特発性ネフローゼ症候群に対するバルプロ酸 (VAIN)
特発性ネフローゼ症候群の治療のためのバルプロ酸の使用に関する前向き介入パイロット研究
この試験では、生検で証明された特発性巣状分節糸球体硬化症（FSGS）または微小変化疾患（MCD）の成人患者の治療における VPA（バルプロ酸）の使用を調査しています。
ステロイドへのアドオンとして使用される VPA は、患者の最初のカテゴリーで臨床的寛解を誘発し、その後寛解を維持するために必要な維持免疫抑制の用量を潜在的に減らす可能性があります。
患者の第 2 のカテゴリーでは、VPA により、臨床的寛解が維持されている間、免疫抑制の軽減または停止さえ可能になる場合があります。
調査の概要
詳細な説明
かなりの罹患率と死亡率を伴う疾患を治療するための特発性MCD。 現在の治療選択肢は限られており、有効性が限られており、かなりの副作用プロファイルがあります。 マウスモデルにおける最近の知見は、腎疾患の初期段階における VPA 治療が、タンパク尿の発生および腎障害の進行を停止または防止することさえできることを示唆しています。 VPA は、ポドサイトパシーの現在の標準治療薬と比較して、一般的に使用され、入手が容易な経口抗てんかん薬であり、好ましい副作用プロファイルを備えています。
この試験では、天気を調査します
- 標準治療薬に加えて、または標準治療薬の代わりに VPA を使用することは、コルチコステロイドによる一次治療に抵抗性のタンパク尿を伴う FSGS または MCD 患者の寛解導入に効果的です。
- VPA は寛解維持に効果的であり、頻繁に再発する FSGS または MCD を有する患者において再発することなく慢性免疫抑制を軽減および中止することができます。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Brussels、ベルギー、1090
- 募集
- University Hospital Brussels
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コンタクト：
- Peter Janssens, MD
- 電話番号：+32 2 477 6224
- メール：Peter.Janssens@uzbrussel.be
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コンタクト：
- Nathalie Marmitte, Coordinator
- 電話番号：+32 2 477 6224
- メール：Nathalie.Marmitte@uzbrussel.be
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Brussels、ベルギー
- 募集
- UVC Brugmann
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コンタクト：
- Tatiana Besse-Hammer, MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- インフォームドコンセントを与えることができる
- -生検で証明された特発性FSGSまたはMCD
臓器機能:
- ビリルビン/AST/ALT< 2 ULN
- PLT>100.000 10*6/L
- 抗ビタミンK治療中の場合を除き、INR 1.5
- リパーゼ <1.5 ULN
- クレアチニンクリアランス >30ml/分 -
除外基準:
- VPAの禁忌
- FSGSまたはMCDの二次病因
- 多臓器移植
- 現在、別の臨床試験に参加中
- 妊娠中または授乳中の女性
- -研究期間中、効果的な避妊手段を取りたくない女性
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シングルアーム
患者は１日目に試験治療を開始し、バルプロ酸徐放製剤（Ｄｅｐａｋｉｎｅ Ｃｈｒｏｎｏ©－Ｓａｎｏｆｉ Ｐｈａｒｍ Ｂｅｌｇｉａｇｅ）の１日２回２５０ｍｇの用量で治療される。 4～7日後のバルプロ酸血清レベルのコントロール。 用量は、抗てんかん薬として使用するための目標範囲（50～100μg/ml）のバルプロ酸血清レベルを目標として、徐々に増加します。 研究中、毎月および治療の最後に訪問が行われます。 研究期間は12ヶ月です。 研究終了後のバルプロ酸の継続は、研究者の裁量に委ねられます。 |
併用する免疫抑制療法は、研究者の裁量で減らす必要があります。
バルプロ酸の目標トラフレベルが達成された場合にのみ、免疫抑制療法を下げることが示唆されています。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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寛解群では、寛解導入は完全寛解の患者の割合です
時間枠：6ヵ月
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完全寛解は、タンパク尿が 300mg/g クレアチニン未満または 0.3g/日未満に減少し、血清クレアチニンが正常 (または疾患発症前のベースライン クレアチニンが十分に記録されている場合は安定したクレアチニン) で、血清アルブミンが 3.5g/dL を超える場合と定義されます。
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6ヵ月
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寛解維持群では、維持を減らすことができる患者の割合です
時間枠：6ヵ月
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完全寛解を維持しながら、維持免疫抑制をメチルプレドニゾロン4mg以下の単剤療法に減らすことができる患者の割合
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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部分寛解の被験者の割合によって疾患反応を決定する
時間枠：6～12ヶ月
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タンパク尿が0.3～3.5g/dに減少したと定義される部分寛解を伴う寛解導入患者 または 300-3500mg/g クレアチニンおよびベースラインからの少なくとも 50% の減少 タンパク尿および安定した血清クレアチニン (クレアチニンの変化 < 25%) FSGS の研究に含めてから 6 か月後。 4mg以下のメチルプレドニゾロンによる単剤療法に維持免疫抑制を減らした後、少なくとも6ヶ月間寛解が維持されている寛解維持患者。 |
6～12ヶ月
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標準的な免疫抑制を減らすことができる程度を決定する
時間枠：6～12ヶ月
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4mg 以下のメチルプレドニゾロンで完全寛解または部分寛解を達成した「寛解導入患者」の割合。 4mg以下のメチルプレドニゾロンによる単剤療法に維持免疫抑制を減らした後、少なくとも6ヶ月間寛解状態を維持している「寛解維持患者」の割合。
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6～12ヶ月
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MDRD-GFRで推定した腎機能の進化を評価
時間枠：12ヶ月
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CKD-EPIで推定される腎機能の進化
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12ヶ月
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特発性ポドサイトパシーの状況における VPA の忍容性を評価する
時間枠：12ヶ月
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有害事象の評価
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12ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Peter Janssens, MD、University Hospital Brussels, Belgium
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- UZB_20160728
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
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