Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Octréotide chez les patients présentant des saignements gastro-intestinaux dus à Rendu-Osler-Weber (ROW)

18 avril 2018 mis à jour par: Radboud University Medical Center

Une étude pilote non contrôlée évaluant l'efficacité de l'octréotide à libération prolongée pour réduire les besoins en transfusion et la fréquence d'endoscopie chez les patients atteints de Rendu-Osler-Weber et d'hémorragies gastro-intestinales

Le but de cette étude est de déterminer si l'octréotide à action prolongée est sûr et efficace dans le traitement des patients atteints de Rendu-Osler-Weber (par ex. VRD).

L'hypothèse de l'étude est que l'octréotide est sûr et réduira les besoins en transfusion et la fréquence des endoscopies chez les patients du reste du monde souffrant d'anémie réfractaire due à des télangiectasies gastro-intestinales hémorragiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Justification : Rendu-Osler-Weber (ROW) est une maladie héréditaire autosomique dominante qui touche 1/5 à 8 000 personnes. Elle se caractérise par des malformations artério-veineuses (MAV) et des télangiectasies dans de multiples organes, dont le tractus gastro-intestinal. Les patients peuvent être dépendants des transfusions en raison de saignements gastro-intestinaux graves dus à ces télangiectasies. L'endoscopie est moins efficace en raison du caractère récurrent des télangiectasies. D'après la littérature sur les patients atteints de MAV non ROW et de télangiectasies, l'octréotide pourrait être bénéfique pour ces patients afin de réduire leurs besoins en transfusion.

Objectif : Évaluer l'efficacité de l'octréotide pour réduire le besoin de transfusions et d'interventions endoscopiques chez les patients atteints d'anémie réfractaire due à des télangiectasies hémorragiques gastro-intestinales.

Conception de l'étude : Étude pilote multicentrique, ouverte et non contrôlée.

Population de l'étude : Patients atteints de ROW et de télangiectasies hémorragiques gastro-intestinales symptomatiques, qui dépendent d'une transfusion et/ou d'une endoscopie :

  1. Transfusodépendant : au moins 2 perfusions de sang et/ou de fer dans les 6 mois précédant l'inclusion.
  2. Endoscopie dépendante : au moins une intervention endoscopique avec coagulation plasma argon (APC) après le premier traitement endoscopique après diagnostic dans le semestre précédant l'inclusion ou inadapté à l'endoscopie.

Intervention : L'intervention consiste en 20 mg de Sandostatine à libération prolongée (LAR) une fois toutes les quatre semaines pendant 26 semaines en plus de la norme de soins.

Principaux paramètres/critères d'évaluation de l'étude : le critère de jugement principal est la réponse au traitement définie comme :

  • complète : aucune intervention endoscopique ou besoin de transfusion
  • partielle : une réduction des interventions endoscopiques ou des besoins en transfusion
  • non-réponse : une fréquence égale ou accrue d'endoscopies ou de transfusions Les critères de jugement secondaires importants sont le pourcentage de variation du nombre de saignements répétés entre le début et le point final et le nombre d'épisodes d'épistaxis.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Pays-Bas, 6525 GA
        • Radboudumc
    • Utrecht
      • Nieuwegein, Utrecht, Pays-Bas, 3430 EM
        • St Antonius hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints de Rendu-Osler-Weber
  • Saignements gastro-intestinaux symptomatiques de télangiectasies
  • Dépendant de la transfusion et/ou de l'endoscopie :

Transfusion : au moins 2 perfusions de sang et/ou de fer dans les 6 mois précédant l'inclusion.

Endoscopie : au moins une endoscopie avec APC après le traitement endoscopique initial après diagnostic dans le semestre précédant l'inclusion ou inapte au traitement endoscopique.

Critère d'exclusion:

  • cirrhose du foie Child-Pugh C ou insuffisance hépatique aiguë
  • traitement antérieur infructueux avec des analogues de la somatostatine (SST) pour la même indication (anémie réfractaire due à des télangiectasies) ou traitement efficace en cours avec un analogue de la somatostatine
  • maladies graves avec espérance de vie < 1 an
  • patients avec des dispositifs d'assistance ventriculaire gauche (DAVG)
  • Lithiase biliaire symptomatique (sans cholécystectomie)
  • les femmes enceintes ou qui allaitent ou les femmes qui ont un souhait de grossesse pendant la période d'étude ou qui utilisent des anticonceptionnels inadéquats
  • chimiothérapie actuelle
  • patients présentant une hypersensibilité connue aux analogues de la SST ou à tout composant des formulations d'octréotide LAR
  • aucune compréhension du néerlandais ou de l'anglais

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Comparateur actif : Octréotide LAR
Sandostatine LAR Sandostatine LAR 20 mg sera administrée une fois toutes les 4 semaines par injection intramusculaire
Médicament: Octréotide LAR
Autres noms:
  • Sandostatine
  • Numéro d'enregistrement néerlandais (RVG) 18236
  • Anatomique Thérapeutique Chimique (ATC) H01CB02

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le pourcentage de patients qui sont répondeurs complets, répondeurs partiels et non-répondeurs à la fin de la période de traitement
Délai: Comparaison des 6 mois avant l'inclusion et de la période d'étude (26 semaines)

Répondeur complet : pas d'endoscopie et pas de transfusions de sang/fer pendant la période de traitement.

  • Répondeur partiel : diminution du nombre de transfusions de sang/fer et/ou d'endoscopie pendant la période de traitement par rapport aux 6 mois précédant l'inclusion.
  • Non-répondeur : pas de diminution du nombre de transfusions de sang/fer et d'endoscopie pendant la période de traitement par rapport aux 6 mois précédant l'inclusion.
Comparaison des 6 mois avant l'inclusion et de la période d'étude (26 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La diminution en pourcentage des besoins en sang et en fer
Délai: Comparaison des 6 mois précédant l'inclusion et de la durée de traitement de 6 mois.
Comparaison des 6 mois précédant l'inclusion et de la durée de traitement de 6 mois.
La diminution en pourcentage du nombre d'interventions endoscopiques
Délai: Comparaison des 6 mois précédant l'inclusion et de la durée de traitement de 6 mois.
Comparaison des 6 mois précédant l'inclusion et de la durée de traitement de 6 mois.
La diminution moyenne/médiane du score de sévérité de l'épistaxis (ESS)
Délai: Comparaison des 6 mois précédant l'inclusion et de la durée de traitement de 6 mois.
Comparaison de la visite initiale et de la visite de fin de traitement (semaine 26)
Comparaison des 6 mois précédant l'inclusion et de la durée de traitement de 6 mois.
Modification de la qualité de vie à l'aide du questionnaire Short Form (SF)-36
Délai: Comparaison de la consultation de référence et de la visite de fin de traitement
Comparaison de la consultation de référence et de la visite de fin de traitement
Le nombre, le type et la gravité des événements indésirables
Délai: Période d'étude
Période d'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Radboud University Medical Center

Collaborateurs

St. Antonius Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Joost Drenth, MD PhD, Radboud University Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2016

Achèvement primaire (Anticipé)

1 juillet 2018

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 octobre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 août 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2016

Première publication (Estimation)

22 août 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 avril 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 avril 2018

Dernière vérification

1 avril 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NLROW.1012.15

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Octréotide LAR

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Spain

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner