Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kyselina valproová pro idiopatický nefrotický syndrom (VAIN)

16. června 2017 aktualizováno: Universitair Ziekenhuis Brussel

Prospektivní intervenční pilotní studie o použití kyseliny valproové k léčbě idiopatického nefrotického syndromu

Studie zkoumá použití VPA (kyselina valproová) k léčbě dospělých pacientů s biopsií prokázanou idiopatickou fokální segmentelovou glomerulosklerózou (FSGS) nebo onemocněním s minimálními změnami (MCD).

VPA používaná jako doplněk ke steroidům může vyvolat klinickou remisi u první kategorie pacientů a potenciálně snížit dávku udržovací imunosuprese potřebnou k udržení remise poté.

U druhé kategorie pacientů může VPA umožnit snížení nebo dokonce zastavení imunosuprese při zachování klinické remise.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Idiopatická MCD k léčbě onemocnění se značnou morbiditou a mortalitou. Současné možnosti léčby jsou omezené, mají omezenou účinnost a značný profil vedlejších účinků. Nedávné poznatky na myším modelu naznačují, že léčba VPA v časné fázi onemocnění ledvin by mohla zastavit nebo dokonce zabránit rozvoji proteinurie a progresi poškození ledvin. VPA je běžně používané a snadno dostupné perorální antiepileptikum s příznivým profilem vedlejších účinků ve srovnání se současnými standardními přípravky pro péči o podocytopatie.

Tento pokus zkoumá počasí

  1. VPA jako doplněk nebo jako náhrada standardních léčebných přípravků je účinná při navození remise u pacientů s FSGS nebo MCD s proteinurií rezistentní na terapii první volby kortikosteroidy.
  2. VPA je účinná při udržování remise a umožňuje snížení a zastavení chronické imunosuprese bez relapsu u pacientů s často relabujícími FSGS nebo MCD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1090
      • Brussels, Belgie
        • Nábor
        • UVC Brugmann
        • Kontakt:
          • Tatiana Besse-Hammer, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Umět dát informovaný souhlas
  • Biopsie prokázaná idiopatická FSGS nebo MCD

  • Funkce orgánu:

    • Bilirubin/AST/ALT < 2 ULN
    • PLT>100 000 10*6/L
    • INR 1,5 s výjimkou léčby antivitaminem K
    • Lipáza <1,5 ULN
    • Clearance kreatininu > 30 ml/min -

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace pro VPA
  • Sekundární etiologie pro FSGS nebo MCD
  • Transplantace více orgánů
  • V současné době se účastní další klinické studie
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Ženy, které po dobu trvání studie nejsou ochotny přijmout účinná antikoncepční opatření

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: jednoruč

Pacienti zahájí studijní léčbu 1. den a budou léčeni dávkou 250 mg dvakrát denně ve formě kyseliny valproové s pomalým uvolňováním (Depakine Chrono© - Sanofi Pharma Belgium).

Kontrola sérových hladin kyseliny valproové po 4 až 7 dnech. Dávka se bude postupně zvyšovat s cílením na sérové ​​hladiny kyseliny valproové v cílovém rozmezí pro použití léku jako antiepileptika (50-100 ug/ml).

Během studie budou návštěvy prováděny každý měsíc a na konci léčby. Délka studia je 12 měsíců. Pokračování v podávání kyseliny valproové po dokončení studie bude na uvážení zkoušejících.
Lék: Kyselina valproová
Souběžný imunosupresivní režim má být podle uvážení zkoušejících redukován. Doporučuje se snížit imunosupresivní léčbu pouze v případě, kdy bylo dosaženo cílových minimálních hladin kyseliny valproové.
Ostatní jména:
  • Depakine Chrono 500©, Sanofi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Indukce v remisní skupině je podíl pacientů v kompletní remisi
Časové okno: 6 měsíců
Kompletní remise je definována jako snížení proteinurie na <300 mg/g kreatininu nebo < 0,3 g/den a normální sérový kreatinin (nebo stabilní kreatinin, pokud je dobře zdokumentována výchozí hodnota kreatininu před nástupem onemocnění) a sérový albumin > 3,5 g/dl.
6 měsíců
Ve skupině udržující remisi je podíl pacientů schopných snížit udržovací léčbu
Časové okno: 6 měsíců
Podíl pacientů schopných snížit udržovací imunosupresi na monoterapii 4 mg methylprednisolonu nebo méně, přičemž zůstávají v kompletní remisi
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovte odpověď onemocnění podle podílu subjektů s částečnou remisí
Časové okno: 6 - 12 měsíců

Pacienti s indukcí remise s částečnou remisí definovanou jako snížení proteinurie na 0,3–3,5 g/den nebo 300-3500 mg/g kreatininu a pokles alespoň o 50 % oproti výchozí proteinurii a stabilní sérový kreatinin (změna kreatininu < 25 %) 6 měsíců po zařazení do studie pro FSGS.

Pacienti s udržovací remisí, kteří zůstávají v remisi alespoň 6 měsíců po snížení udržovací imunosuprese na monoterapii 4 mg methylprednisolonu nebo méně.
6 - 12 měsíců
Určete, do jaké míry lze snížit standardní imunosupresi
Časové okno: 6 - 12 měsíců
Podíl „pacientů s indukcí remise“, kteří dosáhli úplné nebo částečné remise s dávkou 4 mg methylprednisolonu nebo méně 6 měsíců a 12 měsíců po zařazení; Podíl „pacientů s udržovací remisí“, kteří zůstávají v remisi po dobu nejméně 6 měsíců po snížení udržovací imunosuprese na monoterapii 4 mg methylprednisolonu nebo méně.
6 - 12 měsíců
Vyhodnoťte vývoj renální funkce odhadovaný pomocí MDRD-GFR
Časové okno: 12 měsíců
Vývoj renální funkce odhadovaný pomocí CKD-EPI
12 měsíců
Zhodnoťte snášenlivost VPA v podmínkách idiopatických podocytopatií
Časové okno: 12 měsíců
Hodnocení nežádoucích jevů
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Peter Janssens, MD, University Hospital Brussels, Belgium

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

1. října 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. září 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. září 2016

První zveřejněno (Odhad)

12. září 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. června 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. června 2017

Naposledy ověřeno

1. června 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UZB_20160728

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Data této pilotní studie budou předložena k publikaci, jakmile předpokládaných 15 subjektů studii dokončí.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit