Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající bezpečnost, snášenlivost a účinnost topického očního roztoku Elamipretide pro léčbu Leberovy dědičné neuropatie zrakového nervu

29. listopadu 2021 aktualizováno: Stealth BioTherapeutics Inc.

Prospektivní, randomizovaná, dvojitě maskovaná, vehikulem řízená klinická studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti topického očního roztoku Elamipretide u pacientů s Leberovou hereditární optickou neuropatií (LHON)

Toto je prospektivní, randomizovaná, dvojitě maskovaná, vehikulem kontrolovaná, jednocentrická studie fáze 2 u přibližně 12 subjektů s LHON k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti topického očního roztoku elamipretidu (MTP-131) u této populace pacientů. Na konci 52 týdnů léčby bude subjektům nabídnuta možnost vstoupit do otevřeného prodloužení až na dalších 48 týdnů léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o prospektivní, randomizovanou, dvojitě maskovanou (DM), vehikulem kontrolovanou, jednocentrickou studii plus otevřenou prodlouženou periodu (OLE), ve které bylo přibližně 12 subjektů s LHON s genetickou mutací mtDNA m.11778G>A randomizováno v maskovaným způsobem do 1 ze 3 skupin v poměru 1:1:1: jedna kapka 1,0% topického očního roztoku elamipretidu dvakrát denně (BID) do: levého oka, pravého oka nebo obou očí.

Po dokončení 52týdenního léčebného období nebo období sledování v 56. týdnu byly subjekty pozvány k účasti na období OLE po dobu až 108 týdnů. Během OLE účastníci dostávali 1% topický oftalmický elamipretid do obou očí (OU) denně. Pokud subjekt nesouhlasil s OLE, dokončil studii při návštěvě v týdnu 56 (±7 dní). V této studii byla 4 období: (1) období screeningu (až 6 týdnů); (2) dvojitě maskované období léčby (52 týdnů); (3) období OLE (až 108 týdnů) a (4) období sledování (4 týdny) po dokončení návštěvy na konci léčby (EOT).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Pasadena, California, Spojené státy, 91105
        • Doheny Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 50 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí ≥18 a ≤ 50 let v době ztráty zraku na druhém oku.
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas a ochotu podřídit se všem studijním návštěvám a zkouškám
  • Diagnóza LHON na základě výsledků klinických a oftalmických funkčních/anatomických testů a uspokojivé dokumentace mitochondriální DNA mutace m.11778G>A
  • Ztráta zraku v obou očích ≥ 1 rok a ≤ 10 let v době screeningové návštěvy a současná klinicky stabilní zraková funkce (podle hodnocení zkoušejícího)
  • Schopnost samostatně si aplikovat oční kapky, jak bylo prokázáno při screeningu, nebo mít poskytovatele péče, který to může udělat
  • Dokumentace o uspokojivém dokončení alespoň dvou předchozích automatických testů zorného pole Humphrey před screeningem.
  • Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním antikoncepce, jak je uvedeno v protokolu, od data podpisu formuláře informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli jiná oční patologie vyžadující léčbu topickými očními kapkami na předpis (např. glaukom, suché oko)
  • Poměr pohárku a disku > 0,8 v každém oku
  • Opacita média, suboptimální dilatace zornice nebo refrakční vada, která narušuje adekvátní zobrazení sítnice
  • Je známo, že je imunokompromitovaný nebo dostává systémovou imunosupresi
  • Jakákoli nemoc nebo zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího bránil subjektu v účasti ve studii nebo by mohl zkreslit výsledky studie
  • Účast v klinických studiích jiného hodnoceného léku nebo zařízení do 30 dnů před registrací nebo plánování účasti na jakémkoli jiném klinickém hodnocení hodnoceného léku nebo zařízení do 30 dnů od dokončení studie
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1
Jedna kapka elamipretidu (MTP-131) 1% topického očního roztoku BID aplikovaná do levého oka (OS) a jedna kapka topického očního roztoku s vehikulem BID do druhého oka
Lék: elamipretid (MTP-131) 1% topický oční roztok
Ostatní jména:
  • MTP-131
  • Bendavia
Lék: Vehikulový topický oční roztok
Experimentální: Skupina 2
Jedna kapka elamipretidu (MTP-131) 1% topického očního roztoku BID aplikovaná do pravého oka (OD) a jedna kapka topického očního roztoku vehikula BID do druhého oka
Lék: elamipretid (MTP-131) 1% topický oční roztok
Ostatní jména:
  • MTP-131
  • Bendavia
Lék: Vehikulový topický oční roztok
Experimentální: Skupina 3
Jedna kapka elamipretidu (MTP-131) 1% topického očního roztoku BID aplikována do obou očí (OU).
Lék: elamipretid (MTP-131) 1% topický oční roztok
Ostatní jména:
  • MTP-131
  • Bendavia
Experimentální: OLE
Jedna kapka elamipretidu (MTP-131) 1% topického očního roztoku BID aplikována do obou očí (OU).
Lék: elamipretid (MTP-131) 1% topický oční roztok
Ostatní jména:
  • MTP-131
  • Bendavia

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dvojité maskované období: Výskyt očních čajů
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě: výchozí stav, návštěva v 5. dni, 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. týden (návštěva na konci léčby) a 56. týden (následná návštěva) )
Výskyt nežádoucích účinků vzniklých při oční léčbě (TEAE).
Hodnotí se při každé návštěvě: výchozí stav, návštěva v 5. dni, 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. týden (návštěva na konci léčby) a 56. týden (následná návštěva) )
Open Label Extension: Incidence of Ocular TEAEs
Časové okno: Hodnoceno v 68., 84., 100., 116., 132., 148., 152. týdnu, 160. týdnu/ (Konec léčebné návštěvy)
Open Label Extension: Výskyt nežádoucích účinků vzniklých při léčbě oka (TEAE).
Hodnoceno v 68., 84., 100., 116., 132., 148., 152. týdnu, 160. týdnu/ (Konec léčebné návštěvy)
Dvojité maskované období: Závažnost očních TEAE
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě: výchozí stav, návštěva v 5. dni, 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. týden (návštěva na konci léčby) a 56. týden (následná návštěva) )
Závažnost nežádoucích účinků vzniklých při léčbě oka (TEAE).
Hodnotí se při každé návštěvě: výchozí stav, návštěva v 5. dni, 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. týden (návštěva na konci léčby) a 56. týden (následná návštěva) )
OLE: Závažnost očních TEAE
Časové okno: Hodnoceno v 68., 84., 100., 116., 132., 148., 152. týdnu, 160. týdnu/ (Konec léčebné návštěvy)
Závažnost nežádoucích účinků vzniklých při léčbě oka (TEAE).
Hodnoceno v 68., 84., 100., 116., 132., 148., 152. týdnu, 160. týdnu/ (Konec léčebné návštěvy)
Dvojité maskované období: Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě: výchozí stav, návštěva v 5. dni, 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. týden (návštěva na konci léčby) a 56. týden (následná návštěva) )
Dvojité maskované období: Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) s použitím stupnice Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) při návštěvě. Grafy ETDRS představují sérii pěti písmen stejné obtížnosti na každém řádku se standardizovanými mezerami mezi písmeny a řádky; je zde celkem 14 řádků (70 písmen), přičemž velikost písmen se dále geometricky a ekvivalentně zvětšuje v každém řádku faktorem 1,2589 (nebo 0,1 logaritmické jednotky), čímž se graf posouvá nahoru. Minimální skóre nula, maximální skóre 100. Změna od výchozího stavu: zápornější skóre znamená horší výsledek, kladnější skóre znamená lepší výsledek. Nižší skóre znamená, že bylo správně přečteno méně písmen (horší výsledek) a vyšší skóre znamená, že bylo správně přečteno více písmen (lepší výsledek).
Hodnotí se při každé návštěvě: výchozí stav, návštěva v 5. dni, 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. týden (návštěva na konci léčby) a 56. týden (následná návštěva) )
Open Label Extension Period: Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) s použitím škály Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Časové okno: Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu od týdne 68 do týdne 160 (následná návštěva).
Open Label Extension Period: Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) s použitím stupnice Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) při návštěvě. Grafy ETDRS představují sérii pěti písmen stejné obtížnosti na každém řádku se standardizovanými mezerami mezi písmeny a řádky; je zde celkem 14 řádků (70 písmen), přičemž velikost písmen se dále geometricky a ekvivalentně zvětšuje v každém řádku faktorem 1,2589 (nebo 0,1 logaritmické jednotky), čímž se graf posouvá nahoru. Minimální skóre nula, maximální skóre 100. Změna od výchozího stavu: zápornější skóre znamená horší výsledek, kladnější skóre znamená lepší výsledek. Nižší skóre znamená, že bylo správně přečteno méně písmen (horší výsledek) a vyšší skóre znamená, že bylo správně přečteno více písmen (lepší výsledek).
Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu od týdne 68 do týdne 160 (následná návštěva).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dvojité maskované období: Fotopická elektroretinografie s negativní odezvou (PhNR-ERG) Amplituda vlny A
Časové okno: Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Změna amplitudy a-vlny od výchozí hodnoty ve fotopické elektroretinografii s negativní odezvou (PhNR-ERG) při návštěvě. Fotopická elektroretinografie s negativní odezvou (PhNR-ERG) hodnotí funkci buněk sítnice. Snížení amplitudy a-vlny je spojeno s horšími výsledky. Změna amplitudy a-vlny od výchozí hodnoty: kladnější číslo se rovná snížení amplitudy, a tedy horší výsledek, zápornější číslo znamená lepší výsledek.
Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Open Label Extension Period: Fotopická elektroretinografie s negativní odezvou (PhNR-ERG) Amplituda vlny A
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Změna od výchozí hodnoty amplitudy a-vlny fotopické negativní odezvy elektroretinografie (PhNR-ERG) při návštěvě. Fotopická elektroretinografie s negativní odezvou (PhNR-ERG) hodnotí funkci buněk sítnice. Snížení amplitudy a-vlny je spojeno s horšími výsledky. Změna amplitudy a-vlny od výchozí hodnoty: kladnější číslo se rovná snížení amplitudy, a tedy horší výsledek, zápornější číslo znamená lepší výsledek.
Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Dvojité maskované období: Fotopická elektroretinografie s negativní odezvou (PhNR-ERG) amplituda B-vlny
Časové okno: Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Změna amplitudy b-vlny od výchozí hodnoty ve fotopické elektroretinografii s negativní odezvou (PhNR-ERG) při návštěvě. Fotopická elektroretinografie s negativní odezvou (PhNR -ERG) hodnotí funkci buněk sítnice. Snížení amplitudy b-vlny je spojeno s horšími výsledky. Změna amplitudy b-vlny od výchozí hodnoty: zápornější číslo se rovná snížení amplitudy, a tedy horší výsledek, kladnější číslo znamená lepší výsledek.
Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Open Label Extension Period: PhNR-ERG B-wave Amplitude
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Změna od výchozí hodnoty ve fotopické elektroretinografii s negativní odezvou (PhNR-ERG) amplitudy b-vlny při návštěvě. Fotopická elektroretinografie s negativní odezvou (PhNR -ERG) hodnotí funkci buněk sítnice. Snížení amplitudy b-vlny je spojeno s horšími výsledky. Změna amplitudy b-vlny od výchozí hodnoty: zápornější číslo se rovná snížení amplitudy, a tedy horší výsledek, kladnější číslo znamená lepší výsledek.
Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Dvojité maskované období: Amplituda PhNR
Časové okno: Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Dvojitá maskovaná perioda: Změna amplitudy PhNR od základní hodnoty návštěvou. Fotopická elektroretinografie s negativní odezvou (PhNR -ERG) hodnotí funkci buněk sítnice. Snížení amplitudy PhNR znamená horší výsledek. Změna od výchozího stavu: Zápornější číslo znamená lepší výsledek, kladnější číslo znamená horší výsledek.
Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Open Label Extension Period: Amplituda PhNR
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Open Label Extension Period: Změna amplitudy PhNR od základní hodnoty návštěvou. Fotopická elektroretinografie s negativní odezvou (PhNR -ERG) hodnotí funkci buněk sítnice. Snížení amplitudy PhNR znamená horší výsledek. Změna od výchozího stavu: Zápornější číslo znamená lepší výsledek, kladnější číslo znamená horší výsledek.
Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Dvojitá maskovaná perioda: Poměr amplitudy PhNR/B vlny
Časové okno: Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Období dvojité masky: Změna poměru amplitudy PhNR/b-vlny od výchozí hodnoty podle návštěvy. Fotopická elektroretinografie s negativní odezvou (PhNR hodnotí funkci buněk sítnice. Snížení amplitudy PhNR znamená horší výsledek.
Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Open Label Extension Period: Změna ze základního stavu návštěvou PhNR/b Wave Amplitude Ratio
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Open Label Extension Period: Změna od výchozího stavu návštěvou Poměr amplitudy vlny PhNR/b návštěvou. Snížený poměr amplitudy se rovná horšímu výsledku.
Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Dvojitá maskovaná perioda: Změna ze základní linie návštěvou vrcholu PhNR na nejnižší hodnotu upravenou pro amplitudu vlny A
Časové okno: Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Dvojitá maskovaná perioda: Změna ze základní linie návštěvou v PhNR Peak na Trough Upravená pro amplitudu a-vlny návštěvou. Vypočteno jako (amplituda b-vlny - amplituda PhNR)/amplituda a-vlny. Snížený poměr amplitudy se rovná horšímu výsledku.
Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Open Label Extension Period: Změna ze základního stavu návštěvou vrcholu PhNR na Trough Upraveno pro amplitudu vlny A
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Open Label Extension Period: Změna ze základní linie návštěvou v PhNR Peak na Trough Upraveno pro amplitudu a-vlny návštěvou. [Vypočteno podle amplitudy b-vlny – amplitudy PhNR)/amplitudy a-vlny.] Fotopická elektroretinografie s negativní odezvou (PhNR-ERG) hodnotí funkci buněk sítnice. Snížení amplitudy a-vlny je spojeno s horšími výsledky. Snížený poměr amplitudy se rovná horšímu výsledku.
Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Dvojité maskované období: amplituda PhNR od vrcholu po nejnižší (neupraveno) od základní linie
Časové okno: Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Dvojitá maskovaná perioda: Změna ze základní linie v píku PhNR na minimální amplitudu (neupravená) návštěvou. Vypočteno jako amplituda b-vlny - amplituda PhNR. Fotopická elektroretinografie s negativní odezvou (PhNR-ERG) hodnotí funkci buněk sítnice. Snížení amplitudy je spojeno s horšími výsledky.
Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Open Label Extension Period: PhNR Peak to Trough Amplitude (neupraveno)
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Open Label Extension Period: Změna ze základní hodnoty v špičce PhNR na minimální amplitudu (neupravená) návštěvou. Amplituda b-vlny - amplituda PhNR. Fotopická elektroretinografie s negativní odezvou (PhNR-ERG) hodnotí funkci buněk sítnice. Snížení amplitudy a-vlny je spojeno s horšími výsledky.
Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Dvojité maskování: Kompozit VFQ-39
Časové okno: Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Dvojité maskování: Změna od výchozího stavu ve vizuálním funkčním dotazníku (VFQ-39) Složené skóre podle návštěvy. National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím ve 12 oblastech: obecné vidění, bolest oka, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, problémy s rolí specifické pro zrak, specifické pro vidění závislost, řízení, barevné vidění, periferní vidění a složené skóre. Pro každou doménu: nejnižší a nejvyšší možné skóre je 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Open Label Extension Period: VFQ-39 Composite Score
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku vizuální funkce (VFQ-39) Composite score. National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím ve 12 doménách: obecné vidění, bolest oka, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, zrakově specifické duševní zdraví, zrakově specifické problémy s rolí, zrakově specifická závislost, řízení, barevné vidění, periferní vidění a složené skóre. Pro každou doménu: nejnižší a nejvyšší možné skóre je 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Open Label Extension Period: VFQ-39 General Health Score
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Změna od výchozího stavu v Dotazníku vizuálních funkcí (VFQ-39) Celkové skóre zdraví. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Double Masked: VFQ-39 General Vision Score
Časové okno: Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Změna od základní hodnoty ve VFQ-39 General Vision Score. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu
Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Open Label Extension Period: VFQ-39 General Vision Score
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Změna od základní hodnoty ve skóre VFQ-39 General Vision. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Dvojité maskování: VFQ-39 skóre oční bolesti
Časové okno: Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Změna skóre oční bolesti VFQ-39 od výchozí hodnoty. National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím ve 12 oblastech: obecné vidění, bolest oka, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, problémy s rolí specifické pro zrak, specifické pro vidění závislost, řízení, barevné vidění, periferní vidění a složené skóre. Pro každou doménu: nejnižší a nejvyšší možné skóre je 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Open Label Extension Period: VFQ-39 skóre oční bolesti
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Změna skóre oční bolesti VFQ-39 od výchozí hodnoty podle návštěvy. National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím ve 12 oblastech: obecné vidění, bolest oka, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, problémy s rolí specifické pro zrak, specifické pro vidění závislost, řízení, barevné vidění, periferní vidění a složené skóre. Pro každou doménu: nejnižší a nejvyšší možné skóre je 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Double Masked: VFQ-39 Blízké skóre aktivit
Časové okno: Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Změna od základní linie ve skóre VFQ-39 Near Activities od základní linie. National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím ve 12 oblastech: obecné vidění, bolest oka, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, problémy s rolí specifické pro zrak, specifické pro vidění závislost, řízení, barevné vidění, periferní vidění a složené skóre. Pro každou doménu: nejnižší a nejvyšší možné skóre je 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Open Label Extension Period: VFQ-39 Near Activities
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Změna od výchozího stavu v dotazníku zrakových funkcí (VFQ-39) Skóre aktivit v blízkosti.. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 doménách: celkové vidění, bolest oka, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, problémy s rolí specifické pro zrak, závislost specifická pro vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; skóre se pohybuje od 0 do 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Dvojité maskované období: střední tloušťka vrstvy retinálních nervových vláken (RNFL)
Časové okno: Posouzeno na začátku a v týdnu 52 (návštěva na konci léčby)
Změna tloušťky vrstvy nervových vláken sítnice od výchozí hodnoty pomocí optické koherentní tomografie spektrální domény (SD-OCT). RNFL měří ztrátu axonů gangliových buněk sítnice. Tloušťka RNFL se s progresí onemocnění snižuje. Kladné číslo nebo absence změny od výchozí hodnoty odráží dobrý klinický výsledek, záporné číslo odráží ztrátu tloušťky nebo špatný výsledek.
Posouzeno na začátku a v týdnu 52 (návštěva na konci léčby)
Open Label Extension Period: Tloušťka vrstvy nervových vláken sítnice
Časové okno: Hodnoceno ve výchozím stavu, týden 148
Open Label Extension Period: Změna tloušťky vrstvy retinálních nervových vláken od výchozí hodnoty pomocí SD-OCT při návštěvě. Změna tloušťky vrstvy nervových vláken sítnice od výchozí hodnoty pomocí optické koherentní tomografie spektrální domény (SD-OCT). RNFL měří ztrátu axonů gangliových buněk sítnice. Tloušťka RNFL se s progresí onemocnění snižuje. Kladné číslo nebo absence změny od výchozí hodnoty odráží dobrý klinický výsledek, záporné číslo odráží ztrátu tloušťky nebo špatný výsledek.
Hodnoceno ve výchozím stavu, týden 148
Dvojité maskované období: Střední odchylka zorného pole měřená Humphrey Automated Visual Field Testing Stimulus III
Časové okno: Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Změna střední odchylky (MD) zorného pole od základní linie měřená pomocí Humphreyho automatizovaného testovacího stimulu III zorného pole při návštěvě. Humphreyův test zorného pole měří celou oblast periferního vidění, kterou lze vidět, když je oko zaostřeno na centrální bod. Střední odchylka (MD) je střední odchylka ve výsledcích pacienta ve srovnání s těmi, které se očekávají z věkově odpovídající normativní databáze. Nižší/více záporných skóre znamená horší výsledek, vyšší/pozitivnější skóre znamená lepší výsledek.
Hodnoceno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva), s výjimkou návštěvy 5. dne.
Open Label Extension Period: Střední odchylka zorného pole (dB) měřená Humphreyem od základní linie
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Změna střední odchylky (MD) zorného pole od základní linie měřená pomocí Humphreyho automatizovaného testovacího stimulu III zorného pole při návštěvě. Humphreyův test zorného pole měří celou oblast periferního vidění, kterou lze vidět, když je oko zaostřeno na centrální bod. Střední odchylka (MD) je střední odchylka ve výsledcích pacienta ve srovnání s těmi, které se očekávají z věkově odpovídající normativní databáze. Nižší/více záporných skóre znamená horší výsledek, vyšší/pozitivnější skóre znamená lepší výsledek.
Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Dvojité maskované období: Barevná diskriminace - Počet talířů
Časové okno: Posuzováno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva)
Dvojitá maskovaná perioda: Změna barevné diskriminace od základní linie – počet destiček od základní linie návštěvou testu Ishihara. Rozsah skóre: 0-38. Vyšší číslo znamená lepší rozlišení barev znamená lepší výsledek. Nižší číslo znamená horší rozlišení barev znamená horší výsledek.
Posuzováno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva)
Open Label Extension Period: Změna od základní linie v barevné diskriminaci – počet misek podle návštěvy
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Open Label Extension Period: Změna od základní linie v barevné diskriminaci – počet misek od základní linie návštěvou testu Ishihara. Rozsah skóre: 0-38. Vyšší číslo znamená lepší rozlišení barev znamená lepší výsledek. Nižší číslo znamená horší rozlišení barev znamená horší výsledek.
Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Dvojité maskované období: Změna kontrastní citlivosti od základní linie podle Pelli-Robsonova grafu kontrastní citlivosti podle návštěvy
Časové okno: Posuzováno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva)
Písmena jsou uspořádána na grafu 60 x 85 cm v sadách trojic, které obsahují stejný kontrast, klesající v log10 kontrastu odshora dolů a zleva doprava, jak účastník postupuje od jedné trojice ke druhé. Každá skupina tří písmen je naproti tomu snížena o faktor 0,71 (1/√2) (log kontrast 0,15) postupujícího souboru. Účastník čte písmena, počínaje nejvyšším kontrastem, dokud není schopen číst písmena v jedné skupině. Skóre je založeno na kontrastu poslední skupiny správně přečtené. Velikost písmen na grafu je menší než 0,5 stupně na 3 m. Test je hodnocen v LogCS jednotkách, kde každá sada trojic postupuje v krocích po 0,15 logaritmických jednotek v rozmezí od LogCS 0,00 (cca. 100% kontrast) k LogCS 2.25 (cca. 0,56% kontrast). Změna od výchozí hodnoty: čím zápornější číslo znamená špatný výsledek, tím kladnější číslo znamená lepší výsledek.
Posuzováno při každé návštěvě od základního stavu do týdne 56 (následná návštěva)
Open Label Extension Period: Změna kontrastní citlivosti od výchozího stavu návštěvou
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Písmena jsou uspořádána na grafu 60 x 85 cm v sadách trojic, které obsahují stejný kontrast, klesající v log10 kontrastu odshora dolů a zleva doprava, jak účastník postupuje od jedné trojice ke druhé. Každá skupina tří písmen je naproti tomu snížena o faktor 0,71 (1/√2) (log kontrast 0,15) postupujícího souboru. Účastník čte písmena, počínaje nejvyšším kontrastem, dokud není schopen číst písmena v jedné skupině. Skóre je založeno na kontrastu poslední správně přečtené skupiny. Velikost písmen na grafu je menší než 0,5 stupně na 3 m. Test je hodnocen v jednotkách LogCS, kde každá sada trojic postupuje v krocích po 0,15 logaritmických jednotkách v rozsahu od LogCS 0,00 (cca. 100% kontrast) k LogCS 2.25 (cca. 0,56% kontrast). Změna od výchozí hodnoty: čím zápornější číslo znamená špatný výsledek, tím kladnější číslo znamená lepší výsledek.
Hodnotí se při každé návštěvě od základního stavu od 68. do 160. týdne
Dvojitě maskovaná změna tloušťky vrstvy gangliových buněk sítnice od základní linie
Časové okno: Posouzeno na začátku a v týdnu 52 (návštěva na konci léčby)
Změna tloušťky vrstvy gangliových buněk sítnice od výchozí hodnoty podle SD-OCT od výchozí hodnoty podle návštěvy
Posouzeno na začátku a v týdnu 52 (návštěva na konci léčby)
Open Label Extension Period: Změna tloušťky vrstvy retinálních gangliových buněk od základní linie
Časové okno: Hodnoceno ve výchozím stavu, týden 148,
Open Label Extension Period: Změna tloušťky vrstvy retinálních gangliových buněk oproti výchozí hodnotě podle SD-OCT podle SD-OCT při návštěvě
Hodnoceno ve výchozím stavu, týden 148,
Dvojité maskování: VFQ-39 Skóre aktivit na dálku
Časové okno: Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Změna od výchozího stavu v Dotazníku vizuálních funkcí (VFQ-39) Skóre aktivit na dálku. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Open Label Extension Period: VFQ-39 Skóre aktivit na dálku
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Dotazník změn zrakových funkcí (VFQ-39) Skóre aktivit na dálku. Skóre VFQ-39 National Eye Institute měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 doménách: celkové vidění, bolest oka, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro vidění, duševní zdraví specifické pro vidění, problémy s rolí specifické pro vidění, závislost specifická pro vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Open Label Extension Period: VFQ-39 Social Functioning Score
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Změna od výchozího stavu v dotazníku vizuální funkce (VFQ-39) skóre sociálního fungování. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Double Masked: VFQ-39 Social Functioning Score.
Časové okno: Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku vizuálních funkcí (VFQ-39) skóre sociálního fungování. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Dvojité maskování: VFQ-39 skóre duševního zdraví
Časové okno: Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku vizuální funkce (VFQ-39) skóre duševního zdraví. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Open Label Extension Period: VFQ-39 skóre duševního zdraví
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Změna od výchozího stavu v dotazníku vizuálních funkcí (VFQ-39) Skóre duševního zdraví . Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Dvojité maskování: VFQ-39 skóre obtížnosti rolí
Časové okno: Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku vizuálních funkcí (VFQ-39) Skóre obtížnosti role National Eye Institute Skóre VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 doménách: celkové vidění, bolest oka, aktivity na blízko, aktivity na dálku , sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, problémy s rolí specifické pro zrak, závislost specifická pro vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Období rozšíření otevřeného štítku: Skóre obtížnosti role VFQ-39
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Změna od výchozího stavu v dotazníku Visual Function Questionnaire (VFQ-39) Skóre obtížnosti role. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Open Label Extension Period: VFQ-39 Dependency Score
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku vizuální funkce (VFQ-39) skóre závislosti. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Dvojité maskování: skóre závislosti VFQ-39
Časové okno: Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku vizuální funkce (VFQ-39) skóre závislosti. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Double Masked: VFQ-39 Color Vision Score
Časové okno: Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Změna od základní hodnoty v dotazníku vizuální funkce (VFQ-39) skóre barevného vidění. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Open Label Extension Period: VFQ-39 Color Vision Score
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Změna od základní hodnoty v dotazníku vizuální funkce (VFQ-39) skóre barevného vidění. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Dvojité maskování: Periferní skóre VFQ-39
Časové okno: Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Změna od výchozího stavu v dotazníku vizuální funkce (VFQ-39) Peripheral Score . Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Open Label Extension Period: Dotazník vizuální funkce (VFQ-39) Peripheral Score
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Změna od výchozího stavu v dotazníku vizuální funkce (VFQ-39) Peripheral Score . Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 160 (konec období OLE)
Dvojité maskované období: Změna nitroočního tlaku (IOP)
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě: výchozí stav, návštěva v 5. dni, 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. týden (návštěva na konci léčby) a 56. týden (následná návštěva) )
Dvojité maskované období: Změna nitroočního tlaku (IOP) v mmHg od výchozí hodnoty návštěvou
Hodnotí se při každé návštěvě: výchozí stav, návštěva v 5. dni, 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. týden (návštěva na konci léčby) a 56. týden (následná návštěva) )
Open Label Extension Period: Nitrooční tlak (IOP)
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, týden 160/ (Konec léčebné návštěvy)
Změna nitroočního tlaku (IOP) v mmHg od výchozí hodnoty při návštěvě.
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, týden 160/ (Konec léčebné návštěvy)
OLE: Vyšetření štěrbinové lampy (SLE) – oko vozidla
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, týden 160/ (Konec léčebné návštěvy)
Prodloužení otevřeného štítku: Posun ve vyšetření štěrbinovou lampou od základní linie návštěvou: počet očí, které se změnily z normálních nebo abnormálních klinicky nevýznamných na abnormálně klinicky významné pro oči vozidla
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, týden 160/ (Konec léčebné návštěvy)
OLE: Vyšetření štěrbinovou lampou (SLE) – Elamipretide Eye
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, týden 160/ (Konec léčebné návštěvy)
Otevřená extenze: Posun ve vyšetření štěrbinovou lampou od základní linie návštěvou: počet očí, které se změnily z normálních nebo abnormálních klinicky nevýznamných na abnormálně klinicky významné pro Elamipretide Eyes
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, týden 160/ (Konec léčebné návštěvy)
Dvojité maskování: Změny štěrbinové lampy od základní linie: Oko vozidla a Elamipretide Eye
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě: výchozí stav, návštěva v 5. dni, 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. týden (návštěva na konci léčby) a 56. týden (následná návštěva) )
Výskyt změny z normálního nebo abnormálního, klinicky nevýznamného na normální klinicky významný
Hodnotí se při každé návštěvě: výchozí stav, návštěva v 5. dni, 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. týden (návštěva na konci léčby) a 56. týden (následná návštěva) )
Dvojité maskování: Změny dilatovaného fundu od základní linie: Oko vozidla a Elamipretide Eyes
Časové okno: Hodnotí se při každé návštěvě: výchozí stav, návštěva v 5. dni, 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. týden (návštěva na konci léčby) a 56. týden (následná návštěva) )
Dvojitě maskované: Rozšířené fundusové změny od výchozí hodnoty: Oko vozidla a Elamipretide Oči Výskyt změn z normálního nebo abnormálního – klinicky nevýznamného na normální klinicky významný
Hodnotí se při každé návštěvě: výchozí stav, návštěva v 5. dni, 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44., 48., 52. týden (návštěva na konci léčby) a 56. týden (následná návštěva) )
Open Label Extension Period: Rozšířené oční pozadí oproti základnímu stavu: Oko vozidla a Elamipretide Eyes
Časové okno: Posouzeno ve výchozím stavu, týden 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, týden 160/ (Konec léčebné návštěvy)
Incidence změny z normální nebo abnormální-klinicky nevýznamné, na normální klinicky významnou
Posouzeno ve výchozím stavu, týden 68, 84, 100, 116, 132, 148, 152, týden 160/ (Konec léčebné návštěvy)
Dvojité maskování: Celkové zdravotní skóre VFQ-39
Časové okno: Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)
Změna od výchozího stavu v Dotazníku vizuálních funkcí (VFQ-39) Celkové skóre zdraví. Skóre National Eye Institute VFQ-39 měří kvalitu života související se zdravím subjektů se zrakovým postižením ve 12 oblastech: celkové vidění, bolest očí, aktivity na blízko, aktivity na dálku, sociální fungování specifické pro zrak, duševní zdraví specifické pro zrak, zrak- specifické obtíže v roli, závislost specifická na vidění, řízení, barevné vidění a periferní vidění a 1 složené skóre. Každá doména je převedena na stupnici od 0 do 100; nejnižší a nejvyšší možné skóre je stanoveno na 0 a 100 bodů. Vyšší skóre znamená vyšší funkčnost. Skóre představuje dosažené procento z celkového možného skóre, kupř. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre. Pro složené skóre jsou skóre dílčích škál zaměřených na zrak zprůměrována, s výjimkou obecných zdravotních otázek. Skóre domén z každé kohorty se zprůměrují a vypočítá se změna od výchozí hodnoty na doménu.
Posouzeno na začátku, v týdnu 52 (návštěva na konci léčby) a v týdnu 56 (následná návštěva)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alfredo Sadun, MD, PhD, University of California, Los Angeles

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2019

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. února 2016

První zveřejněno (Odhad)

26. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPILH-201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na elamipretid (MTP-131) 1% topický oční roztok

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit