Tutkimus, jossa selvitetään paikallisen elamipretidi-oftalmisen liuoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa Leberin perinnöllisen optisen neuropatian hoidossa
maanantai 29. marraskuuta 2021 päivittänyt: Stealth BioTherapeutics Inc.
Prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoisnaamari, ajoneuvoohjattu, vaiheen 2 kliininen tutkimus Elamipretidin paikallisen oftalmisen liuoksen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Leberin perinnöllinen optinen neuropatia (LHON)
Tämä on vaiheen 2, prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoisnaamioinen, vehikkelillä kontrolloitu, yhden keskuksen tutkimus noin 12 LHON-potilaalla arvioimaan elamipretidin (MTP-131) paikallisen oftalmisen liuoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa tässä potilasryhmässä.
52 viikon hoidon päätyttyä koehenkilöille tarjotaan mahdollisuus osallistua avoimeen pidennykseen enintään 48 lisäviikon ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoisnaamioitu (DM), vehikkeleillä kontrolloitu, yhden keskuksen tutkimus sekä avoin jatkojakso (OLE), jossa noin 12 potilasta, joilla oli LHON, joilla oli geneettinen mtDNA-mutaatio m.11778G>A, satunnaistettiin naamioituna yhteen kolmesta ryhmästä suhteessa 1:1:1: yksi tippa elamipretidin 1,0 % paikallista oftalmista liuosta kahdesti päivässä (BID) vasempaan silmään, oikeaan silmään tai molempiin silmiin.
52 viikon hoitojakson tai viikon 56 seurantajakson päätyttyä koehenkilöt kutsuttiin osallistumaan OLE-jaksoon enintään 108 viikon ajan. OLE-tutkimuksen aikana osallistujat saivat 1 % paikallista oftalmistista elamipretidia molempiin silmiin (OU) päivittäin. Jos koehenkilö ei suostunut OLE-tutkimukseen, hän suoritti tutkimuksen viikon 56 (±7 päivää) vierailulla. Tässä tutkimuksessa oli 4 jaksoa: (1) seulontajakso (enintään 6 viikkoa); (2) kaksoisnaamiohoitojakso (52 viikkoa); (3) OLE-jakso (jopa 108 viikkoa) ja (4) seurantajakso (4 viikkoa) End-of-Treatment (EOT) -käynnin päättymisen jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
- Doheny Eye Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 50 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset ≥18 ja ≤ 50-vuotiaat toisen silmän näönmenetyksen hetkellä.
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja on valmis noudattamaan kaikkia opintokäyntejä ja kokeita
- LHON-diagnoosi perustuu kliinisten ja oftalmisten toiminnallisten/anatomisten testien löydöksiin ja mitokondrion DNA-mutaation m.11778G>A tyydyttävään dokumentaatioon
- Näön menetys molemmissa silmissä ≥ 1 vuoden ja ≤ 10 vuoden ikäinen seulontakäynnin aikana ja nykyinen kliinisesti vakaa näkötoiminto (tutkijan arvioimana)
- Pystyy antamaan itse silmätippoja, kuten seulonnassa on osoitettu, tai hänellä on hoitaja, joka voi tehdä niin
- Asiakirjat vähintään kahden edellisen Humphreyn automatisoidun näkökenttätestin suorittamisesta tyydyttävästi ennen seulontaa.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään syntyvyyden ehkäisyä pöytäkirjan mukaisesti siitä päivästä lähtien, kun he allekirjoittavat tietoisen suostumuslomakkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa muu silmäsairaus, joka vaatii hoitoa reseptimääräisillä paikallisilla silmätipoilla (esim. glaukooma, kuivasilmäisyys)
- Kupin ja kiekon suhde > 0,8 kummassakin silmässä
- Median sameus, suboptimaalinen pupillien laajeneminen tai taittovirhe, joka häiritsee verkkokalvon riittävää kuvantamista
- Tiedetään olevan immuunipuutos tai systeeminen immunosuppressio
- Mikä tahansa sairaus tai sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi koehenkilöä osallistumasta tutkimukseen tai saattaisi hämmentää tutkimustuloksia
- Osallistuminen muihin tutkimuslääke- tai laitekliinisiin tutkimuksiin 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista tai aikomus osallistua mihin tahansa muuhun tutkittavaan lääke- tai laitekliiniseen kokeeseen 30 päivän sisällä tutkimuksen päättymisestä
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1
Yksi tippa elamipretidia (MTP-131) 1 % paikallista silmäliuosta kahdesti vasempaan silmään (OS) ja yksi tippa vehikkeliä paikallisesti käytettävää silmäliuosta BID toiseen silmään
|
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 2
Yksi tippa elamipretidiä (MTP-131) 1 % paikallista silmäliuosta BID oikeaan silmään (OD) ja yksi tippa vehikkeliä paikallista silmäliuosta BID toiseen silmään
|
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 3
Yksi tippa elamipretidiä (MTP-131) 1 % paikallista oftalmista liuosta kahdesti vuorokaudessa molempiin silmiin (OU).
|
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: OLE
Yksi tippa elamipretidiä (MTP-131) 1 % paikallista oftalmista liuosta kahdesti vuorokaudessa molempiin silmiin (OU).
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Double Masked Period: Silmän TEAE:n esiintyvyys
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä: Lähtötilanne, 5. päivän käynti, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (hoitokäynnin loppu) ja viikko 56 (seurantakäynti) )
|
Silmähoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä: Lähtötilanne, 5. päivän käynti, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (hoitokäynnin loppu) ja viikko 56 (seurantakäynti) )
|
|
Open Label Extension: Silmän TEAE:n esiintyvyys
Aikaikkuna: Arvioitu viikolla 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, viikolla 160/ (hoitokäynnin loppu)
|
Open Label Extension: Silmähoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus.
|
Arvioitu viikolla 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, viikolla 160/ (hoitokäynnin loppu)
|
|
Kaksoisnaamarijakso: Silmän TEAE:n vakavuus
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä: Lähtötilanne, 5. päivän käynti, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (hoitokäynnin loppu) ja viikko 56 (seurantakäynti) )
|
Silmähoidon aiheuttamien haittavaikutusten (TEAE) vakavuus.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä: Lähtötilanne, 5. päivän käynti, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (hoitokäynnin loppu) ja viikko 56 (seurantakäynti) )
|
|
OLE: Silmän TEAE:n vakavuus
Aikaikkuna: Arvioitu viikolla 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, viikolla 160/ (hoitokäynnin loppu)
|
Silmähoidon aiheuttamien haittavaikutusten (TEAE) vakavuus.
|
Arvioitu viikolla 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, viikolla 160/ (hoitokäynnin loppu)
|
|
Double Masked Period: Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA)
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä: Lähtötilanne, 5. päivän käynti, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (hoitokäynnin loppu) ja viikko 56 (seurantakäynti) )
|
Double Masked Period: Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) käyttämällä Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -asteikkoa käyntikohtaisesti.
ETDRS-kaaviot esittävät viiden saman vaikeusasteen kirjaimen sarjan kullakin rivillä standardoidulla kirjainten ja rivien välissä; riviä on yhteensä 14 (70 kirjainta), joiden kirjainten koko kasvaa edelleen geometrisesti ja vastaavasti jokaisella rivillä kertoimella 1,2589 (tai 0,1 log-yksikköä), siirtyen kaaviossa ylöspäin.
Vähimmäispistemäärä nolla, enimmäispistemäärä 100.
Muutos lähtötasosta: negatiivisempi tulos on huonompi tulos, positiivisempi tulos parempi.
Pienempi pistemäärä tarkoittaa, että vähemmän kirjaimia luettiin oikein (huonompi tulos) ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa, että enemmän kirjaimia luettiin oikein (parempi tulos).
|
Arvioitu jokaisella käynnillä: Lähtötilanne, 5. päivän käynti, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (hoitokäynnin loppu) ja viikko 56 (seurantakäynti) )
|
|
Open Label Extension Period: Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) käyttämällä varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksen (ETDRS) asteikkoa
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160 (seurantakäynti).
|
Open Label Extension Period: Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) käyttämällä Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -asteikkoa käyntikohtaisesti.
ETDRS-kaaviot esittävät viiden saman vaikeusasteen kirjaimen sarjan kullakin rivillä standardoidulla kirjainten ja rivien välissä; riviä on yhteensä 14 (70 kirjainta), joiden kirjainten koko kasvaa edelleen geometrisesti ja vastaavasti jokaisella rivillä kertoimella 1,2589 (tai 0,1 log-yksikköä), siirtyen kaaviossa ylöspäin.
Vähimmäispistemäärä nolla, enimmäispistemäärä 100.
Muutos lähtötasosta: negatiivisempi tulos on huonompi tulos, positiivisempi tulos parempi.
Pienempi pistemäärä tarkoittaa, että vähemmän kirjaimia luettiin oikein (huonompi tulos) ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa, että enemmän kirjaimia luettiin oikein (parempi tulos).
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160 (seurantakäynti).
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaksinkertainen peittojakso: fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografia (PhNR-ERG) A-aallon amplitudi
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
Muutos lähtötasosta fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografiassa (PhNR-ERG) a-aallon amplitudissa Visitin avulla.
Fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografia (PhNR-ERG) arvioi verkkokalvon solujen toiminnan.
A-aallon amplitudin lasku liittyy huonompiin tuloksiin.
Muutos perusviivasta a-aallon amplitudissa: positiivisempi luku vastaa amplitudin laskua, ja siksi huonompi tulos, negatiivisempi luku tarkoittaa parempaa tulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
|
Open Label Extension Period: Photopic Negative Response Electroretinography (PhNR-ERG) A-aallon amplitudi
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
Muutos lähtötasosta fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografiassa (PhNR-ERG) a-aallon amplitudissa Visitillä.
Fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografia (PhNR-ERG) arvioi verkkokalvon solujen toiminnan.
A-aallon amplitudin lasku liittyy huonompiin tuloksiin.
Muutos perusviivasta a-aallon amplitudissa: positiivisempi luku vastaa amplitudin laskua, ja siksi huonompi tulos, negatiivisempi luku tarkoittaa parempaa tulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
|
Kaksinkertainen peittojakso: fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografia (PhNR-ERG) B-aallon amplitudi
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
Muutos perustasosta fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografian (PhNR-ERG) b-aallon amplitudissa käynnin perusteella.
Fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografia (PhNR-ERG) arvioi verkkokalvon solujen toiminnan.
B-aallon amplitudin lasku liittyy huonompiin tuloksiin.
Muutos perustasosta b-aallon amplitudissa: negatiivisempi luku vastaa amplitudin laskua, ja siksi huonompi tulos, positiivisempi luku tarkoittaa parempaa tulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
|
Open Label Extension Period: PhNR-ERG B-aallon amplitudi
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
Muutos lähtötasosta fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografiassa (PhNR-ERG) b-aallon amplitudissa Visitin mukaan.
Fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografia (PhNR-ERG) arvioi verkkokalvon solujen toiminnan.
B-aallon amplitudin lasku liittyy huonompiin tuloksiin.
Muutos perustasosta b-aallon amplitudissa: negatiivisempi luku vastaa amplitudin laskua, ja siksi huonompi tulos, positiivisempi luku tarkoittaa parempaa tulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
|
Double Masked Period: PhNR-amplitudi
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
Double Masked Period: Muutos lähtötasosta PhNR-amplitudissa käynnin mukaan.
Fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografia (PhNR-ERG) arvioi verkkokalvon solujen toiminnan.
PhNR-amplitudin lasku tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Muutos lähtötasosta: Negatiivisempi luku tarkoittaa parempaa tulosta, positiivisempi luku tarkoittaa huonompaa tulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
|
Open Label Extension Period: PhNR-amplitudi
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
Open Label Extension Period: Muutos lähtötasosta PhNR-amplitudissa käynnin mukaan.
Fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografia (PhNR-ERG) arvioi verkkokalvon solujen toiminnan.
PhNR-amplitudin lasku tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Muutos lähtötasosta: Negatiivisempi luku tarkoittaa parempaa tulosta, positiivisempi luku tarkoittaa huonompaa tulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
|
Double Masked Period: PhNR/B-aallon amplitudisuhde
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
Double Masked Period: Muutos perustasosta PhNR/b-aallon amplitudisuhteessa Visitillä.
Fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografia (PhNR arvioi verkkokalvon solujen toiminnan.
PhNR-amplitudin lasku tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
|
Open Label Extension Period: Muutos lähtötasosta vierailun PhNR/b-aallon amplitudisuhteella
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
Open Label Extension Period: Muutos lähtötasosta käynnin perusteella PhNR/b-aallon amplitudisuhde käynnin mukaan.
Pienempi amplitudisuhde tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
|
Kaksinkertainen peittojakso: vaihda lähtötasosta PhNR-huipun avulla A-aallon amplitudin mukaiseksi
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
Double Masked Period: Muutos lähtötilanteesta käynnillä PhNR Peakissa aallon aallon amplitudin mukaiseksi vierailun mukaan.
Laskettu muodossa (b-aallon amplitudi - PhNR-amplitudi)/a-aallon amplitudina.
Pienempi amplitudisuhde tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
|
Open Label Extension Period: vaihda lähtötasosta PhNR Peak -käynnillä A-aallon amplitudin mukaiseksi aallonpohjaksi
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
Open Label Extension Period: Muutos lähtötilanteesta käynnin perusteella PhNR Peakissa aallon amplitudin mukaiseksi käynnin mukaan.
[Laskettu b-aallon amplitudilla - PhNR-amplitudilla) / a-aallon amplitudilla.]
Fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografia (PhNR-ERG) arvioi verkkokalvon solujen toiminnan.
A-aallon amplitudin lasku liittyy huonompiin tuloksiin.
Pienempi amplitudisuhde tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
|
Kaksinkertainen peittojakso: PhNR-huipusta alimmalle amplitudiin (säätämätön) lähtötasosta
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
Double Masked Period: Muutos PhNR-huipun lähtötasosta alimmalle amplitudiksi (säätämätön) käynnillä.
Laskettu b-aallon amplitudina - PhNR-amplitudina.
Fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografia (PhNR-ERG) arvioi verkkokalvon solujen toiminnan.
Amplitudin lasku liittyy huonompiin tuloksiin.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
|
Open Label Extension Period: PhNR huipusta alimmalle amplitudiin (säätämätön)
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
Open Label Extension Period: Muutos PhNR-huipun lähtötasosta alimmalle amplitudiksi (säätämätön) käynnillä.
b-aallon amplitudi - PhNR-amplitudi.
Fotopic negatiivisen vasteen elektroretinografia (PhNR-ERG) arvioi verkkokalvon solujen toiminnan.
A-aallon amplitudin lasku liittyy huonompiin tuloksiin.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
|
Kaksinaamari: VFQ-39 komposiitti
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
Double Masked: Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnairessa (VFQ-39) Yhdistelmäpistemäärä käynnin mukaan.
National Eye Institute VFQ-39 mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alueella: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näkökohtainen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkökohtaiset roolivaikeudet, näkökohtaiset riippuvuus, ajaminen, värinäkö, perifeerinen näkö ja yhdistelmäpisteet.
Jokaiselle verkkotunnukselle: pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
|
Open Label Extension Period: VFQ-39 Composite Score
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnairessa (VFQ-39) Yhdistelmäpisteet. National Eye Institute VFQ-39 mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näkökohtainen sosiaalinen toiminta, näköspesifinen mielenterveys, näkökohtaiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö, ääreisnäkö ja yhdistelmäpisteet.
Jokaiselle verkkotunnukselle: pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
|
Open Label Extension Period: VFQ-39 General Health Score
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnairessa (VFQ-39) Yleisen terveydentilan pisteet.
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
|
Double Masked: VFQ-39 General Vision Score
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
Muutos lähtötasosta VFQ-39:n yleisen näköpisteen arvossa.
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvoisiksi ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
|
Open Label Extension Period: VFQ-39 General Vision Score
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
Muutos lähtötasosta VFQ-39 General Vision -pisteissä.
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvoisiksi ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
|
Double Masked: VFQ-39 silmäkipupisteet
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
Muutos lähtötasosta VFQ-39 silmäkipupisteissä.
National Eye Institute VFQ-39 mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alueella: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näkökohtainen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkökohtaiset roolivaikeudet, näkökohtaiset riippuvuus, ajaminen, värinäkö, perifeerinen näkö ja yhdistelmäpisteet.
Jokaiselle verkkotunnukselle: pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
|
Open Label Extension Period: VFQ-39 silmäkipupisteet
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
Muutos lähtötasosta VFQ-39 silmäkipupisteissä käynnin perusteella.
National Eye Institute VFQ-39 mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alueella: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näkökohtainen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkökohtaiset roolivaikeudet, näkökohtaiset riippuvuus, ajaminen, värinäkö, perifeerinen näkö ja yhdistelmäpisteet.
Jokaiselle verkkotunnukselle: pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
|
Double Masked: VFQ-39 Near Activities Score
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
Muutos lähtötasosta VFQ-39:ssä Near Activity Score from Baseline.
National Eye Institute VFQ-39 mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alueella: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näkökohtainen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkökohtaiset roolivaikeudet, näkökohtaiset riippuvuus, ajaminen, värinäkö, perifeerinen näkö ja yhdistelmäpisteet.
Jokaiselle verkkotunnukselle: pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
|
Open Label Extension Period: VFQ-39 Lähellä toimintaa
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Near Activity -pisteet. National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näkökohtainen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkökohtaiset roolivaikeudet, näkökohtainen riippuvuus, ajo, värinäkö ja ääreisnäkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pisteet vaihtelevat 0 ja 100 pisteen välillä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
|
Double Masked Period: Keskimääräinen verkkokalvon hermokuidun (RNFL) kerroksen paksuus
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa ja viikolla 52 (hoidon päättymiskäynti)
|
Verkkokalvon hermosäikekerroksen paksuuden muutos lähtötasosta spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT).
RNFL mittaa verkkokalvon gangliosolujen aksonien häviämistä.
RNFL:n paksuus pienenee sairauden edetessä.
Positiivinen luku tai muutoksen puuttuminen lähtötasosta heijastaa hyvää kliinistä tulosta, negatiivinen luku heijastaa paksuuden menetystä tai huonoa lopputulosta.
|
Arvioitu lähtötilanteessa ja viikolla 52 (hoidon päättymiskäynti)
|
|
Open Label Extension Period: Verkkokalvon hermokuitukerroksen paksuus
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 148
|
Open Label Extension Period: Verkkokalvon hermokuitukerroksen paksuuden muutos lähtötasosta SD-OCT:n mukaan käynnin aikana.
Verkkokalvon hermosäikekerroksen paksuuden muutos lähtötasosta spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT).
RNFL mittaa verkkokalvon gangliosolujen aksonien häviämistä.
RNFL:n paksuus pienenee sairauden edetessä.
Positiivinen luku tai muutoksen puuttuminen lähtötasosta heijastaa hyvää kliinistä tulosta, negatiivinen luku heijastaa paksuuden menetystä tai huonoa lopputulosta.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 148
|
|
Kaksinkertainen peittojakso: näkökentän keskimääräinen poikkeama Humphreyn automatisoidun näkökentän testausärskkeen III mittaamana
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
Muutos lähtötasosta näkökentän keskimääräisessä poikkeamassa (MD) mitattuna Humphreyn automatisoidulla näkökentän testausärsykkeellä III käynnin aikana.
Humphreyn näkökenttätesti mittaa koko perifeerisen näön alueen, joka voidaan nähdä, kun silmä on keskittynyt keskipisteeseen.
Keskimääräinen poikkeama (MD) on potilaan tulosten keskimääräinen poikkeama verrattuna ikäsovitetusta normatiivisesta tietokannasta odotettuihin tuloksiin.
Pienempi/enemmän negatiivinen pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta, korkeampi/positiivisempi tulos tarkoittaa parempaa tulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti), paitsi päivän 5 käyntiä.
|
|
Avoimen tarran laajennusjakso: Humphreyn mittaama visuaalisen kentän keskimääräinen poikkeama (dB) lähtötasosta
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
Muutos lähtötasosta näkökentän keskimääräisessä poikkeamassa (MD) mitattuna Humphreyn automatisoidulla näkökentän testausärsykkeellä III käynnin aikana.
Humphreyn näkökenttätesti mittaa koko perifeerisen näön alueen, joka voidaan nähdä, kun silmä on keskittynyt keskipisteeseen.
Keskimääräinen poikkeama (MD) on potilaan tulosten keskimääräinen poikkeama verrattuna ikäsovitetusta normatiivisesta tietokannasta odotettuihin tuloksiin.
Pienempi/enemmän negatiivinen pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta, korkeampi/positiivisempi tulos tarkoittaa parempaa tulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
|
Kaksinkertainen peittojakso: Värien erottelu - Levyjen lukumäärä
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti)
|
Kaksinkertainen peittojakso: Muutos lähtötasosta värin erottelussa - levyjen lukumäärä lähtötasosta Ishihara-testin käynnillä.
Pisteet: 0-38.
Suurempi luku tarkoittaa parempaa värierottelua tarkoittaa parempaa lopputulosta.
Pienempi luku tarkoittaa huonompaa värierottelua, mikä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti)
|
|
Avoin tarran pidennysjakso: värierottelun muutos lähtötasosta – levyjen määrä käynnin mukaan
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
Avoin etiketin pidennysjakso: Muutos lähtötasosta värin erottelussa - Levyjen lukumäärä lähtötasosta Ishihara-testin käynnillä.
Pisteet: 0-38.
Suurempi luku tarkoittaa parempaa värierottelua tarkoittaa parempaa lopputulosta.
Pienempi luku tarkoittaa huonompaa värierottelua, mikä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
|
Kaksinkertainen peittojakso: Kontrastiherkkyyden muutos lähtötasosta, Pelli-Robsonin kontrastiherkkyyskaavio käynnin mukaan
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti)
|
Kirjeet on järjestetty 60 x 85 cm:n kaavioon kolmossarjoiksi, joissa on sama kontrasti, ja log10-kontrasti pienenee ylhäältä alas ja vasemmalta oikealle, kun osallistuja etenee kolmiosta toiseen.
Jokaisen kolmen kirjaimen ryhmän kontrastia vähennetään kertoimella 0,71 (1/√2) (log-kontrasti 0,15) etenemisjoukosta.
Osallistuja lukee kirjaimia alkaen suurimmasta kontrastista, kunnes hän ei pysty lukemaan yksittäisen ryhmän kirjaimia.
Pisteet perustuvat viimeisen oikein luetun ryhmän kontrastiin.Kaavion kirjainten koko on 0,5 astetta 3 metrin etäisyydellä. Testi pisteytetään LogCS-yksiköissä, jossa kukin kolmossarja etenee 0,15 log-yksikön askelin LogCS:stä 0,00 (n.
100 % kontrasti) LogCS 2.25:een (n.
0,56 % kontrasti).
Muutos lähtötasosta: mitä negatiivisempi luku tarkoittaa huonoa tulosta, sitä positiivisempi luku tarkoittaa parempaa tulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikkoon 56 (seurantakäynti)
|
|
Open Label Extension Period: Muuta lähtötasosta kontrastiherkkyyttä käynnin mukaan
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
Kirjeet on järjestetty 60 x 85 cm:n kaavioon kolmossarjoiksi, joissa on sama kontrasti, ja log10-kontrasti pienenee ylhäältä alas ja vasemmalta oikealle, kun osallistuja etenee kolmiosta toiseen.
Jokaisen kolmen kirjaimen ryhmän kontrastia vähennetään kertoimella 0,71 (1/√2) (log-kontrasti 0,15) etenemisjoukosta.
Osallistuja lukee kirjaimia alkaen suurimmasta kontrastista, kunnes hän ei pysty lukemaan yksittäisen ryhmän kirjaimia.
Pisteet perustuvat viimeksi oikein luetun ryhmän kontrastiin.
Kartan kirjainten koko on 0,5 astetta 3 metrin etäisyydellä. Testi pisteytetään LogCS-yksiköissä, jossa kukin kolmoisjoukko etenee 0,15 log-yksikön askelin välillä LogCS 0,00 (n.
100 % kontrasti) LogCS 2.25:een (n.
0,56 % kontrasti).
Muutos lähtötasosta: mitä negatiivisempi luku tarkoittaa huonoa tulosta, sitä positiivisempi luku tarkoittaa parempaa tulosta.
|
Arvioitu jokaisella käynnillä lähtötilanteesta viikosta 68 viikkoon 160
|
|
Verkkokalvon ganglion solukerroksen paksuuden kaksinkertainen naamioitu muutos perusviivasta
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa ja viikolla 52 (hoidon päättymiskäynti)
|
Verkkokalvon ganglion solukerroksen paksuuden muutos lähtötasosta SD-OCT:n mukaan lähtötasosta käynnin mukaan
|
Arvioitu lähtötilanteessa ja viikolla 52 (hoidon päättymiskäynti)
|
|
Avaa tarran laajennusjakso: verkkokalvon ganglion solukerroksen paksuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 148,
|
Open Label Extension Period: Verkkokalvon ganglion solukerroksen paksuuden muutos lähtötasosta SD-OCT:n mukaan SD-OCT:n mukaan käynnin perusteella
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 148,
|
|
Double Masked: VFQ-39 Etäisyyden pisteet
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Etäisyysaktiviteettien pistemäärässä.
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
|
Open Label Extension Period: VFQ-39 Distance Activity Score
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
Muutos näkötoimintojen kyselyssä (VFQ-39) Etäaktiviteettien pisteet. National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näkökohtainen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkökohtaiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja ääreisnäkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
|
Open Label Extension Period: VFQ-39 Social Functioning Score
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
Muutos perustasosta Visual Function Questionnairessa (VFQ-39) Social Functioning Score.
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
|
Double Masked: VFQ-39 Social Functioning Score.
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
Muutos perustasosta Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Social Functioning -pisteissä.
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
|
Double Masked: VFQ-39 mielenterveyspisteet
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnaire (VFQ-39) mielenterveyspisteissä.
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
|
Open Label Extension Period: VFQ-39 Mental Health Score
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnaire (VFQ-39) mielenterveyspisteissä .
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
|
Double Masked: VFQ-39 roolin vaikeuspisteet
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnairessa (VFQ-39) Roolivaikeudet -pisteet National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, läheiset aktiviteetit, etäaktiviteetit , visiokohtainen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkökohtaiset roolivaikeudet, näkökohtainen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja ääreisnäkö sekä 1 yhdistelmäpistemäärä.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
|
Open Label Extension Period: VFQ-39 roolin vaikeudet pisteet
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
Muutos lähtötilanteesta Visual Function Questionnaire (VFQ-39) roolin vaikeuspisteessä.
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
|
Open Label Extension Period:VFQ-39 Dependency Score
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnaire (VFQ-39) riippuvuuspisteessä.
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
|
Double Masked: VFQ-39 Dependency Score
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnairessa (VFQ-39) Riippuvuuspisteet.
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
|
Double Masked: VFQ-39 Color Vision Score
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Color Vision -pisteissä.
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
|
Open Label Extension Period: VFQ-39 Color Vision Score
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Color Vision -pisteissä.
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
|
Double Masked: VFQ-39 Peripheral Score
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Peripheral Score .
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
|
Open Label Extension Period: Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Oheislaitteiden pisteet
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Peripheral Score .
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 160 (OLE-jakson lopussa)
|
|
Kaksinaamarijakso: silmänsisäisen paineen muutos (IOP)
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä: Lähtötilanne, 5. päivän käynti, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (hoitokäynnin loppu) ja viikko 56 (seurantakäynti) )
|
Kaksinkertainen peittojakso: silmänsisäisen paineen (IOP) muutos mmHg:nä lähtötasosta käynnin aikana
|
Arvioitu jokaisella käynnillä: Lähtötilanne, 5. päivän käynti, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (hoitokäynnin loppu) ja viikko 56 (seurantakäynti) )
|
|
Avoin etiketin pidennysjakso: silmänsisäinen paine (IOP)
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikko 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, viikko 160/ (hoitokäynnin lopussa)
|
Muutos lähtötasosta silmänsisäisen paineen (IOP) arvossa mmHg käynnillä.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikko 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, viikko 160/ (hoitokäynnin lopussa)
|
|
OLE: Rakolampun tutkimus (SLE) - ajoneuvosilmä
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikko 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, viikko 160/ (hoitokäynnin lopussa)
|
Open Label Extension: Muutos rakolampun tutkimuksessa lähtötasosta käynnin mukaan: silmien määrä, jotka muuttuivat normaaleista tai epänormaaleista, ei kliinisesti merkitsevistä, epänormaaleista kliinisesti merkitsevistä ajoneuvosilmistä
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikko 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, viikko 160/ (hoitokäynnin lopussa)
|
|
OLE: Rakolampun tutkimus (SLE) - Elamipretide Eye
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikko 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, viikko 160/ (hoitokäynnin lopussa)
|
Open Label Extension: Poikkeama rakolampun tutkimuksessa lähtötasosta käynnin mukaan: silmien lukumäärä, jotka muuttuivat normaaleista tai epänormaaleista, ei kliinisesti merkitsevistä, epänormaaleista kliinisesti merkittäviksi Elamipretide Eyesille
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikko 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, viikko 160/ (hoitokäynnin lopussa)
|
|
Kaksoisnaamari: Rakolamppu muuttuu lähtötilanteesta: Vehicle Eye ja Elamipretide Eye
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä: Lähtötilanne, 5. päivän käynti, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (hoitokäynnin loppu) ja viikko 56 (seurantakäynti) )
|
Muutoksen esiintyvyys normaalista tai epänormaalista, kliinisesti merkityksettömästä normaaliksi kliinisesti merkittäväksi
|
Arvioitu jokaisella käynnillä: Lähtötilanne, 5. päivän käynti, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (hoitokäynnin loppu) ja viikko 56 (seurantakäynti) )
|
|
Kaksoisnaamio: Laajentunut silmänpohjan muutokset lähtötilanteesta: Vehicle Eye ja Elamipretide Eyes
Aikaikkuna: Arvioitu jokaisella käynnillä: Lähtötilanne, 5. päivän käynti, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (hoitokäynnin loppu) ja viikko 56 (seurantakäynti) )
|
Double Masked: Laajentunut silmänpohjan muutokset lähtötilanteesta: Kuljetussilmä ja elamipretidisilmät Muutoksen ilmaantuvuus normaalista tai epänormaalista - kliinisesti merkityksettömästä, normaaliksi kliinisesti merkittäväksi
|
Arvioitu jokaisella käynnillä: Lähtötilanne, 5. päivän käynti, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52 (hoitokäynnin loppu) ja viikko 56 (seurantakäynti) )
|
|
Avoin etiketin pidennysjakso: Laajentuneet silmänpohjan muutokset lähtötilanteesta: Vehicle Eye ja Elamipretide Eyes
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikko 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, viikko 160/ (hoitokäynnin lopussa)
|
Muutoksen ilmaantuvuus normaalista tai epänormaalista kliinisesti merkityksettömästä normaaliksi kliinisesti merkittäväksi
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikko 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, viikko 160/ (hoitokäynnin lopussa)
|
|
Double Masked: VFQ-39 yleinen terveyspiste
Aikaikkuna: Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
Muutos lähtötasosta Visual Function Questionnairessa (VFQ-39) Yleisen terveydentilan pisteet.
National Eye Institute VFQ-39 -pistemäärä mittaa näkövammaisten koehenkilöiden terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 alalla: yleinen näkö, silmäkipu, lähiaktiviteetit, etäaktiviteetit, näköspesifinen sosiaalinen toiminta, näkökohtainen mielenterveys, näkö- erityiset roolivaikeudet, näköspesifinen riippuvuus, ajaminen, värinäkö ja perifeerinen näkö sekä 1 yhdistelmäpiste.
Jokainen verkkotunnus muunnetaan asteikolla 0-100; pienin mahdollinen pistemäärä on 0 ja korkein 100 pistettä.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa.
Pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 edustaa 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
Yhdistelmäpistemäärässä näkemiseen kohdistetut ala-asteikon pisteet lasketaan keskiarvoina, lukuun ottamatta yleisiä terveyskysymyksiä.
Kunkin kohortin verkkotunnuksen pisteet lasketaan keskiarvosta ja muutos lähtötasosta verkkotunnuskohtaisesti lasketaan.
|
Arvioitu lähtötilanteessa, viikolla 52 (hoidon lopetuskäynti) ja viikolla 56 (seurantakäynti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alfredo Sadun, MD, PhD, University of California, Los Angeles
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. maaliskuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 15. helmikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. helmikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 26. helmikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. marraskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. marraskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Silmäsairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Perinnölliset optiset atrofiat
- Optinen atrofia
- Mitokondrioiden sairaudet
- Näköhermon sairaudet
- Optinen atrofia, perinnöllinen, Leber
- Oftalmologiset ratkaisut
- Farmaseuttiset ratkaisut
Muut tutkimustunnusnumerot
- SPILH-201
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .