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Acido valproico per la sindrome nefrosica idiopatica (VAIN)

16 giugno 2017 aggiornato da: Universitair Ziekenhuis Brussel

Uno studio pilota interventistico prospettico sull'uso dell'acido valproico per il trattamento della sindrome nefrosica idiopatica

Lo studio indaga l'uso di VPA (acido valproico) per il trattamento di pazienti adulti con glomerulosclerosi focale segmentale idiopatica (FSGS) o malattia a cambiamento minimo (MCD) confermata dalla biopsia.

Il VPA utilizzato come aggiunta agli steroidi potrebbe indurre la remissione clinica in una prima categoria di pazienti e potenzialmente ridurre la dose di immunosoppressione di mantenimento necessaria per mantenere la remissione in seguito.

In una seconda categoria di pazienti il ​​VPA potrebbe consentire la riduzione o addirittura la cessazione dell'immunosoppressione pur mantenendo la remissione clinica.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

MCD idiopatico per il trattamento di malattie con una considerevole morbilità e mortalità associate. Le attuali opzioni terapeutiche sono limitate, hanno un'efficacia limitata e un considerevole profilo di effetti collaterali. Recenti scoperte in un modello murino suggeriscono che il trattamento con VPA in una fase precoce della malattia renale potrebbe arrestare o addirittura prevenire lo sviluppo della proteinuria e la progressione del danno renale. Il VPA è un agente antiepilettico orale comunemente usato e facilmente disponibile con un profilo di effetti collaterali favorevole rispetto all'attuale standard di agenti per la cura delle podocitopatie.

Questo processo indaga se

  1. Il VPA in aggiunta o in sostituzione degli agenti standard di cura è efficace nell'induzione della remissione nei pazienti con FSGS o MCD con proteinuria resistente alla terapia di prima linea con corticosteroidi.
  2. VPA è efficace nel mantenimento della remissione consentendo la riduzione e la cessazione dell'immunosoppressione cronica senza recidiva nei pazienti con FSGS o MCD frequentemente recidivante.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1090
      • Brussels, Belgio
        • Reclutamento
        • UVC Brugmann
        • Contatto:
          • Tatiana Besse-Hammer, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di dare il consenso informato
  • FSGS o MCD idiopatico comprovato dalla biopsia

  • Funzione dell'organo:

    • Bilirubina/AST/ALT < 2 ULN
    • PLT>100.000 10*6/L
    • INR 1,5 tranne se in trattamento anti-vitamina K
    • Lipasi <1,5 ULN
    • Clearance della creatinina >30ml/min -

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione per VPA
  • Eziologie secondarie per FSGS o MCD
  • Trapianto multiplo di organi
  • Attualmente partecipa a un altro studio clinico
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Donne non disposte ad adottare misure contraccettive efficaci per la durata dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: braccio singolo

I pazienti inizieranno il trattamento in studio il giorno 1 e saranno trattati con una dose di 250 mg due volte al giorno della formulazione di acido valproico a lento rilascio (Depakine Chrono© - Sanofi Pharma Belgium).

Controllo dei livelli sierici di acido valproico dopo 4-7 giorni. La dose verrà progressivamente aumentata mirando ai livelli sierici di acido valproico nell'intervallo target per l'uso del farmaco come antiepilettico (50-100 µg/ml).

Durante lo studio, le visite verranno effettuate ogni mese e alla fine del trattamento. La durata dello studio è di 12 mesi. La continuazione dell'acido valproico dopo il completamento dello studio sarà a discrezione dei ricercatori.
Droga: Acido valproico
Il regime immunosoppressivo concomitante deve essere ridotto a discrezione degli investigatori. Si suggerisce di ridurre la terapia immunosoppressiva solo se sono stati raggiunti livelli minimi target di acido valproico.
Altri nomi:
  • Depakine Chrono 500©, Sanofi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Nel gruppo di remissione l'induzione è la proporzione di pazienti in remissione completa
Lasso di tempo: 6 mesi
La remissione completa è definita come una riduzione della proteinuria a <300 mg/g di creatinina o <0,3 g/die e creatinina sierica normale (o creatinina stabile se la creatinina basale prima dell'insorgenza della malattia è ben documentata) e albumina sierica > 3,5 g/dL.
6 mesi
Nel gruppo di mantenimento in remissione è la percentuale di pazienti in grado di ridurre il mantenimento
Lasso di tempo: 6 mesi
La percentuale di pazienti in grado di ridurre l'immunosoppressione di mantenimento a una monoterapia di 4 mg di metilprednisolone o meno pur rimanendo in remissione completa
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare la risposta alla malattia in base alla proporzione di soggetti con remissione parziale
Lasso di tempo: 6 - 12 mesi

Pazienti con induzione della remissione con remissione parziale definita come riduzione della proteinuria a 0,3-3,5 g/die o 300-3500 mg/g di creatinina e una diminuzione di almeno il 50% rispetto alla proteinuria basale e creatinina sierica stabile (variazione della creatinina <25%) 6 mesi dopo l'inclusione nello studio per FSGS.

Pazienti in mantenimento della remissione che rimangono in remissione per almeno 6 mesi dopo la riduzione dell'immunosoppressione di mantenimento alla monoterapia con 4 mg di metilprednisolone o meno.
6 - 12 mesi
Determinare la misura in cui l'immunosoppressione standard può essere ridotta
Lasso di tempo: 6 - 12 mesi
La percentuale di "pazienti che hanno indotto la remissione" che hanno ottenuto una remissione completa o parziale con 4 mg di metilprednisolone o meno 6 mesi e 12 mesi dopo l'inclusione; La percentuale di "pazienti in mantenimento della remissione" che rimangono in remissione per almeno 6 mesi dopo la riduzione dell'immunosoppressione di mantenimento alla monoterapia con 4 mg di metilprednisolone o meno.
6 - 12 mesi
Valutare l'evoluzione della funzione renale stimata da MDRD-GFR
Lasso di tempo: 12 mesi
Evoluzione della funzione renale stimata da CKD-EPI
12 mesi
Valutare la tollerabilità del VPA nel contesto delle podocitopatie idiopatiche
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutazione eventi avversi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Investigatori

  • Investigatore principale: Peter Janssens, MD, University Hospital Brussels, Belgium

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2016

Completamento primario (Anticipato)

1 ottobre 2019

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 settembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 settembre 2016

Primo Inserito (Stima)

12 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 giugno 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 giugno 2017

Ultimo verificato

1 giugno 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UZB_20160728

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio pilota saranno inviati per la pubblicazione non appena i 15 soggetti previsti avranno completato lo studio.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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