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레버씨 유전성 시신경병증 치료를 위한 Elamipretide 국소 점안액의 안전성, 내약성 및 효능을 조사한 연구

2021년 11월 29일 업데이트: Stealth BioTherapeutics Inc.

Leber's 유전성 시신경병증(LHON) 피험자에서 Elamipretide 국소 점안액의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 전향적, 무작위, 이중 마스크, 차량 제어, 2상 임상 연구

이것은 이 환자 모집단에서 elamipretide(MTP-131) 국소 안과 용액의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 LHON을 사용하여 약 12명의 피험자를 대상으로 한 2상, 전향적, 무작위, 이중 마스킹, 비히클 제어, 단일 센터 연구입니다. 52주의 치료가 끝나면 피험자는 최대 48주의 추가 치료를 위해 Open Label Extension에 들어갈 수 있는 기회가 제공됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 유전적 mtDNA 돌연변이 m.11778G>A를 가진 LHON을 가진 약 12명의 피험자가 1일 2회 엘라미프레타이드 1.0% 국소 점안액 한 방울(BID)을 1:1:1 비율로 3개 그룹 중 1개로 차폐 방식으로 왼쪽 눈, 오른쪽 눈 또는 양쪽 눈에 투여합니다.

52주 치료 기간 또는 56주 추적 기간이 완료된 후 피험자는 최대 108주 동안 OLE 기간에 참여하도록 초대되었습니다. OLE 기간 동안 참가자들은 매일 두 눈(OU)에 1% 국소 안구용 엘라미프레타이드를 받았습니다. 피험자가 OLE에 동의하지 않은 경우 56주차(±7일) 방문 시 연구를 완료했습니다. 이 연구에는 4개의 기간이 있었습니다: (1) 스크리닝 기간(최대 6주); (2) 이중 마스크 치료 기간(52주); (3) OLE 기간(최대 108주) 및 (4) 치료 종료(EOT) 방문 완료 후 추적 기간(4주).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Pasadena, California, 미국, 91105
        • Doheny Eye Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 두 번째 눈의 실명 당시 18세 이상 50세 이하의 성인.
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 모든 연구 방문 및 검사에 기꺼이 따를 의향이 있음
  • 임상 및 안과 기능/해부학 검사 소견 및 미토콘드리아 DNA 돌연변이 m.11778G>A의 만족스러운 기록에 근거한 LHON 진단
  • 스크리닝 방문 시점에 ≥1년 및 ≤10년의 양안 시력 상실 및 현재 임상적으로 안정적인 시각 기능(연구원에 의해 평가됨)
  • 스크리닝 시 증명된 대로 점안액을 자가 투여할 수 있거나 그렇게 할 수 있는 간병인이 있는 경우
  • 스크리닝 전에 적어도 2개의 이전 Humphrey 자동 시야 테스트를 만족스럽게 완료했다는 문서.
  • 가임 여성은 정보에 입각한 동의서에 서명한 날짜로부터 프로토콜에 명시된 대로 피임을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 처방된 국소 점안액(예: 녹내장, 안구건조증)으로 치료가 필요한 기타 안구 병리
  • 양쪽 눈의 컵 대 디스크 비율 > 0.8
  • 적절한 망막 이미징을 방해하는 매체 불투명도, 최적이 아닌 동공 확장 또는 굴절 이상
  • 면역저하자 또는 전신면역억제요법을 받고 있는 것으로 알려짐
  • 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구에 참여하는 것을 방해하거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 모든 질병 또는 의학적 상태
  • 등록 전 30일 이내에 다른 조사 약물 또는 장치 임상 시험에 참여하거나 연구 완료 후 30일 이내에 다른 조사 약물 또는 장치 임상 시험에 참여할 계획
  • 임신 중이거나 수유 중인 여성

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 그룹 1
한 방울의 엘라미프레타이드(MTP-131) 1% 국소 점안액 BID를 왼쪽 눈(OS)에 도포하고 비히클 국소 점안액 한 방울을 반대쪽 눈에 도포
의약품: elamipretide(MTP-131) 1% 국소 점안액
다른 이름들:
  • MTP-131
  • 벤다비아
의약품: 차량 국소 안과 용액
실험적: 그룹 2
한 방울의 엘라미프레타이드(MTP-131) 1% 국소 점안액 BID를 오른쪽 눈(OD)에 적용하고 비히클 국소 점안액 한 방울을 반대쪽 눈에 BID 적용
의약품: elamipretide(MTP-131) 1% 국소 점안액
다른 이름들:
  • MTP-131
  • 벤다비아
의약품: 차량 국소 안과 용액
실험적: 그룹 3
한 방울의 엘라미프레타이드(MTP-131) 1% 국소 점안액 BID를 양쪽 눈에 적용했습니다(OU).
의약품: elamipretide(MTP-131) 1% 국소 점안액
다른 이름들:
  • MTP-131
  • 벤다비아
실험적: 올레
한 방울의 엘라미프레타이드(MTP-131) 1% 국소 점안액 BID를 양쪽 눈에 적용했습니다(OU).
의약품: elamipretide(MTP-131) 1% 국소 점안액
다른 이름들:
  • MTP-131
  • 벤다비아

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이중 차폐 기간: 안구 TEAE의 발생률
기간: 각 방문 시 평가: 기준선, 5일 방문, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52주(치료 방문 종료) 및 56주(추적 방문) )
안구 치료 긴급 부작용(TEAE)의 발생률.
각 방문 시 평가: 기준선, 5일 방문, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52주(치료 방문 종료) 및 56주(추적 방문) )
공개 라벨 확장: 안구 TEAE 발생률
기간: 68주, 84주, 100주, 116주, 132주, 148주, 152주, 160주차에 평가/(치료 방문 종료)
공개 라벨 연장: 안구 치료 응급 부작용(TEAE)의 발생률.
68주, 84주, 100주, 116주, 132주, 148주, 152주, 160주차에 평가/(치료 방문 종료)
이중 마스킹 기간: 안구 TEAE의 심각도
기간: 각 방문 시 평가: 기준선, 5일 방문, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52주(치료 방문 종료) 및 56주(추적 방문) )
안구 치료 긴급 부작용(TEAE)의 중증도.
각 방문 시 평가: 기준선, 5일 방문, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52주(치료 방문 종료) 및 56주(추적 방문) )
OLE: 안구 TEAE의 심각도
기간: 68주, 84주, 100주, 116주, 132주, 148주, 152주, 160주차에 평가/(치료 방문 종료)
안구 치료 긴급 부작용(TEAE)의 중증도.
68주, 84주, 100주, 116주, 132주, 148주, 152주, 160주차에 평가/(치료 방문 종료)
이중 마스크 기간: 최고 교정 시력(BCVA)
기간: 각 방문 시 평가: 기준선, 5일 방문, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52주(치료 방문 종료) 및 56주(추적 방문) )
이중 복면 기간: 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) 척도를 사용하여 방문하여 최대 교정 시력(BCVA). ETDRS 차트는 문자와 행 사이의 표준화된 간격을 사용하여 각 행에 동일한 난이도의 일련의 5개 문자를 표시합니다. 총 14줄(70글자)이 있으며 문자 크기는 모든 줄에서 1.2589(또는 0.1 로그 단위)의 계수만큼 기하학적으로 그리고 동일하게 증가하여 차트 위로 이동합니다. 최소 점수는 0점, 최대 점수는 100점입니다. 기준선에서 변경: 더 부정적인 점수는 더 나쁜 결과이고 더 많은 긍정적인 점수는 더 나은 결과입니다. 점수가 낮을수록 제대로 읽은 글자가 적고(나쁜 결과), 점수가 높을수록 글자가 올바르게 읽혔다(더 나은 결과).
각 방문 시 평가: 기준선, 5일 방문, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52주(치료 방문 종료) 및 56주(추적 방문) )
공개 연장 기간: ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 척도를 사용한 최고 교정 시력(BCVA)
기간: 기준선에서 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가(추적 방문).
개방 라벨 연장 기간: 방문에 의한 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) 척도를 사용한 최고 교정 시력(BCVA). ETDRS 차트는 문자와 행 사이의 표준화된 간격을 사용하여 각 행에 동일한 난이도의 일련의 5개 문자를 표시합니다. 총 14줄(70글자)이 있으며 문자 크기는 모든 줄에서 1.2589(또는 0.1 로그 단위)의 계수만큼 기하학적으로 그리고 동일하게 증가하여 차트 위로 이동합니다. 최소 점수는 0점, 최대 점수는 100점입니다. 기준선에서 변경: 더 부정적인 점수는 더 나쁜 결과이고 더 많은 긍정적인 점수는 더 나은 결과입니다. 점수가 낮을수록 제대로 읽은 글자가 적고(나쁜 결과), 점수가 높을수록 글자가 올바르게 읽혔다(더 나은 결과).
기준선에서 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가(추적 방문).

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이중 마스킹 기간: Photopic Negative Response Electroretinography(PhNR-ERG) A파 진폭
기간: 5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
방문에 의한 명소성 음성 반응 전기 망막 검사(PhNR-ERG) a-파 진폭의 기준선으로부터의 변화. Photopic 음성 응답 electroretinography (PhNR-ERG)는 망막 세포 기능을 평가합니다. a-파의 진폭 감소는 더 나쁜 결과와 관련이 있습니다. a-파동 진폭의 기준선에서 변경: 더 양수인 숫자는 진폭의 감소와 같으므로 더 나쁜 결과, 더 많은 음수는 더 나은 결과를 의미합니다.
5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
오픈 라벨 연장 기간: Photopic Negative Response Electroretinography(PhNR-ERG) A파 진폭
기간: 기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
방문에 의한 광음성 반응 망막전도법(PhNR-ERG) a-파 진폭의 기준선으로부터의 변화. Photopic 음성 응답 electroretinography (PhNR-ERG)는 망막 세포 기능을 평가합니다. a-파의 진폭 감소는 더 나쁜 결과와 관련이 있습니다. a-파동 진폭의 기준선에서 변경: 더 양수인 숫자는 진폭의 감소와 같으므로 더 나쁜 결과, 더 많은 음수는 더 나은 결과를 의미합니다.
기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
이중 마스킹 기간: Photopic Negative Response Electroretinography(PhNR-ERG) B파 진폭
기간: 5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
방문에 의한 명소성 음성 반응 전기 망막 검사(PhNR-ERG) b-파 진폭의 기준선으로부터의 변화. Photopic 음성 응답 electroretinography (PhNR -ERG)는 망막 세포 기능을 평가합니다. b-파 진폭의 감소는 더 나쁜 결과와 관련이 있습니다. b파 진폭의 기준선으로부터의 변화: 음수가 많을수록 진폭이 감소하므로 결과가 나쁠수록 양수가 많을수록 좋은 결과를 의미합니다.
5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
오픈 라벨 연장 기간: PhNR-ERG B-파 진폭
기간: 기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
방문에 의한 Photopic Negative Response Electroretinography(PhNR-ERG) b-wave Amplitude의 기준선에서 변경. Photopic 음성 응답 electroretinography (PhNR -ERG)는 망막 세포 기능을 평가합니다. b-파 진폭의 감소는 더 나쁜 결과와 관련이 있습니다. b파 진폭의 기준선으로부터의 변화: 음수가 많을수록 진폭이 감소하므로 결과가 나쁠수록 양수가 많을수록 좋은 결과를 의미합니다.
기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
이중 마스크 기간: PhNR 진폭
기간: 5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
이중 마스킹 기간: 방문에 의한 PhNR 진폭의 기준선에서 변경. Photopic 음성 응답 electroretinography (PhNR -ERG)는 망막 세포 기능을 평가합니다. PhNR 진폭의 감소는 더 나쁜 결과를 의미합니다. 기준선에서 변경: 숫자가 음수일수록 더 나은 결과를 의미하고 양수일수록 더 나쁜 결과를 의미합니다.
5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
오픈 라벨 연장 기간: PhNR 진폭
기간: 기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
오픈 라벨 연장 기간: 기준선에서 방문에 의한 PhNR 진폭의 변화. Photopic 음성 응답 electroretinography (PhNR -ERG)는 망막 세포 기능을 평가합니다. PhNR 진폭의 감소는 더 나쁜 결과를 의미합니다. 기준선에서 변경: 숫자가 음수일수록 더 나은 결과를 의미하고 양수일수록 더 나쁜 결과를 의미합니다.
기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
이중 마스크 기간: PhNR/B-파 진폭비
기간: 5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
이중 마스킹 기간: 방문에 의한 PhNR/b-파 진폭 비율의 기준선에서 변경. Photopic negative response electroretinography (PhNR은 망막 세포 기능을 평가합니다. PhNR 진폭의 감소는 더 나쁜 결과를 의미합니다.
5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
공개 라벨 연장 기간: PhNR/b 파동 진폭 비율을 방문하여 기준선에서 변경
기간: 기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
오픈 라벨 연장 기간: 기준선에서 방문 시 변경 PhNR/b 파동 진폭 비율 방문 시. 감소된 진폭 비율은 더 나쁜 결과와 같습니다.
기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
이중 마스킹 기간: PhNR 피크를 방문하여 기준선에서 A-파 진폭에 맞게 조정된 최저점으로 변경
기간: 5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
이중 마스킹 기간: PhNR 피크에서 방문에 의한 기준선에서 방문에 의한 파동 진폭에 대해 조정된 저점으로 변경. (b파 진폭 - PhNR 진폭)/a파 진폭으로 계산됩니다. 감소된 진폭 비율은 더 나쁜 결과와 같습니다.
5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
오픈 라벨 연장 기간: 방문 PhNR 피크에 의한 기준선에서 A-파 진폭에 대해 조정된 최저점으로 변경
기간: 기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
오픈 라벨 연장 기간: PhNR 피크에서 방문에 의한 기준선에서 방문에 의한 a-파 진폭에 대해 조정된 저점까지 변경. [b파 진폭 - PhNR 진폭으로 계산]/a파 진폭.] Photopic 음성 응답 electroretinography (PhNR-ERG)는 망막 세포 기능을 평가합니다. a-파의 진폭 감소는 더 나쁜 결과와 관련이 있습니다. 감소된 진폭 비율은 더 나쁜 결과와 같습니다.
기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
이중 마스킹 기간: 기준선에서 PhNR 피크에서 최저 진폭까지(조정되지 않음)
기간: 5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
이중 마스킹 기간: 방문에 의해 PhNR 피크의 기준선에서 최저 진폭(조정되지 않음)으로 변경됩니다. b파 진폭 - PhNR 진폭으로 계산됩니다. Photopic 음성 응답 electroretinography (PhNR-ERG)는 망막 세포 기능을 평가합니다. 진폭 감소는 더 나쁜 결과와 관련이 있습니다.
5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
오픈 라벨 연장 기간: PhNR 피크에서 최저 진폭까지(조정되지 않음)
기간: 기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
오픈 라벨 연장 기간: 방문에 의해 PhNR 피크의 기준선에서 최저 진폭(조정되지 않음)으로 변경됩니다. b파 진폭 - PhNR 진폭. Photopic 음성 응답 electroretinography (PhNR-ERG)는 망막 세포 기능을 평가합니다. a-파의 진폭 감소는 더 나쁜 결과와 관련이 있습니다.
기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
더블 마스크: VFQ-39 컴포지트
기간: 기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
이중 마스킹: 방문에 의한 시각 기능 설문지(VFQ-39) 종합 점수의 기준선으로부터의 변화. National Eye Institute VFQ-39는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시각 관련 역할 어려움, 시각 관련 12개 영역에서 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 의존성, 운전, 색각, 주변 시력 및 종합 점수. 각 영역에 대해 가능한 최저 점수와 최고 점수는 각각 0점과 100점입니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
공개 라벨 연장 기간: VFQ-39 종합 점수
기간: 160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
시각 기능 설문지(VFQ-39) 종합 점수의 기준선 대비 변화.National Eye Institute VFQ-39는 12개 영역에서 건강 관련 삶의 질을 측정합니다: 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 특정 정신 건강, 시각 특정 역할 어려움, 시각 특정 의존성, 운전, 색각, 주변 시력 및 종합 점수. 각 영역에 대해 가능한 최저 점수와 최고 점수는 각각 0점과 100점입니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
공개 라벨 연장 기간: VFQ-39 일반 건강 점수
기간: 160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
시각 기능 설문지(VFQ-39) 일반 건강 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
더블 마스크: VFQ-39 일반 시력 점수
기간: 기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
VFQ-39 일반 시력 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
오픈 라벨 연장 기간: VFQ-39 일반 시력 점수
기간: 160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
VFQ-39 일반 시력 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
더블 마스크: VFQ-39 안구 통증 점수
기간: 기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
VFQ-39 안구 통증 점수의 기준선 대비 변화. National Eye Institute VFQ-39는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시각 관련 역할 어려움, 시각 관련 12개 영역에서 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 의존성, 운전, 색각, 주변 시력 및 종합 점수. 각 영역에 대해 가능한 최저 점수와 최고 점수는 각각 0점과 100점입니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
공개 연장 기간: VFQ-39 안구 통증 점수
기간: 160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
방문에 의한 VFQ-39 안구 통증 점수의 기준선으로부터의 변화. National Eye Institute VFQ-39는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시각 관련 역할 어려움, 시각 관련 12개 영역에서 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 의존성, 운전, 색각, 주변 시력 및 종합 점수. 각 영역에 대해 가능한 최저 점수와 최고 점수는 각각 0점과 100점입니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
더블 마스크: VFQ-39 근접 활동 점수
기간: 기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
기준선에서 VFQ-39 근거리 활동 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시각 관련 역할 어려움, 시각 관련 12개 영역에서 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 의존성, 운전, 색각, 주변 시력 및 종합 점수. 각 영역에 대해 가능한 최저 점수와 최고 점수는 각각 0점과 100점입니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
오픈 라벨 연장 기간: VFQ-39 가까운 활동
기간: 160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
시각 기능 설문지(VFQ-39) 근거리 활동 점수의 기준선에서 변경.. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시각 관련 역할 어려움, 시각 관련 의존성, 운전, 색각, 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 점수 범위는 각각 0점에서 100점입니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
이중 마스킹 기간: 평균 망막 신경 섬유(RNFL) 층 두께
기간: 기준선 및 52주차(치료 종료 방문)에 평가됨
스펙트럼 도메인 광학 일관성 단층 촬영(SD-OCT)에 의한 망막 신경 섬유층 두께의 기준선으로부터의 변화. RNFL은 망막 신경절 세포 축삭의 손실을 측정합니다. RNFL 두께는 질병이 진행됨에 따라 감소합니다. 양수 또는 기준선에서 변화가 없으면 좋은 임상 결과를 나타내고, 음수는 두께 손실 또는 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선 및 52주차(치료 종료 방문)에 평가됨
오픈 라벨 연장 기간: 망막 신경 섬유층 두께
기간: 148주차 기준선에서 평가됨
오픈 라벨 연장 기간: 기준선에서 SD-OCT에 의한 망막 신경 섬유층 두께의 변화. 스펙트럼 도메인 광학 일관성 단층 촬영(SD-OCT)에 의한 망막 신경 섬유층 두께의 기준선으로부터의 변화. RNFL은 망막 신경절 세포 축삭의 손실을 측정합니다. RNFL 두께는 질병이 진행됨에 따라 감소합니다. 양수 또는 기준선에서 변화가 없으면 좋은 임상 결과를 나타내고, 음수는 두께 손실 또는 나쁜 결과를 나타냅니다.
148주차 기준선에서 평가됨
이중 차폐 기간: Humphrey 자동 시야 테스트 자극 III에 의해 측정된 시야 평균 편차
기간: 5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
방문에 의해 Humphrey 자동 시야 테스트 자극 III에 의해 측정된 시야 평균 편차(MD)의 기준선으로부터의 변화. Humphrey 시야 테스트는 눈이 중앙 지점에 초점을 맞추는 동안 볼 수 있는 주변 시야의 전체 영역을 측정합니다. 평균 편차(MD)는 연령 일치 표준 데이터베이스에서 예상되는 것과 비교하여 환자 결과의 평균 편차입니다. 더 낮은/더 많은 부정적인 점수는 더 나쁜 결과를 의미하고, 더 높은/더 많은 긍정적인 점수는 더 나은 결과를 의미합니다.
5일차 방문을 제외하고 기준선부터 56주차(추적 방문)까지 각 방문 시 평가됨.
공개 라벨 연장 기간: 기준선에서 Humphrey로 측정한 시야 평균 편차(dB)
기간: 기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
방문에 의해 Humphrey 자동 시야 테스트 자극 III에 의해 측정된 시야 평균 편차(MD)의 기준선으로부터의 변화. Humphrey 시야 테스트는 눈이 중앙 지점에 초점을 맞추는 동안 볼 수 있는 주변 시야의 전체 영역을 측정합니다. 평균 편차(MD)는 연령 일치 표준 데이터베이스에서 예상되는 것과 비교하여 환자 결과의 평균 편차입니다. 더 낮은/더 많은 부정적인 점수는 더 나쁜 결과를 의미하고, 더 높은/더 많은 긍정적인 점수는 더 나은 결과를 의미합니다.
기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
이중 마스크 기간: 색상 식별 - 플레이트 수
기간: 기준선부터 56주차까지 각 방문 시 평가(추적 방문)
이중 마스킹 기간: 색상 변별에서 베이스라인으로부터의 변화 - 이시하라 테스트에 의한 방문에 의한 베이스라인으로부터의 플레이트 수. 점수 범위: 0-38. 더 높은 숫자는 더 나은 색상 식별과 더 나은 결과를 의미합니다. 숫자가 낮을수록 더 나쁜 색상 식별은 더 나쁜 결과와 같습니다.
기준선부터 56주차까지 각 방문 시 평가(추적 방문)
오픈 라벨 연장 기간: 색상 판별의 기준선에서 변경 - 방문당 플레이트 수
기간: 기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
오픈 라벨 연장 기간: 색상 차별의 베이스라인으로부터의 변화 - 이시하라 테스트에 의한 방문에 의한 베이스라인으로부터의 플레이트 수. 점수 범위: 0-38. 더 높은 숫자는 더 나은 색상 식별과 더 나은 결과를 의미합니다. 숫자가 낮을수록 더 나쁜 색상 식별은 더 나쁜 결과와 같습니다.
기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
이중 마스킹 기간: 방문에 의한 Pelli-Robson 대비 감도 차트에 의한 대비 감도의 기준선에서 변경
기간: 기준선부터 56주차까지 각 방문 시 평가(추적 방문)
문자는 동일한 대비를 포함하는 세 쌍의 세트로 60 x 85cm 차트에 배열되며 참가자가 한 세 쌍에서 다른 세 쌍으로 진행함에 따라 위에서 아래로, 왼쪽에서 오른쪽으로 log10 대비가 감소합니다. 3글자의 각 그룹은 진행 세트의 계수 0.71(1/√2)(로그 대비 0.15)만큼 ​​대비가 감소합니다. 참가자는 단일 그룹의 문자를 읽을 수 없을 때까지 가장 높은 대비부터 시작하여 문자를 읽습니다. 점수는 올바르게 읽은 마지막 그룹의 대비를 기반으로 합니다. 차트의 문자 크기는 3m에서 0.5도에 이릅니다. 테스트는 LogCS 단위로 채점되며, 여기서 각 세 쌍의 세트는 LogCS에서 0.15 로그 단위의 단계로 진행됩니다. 0.00 (약. 100% 대비) LogCS 2.25(약. 0.56% 대비). 기준선에서 변경: 숫자가 음수일수록 좋지 않은 결과를 의미하고, 숫자가 양수일수록 더 나은 결과를 의미합니다.
기준선부터 56주차까지 각 방문 시 평가(추적 방문)
공개 라벨 연장 기간: 방문에 의한 대조 감도의 기준선에서 변경
기간: 기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
문자는 동일한 대비를 포함하는 세 쌍의 세트로 60 x 85cm 차트에 배열되며 참가자가 한 세 쌍에서 다른 세 쌍으로 진행함에 따라 위에서 아래로, 왼쪽에서 오른쪽으로 log10 대비가 감소합니다. 3글자의 각 그룹은 진행 세트의 계수 0.71(1/√2)(로그 대비 0.15)만큼 ​​대비가 감소합니다. 참가자는 단일 그룹의 문자를 읽을 수 없을 때까지 가장 높은 대비부터 시작하여 문자를 읽습니다. 점수는 올바르게 읽은 마지막 그룹의 대비를 기반으로 합니다. 차트의 문자 크기는 3m에서 0.5도에 이릅니다. 테스트는 LogCS 단위로 점수가 매겨지며, 여기서 각 트리플릿 세트는 LogCS 0.00(약. 100% 대비) LogCS 2.25(약. 0.56% 대비). 기준선에서 변경: 숫자가 음수일수록 좋지 않은 결과를 의미하고, 숫자가 양수일수록 더 나은 결과를 의미합니다.
기준선부터 68주차부터 160주차까지 각 방문 시 평가
망막 신경절 세포층 두께의 기준선에서 이중 차폐된 변화
기간: 기준선 및 52주차(치료 종료 방문)에 평가됨
방문에 의한 기준선으로부터 SD-OCT에 의한 망막 신경절 세포층 두께의 기준선으로부터의 변화
기준선 및 52주차(치료 종료 방문)에 평가됨
공개 연장 기간: 망막 신경절 세포층 두께의 기준선에서 변경
기간: 148주차 기준선에서 평가됨,
공개 연장 기간: SD-OCT별 망막 신경절 세포층 두께의 기준선에서 내원별 SD-OCT 변화
148주차 기준선에서 평가됨,
더블 마스크: VFQ-39 원거리 활동 점수
기간: 기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
시각 기능 설문지(VFQ-39) 거리 활동 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
오픈 라벨 연장 기간: VFQ-39 원거리 활동 점수
기간: 160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
시각 기능 설문지의 변화(VFQ-39) 원거리 활동 점수.National Eye Institute VFQ-39 점수는 시각 장애가 있는 피험자의 건강 관련 삶의 질을 12개 영역(일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 특정 사회적 기능, 시각 특정 정신 건강, 시각 특정 역할 어려움, 시각 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
오픈 라벨 연장 기간: VFQ-39 사회적 기능 점수
기간: 160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
시각 기능 설문지(VFQ-39) 사회적 기능 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
더블 마스크: VFQ-39 사회적 기능 점수.
기간: 기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
시각 기능 설문지(VFQ-39) 사회적 기능 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
더블 마스크: VFQ-39 정신 건강 점수
기간: 기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
시각 기능 설문지(VFQ-39) 정신 건강 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
공개 라벨 연장 기간: VFQ-39 정신 건강 점수
기간: 160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
시각 기능 설문지(VFQ-39) 정신 건강 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
더블 마스크: VFQ-39 역할 난이도 점수
기간: 기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
시각 기능 설문지(VFQ-39)의 기준선에서 변경 역할 어려움 점수 National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동의 12개 영역에서 시각 장애가 있는 피험자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. , 시각 특정 사회적 기능, 시각 특정 정신 건강, 시각 특정 역할 어려움, 시각 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
오픈 라벨 연장 기간: VFQ-39 역할 어려움 점수
기간: 160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
시각 기능 설문지(VFQ-39) 역할 어려움 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
오픈 라벨 연장 기간:VFQ-39 의존성 점수
기간: 160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
시각 기능 설문지(VFQ-39) 종속성 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
이중 마스크: VFQ-39 종속성 점수
기간: 기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
시각 기능 설문지(VFQ-39) 종속성 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
이중 마스크: VFQ-39 색각 점수
기간: 기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
시각 기능 설문지(VFQ-39) 색각 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
오픈 라벨 연장 기간: VFQ-39 색각 점수
기간: 160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
시각 기능 설문지(VFQ-39) 색각 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
더블 마스크: VFQ-39 주변 점수
기간: 기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
시각 기능 설문지(VFQ-39) 주변 점수의 기준선으로부터의 변화. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
오픈 라벨 연장 기간: 시각 기능 설문지(VFQ-39) 주변 점수
기간: 160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
시각 기능 설문지(VFQ-39) 주변 점수의 기준선으로부터의 변화. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
160주차 기준선에서 평가(OLE 기간 종료)
이중 차폐 기간: 안압(IOP)의 변화
기간: 각 방문 시 평가: 기준선, 5일 방문, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52주(치료 방문 종료) 및 56주(추적 방문) )
이중 마스킹 기간: 방문에 의한 기준선으로부터 mmHg 단위의 안압(IOP) 변화
각 방문 시 평가: 기준선, 5일 방문, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52주(치료 방문 종료) 및 56주(추적 방문) )
오픈 라벨 연장 기간: 안압(IOP)
기간: 기준선, 68주, 84주, 100주, 116주, 132주, 148주, 152주, 160주/(치료 방문 종료)에 평가됨
방문에 의한 안내압(IOP)(mmHg)의 기준선으로부터의 변화.
기준선, 68주, 84주, 100주, 116주, 132주, 148주, 152주, 160주/(치료 방문 종료)에 평가됨
OLE: 세극등 검사(SLE)-Vehicle Eye
기간: 기준선, 68주, 84주, 100주, 116주, 132주, 148주, 152주, 160주/(치료 방문 종료)에 평가됨
Open Label Extension: 방문에 의한 기준선에서 세극등 검사의 이동: 임상적으로 유의하지 않은 정상 또는 비정상에서 비히클 눈에 대해 임상적으로 유의한 비정상으로 변경된 눈의 수
기준선, 68주, 84주, 100주, 116주, 132주, 148주, 152주, 160주/(치료 방문 종료)에 평가됨
OLE: 세극등 검사(SLE) - Elamipretide Eye
기간: 기준선, 68주, 84주, 100주, 116주, 132주, 148주, 152주, 160주/(치료 방문 종료)에 평가됨
공개 라벨 확장: 방문에 의한 기준선에서 세극등 검사의 이동: Elamipretide Eyes에 대해 임상적으로 유의하지 않은 정상 또는 비정상에서 임상적으로 유의한 비정상으로 변경된 눈의 수
기준선, 68주, 84주, 100주, 116주, 132주, 148주, 152주, 160주/(치료 방문 종료)에 평가됨
이중 마스크: 베이스라인에서 슬릿 램프 변경 사항: 차량 눈 및 Elamipretide 눈
기간: 각 방문 시 평가: 기준선, 5일 방문, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52주(치료 방문 종료) 및 56주(추적 방문) )
정상 또는 비정상에서 임상적으로 유의하지 않은 정상에서 임상적으로 유의한 정상으로의 변화의 발생률
각 방문 시 평가: 기준선, 5일 방문, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52주(치료 방문 종료) 및 56주(추적 방문) )
더블 마스킹: 베이스라인에서 확장된 안저 변화: 차량 눈 및 Elamipretide 눈
기간: 각 방문 시 평가: 기준선, 5일 방문, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52주(치료 방문 종료) 및 56주(추적 방문) )
더블 마스킹: 베이스라인에서 확장된 안저 변화: 비히클 눈 및 Elamipretide 눈 정상 또는 비정상-임상적으로 중요하지 않은 변화의 발생률
각 방문 시 평가: 기준선, 5일 방문, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52주(치료 방문 종료) 및 56주(추적 방문) )
오픈 라벨 연장 기간: 베이스라인에서 확장된 안저 변화: 비히클 눈 및 Elamipretide 눈
기간: 기준선, 68주, 84주, 100주, 116주, 132주, 148주, 152주, 160주/(치료 방문 종료)에 평가됨
정상 또는 비정상-임상적으로 유의하지 않은 것에서 임상적으로 유의한 정상으로의 변화의 발생률
기준선, 68주, 84주, 100주, 116주, 132주, 148주, 152주, 160주/(치료 방문 종료)에 평가됨
더블 마스크: VFQ-39 일반 건강 점수
기간: 기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨
시각 기능 설문지(VFQ-39) 일반 건강 점수의 기준선에서 변경. National Eye Institute VFQ-39 점수는 일반 시력, 안구 통증, 근거리 활동, 원거리 활동, 시각 관련 사회적 기능, 시각 관련 정신 건강, 시력 관련 12개 영역에서 시각 장애가 있는 대상자의 건강 관련 삶의 질을 측정합니다. 특정 역할 어려움, 시력 특정 의존성, 운전, 색각 및 주변 시력 및 1개의 종합 점수. 각 도메인은 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 각각 0점과 100점으로 설정됩니다. 높은 점수는 더 높은 기능을 의미합니다. 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다. 종합 점수의 경우 일반 건강 질문을 제외하고 시력 대상 하위 척도 점수의 평균을 냅니다. 각 코호트의 도메인 점수를 평균화하고 도메인당 기준선으로부터의 변화를 계산합니다.
기준선, 52주차(치료 종료 방문) 및 56주차(추적 방문)에 평가됨

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Stealth BioTherapeutics Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Alfredo Sadun, MD, PhD, University of California, Los Angeles

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2019년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 2월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 2월 22일

처음 게시됨 (추정)

2016년 2월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 11월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 11월 29일

마지막으로 확인됨

2021년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SPILH-201

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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