Rendu-Osler-Weber による消化管出血患者におけるオクトレオチド (ROW)
Rendu-Osler-Weber および消化管出血患者における輸血の必要性および内視鏡検査の頻度を減少させるためのオクトレオチド長時間作用型放出の有効性を評価する、制御されていないパイロット研究
この研究の目的は、Rendu-Osler-Weber (例: HHT)。
この研究の仮説は、オクトレオチドは安全であり、出血性消化管毛細血管拡張症による難治性貧血の ROW 患者における輸血の必要性と内視鏡検査の頻度を減らすというものです。
調査の概要
詳細な説明
理論的根拠: Rendu-Osler-Weber (ROW) は常染色体優性遺伝性疾患で、1/5 ～ 8000 人が罹患します。 それは、胃腸管を含む複数の臓器における動静脈奇形（AVM）および毛細血管拡張症によって特徴付けられます。 患者は、これらの毛細血管拡張症からの重度の消化管出血のために、輸血に依存する可能性があります。 内視鏡検査は、毛細血管拡張症の再発性のために効果的ではありません。 非 ROW AVM および毛細血管拡張症の患者の文献に基づくと、オクトレオチドはこれらの患者が輸血の必要性を減らすのに有益である可能性があります。
目的: 消化管出血性毛細血管拡張症による難治性貧血の ROW 患者における輸血および内視鏡的介入の必要性を減らす上でのオクトレオチドの有効性を評価すること。
研究デザイン: 多施設共同非盲検非対照パイロット研究。
研究対象集団: 輸血および/または内視鏡検査に依存している、ROW および症候性消化管出血性毛細血管拡張症の患者:
- 輸血依存：含める前の6か月間に少なくとも2回の血液および/または鉄の注入。
- 内視鏡依存性：含める前の半年間の診断後の最初の/最初の内視鏡治療後のアルゴンプラズマ凝固（APC）による少なくとも1つの内視鏡的介入または内視鏡検査に適していません。
介入: 介入は、標準治療に加えて、4 週間に 1 回、26 週間、20 mg のサンドスタチン長時間作用型放出 (LAR) です。
主な研究パラメーター/エンドポイント: 主要な結果は、次のように定義された治療に対する反応です。
- 完全: 内視鏡的介入や輸血の必要はありません
- 部分的：内視鏡的介入または輸血の必要性の減少
- 非反応: 内視鏡検査の頻度または輸血が同等または増加 重要な副次的結果は、ベースラインからエンドポイントまでの再出血数のパーセント変化および鼻出血エピソードの数です。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Gelderland
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Nijmegen、Gelderland、オランダ、6525 GA
- Radboudumc
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Utrecht
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Nieuwegein、Utrecht、オランダ、3430 EM
- St Antonius hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- Rendu-Osler-Weberの患者
- 毛細血管拡張症による症候性消化管出血
- 輸血および/または内視鏡検査に依存:
輸血：含める前の6か月間に少なくとも2回の血液および/または鉄の注入。
内視鏡検査：包含前の半年間の診断後の最初の内視鏡治療後のAPCによる少なくとも1回の内視鏡検査または内視鏡治療に不適切。
除外基準:
- 肝硬変 Child-Pugh C または急性肝不全
- -同じ適応症（毛細血管拡張症による不応性貧血）に対するソマトスタチンアナログ（SST）による以前の失敗した治療、またはソマトスタチンアナログによる現在の効果的な治療
- 平均余命が1年未満の重篤な疾患
- 左心室補助装置 (LVAD) を使用している患者
- 症候性胆嚢結石症（胆嚢摘出術なし）
- -妊娠中または授乳中の女性、または研究期間中に妊娠を希望している女性、または避妊薬を不適切に使用している女性
- 現在の化学療法
- -SST類似体またはオクトレオチドLAR製剤の任意の成分に対する既知の過敏症を有する患者
- オランダ語または英語が理解できない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アクティブコンパレータ：オクトレオチド LAR
サンドスタチン LAR サンドスタチン LAR 20 mg を 4 週間に 1 回筋肉内注射します。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療期間終了時に完全奏効者、部分奏効者、および非奏効者である患者の割合
時間枠：組み入れ前6ヶ月と調査期間（26週間）の比較
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フルレスポンダー: 治療期間中、内視鏡検査および輸血/鉄輸血はありません。
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組み入れ前6ヶ月と調査期間（26週間）の比較
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血液と鉄の必要量のパーセント減少
時間枠：組み入れ前の 6 か月と治療期間の 6 か月を比較します。
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組み入れ前の 6 か月と治療期間の 6 か月を比較します。
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内視鏡介入数のパーセント減少
時間枠：組み入れ前の 6 か月と治療期間の 6 か月を比較します。
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組み入れ前の 6 か月と治療期間の 6 か月を比較します。
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鼻出血重症度スコア (ESS) の平均/中央値の減少
時間枠：組み入れ前の 6 か月と治療期間の 6 か月を比較します。
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ベースラインと治療終了時の比較 (26 週目)
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組み入れ前の 6 か月と治療期間の 6 か月を比較します。
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Short Form (SF)-36アンケートを使用した生活の質の変化
時間枠：ベースラインと治療訪問の終了の比較
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ベースラインと治療訪問の終了の比較
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有害事象の数、種類、重症度
時間枠：勉強期間
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勉強期間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Joost Drenth, MD PhD、Radboud University Medical Center
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。