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Octreotide in pazienti con emorragia gastrointestinale dovuta a Rendu-Osler-Weber (ROW)

18 aprile 2018 aggiornato da: Radboud University Medical Center

Uno studio pilota non controllato che valuta l'efficacia del rilascio a lunga durata d'azione dell'octreotide per ridurre il fabbisogno di trasfusioni e la frequenza dell'endoscopia nei pazienti con sanguinamento di Rendu-Osler-Weber e gastrointestinale

Lo scopo di questo studio è determinare se l'octreotide a lunga durata d'azione sia sicuro ed efficace nel trattamento di pazienti con Rendu-Osler-Weber (ad es. HHT).

L'ipotesi dello studio è che l'octreotide è sicuro e ridurrà il fabbisogno di trasfusioni e la frequenza dell'endoscopia nei pazienti con ROW con anemia refrattaria dovuta a teleangectasie gastrointestinali sanguinanti.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Razionale: Rendu-Osler-Weber (ROW) è una malattia ereditaria autosomica dominante che colpisce 1/5-8000 individui. È caratterizzata da malformazioni arterovenose (MAV) e teleangectasie in più organi, compreso il tratto gastrointestinale. I pazienti possono essere dipendenti dalle trasfusioni a causa di gravi emorragie gastrointestinali da quelle teleangectasie. L'endoscopia non è così efficace a causa del carattere ricorrente delle teleangectasie. Sulla base della letteratura in pazienti con AVM non ROW e teleangectasie, l'octreotide potrebbe essere utile per questi pazienti per ridurre il loro fabbisogno di trasfusioni.

Obiettivo: valutare l'efficacia dell'octreotide nel ridurre la necessità di trasfusioni e intervento endoscopico nei pazienti ROW con anemia refrattaria dovuta a teleangectasie emorragiche gastrointestinali.

Disegno dello studio: studio pilota multicentrico, in aperto, non controllato.

Popolazione in studio: Pazienti con ROW e teleangectasie sanguinanti gastrointestinali sintomatiche, dipendenti da trasfusione e/o endoscopia:

  1. Dipendente da trasfusioni: almeno 2 infusioni di sangue e/o ferro nei 6 mesi precedenti l'inclusione.
  2. Dipendente dall'endoscopia: almeno un intervento endoscopico con coagulazione al plasma di argon (APC) dopo il trattamento endoscopico iniziale/primo dopo la diagnosi nel semestre prima dell'inclusione o non idoneo per l'endoscopia.

Intervento: L'intervento prevede 20 mg di Longastatina a rilascio prolungato (LAR) una volta ogni quattro settimane per 26 settimane in aggiunta allo standard di cura.

Principali parametri/endpoint dello studio: l'outcome primario è la risposta al trattamento definita come:

  • completo: nessun intervento endoscopico o necessità di trasfusioni
  • parziale: riduzione dell'intervento endoscopico o del fabbisogno trasfusionale
  • mancata risposta: uguale o maggiore frequenza di endoscopie o trasfusioni Importanti esiti secondari sono la variazione percentuale del numero di risanguinamenti dal basale all'endpoint e il numero di episodi di epistassi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Olanda, 6525 GA
        • Radboudumc
    • Utrecht
      • Nieuwegein, Utrecht, Olanda, 3430 EM
        • St Antonius hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con Rendu-Osler-Weber
  • Sanguinamenti gastrointestinali sintomatici delle teleangectasie
  • Dipendente da trasfusione e/o endoscopia:

Trasfusione: almeno 2 infusioni di sangue e/o ferro nei 6 mesi precedenti l'inclusione.

Endoscopia: almeno un'endoscopia con APC dopo il trattamento endoscopico iniziale dopo la diagnosi nel semestre prima dell'inclusione o non idoneo alla terapia endoscopica.

Criteri di esclusione:

  • cirrosi epatica Child-Pugh C o insufficienza epatica acuta
  • precedente trattamento infruttuoso con analoghi della somatostatina (SST) per la stessa indicazione (anemia refrattaria dovuta a teleangectasie) o attuale trattamento efficace con un analogo della somatostatina
  • malattie gravi con aspettativa di vita < 1 anno
  • pazienti con dispositivi di assistenza ventricolare sinistra (LVAD)
  • Colecistolitiasi sintomatica (senza colecistectomia)
  • donne in gravidanza o in allattamento o donne che hanno un desiderio di gravidanza nel periodo di studio o che usano anticoncezionali inadeguati
  • attuale chemioterapia
  • pazienti con nota ipersensibilità agli analoghi della SST o a qualsiasi componente delle formulazioni di octreotide LAR
  • nessuna comprensione dell'olandese o dell'inglese

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Comparatore attivo: Octreotide LAR
Longastatina LAR Longastatina LAR 20 mg sarà somministrata una volta ogni 4 settimane come iniezione intramuscolare
Droga: Octreotide LAR
Altri nomi:
  • Sandostatina
  • Numero di targa olandese (RVG) 18236
  • Anatomico Terapeutico Chimico (ATC) H01CB02

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti con risposta completa, risposta parziale e non risposta alla fine del periodo di trattamento
Lasso di tempo: Confrontando i 6 mesi prima dell'inclusione e il periodo di studio (26 settimane)

Risposta completa: nessuna endoscopia e nessuna trasfusione di sangue/ferro durante il periodo di trattamento.

  • Responder parziale: una diminuzione del numero di trasfusioni di sangue/ferro e/o endoscopia durante il periodo di trattamento rispetto ai 6 mesi precedenti l'inclusione.
  • Non-responder: nessuna diminuzione del numero di trasfusioni di sangue/ferro ed endoscopia durante il periodo di trattamento rispetto ai 6 mesi precedenti l'inclusione.
Confrontando i 6 mesi prima dell'inclusione e il periodo di studio (26 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La diminuzione percentuale del fabbisogno di sangue e ferro
Lasso di tempo: Confrontando i 6 mesi prima dell'inclusione e il periodo di trattamento di 6 mesi.
Confrontando i 6 mesi prima dell'inclusione e il periodo di trattamento di 6 mesi.
La diminuzione percentuale del numero di interventi endoscopici
Lasso di tempo: Confrontando i 6 mesi prima dell'inclusione e il periodo di trattamento di 6 mesi.
Confrontando i 6 mesi prima dell'inclusione e il periodo di trattamento di 6 mesi.
La diminuzione media/mediana del punteggio di gravità dell'epistassi (ESS)
Lasso di tempo: Confrontando i 6 mesi prima dell'inclusione e il periodo di trattamento di 6 mesi.
Confronto tra il basale e la visita di fine trattamento (settimana 26)
Confrontando i 6 mesi prima dell'inclusione e il periodo di trattamento di 6 mesi.
Cambiamento della qualità della vita utilizzando il questionario Short Form (SF)-36
Lasso di tempo: Confronto tra il basale e la visita di fine trattamento
Confronto tra il basale e la visita di fine trattamento
Il numero, il tipo e la gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Periodo di studio
Periodo di studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Collaboratori

St. Antonius Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Joost Drenth, MD PhD, Radboud University Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2016

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

1 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2016

Primo Inserito (Stima)

22 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 aprile 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2018

Ultimo verificato

1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NLROW.1012.15

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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