Octreotide em pacientes com sangramento gastrointestinal devido a Rendu-Osler-Weber (ROW)
Um estudo piloto não controlado avaliando a eficácia da liberação de ação prolongada de octreotida para diminuir a necessidade de transfusão e a frequência de endoscopia em pacientes com Rendu-Osler-Weber e sangramento gastrointestinal
O objetivo deste estudo é determinar se a octreotida de ação prolongada é segura e eficaz no tratamento de pacientes com Rendu-Osler-Weber (p. HHT).
A hipótese do estudo é que a octreotida é segura e reduzirá a necessidade de transfusão e a frequência de endoscopia em pacientes ROW com anemia refratária devido a telangiectasias gastrointestinais hemorrágicas.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Justificativa: Rendu-Osler-Weber (ROW) é uma doença hereditária autossômica dominante que afeta 1/5-8.000 indivíduos. É caracterizada por malformações arteriovenosas (MAVs) e telangiectasias em múltiplos órgãos, incluindo o trato gastrointestinal. Os pacientes podem ser dependentes de transfusão devido ao sangramento gastrointestinal grave dessas telangiectasias. A endoscopia não é tão eficaz devido ao caráter recorrente das telangiectasias. Com base na literatura em pacientes com MAVs não-ROW e telangiectasias, a octreotida pode ser benéfica para esses pacientes para diminuir suas necessidades de transfusão.
Objetivo: Avaliar a eficácia da octreotida em diminuir a necessidade de transfusões e intervenção endoscópica em pacientes ROW com anemia refratária devido a telangiectasias hemorrágicas gastrointestinais.
Desenho do estudo: Estudo piloto multicêntrico, aberto e não controlado.
População do estudo: Pacientes com ROW e telangiectasias hemorrágicas gastrointestinais sintomáticas, dependentes de transfusão e/ou endoscopia:
- Dependente de transfusão: pelo menos 2 infusões de sangue e/ou ferro nos 6 meses anteriores à inclusão.
- Dependente de endoscopia: pelo menos uma intervenção endoscópica com coagulação de plasma de argônio (APC) após o tratamento endoscópico inicial/primeiro após o diagnóstico no meio ano antes da inclusão ou inadequada para endoscopia.
Intervenção: A intervenção é de 20 mg de Sandostatin de liberação de ação prolongada (LAR) uma vez a cada quatro semanas por 26 semanas além do tratamento padrão.
Principais parâmetros/pontos finais do estudo: O resultado primário é a resposta ao tratamento definido como:
- completo: sem necessidade de intervenção endoscópica ou transfusão
- parcial: uma redução na necessidade de intervenção endoscópica ou transfusão
- não resposta: igual ou aumento na frequência de endoscopia ou transfusões Resultados secundários importantes são a variação percentual no número de ressangramento desde o início até o ponto final e o número de episódios de epistaxe.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, Holanda, 6525 GA
- Radboudumc
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Utrecht
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Nieuwegein, Utrecht, Holanda, 3430 EM
- St Antonius hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com Rendu-Osler-Weber
- Sangramentos gastrointestinais sintomáticos de telangiectasias
- Dependente de transfusão e/ou endoscopia:
Transfusão: pelo menos 2 infusões de sangue e/ou ferro nos 6 meses anteriores à inclusão.
Endoscopia: pelo menos uma endoscopia com APC após o tratamento endoscópico inicial após o diagnóstico no meio ano antes da inclusão ou inadequada para terapia endoscópica.
Critério de exclusão:
- cirrose hepática Child-Pugh C ou insuficiência hepática aguda
- tratamento anterior sem sucesso com análogos da somatostatina (SST) para a mesma indicação (anemia refratária devido a telangiectasias) ou tratamento atual eficaz com um análogo da somatostatina
- doenças graves com expectativa de vida < 1 ano
- pacientes com dispositivos de assistência ventricular esquerda (LVAD's)
- Colecistolitíase sintomática (sem colecistectomia)
- mulheres grávidas ou lactantes ou mulheres que desejam engravidar no período do estudo ou que usam anticoncepcionais inadequados
- quimioterapia atual
- pacientes com hipersensibilidade conhecida a análogos de SST ou a qualquer componente das formulações de octreotida LAR
- não entende holandês ou inglês
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Comparador ativo: Octreotide LAR
Sandostatin LAR Sandostatin LAR 20 mg será administrado uma vez a cada 4 semanas como uma injeção intramuscular
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A porcentagem de pacientes que respondem totalmente, respondem parcialmente e não respondem ao final do período de tratamento
Prazo: Comparando os 6 meses antes da inclusão e o período do estudo (26 semanas)
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Resposta total: sem endoscopia e sem transfusões de sangue/ferro durante o período de tratamento.
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Comparando os 6 meses antes da inclusão e o período do estudo (26 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A diminuição percentual nas necessidades de sangue e ferro
Prazo: Comparando os 6 meses anteriores à inclusão e o período de tratamento de 6 meses.
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Comparando os 6 meses anteriores à inclusão e o período de tratamento de 6 meses.
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A diminuição percentual no número de intervenções endoscópicas
Prazo: Comparando os 6 meses anteriores à inclusão e o período de tratamento de 6 meses.
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Comparando os 6 meses anteriores à inclusão e o período de tratamento de 6 meses.
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A diminuição média/mediana no escore de gravidade da epistaxe (ESS)
Prazo: Comparando os 6 meses anteriores à inclusão e o período de tratamento de 6 meses.
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Comparando a consulta inicial e a consulta de fim de tratamento (semana 26)
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Comparando os 6 meses anteriores à inclusão e o período de tratamento de 6 meses.
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Mudança na qualidade de vida usando o questionário Short Form (SF)-36
Prazo: Comparando consulta inicial e de fim de tratamento
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Comparando consulta inicial e de fim de tratamento
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O número, tipo e gravidade dos eventos adversos
Prazo: Período de estudos
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Período de estudos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Joost Drenth, MD PhD, Radboud University Medical Center
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Anomalias congénitas
- Doenças Hematológicas
- Doenças Gastrointestinais
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios hemostáticos
- Anormalidades cardiovasculares
- Malformações Vasculares
- Hemorragia
- Telangiectasia
- Hemorragia Gastrointestinal
- Telangiectasia Hemorrágica Hereditária
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes gastrointestinais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Octreotida
Outros números de identificação do estudo
- NLROW.1012.15
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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