Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Leukovoriini kielivamman hoitoon lapsilla, joilla on autismispektrihäiriö

keskiviikko 22. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Richard Frye, Southwest Autism Research & Resource Center
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää foliinihapon tehokkuus autismikirjon häiriöstä kärsivien lasten kieliongelmien hoidossa. Foliinihappo, joka tunnetaan myös nimellä leukovoriini, on Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymä vähentämään sivuvaikutuksia syövän kemoterapian aikana. Foliinihappo voi olla hyödyllinen kieliongelmien hoidossa lapsilla, joilla on autismikirjon häiriö, mutta tätä ei tiedetä. Siksi foliinihappo on uusi tutkimuslääke tähän tutkimukseen. Tutkijat rekisteröivät yhteensä 134 osallistujaa kaikissa kolmessa keskuksessa viiden vuoden aikana, ja osallistuminen kestää 12–24 viikkoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Autismispektrihäiriö (ASD) on heterogeeninen hermoston kehityshäiriö, jolla on usein elinikäisiä seurauksia ja joka vaikuttaa pieniin lapsiin kriittisten kehityskausien aikana. Centers for Disease Control arvioi, että ASD vaikuttaa jopa 14,7 lapseen 1000:sta (1/68). Huolimatta havaitun ASD:n esiintyvyyden dramaattisesta kasvusta viimeisen kahden vuosikymmenen aikana, tehokasta lääketieteellistä hoitoa ei ole kehitetty ratkaisemaan ASD:n ydinoireita (sosiaalinen kommunikaatio ja toistuva käyttäytyminen), läheisesti liittyvää kielen vajaatoimintaa tai ASD:n taustalla olevaa patofysiologiaa. . Tällä hetkellä ASD:n ydinoireiden ainoa hyväksytty hoitomuoto on käyttäytymisterapia, joka voi sisältää intensiivistä henkilökohtaista hoitoa useiden vuosien ajan.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää foliinihapon tehokkuus autismikirjon häiriöstä kärsivien lasten kieliongelmien hoidossa. Foliinihappo, joka tunnetaan myös nimellä leukovoriini, on Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymä vähentämään sivuvaikutuksia syövän kemoterapian aikana. Foliinihappo voi olla hyödyllinen kieliongelmien hoidossa lapsilla, joilla on autismikirjon häiriö, mutta tätä ei tiedetä. Siksi foliinihappo on uusi tutkimuslääke tähän tutkimukseen.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida suuriannoksisen foliinihapon tehoa ja siedettävyyttä autismispektrihäiriöstä (ASD) kärsivien lasten kielen heikkenemiseen liittyvien oireiden parantamiseksi. Viivästyneen kielen parantaminen voi myös hyödyttää sosiaalisen viestinnän ASD-ongelmaa. Tutkimus keskittyy myös sellaisten biomarkkerien tunnistamiseen ennalta määritellyissä ASD-lasten alaryhmissä, jotka voivat lieventää positiivista vastetta foliinihapolle. Tutkimusmallin mukaan suuriannoksinen foliinihappo parantaa kielenkäyttöä ja luo pohjan paremmalle sosiaaliselle kommunikaatiolle lapsille, joilla on ASD ja kohtalainen kielivamma. Sen testaamiseksi, onko foliinihappo parempi kuin lumelääke, 134 lasta (ikä 5–17 vuotta ja 6 kuukautta mukaan lukien), joilla on ASD ja kohtalainen kielenkäyttö, määrätään satunnaisesti foliinihappoon tai lumelääkkeeseen 12 viikon ajaksi kaksoissokkoutettuina. Tutkimusryhmä testaa myös, hillitsevätkö folaatista riippuvaisten reittien poikkeavuudet, kuten folaatin toimintahäiriö veri-aivoesteen läpi, positiivista vastetta foliinihappohoidolle.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

56

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Southwestern Research and Resource Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healtcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Yhdysvallat, 02421
        • Harvard University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
        • State University of New York, Downstate

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 13 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pojat ja tytöt ≥ 5 vuotta ja < 17 vuotta 5 kuukauden ikäisiä;
  • Paino ≥ 15 kg;
  • Autismispektrihäiriön DSM-5-diagnoosi, joka on vahvistettu kliinisen arvioinnin perusteella, mikä vahvistetaan Social Communication Questionnaire -kyselyllä ja autismin diagnostisen havainnointiaikataululla.
  • Pistemäärä < 80 Clinical Evaluation of Language Fundamentals -4 (CELF) - 4 tai CELF-Preschool -testin toisen painoksen (CELF-P) Core Language -pistemäärästä.
  • Nykyinen kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelman vakavuuspisteet ≥ 4 ASD:llä + viestintäviive.
  • Älykkyysosamäärä vähintään 40 Leiter-3:lla mitattuna tai henkinen ikä vähintään 18 kuukautta Mullenin reseptiivisen kielen asteikolla mitattuna.
  • Vakaa koulutussuunnitelma (yksi kuukausi) ilman suunniteltuja muutoksia hoidon intensiteetissä 12 viikon ajan. (Muuten tukikelpoiset aineet, joiden kouluohjelmassa on odotettavissa muutoksia lähiaikoina, kutsutaan palaamaan, kun siirtymä on suoritettu.
  • Vakaa puheterapiaohjelma yhteisössä (yksi kuukausi) ilman suunniteltuja muutoksia 12 viikon ajan.
  • Kotona puhutaan englantia ja ainakin toinen vanhempi osaa lukea, kirjoittaa ja puhua englantia.
  • Stabiili lääkitys (ei muutoksia viimeisen 6 viikon aikana eikä suunniteltuja muutoksia seuraavan 6 kuukauden aikana (tutkimuksen kesto).

Poissulkemiskriteerit:

  • Älykkyysosamäärä alle 40 Leiter-3:lla mitattuna tai alle 18 kuukauden henkisen iän Mullenin vastaanottavan kielen asteikolla. (Huom. koehenkilöt, jotka tekevät testin alle 18 kuukauden ikäisinä, mutta ovat muutoin kelvollisia, voidaan ottaa mukaan ohjauskomitean tapauksen arvioinnin jälkeen – esim. lapsen yhteistyöhaluinen käytös johti todennäköisesti älyllisten kykyjen aliarviointiin);
  • on CELF-4:n tai CELF-P:n pisteytysalueella, kuten Kielialgoritmissa on kuvattu;
  • Nykyinen DSM-IV-diagnoosi, joka vaatii vaihtoehtoista farmakoterapiaa, esim. vakava masennus, kaksisuuntainen mielialahäiriö, psykoottinen häiriö (perustuu kliiniseen arviointiin, jota avustaa Child and Adolescent Symptom Inventory);
  • Vakavia käyttäytymisongelmia (raivokohtauksia, aggressiota, itsensä vahingoittamista), joihin tarvitaan toinen hoito.
  • Merkittävä sairaus historian tai fyysisen tutkimuksen tai laboratoriotestien perusteella, joka ei olisi yhteensopiva tutkimuslääkkeen kanssa.
  • Lapset, jotka käyttävät kouristuksia estäviä lääkkeitä kohtauksiin.
  • Lapset, jotka käyttävät Bactrimia (trimetopriimi + sulfametoksatsoli), koska Bactrim voi häiritä folaattiaineenvaihduntaa. Lapset, jotka lopettavat Bactrimin käytön 2 kuukaudeksi, voidaan arvioida uudelleen tutkimukseen. Hoitajia kehotetaan olemaan käyttämättä mitään näistä lääkkeistä kokeen aikana.
  • Lapset, jotka käyttävät valproiinihappoa tai johdannaisia ​​tai lamotrigiinia mihin tahansa tarkoitukseen, suljetaan pois, koska nämä lääkkeet voivat häiritä folaattiaineenvaihduntaa. Hoitajia kehotetaan olemaan käyttämättä mitään näistä lääkkeistä kokeen aikana.
  • Lapset, jotka saavat kivennäis- tai vitamiinilisiä, jotka ylittävät IOM:n asettaman suositellun päivärahan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Foliinihappo
Kohteet, jotka on satunnaistettu saamaan foliinihappoa, ottavat nestemäistä levo-leukovoriinia suun kautta. Tavoiteannos on 1 mg/kg/vrk ja enintään 25 mg/vrk jaettuna kahteen vuorokausiannokseen. Kahden tai neljän viikon 15 ml:n injektiopullot jaetaan käyntiaikataulun mukaisesti. Lukuun ottamatta lapsia alimmassa painoryhmässä (≥ 15 - < 20 kg) päivinä 1-14, vanhemmat antavat määrätyn annoksen kahdesti päivässä samaan aikaan joka päivä.
Lääke: Foliinihappo
Nestemäinen levo-leukovoriini suun kautta. L-leukovoriini on aktiivinen isomeeri.
Muut nimet:
  • Nestemäinen levo-leukovoriini
Placebo Comparator: Placebo Control
Koehenkilöt, jotka on satunnaistettu saamaan lumelääkettä, saavat lumelääkettä kahdesti päivässä (poikkeus: alimpaan painoryhmään kuuluvat lapset (≥ 15 - < 20 kg) aloittavat kerran päivässä päivinä 1-13). Annoksen nousumalli on sama kuin aktiivisella yhdisteellä. 12 viikon jälkeen sokeaa ei rikota ja koehenkilöille tarjotaan hoitoa 12 viikon avoimessa jatkovaiheessa.
Muut: Plasebo
Inaktiivinen plasebovertailuaine

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kielen perusteiden kliinisen arvioinnin muutos 4 (CELF-4) Pisteet.
Aikaikkuna: Näytös, viikko 12
Asteikkonimike on "Clinical Evaluation of Language Fundamentals 4", jonka lyhenne on CELF-4, kuten yllä olevassa otsikossa on osoitettu. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa suorituskykyä. Pienin skaalattu pistemäärä on 40 ja maksimi skaalauspiste on 160. CELF-4 annetaan osallistujille, joiden ikä on > 6,6 - < 12,5 vuotta. CELF-4 koostuu neljästä osatestistä, jotka on tarkoitettu kieliongelmien tunnistamiseen, ja niitä voidaan käyttää edistymisen seuraamiseen ajan mittaan. CELF:n antaminen kestää 30-45 minuuttia. Core-CELF-pisteet on yhdistelmä, joka sisältää vastaanottavan ja ekspressiivisen kielen. Käsikirjan taulukoiden avulla neljän osatestin raakapisteitä verrataan normatiivisiin tietoihin iän mukaan. Väestön keskiarvo = 100 + 15.
Näytös, viikko 12
Muutos kielen perusteiden kliinisen arvioinnin esikoulussa (CELF-P).
Aikaikkuna: Näytös, viikko 12
Scale-nimike on "Clinical Evaluation of Language Fundamentals Preschool", jonka lyhenne on CELF-P, kuten yllä olevassa otsikossa on osoitettu. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa suorituskykyä. Pienin skaalattu pistemäärä on 40 ja maksimi skaalauspiste on 160. CELF-P annetaan yli 5,0–<6,5-vuotiaille osallistujille, jotta saadaan arvio ekspressiivisestä ja vastaanottavasta kielitaidosta (perustuu väestön keskiarvoon 100 +15). Core CELF-P:n antaminen kestää 20-30 minuuttia. Jotta CELF-P vastaa CELF-4:ää, CELF-P:hen lisättiin yksi ylimääräinen osatesti, nimeltään Concepts and Following Directions (tämä osatesti sisältyy CELF-4:n ytimeen, mutta ei sisälly Core CELF-P:hen ).
Näytös, viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kliinisen maailmanlaajuisen impression parantamiseksi (CGI-I) pisteissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
CGI-I on 7-pisteinen yleisen oireenmukaisen muutoksen mitta verrattuna lähtötilanteeseen, jota käytetään keskeisenä toissijaisena tuloksena. Pisteet vaihtelevat 1:stä (erittäin parantunut) 4:ään (ennallaan) 7:ään (erittäin huonompi). CGI-I:n arvioi kliinikko, joka on sokea hoitomääräyksiin eikä ota osaa keskusteluun haittatapahtumista ja lääkeannoksesta. CGI-I:n luokituksia "Paljon parannettu" tai "Erittäin parannettu" käytetään määrittämään positiivinen vastaus. Tutkittavat, jotka keskeyttävät, luokitellaan vastaamattomiksi.
Jopa 12 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos CELF:n ikään sopivassa versiossa verrattuna esikäsittelytasoon avoimessa laajennusvaiheessa
Aikaikkuna: Esihoito ja 24 viikkoa (tai varhainen lopettaminen)
Muutos ikään sopivassa CELF-versiossa verrattuna esikäsittelytasoon arvioidaan
Esihoito ja 24 viikkoa (tai varhainen lopettaminen)
Muutos folaattigeenin ilmentymisessä
Aikaikkuna: Esihoito, 12 viikkoa (valinnainen) ja 24 viikkoa (tai varhainen lopettaminen)
Folaattigeenin ilmentymisen muutos arvioidaan veren RNA-testillä
Esihoito, 12 viikkoa (valinnainen) ja 24 viikkoa (tai varhainen lopettaminen)
Muutos metylaatiossa
Aikaikkuna: Esihoito, 12 viikkoa (valinnainen) ja 24 viikkoa (tai varhainen lopettaminen)
Metylaation muutos arvioidaan veren DNA-testillä (tai sylkitestillä, jos verinäyte oli riittämätön)
Esihoito, 12 viikkoa (valinnainen) ja 24 viikkoa (tai varhainen lopettaminen)
Muutos Aberrant Behaviour Checklist (ABC) -pisteissä
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
ABC on 58-osainen, joka koostuu viidestä ala-asteesta: yliaktiivisuus, ärtyneisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen ja sopimaton puhe kehitysvammaisilla lapsilla. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa useammin poikkeavaa käyttäytymistä.
Jopa 12 viikkoa
Kotitilannekyselylomake – muokattu ASD:tä varten (HSQ-ASD)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
HSQ-ASD on vanhempien arvioima asteikko lasten noudattamatta jättämisestä. Vanhempi raportoi lapsen mukautumisvaikeuksista 24 jokapäiväisessä tilanteessa. Kysymykset, joihin on vastattu myöntävästi, arvioidaan sitten 1–9 Likert-asteikolla, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa noudattamatta jättämistä. Asteikko antaa "kyllä"-vastausten määrän (0 - 27) ja vakavuuspisteet (yhteensä 1 - 9 kaikille "kyllä"-vastauksille, välillä 0 - 216
Jopa 12 viikkoa
Lasten Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scales-ASD (CYBOCS-ASD)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
CYBOCS-ASD on CYBOCSin muunneltu versio, joka on kehitetty lapsille, joilla on pakko-oireinen häiriö. Jokainen kohta pisteytetään 0:sta (vähiten oireinen) 4:ään (oireellisin), jolloin kokonaispistemäärä on 0 - 20. Se on vakiinnuttanut luotettavuuden ja pätevyyden65 ja on herkkä muutoksille
Jopa 12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Southwest Autism Research & Resource Center

Yhteistyökumppanit

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Emory University
Harvard University
State University of New York - Downstate Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Richard E Frye, MD, PhD, Rossignol Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 13. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. heinäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 19. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 21. heinäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 27. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FAS-NIH
  • R01HD088528 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kansallinen autismitutkimuksen tietokanta

IPD-jaon aikakehys

Joka toinen vuosi NDAR päivitetään

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Rekisteröity NDAR-käyttöön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa