특발성 신증후군에 대한 발프로산 (VAIN)
특발성 신증후군 치료를 위한 발프로산 사용에 대한 전향적 중재 파일럿 연구
이 시험은 생검으로 입증된 특발성 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 또는 미세 변화 질환(MCD)이 있는 성인 환자의 치료를 위한 VPA(발프로산)의 사용을 조사합니다.
스테로이드에 대한 추가 기능으로 사용되는 VPA는 환자의 첫 번째 범주에서 임상적 관해를 유도할 수 있으며 이후에 관해를 유지하는 데 필요한 유지 면역 억제 용량을 잠재적으로 줄일 수 있습니다.
두 번째 범주의 환자에서 VPA는 임상적 완화가 유지되는 동안 면역억제를 감소시키거나 중단시킬 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이환율과 사망률이 상당히 높은 질병을 치료하기 위한 특발성 MCD. 현재 치료 옵션은 제한적이고 효능이 제한적이며 상당한 부작용 프로필이 있습니다. 뮤린 모델에서의 최근 연구 결과는 신장 질환의 초기 단계에서 VPA 치료가 단백뇨 및 신장 손상의 진행을 중단시키거나 심지어 예방할 수 있음을 시사합니다. VPA는 족세포병증에 대한 현재 표준 치료제와 비교하여 유리한 부작용 프로필을 가진 일반적으로 사용되고 쉽게 구할 수 있는 경구용 항간질제입니다.
이 재판은 다음을 조사합니다.
- VPA는 표준 치료 제제 위에 있거나 이를 대체하여 코르티코스테로이드를 사용한 1차 요법에 내성이 있는 단백뇨가 있는 FSGS 또는 MCD 환자의 관해 유도에 효과적입니다.
- VPA는 자주 재발하는 FSGS 또는 MCD가 있는 환자에서 재발 없이 만성 면역억제를 감소 및 중지할 수 있는 관해 유지에 효과적입니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Brussels, 벨기에, 1090
- 모병
- University Hospital Brussels
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연락하다:
- Peter Janssens, MD
- 전화번호: +32 2 477 6224
- 이메일: Peter.Janssens@uzbrussel.be
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연락하다:
- Nathalie Marmitte, Coordinator
- 전화번호: +32 2 477 6224
- 이메일: Nathalie.Marmitte@uzbrussel.be
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Brussels, 벨기에
- 모병
- UVC Brugmann
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연락하다:
- Tatiana Besse-Hammer, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 할 수 있음
- 생검으로 입증된 특발성 FSGS 또는 MCD
장기 기능:
- 빌리루빈/AST/ALT< 2 ULN
- PLT>100.000 10*6/L
- 항 비타민 K 치료를 받는 경우를 제외하고 INR 1.5
- 리파아제 <1.5 ULN
- 크레아티닌 청소율 >30ml/min -
제외 기준:
- VPA에 대한 금기 사항
- FSGS 또는 MCD의 이차 병인
- 다장기 이식
- 현재 다른 임상 시험에 참여 중
- 임산부 또는 수유부
- 연구 기간 동안 효과적인 피임 조치를 취하지 않으려는 여성
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 팔
환자는 Day1에 연구 치료를 시작하고 발프로산 서방형 제제(Depakine Chrono© - Sanofi Pharma Belgium)를 1일 2회 250mg 용량으로 치료받게 됩니다. 4~7일 후 발프로산 혈청 수치 조절. 투여량은 약물을 항간질제로 사용하기 위한 목표 범위(50-100µg/ml)의 발프로산 혈청 수준을 목표로 점진적으로 증가할 것입니다. 연구 기간 동안 방문은 매월 그리고 치료 종료 시 수행됩니다. 연구 기간은 12개월입니다. 연구 완료 후 발프로산의 지속 여부는 조사자의 재량에 따릅니다. |
수반되는 면역억제 요법은 조사자의 재량에 따라 감소되어야 합니다.
발프로산 표적 최저 수준에 도달한 경우에만 면역억제 요법을 낮추는 것이 좋습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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관해 그룹에서 유도는 완전 관해에 있는 환자의 비율입니다.
기간: 6 개월
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완전한 관해는 단백뇨가 300mg/g 미만의 크레아티닌 또는 0.3g/d 미만으로 감소하고 정상 혈청 크레아티닌(또는 발병 전 기준선 크레아티닌이 잘 기록된 경우 안정한 크레아티닌) 및 혈청 알부민 > 3.5g/dL로 정의됩니다.
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6 개월
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관해 유지 그룹에서 유지 관리를 줄일 수 있는 환자의 비율입니다.
기간: 6 개월
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완전한 관해 상태를 유지하면서 4mg methylprednisolone 이하의 단일 요법으로 유지 면역 억제를 줄일 수 있는 환자의 비율
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부분 관해를 보인 피험자의 비율로 질병 반응을 결정합니다.
기간: 6~12개월
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단백뇨가 0.3-3.5g/d로 감소하는 것으로 정의되는 부분 관해가 있는 관해 유도 환자 또는 300-3500mg/g 크레아티닌 및 FSGS에 대한 연구에 포함된 지 6개월 후 기준 단백뇨 및 안정한 혈청 크레아티닌에서 적어도 50% 감소(크레아티닌 < 25%). 4mg 이하의 메틸프레드니솔론 단독요법으로 면역억제 유지요법을 감소시킨 후 최소 6개월 동안 관해 상태를 유지한 관해 유지 환자. |
6~12개월
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표준 면역억제가 감소될 수 있는 정도를 결정합니다.
기간: 6~12개월
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포함 후 6개월 및 12개월에 4mg 메틸프레드니솔론 이하로 완전 또는 부분 관해에 도달한 "관해 유도 환자"의 비율; 4mg 이하의 메틸프레드니솔론 단독요법으로 면역억제 유지요법을 감소시킨 후 적어도 6개월 동안 관해 상태를 유지하는 "관해 유지 환자"의 비율.
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6~12개월
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MDRD-GFR에 의해 추정된 신장 기능의 진화 평가
기간: 12 개월
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CKD-EPI로 추정한 신장 기능의 진화
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12 개월
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특발성 족세포병증 설정에서 VPA의 내약성 평가
기간: 12 개월
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부작용 평가
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Peter Janssens, MD, University Hospital Brussels, Belgium
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UZB_20160728
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
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