Erweiterter Fundus Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert: Vehikelauge und Elamipretid-Augen Häufigkeit von Veränderungen von normal oder anormal – klinisch unbedeutend, zu normal, klinisch signifikant
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Bewertet bei jedem Besuch: Baseline, Besuch an Tag 5, Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch). )
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Open-Label-Verlängerungszeitraum: Erweiterte Fundusveränderungen gegenüber dem Ausgangswert: Vehikelauge und Elamipretid-Augen
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Woche 160/ (Besuch am Ende der Behandlung)
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Häufigkeit der Veränderung von normal oder anormal – klinisch unbedeutend, zu normal, klinisch signifikant
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, Woche 160/ (Besuch am Ende der Behandlung)
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Doppelt maskiert: VFQ-39 Allgemeiner Gesundheitswert
Zeitfenster: Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im allgemeinen Gesundheitswert des Fragebogens zur visuellen Funktion (VFQ-39).
Der VFQ-39-Score des National Eye Institute misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Personen mit Sehbehinderung in 12 Bereichen: allgemeines Sehen, Augenschmerzen, Aktivitäten in der Nähe, Aktivitäten in der Ferne, sehspezifische soziale Funktion, sehspezifische psychische Gesundheit, Seh- spezifische Rollenschwierigkeiten, sehspezifische Abhängigkeit, Autofahren, Farbsehen und peripheres Sehen und 1 zusammengesetzte Punktzahl.
Jede Domäne wird in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt; Die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl wird mit 0 bzw. 100 Punkten festgelegt.
Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Funktionsfähigkeit.
Punkte stellen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Für den zusammengesetzten Score werden die sehbezogenen Subskalen-Scores gemittelt, ohne die allgemeinen Gesundheitsfragen.
Die Domänenwerte jeder Kohorte werden gemittelt und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert pro Domäne berechnet.
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Bewertet zu Studienbeginn, Woche 52 (Besuch am Ende der Behandlung) und Woche 56 (Nachsorgebesuch)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Alfredo Sadun, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. März 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. September 2019
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2019
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. Februar 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
22. Februar 2016
Zuerst gepostet (Schätzen)
26. Februar 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
30. November 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. November 2021
Zuletzt verifiziert
1. November 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Augenkrankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neurodegenerative Krankheiten
- Augenkrankheiten, erblich
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Erkrankungen der Hirnnerven
- Optikusatrophien, erblich
- Optikusatrophie
- Mitochondriale Erkrankungen
- Sehnervenerkrankungen
- Optikusatrophie, erblich, Leber
- Ophthalmische Lösungen
- Pharmazeutische Lösungen
Andere Studien-ID-Nummern
- SPILH-201
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .