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Octreotid bei Patienten mit GI-Blutungen aufgrund von Rendu-Osler-Weber (ROW)

18. April 2018 aktualisiert von: Radboud University Medical Center

Eine unkontrollierte Pilotstudie zur Bewertung der Wirksamkeit der Freisetzung von Octreotid mit Langzeitwirkung zur Verringerung des Transfusionsbedarfs und der Endoskopiehäufigkeit bei Patienten mit Rendu-Osler-Weber und gastrointestinalen Blutungen

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob lang wirkendes Octreotid bei der Behandlung von Patienten mit Rendu-Osler-Weber (z. HT).

Die Studienhypothese ist, dass Octreotid sicher ist und den Transfusionsbedarf und die Endoskopiehäufigkeit bei ROW-Patienten mit refraktärer Anämie aufgrund gastrointestinaler Teleangiektasien reduziert.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Begründung: Rendu-Osler-Weber (ROW) ist eine autosomal-dominante Erbkrankheit, die 1 / 5-8000 Personen betrifft. Sie ist gekennzeichnet durch arteriovenöse Malformationen (AVMs) und Teleangiektasien in mehreren Organen, einschließlich des Gastrointestinaltrakts. Patienten können aufgrund schwerer gastrointestinaler Blutungen aufgrund dieser Teleangiektasien transfusionsabhängig sein. Die Endoskopie ist aufgrund des rezidivierenden Charakters der Teleangiektasien nicht so effektiv. Basierend auf der Literatur zu Patienten mit Non-ROW-AVMs und Teleangiektasien könnte Octreotid für diese Patienten von Vorteil sein, um ihren Transfusionsbedarf zu verringern.

Ziel: Bewertung der Wirksamkeit von Octreotid bei der Verringerung des Bedarfs an Transfusionen und endoskopischen Eingriffen bei Patienten ROW mit refraktärer Anämie aufgrund von Teleangiektasien mit gastrointestinalen Blutungen.

Studiendesign: Multizentrische, offene, unkontrollierte Pilotstudie.

Studienpopulation: Patienten mit ROW und symptomatischen Teleangiektasien mit gastrointestinalen Blutungen, die transfusions- und/oder endoskopieabhängig sind:

  1. Transfusionsabhängig: mindestens 2 Blut- und/oder Eiseninfusionen in den 6 Monaten vor Einschluss.
  2. Endoskopieabhängig: Mindestens ein endoskopischer Eingriff mit Argon-Plasma-Koagulation (APC) nach initialer/erster endoskopischer Behandlung nach Diagnosestellung im halben Jahr vor Einschluss oder endoskopisch ungeeignet.

Intervention: Die Intervention besteht aus 20 mg Sandostatin mit Langzeitwirkung (LAR) einmal alle vier Wochen für 26 Wochen zusätzlich zur Standardbehandlung.

Hauptstudienparameter/-endpunkte: Primärer Endpunkt ist das Ansprechen auf die Behandlung, definiert als:

  • vollständig: kein endoskopischer Eingriff oder Transfusionsbedarf
  • teilweise: eine Reduzierung der endoskopischen Eingriffe oder Transfusionsanforderungen
  • Non-Response: eine gleiche oder eine Erhöhung der Häufigkeit von Endoskopie oder Transfusionen. Wichtige sekundäre Ergebnisse sind die prozentuale Veränderung der Anzahl der Nachblutungen vom Ausgangswert bis zum Endpunkt und die Anzahl der Epistaxis-Episoden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Niederlande, 6525 GA
        • Radboudumc
    • Utrecht
      • Nieuwegein, Utrecht, Niederlande, 3430 EM
        • St Antonius hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit Rendu-Osler-Weber
  • Symptomatische gastrointestinale Blutungen aus Teleangiektasien
  • Transfusions- und/oder endoskopieabhängig:

Transfusion: mindestens 2 Blut- und/oder Eiseninfusionen in den 6 Monaten vor Einschluss.

Endoskopie: mindestens eine Endoskopie mit APC nach endoskopischer Erstbehandlung nach Diagnosestellung im halben Jahr vor Einschluss oder ungeeignet für endoskopische Therapie.

Ausschlusskriterien:

  • Leberzirrhose Child-Pugh C oder akutes Leberversagen
  • frühere erfolglose Behandlung mit Somatostatin-Analoga (SST) für dieselbe Indikation (refraktäre Anämie aufgrund von Teleangiektasien) oder aktuelle wirksame Behandlung mit einem Somatostatin-Analogon
  • schwere Erkrankungen mit Lebenserwartung < 1 Jahr
  • Patienten mit linksventrikulären Unterstützungsgeräten (LVADs)
  • Symptomatische Cholezystolithiasis (ohne Cholezystektomie)
  • schwangere oder stillende Frauen oder Frauen, die im Studienzeitraum einen Schwangerschaftswunsch haben oder die Antikonzeption unzureichend anwenden
  • laufende Chemotherapie
  • Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegen SST-Analoga oder einen Bestandteil der Octreotid-LAR-Formulierungen
  • kein Verständnis von Holländisch oder Englisch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aktiver Komparator: Octreotid LAR
Sandostatin LAR Sandostatin LAR 20 mg wird einmal alle 4 Wochen als intramuskuläre Injektion verabreicht
Arzneimittel: Octreotid LAR
Andere Namen:
  • Sandostatin
  • Niederländische Registrierungsnummer (RVG) 18236
  • Anatomische therapeutische Chemikalie (ATC) H01CB02

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Prozentsatz der Patienten, die am Ende des Behandlungszeitraums vollständiges Ansprechen, partielles Ansprechen und Nicht-Ansprechen zeigen
Zeitfenster: Vergleich der 6 Monate vor Einschluss und der Studienzeit (26 Wochen)

Full Responder: keine Endoskopie und keine Blut-/Eisentransfusionen während des Behandlungszeitraums.

  • Partielles Ansprechen: eine Abnahme der Anzahl von Blut-/Eisentransfusionen und/oder Endoskopie während des Behandlungszeitraums im Vergleich zu den 6 Monaten vor der Aufnahme.
  • Non-Responder: keine Abnahme der Anzahl von Blut-/Eisentransfusionen und Endoskopie während des Behandlungszeitraums im Vergleich zu den 6 Monaten vor Aufnahme.
Vergleich der 6 Monate vor Einschluss und der Studienzeit (26 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die prozentuale Abnahme des Blut- und Eisenbedarfs
Zeitfenster: Vergleich der 6 Monate vor Einschluss und der Behandlungsdauer von 6 Monaten.
Vergleich der 6 Monate vor Einschluss und der Behandlungsdauer von 6 Monaten.
Die prozentuale Abnahme der Anzahl endoskopischer Eingriffe
Zeitfenster: Vergleich der 6 Monate vor Einschluss und der Behandlungsdauer von 6 Monaten.
Vergleich der 6 Monate vor Einschluss und der Behandlungsdauer von 6 Monaten.
Die mittlere/mediane Abnahme des Nasenbluten-Schwere-Scores (ESS)
Zeitfenster: Vergleich der 6 Monate vor Einschluss und der Behandlungsdauer von 6 Monaten.
Vergleich der Basislinie und des Besuchs am Ende der Behandlung (Woche 26)
Vergleich der 6 Monate vor Einschluss und der Behandlungsdauer von 6 Monaten.
Veränderung der Lebensqualität anhand des Fragebogens Short Form (SF)-36
Zeitfenster: Vergleich von Baseline und Ende des Behandlungsbesuchs
Vergleich von Baseline und Ende des Behandlungsbesuchs
Anzahl, Art und Schweregrad unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Studiendauer
Studiendauer

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Mitarbeiter

St. Antonius Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Joost Drenth, MD PhD, Radboud University Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2018

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. August 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. April 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2018

Zuletzt verifiziert

1. April 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NLROW.1012.15

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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