Rendu-Osler-Weber로 인한 위장관 출혈 환자의 Octreotide (ROW)
Rendu-Osler-Weber 및 위장관 출혈 환자의 수혈 요구량 및 내시경 빈도를 줄이기 위한 Octreotide 지속성 방출의 효능을 평가하는 통제되지 않은 파일럿 연구
이 연구의 목적은 장기간 작용하는 octreotide가 Rendu-Osler-Weber(예: HHT).
연구 가설은 octreotide가 안전하고 위장관 모세혈관확장증 출혈로 인한 불응성 빈혈이 있는 ROW 환자의 수혈 요구량과 내시경 빈도를 줄일 것이라는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
근거: Rendu-Osler-Weber(ROW)는 1/5-8000명의 개인에게 영향을 미치는 상염색체 우성 유전 질환입니다. 위장관을 포함한 여러 기관의 동정맥 기형(AVM)과 모세혈관확장증이 특징입니다. 환자는 이러한 모세혈관확장증으로 인한 심각한 위장관 출혈로 인해 수혈에 의존할 수 있습니다. 내시경 검사는 모세혈관확장증의 재발성 특성으로 인해 효과적이지 않습니다. non-ROW AVM 및 모세혈관확장증 환자의 문헌에 따르면 옥트레오타이드는 이러한 환자의 수혈 필요성을 줄이는 데 도움이 될 수 있습니다.
목적: 위장관 출혈 모세혈관확장증으로 인한 불응성 빈혈이 있는 ROW 환자에서 수혈 및 내시경 중재의 필요성을 줄이는 옥트레오타이드의 효능을 평가합니다.
연구 설계: 다기관, 공개 라벨 통제되지 않은 파일럿 연구.
연구 모집단: 수혈 및/또는 내시경에 의존하는 ROW 및 증후성 위장관 출혈 모세혈관확장증 환자:
- 수혈 의존: 포함 전 6개월 동안 최소 2회 혈액 및/또는 철분 주입.
- 내시경 의존적: 포함 전 반년 동안 진단 후 초기/첫 번째 내시경 치료 후 아르곤 플라즈마 응고(APC)를 통한 최소 1회의 내시경 중재 또는 내시경에 부적합.
개입: 개입은 표준 치료 외에 26주 동안 4주에 한 번 20mg의 산도스타틴 지속성 방출(LAR)입니다.
주요 연구 매개변수/엔드포인트: 일차 결과는 다음과 같이 정의된 치료에 대한 반응입니다.
- 완료: 내시경 개입 또는 수혈 요구 사항 없음
- 부분적: 내시경 개입 또는 수혈 요건 감소
- 무반응: 내시경 빈도 또는 수혈의 동일하거나 증가 중요한 2차 결과는 기준선에서 종점까지의 재출혈 수의 백분율 변화와 비출혈 에피소드 수입니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, 네덜란드, 6525 GA
- Radboudumc
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Utrecht
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Nieuwegein, Utrecht, 네덜란드, 3430 EM
- St Antonius hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- Rendu-Osler-Weber 환자
- 모세혈관확장증으로 인한 증상성 위장관 출혈
- 수혈 및/또는 내시경에 의존:
수혈: 포함 전 6개월 동안 최소 2회 혈액 및/또는 철분 주입.
내시경 검사: 포함 전 반년 이내에 진단 후 초기 내시경 치료 후 APC로 최소 1회 내시경 검사 또는 내시경 치료에 적합하지 않음.
제외 기준:
- 간경변증 Child-Pugh C 또는 급성 간부전
- 동일한 적응증(모세혈관확장증으로 인한 난치성 빈혈)에 대해 소마토스타틴 유사체(SST)로 이전에 실패한 치료 또는 소마토스타틴 유사체로 현재 효과적인 치료
- 기대 수명이 1년 미만인 심각한 질병
- 좌심실 보조 장치(LVAD's)를 사용하는 환자
- 증상이 있는 담낭결석증(담낭절제술 제외)
- 임신 또는 수유 중인 여성 또는 연구 기간에 임신 희망이 있거나 임신 방지제를 부적절하게 사용하는 여성
- 현재 화학 요법
- SST 유사체 또는 octreotide LAR 제제의 구성 요소에 대해 알려진 과민증이 있는 환자
- 네덜란드어 또는 영어에 대한 이해가 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 활성 비교기: Octreotide LAR
산도스타틴 LAR 산도스타틴 LAR 20 mg은 4주에 한 번 근육 주사로 투여됩니다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 기간 말기에 완전 반응자, 부분 반응자 및 무반응자인 환자의 비율
기간: 포함 전 6개월과 연구 기간(26주) 비교
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완전 반응자: 치료 기간 동안 내시경 및 수혈/철 수혈 없음.
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포함 전 6개월과 연구 기간(26주) 비교
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액 및 철 요구량의 백분율 감소
기간: 포함 전 6개월과 6개월의 치료 기간을 비교합니다.
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포함 전 6개월과 6개월의 치료 기간을 비교합니다.
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내시경 개입 횟수의 백분율 감소
기간: 포함 전 6개월과 6개월의 치료 기간을 비교합니다.
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포함 전 6개월과 6개월의 치료 기간을 비교합니다.
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비출혈 중증도 점수(ESS)의 평균/중앙값 감소
기간: 포함 전 6개월과 6개월의 치료 기간을 비교합니다.
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기준선과 치료 방문 종료 시점 비교(26주차)
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포함 전 6개월과 6개월의 치료 기간을 비교합니다.
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Short Form(SF)-36 설문지를 이용한 삶의 질 변화
기간: 기준선과 치료 방문 종료 비교
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기준선과 치료 방문 종료 비교
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부작용의 수, 유형 및 심각도
기간: 학습 기간
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학습 기간
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Joost Drenth, MD PhD, Radboud University Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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