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자폐 스펙트럼 장애 아동의 언어 장애 치료를 위한 류코보린

2026년 4월 22일 업데이트: Richard Frye, Southwest Autism Research & Resource Center
이 연구의 목적은 자폐 스펙트럼 장애 아동의 언어 문제 치료에서 폴린산의 효과를 확인하는 것입니다. 류코보린으로도 알려진 폴린산은 암 화학 요법 중 부작용을 줄이기 위해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 폴린산은 자폐 스펙트럼 장애 아동의 언어 문제를 치료하는 데 도움이 될 수 있지만 알려진 바는 없습니다. 따라서, 폴린산은 본 연구를 위한 연구용 신약이다. 조사관은 5년 동안 3개 센터 모두에서 총 134명의 참가자를 등록할 것이며 참여는 12주에서 24주 사이에 지속됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

자폐 스펙트럼 장애(ASD)는 중요한 발달 기간 동안 어린 아이들에게 영향을 미치는 평생 결과를 종종 갖는 이질적인 신경 발달 장애입니다. 질병 통제 센터는 ASD가 어린이 1,000명당 14.7명(68명 중 1명)에게 영향을 미치는 것으로 추정합니다. 지난 20년 동안 감지된 ASD 유병률의 극적인 증가에도 불구하고 핵심 ASD 증상(사회적 의사소통 및 반복 행동), 밀접하게 관련된 언어 장애 문제 또는 ASD의 근본적인 병태생리학을 해결하기 위한 효과적인 의학적 치료법이 개발되지 않았습니다. . 현재 핵심 ASD 증상에 대해 허용되는 유일한 치료법은 행동 요법이며, 이는 수년에 걸쳐 집중적인 일대일 치료를 수반할 수 있습니다.

이 연구의 목적은 자폐 스펙트럼 장애 아동의 언어 문제 치료에서 폴린산의 효과를 확인하는 것입니다. 류코보린으로도 알려진 폴린산은 암 화학 요법 중 부작용을 줄이기 위해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 폴린산은 자폐 스펙트럼 장애 아동의 언어 문제를 치료하는 데 도움이 될 수 있지만 알려진 바는 없습니다. 따라서, 폴린산은 본 연구를 위한 연구용 신약이다.

이 연구의 주요 목적은 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 아동의 언어 장애와 밀접한 관련이 있는 증상을 개선하기 위한 고용량 엽산의 효능과 내약성을 평가하는 것입니다. 지연된 언어의 개선은 사회적 의사소통의 핵심 ASD 문제에도 도움이 될 수 있습니다. 이 연구는 또한 폴린산에 대한 양성 반응을 조절할 수 있는 ASD 어린이의 사전 지정된 하위 그룹에서 바이오마커 식별에 초점을 맞출 것입니다. 연구 모델은 고용량 폴린산이 언어를 개선하고 ASD 및 중등도 언어 장애가 있는 어린이의 사회적 의사소통을 개선할 수 있는 단계를 설정한다는 것입니다. 폴린산이 위약보다 우월한지 여부를 테스트하기 위해 ASD 및 중등도 언어를 가진 134명의 어린이(5~17세 6개월 포함)가 이중 맹검 조건에서 12주 동안 무작위로 폴린산 또는 위약에 배정됩니다. 연구팀은 또한 혈액-뇌 장벽을 가로지르는 엽산 수송 기능 장애와 같은 엽산 의존 경로의 이상이 폴린산 치료에 대한 양성 반응을 조절하는지 여부를 테스트할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

56

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Southwestern Research and Resource Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Children's Healtcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, 미국, 02421
        • Harvard University
    • New York
      • Brooklyn, New York, 미국, 11203
        • State University of New York, Downstate

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 5세 이상 17세 5개월 미만의 남아 및 여아;
  • 무게 ≥ 15kg;
  • 사회적 의사소통 설문지 및 자폐증 진단 관찰 일정에 의해 확증된 임상 평가에 의해 확립된 자폐 스펙트럼 장애의 DSM-5 진단.
  • CELF(Clinical Evaluation of Language Fundamentals) -4(CELF)- 4 또는 CELF-Preschool Test(CELF-P) 2판의 핵심 언어 점수에서 < 80점.
  • ASD + 의사 소통 지연에 대한 현재 임상 전체 인상 심각도 점수 ≥ 4.
  • Leiter-3로 측정한 IQ가 40 이상이거나 Mullen의 수용 언어 척도로 측정한 정신 연령이 18개월 이상입니다.
  • 12주 동안 치료 강도에 계획된 변경이 없는 안정적인 교육 계획(1개월). (그렇지 않으면 단기적으로 학교 프로그램에 변경이 예상되는 적격 과목은 전환이 완료되면 다시 초대됩니다.
  • 12주 동안 계획된 변경 없이 지역사회에서 안정적인 언어 치료 프로그램(1개월).
  • 집에서는 영어를 사용하며 적어도 한 부모는 영어를 읽고 쓰고 말할 수 있습니다.
  • 안정적인 약물(지난 6주 동안 변경 사항 없음 및 향후 6개월 동안 계획된 변경 사항 없음(연구 기간).

제외 기준:

  • Leiter-3으로 측정한 IQ가 40 미만이거나 Mullen의 수용 언어 척도에서 정신 연령이 18개월 미만입니다. (주의: 생후 18개월 미만이지만 달리 자격이 있는 피험자는 운영 위원회의 사례 검토 후 등록할 수 있습니다. 예를 들어 아동의 비협조적인 행동으로 인해 지적 능력이 과소 평가될 수 있습니다.)
  • 언어 알고리즘에 자세히 설명된 대로 CELF-4 또는 CELF-P의 채점 가능 범위 내에 있습니다.
  • 대체 약물 요법이 필요한 현재 DSM-IV 진단, 예: 주요 우울증, 양극성 장애, 정신병적 장애(소아 및 청소년 증상 목록에 의해 지원되는 임상 평가를 기반으로 함);
  • 다른 치료가 필요한 심각한 행동 문제(울화, 공격성, 자해)의 존재.
  • 연구 약물과 양립할 수 없는 병력 또는 신체 검사 또는 실험실 검사에 의한 중대한 의학적 상태.
  • 발작에 대한 항 경련제를 복용하는 어린이.
  • 박트림이 엽산 대사를 방해할 수 있기 때문에 박트림(트리메토프림 + 설파메톡사졸)을 복용하는 어린이. 2개월 동안 박트림 사용을 중단한 소아는 연구를 위해 재평가될 수 있습니다. 간병인은 시험 기간 동안 이러한 약물을 사용하지 않는 것이 좋습니다.
  • 어떤 목적으로든 발프로산 또는 유도체 또는 라모트리진을 복용하는 어린이는 이러한 약물이 엽산 대사를 방해할 수 있으므로 제외됩니다. 간병인은 시험 기간 동안 이러한 약물을 사용하지 않는 것이 좋습니다.
  • IOM이 정한 일일 권장량을 초과하는 미네랄 또는 비타민 보충제를 섭취하는 어린이.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 엽산
Folinic Acid를 받도록 무작위로 배정된 피험자는 경구 경로를 통해 액상 레보-류코보린을 섭취하게 됩니다. 목표 용량은 1mg/kg/일이며 최대 25mg/일이며 2일 용량으로 나뉩니다. 방문 일정에 따라 2~4주 분량의 15ml 바이알이 제공됩니다. 1일에서 14일 사이의 가장 낮은 체중 그룹(≥ 15 - < 20 kg)의 어린이를 제외하고 부모는 처방된 용량을 매일 같은 시간에 하루에 두 번 투여합니다.
의약품: 엽산
경구 경로를 통한 액체 레보-류코보린. L-류코보린은 활성 이성질체입니다.
다른 이름들:
  • 액체 레보-류코보린
위약 비교기: 위약 대조군
위약을 받도록 무작위로 배정된 피험자는 위약을 하루에 두 번 복용합니다(예외: 가장 낮은 체중 그룹(≥ 15 - < 20kg)의 어린이는 Days1-13 동안 하루에 한 번 시작합니다). 용량 증가 패턴은 활성 화합물과 동일합니다. 12주 후 맹검이 해제되지 않고 피험자에게 12주 오픈 라벨 연장 단계에 대한 치료가 제공됩니다.
다른: 위약
비활성 위약 비교기

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
언어 기초 4(CELF-4) 점수의 임상 평가의 변화.
기간: 스크리닝, 12주차
척도 제목은 "Clinical Evaluation of Language Fundamentals 4"이며 위 제목에 표시된 대로 CELF-4로 약칭됩니다. 점수가 높을수록 성능이 우수함을 나타냅니다. 최소 환산 점수는 40이고 최대 환산 점수는 160입니다. CELF-4는 6.6세 이상 12.5세 미만의 참가자에게 시행됩니다. CELF-4는 언어 문제를 식별하기 위한 4개의 하위 테스트로 구성되며 시간 경과에 따른 진행 상황을 추적하는 데 사용할 수 있습니다. CELF 관리에는 30-45분이 소요됩니다. Core-CELF 점수는 수용 및 표현 언어를 포함하는 합성입니다. 매뉴얼의 표를 사용하여 네 가지 하위 테스트의 원시 점수를 연령별 표준 데이터와 비교합니다. 모집단 평균 = 100 + 15.
스크리닝, 12주차
언어 기초 유치원(CELF-P) 점수의 임상 평가의 변화
기간: 스크리닝, 12주차
척도 제목은 "유치원 언어 기초 임상 평가"이며 위 제목에 표시된 대로 CELF-P로 약칭됩니다. 점수가 높을수록 성능이 우수함을 나타냅니다. 최소 환산 점수는 40이고 최대 환산 점수는 160입니다. CELF-P는 5.0세에서 6.5세 사이의 참가자를 대상으로 시행되어 표현 및 수용 언어 능력의 추정치를 얻습니다(인구 평균 100 +15 기준). 핵심 CELF-P 관리는 20-30분이 소요됩니다. CELF-P를 CELF-4와 일치시키기 위해 CELF-P에 Concepts and Follow Directions라는 하나의 추가 하위 테스트가 추가되었습니다(이 하위 테스트는 CELF-4의 핵심에 포함되지만 핵심 CELF-P에는 포함되지 않음) ).
스크리닝, 12주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CGI-I(Clinician Global Impression for Improvement) 점수의 변화
기간: 최대 12주
CGI-I는 주요 2차 결과 측정으로 사용될 기준선과 비교한 전반적인 증상 변화의 7점 척도입니다. 점수 범위는 1(매우 많이 향상됨)에서 4(변화 없음)에서 7(매우 많이 나빠짐)까지입니다. CGI-I는 치료 할당에 대해 눈이 먼 임상의에 의해 평가될 것이며 부작용 및 약물 투여량에 대한 논의에 관여하지 않을 것입니다. CGI-I에서 "매우 개선됨" 또는 "매우 많이 개선됨" 등급은 긍정적인 반응을 정의하는 데 사용됩니다. 중퇴한 피험자는 무응답자로 평가됩니다.
최대 12주

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
오픈 라벨 연장 단계에서 치료 전 수준과 비교한 CELF의 연령에 적합한 버전의 변화
기간: 전처리 및 24주(또는 조기 종료)
치료 전 수준과 비교하여 CELF의 연령에 적합한 버전의 변화가 평가됩니다.
전처리 및 24주(또는 조기 종료)
엽산 유전자 발현의 변화
기간: 치료 전, 12주(선택), 24주(또는 조기 종료)
엽산 유전자 발현의 변화는 혈액 RNA 검사로 평가됩니다.
치료 전, 12주(선택), 24주(또는 조기 종료)
메틸화의 변화
기간: 치료 전, 12주(선택 사항) 및 24주(또는 조기 종료)
메틸화의 변화는 혈액 DNA 검사(또는 혈액 샘플이 불충분한 경우 타액 검사)로 평가됩니다.
치료 전, 12주(선택 사항) 및 24주(또는 조기 종료)
비정상적인 행동 체크리스트(ABC) 점수의 변화
기간: 최대 12주
ABC는 발달 장애 아동의 과잉 행동, 과민성, 사회적 위축, 상동증 행동 및 부적절한 언어의 5개 하위 척도로 구성된 58개 항목입니다. 점수가 높을수록 비정상적인 행동이 더 빈번함을 나타냅니다.
최대 12주
가정 상황 설문지 - ASD용으로 수정됨(HSQ-ASD)
기간: 최대 12주
HSQ-ASD는 아동 비준수에 대한 부모 등급 척도입니다. 부모는 24가지 일상적인 상황에서 순응에 대한 아동의 어려움에 대해 보고합니다. 긍정적으로 답한 질문은 1에서 9 리커트 척도로 평가되며 점수가 높을수록 더 심각한 비준수를 나타냅니다. 이 척도는 "예" 응답 수(0~27)와 심각도 점수(모든 "예" 응답에 대해 총 1~9, 범위 0~216)를 산출합니다.
최대 12주
어린이 예일-브라운 강박 척도-ASD(CYBOCS-ASD)
기간: 최대 12주
CYBOCS-ASD는 강박 장애 아동에게 사용하기 위해 개발된 CYBOCS의 수정된 버전입니다. 각 항목은 0(최소 증상)에서 4(가장 증상이 있음)까지 점수가 매겨지며 총점은 0에서 20까지입니다. 신뢰성과 타당성65이 확립되어 있고 변화에 민감하다.
최대 12주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Southwest Autism Research & Resource Center

협력자

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Emory University
Harvard University
State University of New York - Downstate Medical Center

수사관

  • 수석 연구원: Richard E Frye, MD, PhD, Rossignol Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 8월 13일

기본 완료 (실제)

2024년 4월 15일

연구 완료 (추정된)

2026년 7월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 7월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 7월 19일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 7월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 22일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FAS-NIH
  • R01HD088528 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자폐증 연구를 위한 국립 데이터베이스

IPD 공유 기간

2년마다 NDAR이 업데이트됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

NDAR 액세스 등록

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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