Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Octreotid hos patienter med GI-blødning på grund af Rendu-Osler-Weber (ROW)

18. april 2018 opdateret af: Radboud University Medical Center

Et ukontrolleret pilotstudie, der vurderer effektiviteten af ​​langtidsvirkende octreotidfrigivelse for at reducere transfusionskrav og endoskopifrekvens hos patienter med Rendu-Osler-Weber og gastrointestinal blødning

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om langtidsvirkende octreotid er sikkert og effektivt i behandlingen af ​​patienter med Rendu-Osler-Weber (f. HHT).

Studiehypotesen er, at octreotid er sikkert og vil reducere transfusionsbehov og endoskopifrekvens hos ROW-patienter med refraktær anæmi på grund af blødende gastrointestinale telangiektasier.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Begrundelse: Rendu-Osler-Weber (ROW) er en autosomal dominant arvelig sygdom, som rammer 1/5-8000 individer. Det er karakteriseret ved arteriovenøse misdannelser (AVM'er) og telangiektasier i flere organer, herunder mave-tarmkanalen. Patienter kan være transfusionsafhængige på grund af alvorlig gastrointestinal blødning fra disse telangiektasier. Endoskopi er ikke så effektiv på grund af den tilbagevendende karakter af telangiektasier. Baseret på litteratur om patienter med non-ROW AVM'er og telangiektasier, kan octreotid være gavnligt for disse patienter for at reducere deres transfusionsbehov.

Formål: At vurdere effektiviteten af ​​octreotid til at reducere behovet for transfusioner og endoskopisk intervention hos patienter ROW med refraktær anæmi på grund af gastrointestinale blødende telangiektasier.

Studiedesign: Multicenter, åbent ukontrolleret pilotstudie.

Undersøgelsespopulation: Patienter med ROW og symptomatisk gastrointestinal blødningstelangiektasier, som er transfusions- og/eller endoskopiafhængige:

  1. Transfusionsafhængig: mindst 2 blod- og/eller jerninfusioner i de 6 måneder før inklusion.
  2. Endoskopi afhængig: mindst én endoskopisk intervention med argon plasmakoagulation (APC) efter den indledende/første endoskopiske behandling efter diagnose i det halve år før inklusion eller uegnet til endoskopi.

Intervention: Interventionen er 20 mg Sandostatin langtidsvirkende frigivelse (LAR) én gang hver fjerde uge i 26 uger oven i standardbehandlingen.

Hovedundersøgelsesparametre/endepunkter: Primært resultat er respons på behandling defineret som:

  • komplet: ingen endoskopisk intervention eller transfusionskrav
  • delvis: en reduktion i endoskopisk intervention eller transfusionsbehov
  • non-respons: en tilsvarende eller stigning i endoskopifrekvens eller transfusioner Vigtige sekundære resultater er den procentvise ændring i antallet af genblødninger fra baseline til endepunkt og antallet af epistaxis episoder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holland, 6525 GA
        • Radboudumc
    • Utrecht
      • Nieuwegein, Utrecht, Holland, 3430 EM
        • St Antonius hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med Rendu-Osler-Weber
  • Symptomatiske gastrointestinale blødninger fra telangiektasier
  • Transfusion og/eller endoskopi afhængig:

Transfusion: mindst 2 blod- og/eller jerninfusioner i de 6 måneder før inklusion.

Endoskopi: mindst én endoskopi med APC efter den indledende endoskopiske behandling efter diagnose i det halve år før inklusion eller uegnet til endoskopisk behandling.

Ekskluderingskriterier:

  • levercirrhose Child-Pugh C eller akut leversvigt
  • tidligere mislykket behandling med somatostatinanaloger (SST) for samme indikation (refraktær anæmi på grund af telangiektasier) eller nuværende effektiv behandling med en somatostatinanalog
  • alvorlige sygdomme med forventet levetid < 1 år
  • patienter med venstre ventrikulære hjælpeanordninger (LVAD'er)
  • Symptomatisk kolecystolithiasis (uden kolecystektomi)
  • gravide eller ammende kvinder eller kvinder, der har et ønske om graviditet i undersøgelsesperioden, eller som anvender antikonception utilstrækkeligt
  • nuværende kemoterapi
  • patienter med kendt overfølsomhed over for SST-analoger eller en hvilken som helst komponent i octreotid LAR-formuleringerne
  • ingen forståelse af hollandsk eller engelsk

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktiv komparator: Octreotid LAR
Sandostatin LAR Sandostatin LAR 20 mg vil blive administreret en gang hver 4. uge som en intramuskulær injektion
Medicin: Octreotid LAR
Andre navne:
  • Sandostatin
  • Hollandsk registreringsnummer (RVG) 18236
  • Anatomisk Terapeutisk Kemikalie (ATC) H01CB02

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelen af ​​patienter, der er fuld responder, delvis responder og non-responder ved slutningen af ​​behandlingsperioden
Tidsramme: Sammenligning af de 6 måneder før inklusion og undersøgelsesperioden (26 uger)

Fuld responder: ingen endoskopi og ingen blod-/jerntransfusioner under behandlingsperioden.

  • Partiel responder: et fald i antallet af blod-/jerntransfusioner og/eller endoskopi i behandlingsperioden sammenlignet med de 6 måneder før inklusion.
  • Non-responder: intet fald i antal blod-/jerntransfusioner og endoskopi i behandlingsperioden sammenlignet med de 6 måneder før inklusion.
Sammenligning af de 6 måneder før inklusion og undersøgelsesperioden (26 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det procentvise fald i blod- og jernbehov
Tidsramme: Sammenligning af de 6 måneder før inklusion og behandlingsperioden på 6 måneder.
Sammenligning af de 6 måneder før inklusion og behandlingsperioden på 6 måneder.
Det procentvise fald i antallet af endoskopiske indgreb
Tidsramme: Sammenligning af de 6 måneder før inklusion og behandlingsperioden på 6 måneder.
Sammenligning af de 6 måneder før inklusion og behandlingsperioden på 6 måneder.
Middel/median fald på epistaxis severity score (ESS)
Tidsramme: Sammenligning af de 6 måneder før inklusion og behandlingsperioden på 6 måneder.
Sammenligning af baseline og slutningen af ​​behandlingsbesøg (uge 26)
Sammenligning af de 6 måneder før inklusion og behandlingsperioden på 6 måneder.
Ændring i livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaet Short Form (SF)-36
Tidsramme: Sammenligning af baseline og afslutning af behandlingsbesøg
Sammenligning af baseline og afslutning af behandlingsbesøg
Antallet, typen og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser
Tidsramme: Studieperiode
Studieperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Samarbejdspartnere

St. Antonius Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joost Drenth, MD PhD, Radboud University Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juli 2018

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2016

Først opslået (Skøn)

22. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2018

Sidst verificeret

1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NLROW.1012.15

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner