Oktreotid u pacientů s GI krvácením v důsledku Rendu-Osler-Weber (ROW)
Nekontrolovaná pilotní studie hodnotící účinnost dlouhodobě působícího uvolňování oktreotidu ke snížení požadavků na transfuzi a frekvenci endoskopie u pacientů s Rendu-Osler-Weber a gastrointestinálním krvácením
Účelem této studie je zjistit, zda je dlouhodobě působící oktreotid bezpečný a účinný při léčbě pacientů s Rendu-Osler-Weber (např. HHT).
Hypotézou studie je, že oktreotid je bezpečný a sníží požadavky na transfuzi a frekvenci endoskopií u pacientů ROW s refrakterní anémií v důsledku krvácejících gastrointestinálních teleangiektázií.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Odůvodnění: Rendu-Osler-Weber (ROW) je autozomálně dominantně dědičné onemocnění, které postihuje 1/5-8000 jedinců. Je charakterizována arteriovenózními malformacemi (AVM) a teleangiektáziemi ve více orgánech, včetně gastrointestinálního traktu. Pacienti mohou být závislí na transfuzi kvůli těžkému gastrointestinálnímu krvácení z těchto teleangiektázií. Endoskopie není tak účinná kvůli recidivujícímu charakteru teleangiektázií. Na základě literatury u pacientů s non-ROW AVM a teleangiektáziemi může být oktreotid pro tyto pacienty prospěšný ke snížení jejich potřeby transfuze.
Cíl: Zhodnotit účinnost oktreotidu při snižování potřeby transfuzí a endoskopických intervencí u pacientů ROW s refrakterní anémií v důsledku gastrointestinálních krvácejících teleangiektázií.
Design studie: Multicentrická, otevřená nekontrolovaná pilotní studie.
Populace studie: Pacienti s ROW a symptomatickými gastrointestinálními krvácivými teleangiektáziemi, kteří jsou závislí na transfuzi a/nebo endoskopii:
- V závislosti na transfuzi: alespoň 2 infuze krve a/nebo železa během 6 měsíců před zařazením.
- Endoskopicky závislé: alespoň jedna endoskopická intervence s argon plasma koagulací (APC) po iniciální/první endoskopické léčbě po diagnóze v půl roce před zařazením nebo nevhodná pro endoskopii.
Intervence: Intervence je 20 mg Sandostatinu s dlouhodobým uvolňováním (LAR) jednou za čtyři týdny po dobu 26 týdnů nad rámec standardní péče.
Hlavní parametry/koncové body studie: Primárním výsledkem je odpověď na léčbu definovaná jako:
- kompletní: nevyžaduje endoskopický zásah nebo transfuzi
- částečné: snížení požadavků na endoskopickou intervenci nebo transfuzi
- bez odezvy: stejná nebo zvýšená frekvence endoskopie nebo transfuze Důležitými sekundárními výsledky jsou procentuální změna v počtu opětovného krvácení od výchozí hodnoty do koncového bodu a počet epizod epistaxe.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6525 GA
- Radboudumc
-
-
Utrecht
-
Nieuwegein, Utrecht, Holandsko, 3430 EM
- St Antonius hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s Rendu-Osler-Weber
- Symptomatické gastrointestinální krvácení z telangiektázií
- V závislosti na transfuzi a/nebo endoskopii:
Transfuze: minimálně 2 infuze krve a/nebo železa během 6 měsíců před zařazením.
Endoskopie: minimálně jedna endoskopie s APC po úvodní endoskopické léčbě po diagnóze v půl roce před zařazením nebo nevhodná pro endoskopickou terapii.
Kritéria vyloučení:
- jaterní cirhóza Child-Pugh C nebo akutní selhání jater
- předchozí neúspěšná léčba analogy somatostatinu (SST) pro stejnou indikaci (refrakterní anémie způsobená telangiektáziemi) nebo současná účinná léčba analogem somatostatinu
- těžká onemocnění s očekávanou délkou života < 1 rok
- pacienti s levou ventrikulární podporou (LVAD)
- Symptomatická cholecystolitiáza (bez cholecystektomie)
- těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které si v období studie přejí otěhotnět nebo užívají neadekvátní antikoncepční prostředky
- současná chemoterapie
- pacienti se známou přecitlivělostí na analogy SST nebo na kteroukoli složku přípravků oktreotidu LAR
- nerozumí nizozemštině nebo angličtině
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Aktivní komparátor: Octreotid LAR
Sandostatin LAR Sandostatin LAR 20 mg bude podáván jednou za 4 týdny jako intramuskulární injekce
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento pacientů, kteří plně reagují, částečně reagují a nereagují na konci období léčby
Časové okno: Porovnání 6 měsíců před zařazením a období studie (26 týdnů)
|
Plná odpověď: žádná endoskopie a žádné transfuze krve/železa během období léčby.
|
Porovnání 6 měsíců před zařazením a období studie (26 týdnů)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální pokles potřeby krve a železa
Časové okno: Srovnání 6 měsíců před zařazením a léčebného období 6 měsíců.
|
Srovnání 6 měsíců před zařazením a léčebného období 6 měsíců.
|
|
|
Procentuální pokles počtu endoskopických intervencí
Časové okno: Srovnání 6 měsíců před zařazením a léčebného období 6 měsíců.
|
Srovnání 6 měsíců před zařazením a léčebného období 6 měsíců.
|
|
|
Střední/medián poklesu skóre závažnosti epistaxe (ESS)
Časové okno: Srovnání 6 měsíců před zařazením a léčebného období 6 měsíců.
|
Porovnání výchozího stavu a návštěvy na konci léčby (26. týden)
|
Srovnání 6 měsíců před zařazením a léčebného období 6 měsíců.
|
|
Změna kvality života pomocí dotazníku Short Form (SF)-36
Časové okno: Porovnání výchozího stavu a návštěvy na konci léčby
|
Porovnání výchozího stavu a návštěvy na konci léčby
|
|
|
Počet, typ a závažnost nežádoucích účinků
Časové okno: Období studia
|
Období studia
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Joost Drenth, MD PhD, Radboud University Medical Center
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Vrozené vady
- Hematologická onemocnění
- Gastrointestinální onemocnění
- Hemoragické poruchy
- Hemostatické poruchy
- Kardiovaskulární abnormality
- Cévní malformace
- Krvácení
- Teleangiektázie
- Gastrointestinální krvácení
- Teleangiektázie, dědičné hemoragické
- Antineoplastická činidla
- Gastrointestinální látky
- Antineoplastická činidla, Hormonální
- Oktreotid
Další identifikační čísla studie
- NLROW.1012.15
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .