Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Valproiinihappo idiopaattiseen nefroottiseen oireyhtymään (VAIN)

perjantai 16. kesäkuuta 2017 päivittänyt: Universitair Ziekenhuis Brussel

Tuleva interventiopilottitutkimus valproiinihapon käytöstä idiopaattisen nefroottisen oireyhtymän hoidossa

Tutkimuksessa tutkitaan VPA:n (valproiinihapon) käyttöä aikuispotilaiden hoitoon, joilla on biopsialla todettu idiopaattinen fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi (FSGS) tai minimaalinen muutossairaus (MCD).

Steroidien lisänä käytetty VPA saattaa aiheuttaa kliinistä remissiota ensimmäisessä potilasryhmässä ja mahdollisesti vähentää immunosuppression ylläpitoannosta, joka tarvitaan remission ylläpitämiseen sen jälkeen.

Toisessa potilasryhmässä VPA saattaa mahdollistaa immunosuppression vähentämisen tai jopa lopettamisen, kun kliininen remissio säilyy.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Idiopaattinen MCD sairauksien hoitoon, joihin liittyy huomattava sairastuvuus ja kuolleisuus. Nykyiset hoitovaihtoehdot ovat rajallisia, niillä on rajallinen teho ja huomattava sivuvaikutusprofiili. Viimeaikaiset havainnot hiirimallissa viittaavat siihen, että VPA-hoito munuaissairauden varhaisessa vaiheessa voisi pysäyttää tai jopa estää proteinurian kehittymisen ja munuaisvaurion etenemisen. VPA on yleisesti käytetty ja helposti saatavilla oraalinen antiepileptinen lääke, jolla on suotuisa sivuvaikutusprofiili verrattuna nykyiseen podosytopatioiden hoitoainestandardiin.

Tämä koe tutkii säätä

  1. VPA tavallisten hoitoaineiden lisäksi tai niiden korvaajana on tehokas remission induktiossa potilailla, joilla on FSGS tai MCD, joilla on proteinuria ja jotka ovat resistenttejä ensilinjan kortikosteroidihoidolle.
  2. VPA on tehokas remission ylläpitämisessä, mikä mahdollistaa kroonisen immunosuppression vähentämisen ja lopettamisen ilman uusiutumista potilailla, joilla on usein uusiutuva FSGS tai MCD.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1090
      • Brussels, Belgia
        • Rekrytointi
        • UVC Brugmann
        • Ottaa yhteyttä:
          • Tatiana Besse-Hammer, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pystyy antamaan tietoinen suostumus
  • Biopsialla todistettu idiopaattinen FSGS tai MCD

  • Elinten toiminta:

    • Bilirubiini/AST/ALT < 2 ULN
    • PLT> 100 000 10*6/l
    • INR 1,5 paitsi jos saa K-vitamiinihoitoa
    • Lipaasi <1,5 ULN
    • Kreatiniinipuhdistuma >30 ml/min -

Poissulkemiskriteerit:

  • VPA:n vasta-aihe
  • FSGS:n tai MCD:n toissijaiset etiologiat
  • Useiden elinten siirto
  • Osallistuu parhaillaan toiseen kliiniseen tutkimukseen
  • Raskaana oleville tai imettäville naisille
  • Naiset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään tehokkaita ehkäisykeinoja tutkimuksen ajan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: yksi käsi

Potilaat aloittavat tutkimushoidon päivänä 1 ja heitä hoidetaan 250 mg:n annoksella kahdesti päivässä valproiinihappoa hitaasti vapauttavaa formulaatiota (Depakine Chrono© - Sanofi Pharma Belgium).

Seerumin valproiinihappopitoisuuden hallinta 4–7 päivän kuluttua. Annosta nostetaan asteittain siten, että valproiinihapon seerumin taso on tavoitealueella lääkkeen epilepsialääkkeenä (50-100 µg/ml).

Tutkimuksen aikana käyntejä tehdään kuukausittain ja hoidon lopussa. Tutkimuksen kesto on 12 kuukautta. Valproiinihapon käytön jatkaminen tutkimuksen päätyttyä on tutkijan harkinnan mukaan.
Lääke: Valproiinihappo
Samanaikaista immunosuppressiivista hoito-ohjelmaa on vähennettävä tutkijoiden harkinnan mukaan. Immunosuppressiivisen hoidon alentamista suositellaan vain, jos valproiinihapon tavoitetasot on saavutettu.
Muut nimet:
  • Depakine Chrono 500©, Sanofi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Remissioryhmässä induktio on täydellisessä remissiossa olevien potilaiden osuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Täydellinen remissio määritellään proteinurian alenemisena alle 300 mg/g kreatiniiniarvoon tai < 0,3 g/dl ja seerumin normaaliksi kreatiniiniksi (tai stabiiliksi kreatiniiniksi, jos kreatiniinin perusarvo ennen taudin alkamista on hyvin dokumentoitu) ja seerumin albumiinin väheneminen > 3,5 g/dl.
6 kuukautta
Remission ylläpitoryhmässä on niiden potilaiden osuus, jotka pystyvät vähentämään hoitoa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, jotka pystyvät vähentämään ylläpitoimmunosuppression monoterapiaan 4 mg:n metyyliprednisolonia tai pienempään annokseen samalla, kun he ovat täysin remissiossa
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Määritä taudin vaste niiden potilaiden osuudella, joilla on osittainen remissio
Aikaikkuna: 6-12 kuukautta

Remission induktiopotilaat, joilla on osittainen remissio, joka määritellään proteinurian vähenemisenä 0,3-3,5 g/d tai 300-3500 mg/g kreatiniinia ja vähintään 50 %:n lasku lähtötilanteesta proteinuriasta ja vakaa seerumin kreatiniini (kreatiniinin muutos < 25 %) 6 kuukautta FSGS-tutkimukseen sisällyttämisen jälkeen.

Remission ylläpitopotilaat, jotka ovat remissiossa vähintään 6 kuukautta ylläpitoimmunosuppression vähentämisen jälkeen monoterapiaan 4 mg:lla tai vähemmän metyyliprednisolonia.
6-12 kuukautta
Selvitä, missä määrin normaalia immunosuppressiota voidaan vähentää
Aikaikkuna: 6-12 kuukautta
Niiden "remission induktiopotilaiden" osuus, jotka saavuttavat täydellisen tai osittaisen remission 4 mg:lla metyyliprednisolonia tai vähemmän 6 kuukautta ja 12 kuukautta sisällyttämisen jälkeen; Niiden "remission ylläpitopotilaiden" osuus, jotka ovat remissiossa vähintään 6 kuukautta sen jälkeen, kun ylläpito-immunosuppressio on vähennetty monoterapiaan 4 mg:lla tai vähemmän metyyliprednisolonia.
6-12 kuukautta
Arvioi munuaisten toiminnan kehitys MDRD-GFR:llä arvioituna
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Munuaisten toiminnan kehitys CKD-EPI:llä arvioituna
12 kuukautta
Arvioi VPA:n siedettävyys idiopaattisten podosytopatioiden yhteydessä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Haitallisten tapahtumien arviointi
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Universitair Ziekenhuis Brussel

Tutkijat

  • Päätutkija: Peter Janssens, MD, University Hospital Brussels, Belgium

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. syyskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. syyskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 12. syyskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 20. kesäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. kesäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UZB_20160728

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämän pilottitutkimuksen tiedot toimitetaan julkaistavaksi heti, kun arvioidut 15 koehenkilöä ovat suorittaneet tutkimuksen.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa