Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Oktreotyd u pacjentów z krwawieniem z przewodu pokarmowego z powodu Rendu-Oslera-Webera (ROW)

18 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: Radboud University Medical Center

Niekontrolowane badanie pilotażowe oceniające skuteczność długo działającego uwalniania oktreotydu w celu zmniejszenia wymagań dotyczących transfuzji i częstotliwości endoskopii u pacjentów z objawami choroby Rendu-Oslera-Webera i krwawieniem z przewodu pokarmowego

Celem tego badania jest ustalenie, czy długo działający oktreotyd jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu pacjentów z zespołem Rendu-Oslera-Webera (np. HHT).

Hipotezą badania jest to, że oktreotyd jest bezpieczny i zmniejszy zapotrzebowanie na transfuzje oraz częstotliwość endoskopii u pacjentów z ROW z niedokrwistością oporną na leczenie z powodu krwawiących teleangiektazji żołądkowo-jelitowych.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uzasadnienie: Rendu-Osler-Weber (ROW) jest autosomalną dominującą chorobą dziedziczną, która dotyka 1/5-8000 osobników. Charakteryzuje się malformacjami tętniczo-żylnymi (AVM) i teleangiektazjami w wielu narządach, w tym w przewodzie pokarmowym. Pacjenci mogą być zależni od transfuzji z powodu ciężkiego krwawienia z przewodu pokarmowego z tych teleangiektazji. Endoskopia nie jest tak skuteczna ze względu na nawracający charakter teleangiektazji. Na podstawie piśmiennictwa dotyczącego pacjentów z AVM niezwiązanymi z ROW i teleangiektazjami oktreotyd może być korzystny dla tych pacjentów w celu zmniejszenia ich zapotrzebowania na transfuzje.

Cel pracy: Ocena skuteczności oktreotydu w zmniejszaniu zapotrzebowania na transfuzje i interwencje endoskopowe u pacjentów z ROW z niedokrwistością oporną na leczenie z powodu teleangiektazji krwawiących z przewodu pokarmowego.

Projekt badania: Wieloośrodkowe, otwarte, niekontrolowane badanie pilotażowe.

Populacja badana: Pacjenci z ROW i objawowymi teleangiektazjami krwawiącymi z przewodu pokarmowego, którzy są uzależnieni od transfuzji i (lub) endoskopii:

  1. Zależne od transfuzji: co najmniej 2 wlewy krwi i/lub żelaza w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem.
  2. Zależne od endoskopii: co najmniej jedna interwencja endoskopowa z koagulacją plazmą argonową (APC) po wstępnym/pierwszym leczeniu endoskopowym po rozpoznaniu w ciągu pół roku przed włączeniem lub nie nadaje się do endoskopii.

Interwencja: Interwencja polega na podaniu 20 mg leku Sandostatin o przedłużonym uwalnianiu (LAR) raz na cztery tygodnie przez 26 tygodni jako uzupełnienie standardowego leczenia.

Główne parametry badania/punkty końcowe: Pierwszorzędowym punktem końcowym jest odpowiedź na leczenie zdefiniowana jako:

  • kompletny: brak konieczności interwencji endoskopowej lub transfuzji
  • częściowe: zmniejszenie wymagań dotyczących interwencji endoskopowej lub transfuzji
  • brak odpowiedzi: taka sama lub zwiększona częstość endoskopii lub transfuzji Ważnymi wynikami drugorzędowymi są procentowa zmiana liczby ponownych krwawień od wartości początkowej do punktu końcowego oraz liczba epizodów krwawienia z nosa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6525 GA
        • Radboudumc
    • Utrecht
      • Nieuwegein, Utrecht, Holandia, 3430 EM
        • St Antonius hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z zespołem Rendu-Oslera-Webera
  • Objawowe krwawienia z przewodu pokarmowego z teleangiektazji
  • Zależne od transfuzji i / lub endoskopii:

Transfuzja: co najmniej 2 infuzje krwi i/lub żelaza w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem.

Endoskopia: co najmniej jedna endoskopia z APC po wstępnym leczeniu endoskopowym po rozpoznaniu na pół roku przed włączeniem lub nieprzydatna do leczenia endoskopowego.

Kryteria wyłączenia:

  • marskość wątroby Child-Pugh C lub ostra niewydolność wątroby
  • poprzednie nieskuteczne leczenie analogami somatostatyny (SST) z tego samego wskazania (niedokrwistość oporna na leczenie z powodu teleangiektazji) lub obecnie skuteczne leczenie analogiem somatostatyny
  • ciężkie choroby z oczekiwaną długością życia < 1 rok
  • pacjenci z urządzeniami wspomagającymi pracę lewej komory (LVAD)
  • Kamica pęcherzyka żółciowego objawowa (bez cholecystektomii)
  • kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety, które chcą zajść w ciążę w okresie badania lub które stosują nieodpowiednie środki antykoncepcyjne
  • obecna chemioterapia
  • pacjentów ze znaną nadwrażliwością na analogi SST lub którykolwiek składnik preparatów oktreotydu LAR
  • brak znajomości języka niderlandzkiego lub angielskiego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywny komparator: Oktreotyd LAR
Sandostatin LAR Sandostatin LAR 20 mg będzie podawany raz na 4 tygodnie we wstrzyknięciu domięśniowym
Lek: Oktreotyd LAR
Inne nazwy:
  • Sandostatyna
  • Holenderski numer rejestracyjny (RVG) 18236
  • Anatomiczna terapeutyczna substancja chemiczna (ATC) H01CB02

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z pełną odpowiedzią, częściową odpowiedzią i brakiem odpowiedzi na koniec okresu leczenia
Ramy czasowe: Porównanie 6 miesięcy przed włączeniem i okresu badania (26 tygodni)

Pełna odpowiedź: brak endoskopii i transfuzji krwi/żelaza w okresie leczenia.

  • Częściowa odpowiedź: zmniejszenie liczby transfuzji krwi/żelaza i/lub endoskopii w okresie leczenia w porównaniu z 6 miesiącami przed włączeniem.
  • Brak odpowiedzi: brak zmniejszenia liczby transfuzji krwi/żelaza i endoskopii w okresie leczenia w porównaniu z 6 miesiącami przed włączeniem.
Porównanie 6 miesięcy przed włączeniem i okresu badania (26 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowy spadek zapotrzebowania na krew i żelazo
Ramy czasowe: Porównanie 6 miesięcy przed włączeniem i 6-miesięcznym okresem leczenia.
Porównanie 6 miesięcy przed włączeniem i 6-miesięcznym okresem leczenia.
Procentowy spadek liczby interwencji endoskopowych
Ramy czasowe: Porównanie 6 miesięcy przed włączeniem i 6-miesięcznym okresem leczenia.
Porównanie 6 miesięcy przed włączeniem i 6-miesięcznym okresem leczenia.
Średnia/mediana zmniejszenia w skali nasilenia krwawienia z nosa (ESS)
Ramy czasowe: Porównanie 6 miesięcy przed włączeniem i 6-miesięcznym okresem leczenia.
Porównanie wizyty początkowej i końcowej leczenia (tydzień 26)
Porównanie 6 miesięcy przed włączeniem i 6-miesięcznym okresem leczenia.
Zmiana jakości życia za pomocą kwestionariusza Short Form (SF)-36
Ramy czasowe: Porównanie wizyty początkowej i końcowej leczenia
Porównanie wizyty początkowej i końcowej leczenia
Liczba, rodzaj i nasilenie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Okres nauki
Okres nauki

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Współpracownicy

St. Antonius Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Joost Drenth, MD PhD, Radboud University Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2016

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lipca 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NLROW.1012.15

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niedokrwistość

Badania kliniczne na Oktreotyd LAR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Norway

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj