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自閉症スペクトラム障害児の言語障害の治療のためのロイコボリン

2026年4月22日 更新者：Richard Frye、Southwest Autism Research & Resource Center
この研究の目的は、自閉症スペクトラム障害の子供の言語問題の治療におけるフォリン酸の有効性を判断することです. ロイコボリンとしても知られるフォリン酸は、がん化学療法中の副作用を軽減するために米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されています。 フォリン酸は、自閉症スペクトラム障害の子供の言語障害の治療に役立つ可能性がありますが、これは知られていません. したがって、フォリン酸はこの研究のための治験薬です。 治験責任医師は、3 つのセンターすべてで合計 134 人の参加者を 5 年間にわたって登録し、参加期間は 12 ～ 24 週間続きます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

自閉症スペクトラム障害 (ASD) は、重要な発達期に幼い子供に影響を与える生涯にわたる結果を伴うことが多い不均一な神経発達障害です。 Centers for Disease Control は、ASD は子供 1000 人あたり 14.7 人 (68 人に 1 人) に影響すると推定しています。 過去 20 年間に ASD の検出された有病率が劇的に上昇したにもかかわらず、ASD の中核症状 (社会的コミュニケーションと反復行動)、密接に関連する言語障害の問題、または ASD の根底にある病態生理学に対処するための効果的な治療法は開発されていません。 . 現在、ASD の中核症状に対する唯一の受け入れられている治療法は行動療法であり、これには数年にわたる集中的な一対一の治療が必要になる場合があります。

この研究の目的は、自閉症スペクトラム障害の子供の言語問題の治療におけるフォリン酸の有効性を判断することです. ロイコボリンとしても知られるフォリン酸は、がん化学療法中の副作用を軽減するために米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されています。 フォリン酸は、自閉症スペクトラム障害の子供の言語障害の治療に役立つ可能性がありますが、これは知られていません. したがって、フォリン酸はこの研究のための治験薬です。

この研究の主な目的は、自閉症スペクトラム障害 (ASD) の子供の言語障害に密接に関連する症状を改善するための高用量フォリン酸の有効性と忍容性を評価することです。 遅れた言語の改善は、社会的コミュニケーションのコア ASD 問題にも利益をもたらす可能性があります。 この研究は、フォリン酸に対する肯定的な反応を緩和する可能性のある、事前に指定されたASDの子供のサブグループにおけるバイオマーカーの特定にも焦点を当てます. 研究モデルは、高用量のフォリン酸が言語を改善し、ASDおよび中程度の言語障害を持つ子供たちの社会的コミュニケーションを改善するための準備を整えることです. フォリン酸がプラセボよりも優れているかどうかをテストするために、ASD と中程度の言語を持つ 134 人の子供 (5 歳から 17 歳 6 か月を含む) が、二重盲検条件下で 12 週間、フォリン酸またはプラセボに無作為に割り当てられます. 研究チームはまた、血液脳関門を通過する葉酸の機能不全の輸送など、葉酸依存経路の異常が葉酸治療に対する肯定的な反応を緩和するかどうかをテストします.

研究の種類

介入

入学 (実際)

56

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Southwestern Research and Resource Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healtcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Lexington、Massachusetts、アメリカ、02421
        • Harvard University
    • New York
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11203
        • State University of New York, Downstate

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 5 歳以上 17 歳未満の 5 か月齢の男の子と女の子。
  • -体重が15kg以上;
  • 臨床評価によって確立された自閉症スペクトラム障害のDSM-5診断は、社会的コミュニケーションアンケートおよび自閉症診断観察スケジュールによって裏付けられています。
  • 言語基礎の臨床評価 -4 (CELF) - 4 または CELF-就学前テスト (CELF-P) の第 2 版のコア言語スコアで 80 未満のスコア。
  • -現在の臨床全体の印象 ASD +通信遅延の重症度スコア≥4。
  • Leiter-3 で測定した IQ が 40 以上、または Mullen の受容言語スケールで測定した精神年齢が 18 か月以上。
  • 12 週間の治療の強度に計画的な変更がない、安定した教育計画 (1 か月)。 (それ以外の場合、近いうちに学校プログラムに変更が予想される適格な科目は、移行が完了したときに戻るように招待されます.
  • コミュニティでの安定した言語療法プログラム (1 か月) で、12 週間は変更の予定がない。
  • 家庭では英語が話されており、少なくとも 1 人の保護者が英語の読み書きと会話ができます。
  • -安定した投薬（過去6週間の変更はなく、次の6か月間（研究期間）の変更は予定されていません）。

除外基準:

  • Leiter-3 で測定した IQ が 40 未満、または Mullen の受容言語スケールで 18 か月未満の精神年齢。 （注意：生後 18 か月未満で検査を受けるが、その他の点では資格がある被験者は、運営委員会によるケース レビューの後に登録することができます。たとえば、子供の非協力的な行動が知的能力の過小評価につながる可能性があります）。
  • 言語アルゴリズムに詳述されているように、CELF-4 または CELF-P の採点可能な範囲内にある。
  • -代替薬物療法を必要とする現在のDSM-IV診断、例えば、大うつ病、双極性障害、精神病性障害（小児および青年期症状目録による臨床評価に基づく）;
  • 別の治療が必要な深刻な行動上の問題（かんしゃく、攻撃性、自傷行為）の存在。
  • -病歴による重大な病状、または身体検査または臨床検査による治験薬との互換性がない。
  • てんかん発作で抗けいれん薬を服用している子供。
  • バクトリムは葉酸代謝を妨げる可能性があるため、バクトリム（トリメトプリム + スルファメトキサゾール）を服用している子供。 Bactrim の使用を 2 か月間中止した子供は、研究のために再評価される場合があります。 介護者は、治験中はこれらの薬剤を一切使用しないようにアドバイスされます。
  • バルプロ酸または誘導体またはラモトリギンを何らかの目的で服用している子供は、これらの薬が葉酸代謝を妨げる可能性があるため除外されます. 介護者は、治験中はこれらの薬剤を一切使用しないようにアドバイスされます。
  • IOM によって設定された推奨 1 日許容量を超えるミネラルまたはビタミンのサプリメントを摂取している子供。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：葉酸
フォリン酸を受け取るようにランダム化された被験者は、経口経路で液体レボロイコボリンを摂取します。 目標用量は 1 mg/kg/日で、最大 25 mg/日を 1 日 2 回に分けて服用します。 訪問スケジュールに合わせて、2 ～ 4 週間で 15 ml バイアルが配布されます。 1日目から14日目までの最低体重グループ（15kg以上20kg未満）の子供を除いて、両親は毎日同じ時間に1日2回処方された用量を投与する.
薬：葉酸
経口経路による液体レボロイコボリン。 L-ロイコボリンは活性異性体です。
他の名前：
  • 液体レボロイコボリン
プラセボコンパレーター：プラセボ対照
プラセボを受け取るように無作為化された被験者は、1日2回プラセボを服用します（例外：最低体重グループ（15〜20kg未満）の子供は、1〜13日目は1日1回開始します）。 用量漸増のパターンは、活性化合物と同じです。 12週間後、盲検は解除されず、被験者は12週間の非盲検延長段階の治療を受けます。
他の：プラセボ
非アクティブなプラセボ コンパレータ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Language Fundamentals 4 (CELF-4) スコアの臨床評価の変化。
時間枠：スクリーニング、第 12 週
スケールのタイトルは「Clinical Evaluation of Language Fundamentals 4」で、上記のタイトルにあるように CELF-4 と略されます。 スコアが高いほど、パフォーマンスが優れていることを示します。 最小スケーリング スコアは 40 で、最大スケーリング スコアは 160 です。 CELF-4 は、6.6 歳以上から 12.5 歳未満の参加者に投与されます。 CELF-4 は、言語の問題を特定することを目的とした 4 つのサブテストで構成されており、時間の経過に伴う進捗状況を追跡するために使用できます。 CELF の投与には 30 ～ 45 分かかります。 Core-CELF スコアは、受容言語と表現言語を含む複合スコアです。 マニュアルの表を使用して、4 つのサブテストの生のスコアを年齢ごとの標準データと比較します。 母平均 = 100 + 15。
スクリーニング、第 12 週
Language Fundamentals Preschool (CELF-P) スコアの臨床評価の変化
時間枠：スクリーニング、第 12 週
スケールのタイトルは、上記のタイトルに示されているように、CELF-P と略される「Language Fundamentals Preschool の臨床評価」です。 スコアが高いほど、パフォーマンスが優れていることを示します。 最小スケーリング スコアは 40 で、最大スケーリング スコアは 160 です。 CELF-P は、5.0 歳以上から 6.5 歳未満の参加者に投与され、言語の表現力と受容力の推定値を取得します (人口平均 100 +15 に基づく)。 Core CELF-P の投与には 20 ～ 30 分かかります。 CELF-P を CELF-4 と一致させるために、概念と次の指示と呼ばれる CELF-P のサブテストが 1 つ追加されました (このサブテストは CELF-4 のコアに含まれていますが、コア CELF-P には含まれていません)。 ）。
スクリーニング、第 12 週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
改善に対する臨床医の総合印象 (CGI-I) スコアの変化
時間枠：最大12週間
CGI-I は、ベースラインと比較した全体的な症状の変化の 7 点測定であり、重要な二次結果測定として使用されます。 スコアの範囲は、1 (非常に改善) から 4 (変化なし)、7 (非常に悪い) までです。 CGI-I は、治療の割り当てを知らない臨床医によって評価され、有害事象や投薬量についての議論には関与しません。 CGI-I の「非常に改善」または「非常に改善」の評価は、肯定的な反応を定義するために使用されます。 脱落した被験者は、非応答者として評価されます。
最大12週間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
非盲検延長段階での治療前レベルと比較した CELF の年齢に応じたバージョンの変化
時間枠：治療前、および24週間（または早期終了）
治療前のレベルと比較したCELFの年齢に適したバージョンの変化が評価されます
治療前、および24週間（または早期終了）
葉酸遺伝子発現の変化
時間枠：治療前、12週間（オプション）、および24週間（または早期終了）
葉酸遺伝子発現の変化は、血液RNA検査によって評価されます
治療前、12週間（オプション）、および24週間（または早期終了）
メチル化の変化
時間枠：治療前、12 週間 (オプション)、および 24 週間 (または早期終了)
メチル化の変化は、血液DNA検査（または血液サンプルが不十分な場合は唾液検査）によって評価されます
治療前、12 週間 (オプション)、および 24 週間 (または早期終了)
異常行動チェックリスト (ABC) スコアの変化
時間枠：最大12週間
ABC は 5 つのサブスケールで構成される 58 項目で、発達障害のある子供の多動性、過敏性、社会的引きこもり、常同行動、不適切な発言です。 スコアが高いほど、異常な動作が頻繁に発生することを示します。
最大12週間
ホーム状況アンケート - ASD (HSQ-ASD) 用に修正
時間枠：最大12週間
HSQ-ASD は、子供の不遵守を保護者が評価するスケールです。 親は、日常の 24 の状況における子どものコンプライアンスの難しさについて報告します。 肯定的に回答された質問は、1 から 9 のリッカート スケールで評価され、スコアが高いほど、より深刻な違反を示します。 このスケールは、「はい」の回答数 (0 ～ 27) と重大度スコア (すべての「はい」の回答について合計 1 ～ 9、範囲は 0 ～ 216) を示します。
最大12週間
子供のイェールブラウン強迫神経症スケール-ASD (CYBOCS-ASD)
時間枠：最大12週間
CYBOCS-ASD は、強迫性障害の子供向けに開発された CYBOCS の修正版です。 各項目は 0 (症状が最も少ない) から 4 (症状が最も多い) まで採点され、0 から 20 までの合計スコアが得られます。 信頼性と妥当性が確立されており65、変化に敏感です。
最大12週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Southwest Autism Research & Resource Center

協力者

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Emory University
Harvard University
State University of New York - Downstate Medical Center

捜査官

  • 主任研究者：Richard E Frye, MD, PhD、Rossignol Medical Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年8月13日

一次修了 (実際)

2024年4月15日

研究の完了 (推定)

2026年7月31日

試験登録日

最初に提出

2016年7月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年7月19日

最初の投稿 (推定)

2016年7月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月22日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • FAS-NIH
  • R01HD088528 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

自閉症研究のための全国データベース

IPD 共有時間枠

隔年 NDAR が更新されます

IPD 共有アクセス基準

NDAR アクセスに登録済み

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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